NAMDの参加者におけるRGX-314遺伝子治療のピボタル1研究 (ATMOSPHERE)
2024年4月25日 更新者：AbbVie
NAMD（ATMOSPHERE）の参加者におけるRGX-314遺伝子治療の有効性と安全性を評価するための無作為化、部分的にマスク、制御された第2b / 3相臨床試験
RGX-314 は、新生血管 (湿性) 加齢黄斑変性症 (湿性 AMD) の治療のための新規の 1 回限りの遺伝子治療として開発されています。
滲出型 AMD は、網膜に新しい漏出性の血管が形成されることによる視力喪失を特徴としています。
滲出性 AMD は、米国、ヨーロッパ、および日本における失明の重大な原因であり、これらの地域だけでも最大 200 万人が滲出性 AMD を患っています。
現在の抗 VEGF 療法は、wet AMD の治療の状況を大きく変え、大多数の患者の失明の進行を防ぐ能力があるため、標準治療になりました。
ただし、これらの治療法では、有効性を維持するために、通常は 4 ～ 12 週間ごとに繰り返される生涯にわたる眼内注射が必要です。
治療の負担により、患者はしばしば視力の低下を経験し、時間の経過とともに治療の頻度が低下します。
RGX-314 は、wet AMD の潜在的な 1 回限りの治療法として開発されています。
調査の概要
詳細な説明
このランダム化され、部分的にマスクされ、制御された第 2b/3 相臨床試験では、nAMD の参加者における RGX-314 遺伝子治療の有効性と安全性が評価されます。
この研究では、実薬対照と比較して RGX-314 の 2 つの用量レベルを評価します。
この研究の主要評価項目は、ラニビズマブと比較した RGX-314 の最良矯正視力 (BCVA) の平均変化です。
包含/除外基準を満たす約 300 人の参加者は、3 つのアームのいずれかに登録されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
300
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Patient Advocacy
- 電話番号：1-866-860-0117
- メール：patientadvocacy@regenxbio.com
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85014
- 募集
- Retinal Consultants of Arizona, Ltd.
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Sun City、Arizona、アメリカ、85351
- 募集
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center - Phoenix
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- 募集
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- 募集
- Retina Vitreous Assoc Med Grp
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Campbell、California、アメリカ、95008
- 募集
- Retinal Diagnostic Center
-
Encino、California、アメリカ、91436
- 募集
- The Retina Partners - Encino
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Fullerton、California、アメリカ、92835
- 募集
- Retina Consultants of Orange County - Fullerton Office
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Irvine、California、アメリカ、92697
- 募集
- University of California Irvine - School of Medicine - The Gavin Herbert Eye Institute
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- 募集
- Doheny Eye Institute - Doheny Eye Center - Arcadia
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Mountain View、California、アメリカ、94040
- 募集
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc. - Mountain View Office
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Pasadena、California、アメリカ、91107
- 募集
- California Eye Specialists Medical Group Inc. - Pasadena
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Poway、California、アメリカ、92064
- 募集
- Retina Consultants San Diego
-
Sacramento、California、アメリカ、95819
- 募集
- Retina Consultants
-
San Francisco、California、アメリカ、94109
- 募集
- West Coast Retina Medical Group - San Francisco Office
-
コンタクト：
- San Francisco 1 Location
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- 募集
- UCSF Medical Center - Retina and Vitreous Clinic
-
Santa Ana、California、アメリカ、92705
- 募集
- Orange County Retina Medical Group
-
Santa Barbara、California、アメリカ、85014
- 募集
- California Retina Consultants
-
-
Colorado
-
Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80909
- 募集
- Retina Consultants of Southern Colorado PC- Colorado Springs
-
Durango、Colorado、アメリカ、81301
- 募集
- Southwest Retina Consultants
-
Lakewood、Colorado、アメリカ、80401
- 募集
- Colorado Retina Associates (CRA) - Red Rocks Medical Center Location
-
-
Connecticut
-
Waterford、Connecticut、アメリカ、06385
- 募集
- Retina Group of New England - New London
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- 募集
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- 募集
- Vitreoretinal Associates, P.A.
-
Lakeland、Florida、アメリカ、33805-2908
- まだ募集していません
- Florida Retina Consultants - Lakeland
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- Bascom Palmer Eye Institute - University of Miami Health System
-
Pensacola、Florida、アメリカ、32503
- 募集
- Retina Specialty Institute - Pensacola
-
Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33711
- 募集
- Retina Vitreous Associates of Florida (RVA) - Saint Petersburg
-
Tallahassee、Florida、アメリカ、32308
- まだ募集していません
- Southern Vitreoretinal Associates, P.L.
-
-
Georgia
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30909
- 積極的、募集していない
- Southeast Retina Center
-
Marietta、Georgia、アメリカ、30060
- 募集
- Georgia Retina PC - Marietta
-
-
Hawaii
-
'Aiea、Hawaii、アメリカ、96701
- 募集
- Retina Consultants of Hawaii (RCH) - Pali Momi Medical Center Location
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- 募集
- Illinois Eye and Ear Infirmary at UI Health UIC
-
Lemont、Illinois、アメリカ、60439
- 募集
- University Retina and Macula Associates, P.C. - Lemont Office
-
Oak Forest、Illinois、アメリカ、60452
- 募集
- University Retina and Macula Associates, PC - Oak Forest
-
Springfield、Illinois、アメリカ、62702
- まだ募集していません
- Springfield Clinic
-
Springfield、Illinois、アメリカ、62703
- まだ募集していません
- Springfield Clinic
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46290
- 募集
- Midwest Eye Institute
-
New Albany、Indiana、アメリカ、47150
- 募集
- John-Kenyon American Eye Institute - New Albany
-
-
Kansas
-
Shawnee Mission、Kansas、アメリカ、66204
- 募集
- Retina Associates, P.A. - Shawnee Mission
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21209
- 募集
- The Retina Care Center, LLC
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- 募集
- The Johns Hopkins Hospital - Wilmer Eye Institute - East Baltimore
-
Hagerstown、Maryland、アメリカ、21740
- 募集
- Cumberland Valley Retina Consultants (CVRC)
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Ophthalmic Consultants of Boston, Inc.
-
-
Michigan
-
Grand Blanc、Michigan、アメリカ、48439-8301
- まだ募集していません
- Retina Associates of Michigan - Grand Blanc Office
-
Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073
- 募集
- Associated Retinal Consultants P.C.
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55435
- 募集
- VitreoRetinal Surgery, PA - Edina Location
-
コンタクト：
- Location
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic - Minnesota
-
-
Nevada
-
Reno、Nevada、アメリカ、89502
- 募集
- Sierra Eye Associates
-
-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87109
- 募集
- Eye Associates of New Mexico - Albuquerque - Retina Center Location
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-
New York
-
Great Neck、New York、アメリカ、11021
- 募集
- Long Island Vitreoretinal Consultants - Great Neck
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- 募集
- Duke Eye Center - Erwin Road - Duke University Medical Center
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- まだ募集していません
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
- 募集
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44130
- 募集
- Retina Associates of Cleveland, Inc. - Middleburg Heights Office
-
-
Oklahoma
-
Edmond、Oklahoma、アメリカ、73013
- 募集
- Retina Vitreous Center (RVC)
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97221
- 募集
- Retina Northwest, PC
-
-
Pennsylvania
-
Erie、Pennsylvania、アメリカ、16507-1429
- 募集
- Erie Retinal Surgery, Inc
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- 募集
- Mid Atlantic Retina - Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Ladson、South Carolina、アメリカ、29456-4118
- 募集
- Charleston Neuroscience Institute
-
-
South Dakota
-
Rapid City、South Dakota、アメリカ、57701
- 募集
- Black Hills Regional Eye Institute
-
-
Tennessee
-
Germantown、Tennessee、アメリカ、38138
- 募集
- Charles Retina Institute
-
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Texas
-
Abilene、Texas、アメリカ、79606
- 募集
- West Texas Retina Consultants (WTRC) - Abilene Location
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Austin、Texas、アメリカ、78705
- 募集
- Austin Research Center for Retina
-
Austin、Texas、アメリカ、78705
- 募集
- Austin Retina Associates
-
Austin、Texas、アメリカ、78750
- 募集
- Austin Clinical Research, LLC
-
Austin、Texas、アメリカ、78705
- 募集
- Retina Consultants of Austin
-
Burleson、Texas、アメリカ、79606
- 募集
- Star Retina
-
コンタクト：
- Burleson Location
-
Dallas、Texas、アメリカ、75231
- 募集
- Texas Retina Associates
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- まだ募集していません
- Star Vision Consultants
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78240-1657
- まだ募集していません
- Retina Associates of South Texas, PA - San Antonio
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78240-1657
- まだ募集していません
- Retinal Consultants of San Antonio (RCSA) - Medical Center
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Southlake、Texas、アメリカ、76092
- 募集
- Retina Center of Texas - Southlake
-
The Woodlands、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Retina Consultants of Texas - The Woodlands
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-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84107
- 募集
- Retina Associates of Utah, PC
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- 募集
- John A. Moran Eye Center - University of Utah Health Care
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-
Virginia
-
Virginia Beach、Virginia、アメリカ、23454
- 募集
- Wagner Macula & Retina Center
-
-
Washington
-
Bellevue、Washington、アメリカ、98004-3779
- 募集
- Pacific Northwest Retina
-
Silverdale、Washington、アメリカ、98383-7849
- 募集
- Retina Center Northwest - Silverdale
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Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- 募集
- University of Wisconsin Health - University Station Clinic
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
48年～87年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 50歳以上89歳以下
- -研究の目で≤78と≥40の間のETDRS BCVAレタースコア
- 以前に抗VEGFで治療された研究眼におけるAMDに続発する中心窩下CNVの診断
- -研究の目で疑似水晶体（白内障手術後少なくとも12週間）でなければなりません。
- -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思があり、この研究について
- 参加者は、研究登録時に抗VEGF療法に対して意味のある反応を示していなければなりません
除外基準:
- -AMD以外の原因に続発する研究眼のCNVまたは黄斑浮腫
- -研究眼の中心窩下線維症または萎縮
- -研究眼のVA改善を制限する可能性のある研究者の意見の状態
- -研究眼における網膜剥離の活動性または病歴
- -研究眼の制御されていない緑内障
- -スクリーニング訪問1の前の12週間以内の研究眼における眼内手術の履歴
- -抗VEGF療法以外の硝子体内ステロイド注射または治験薬などの研究眼における硝子体内療法の履歴 スクリーニング訪問1の6か月前。
- -遺伝子治療による前治療。
- -最近の心筋梗塞、脳血管障害、または過去6か月以内の一過性脳虚血発作。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：RGX-314 ドーズ 1
RGX-314 用量 1 を網膜下送達で 1 回投与。
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抗 VEGF Fab の導入遺伝子を含む AAV8 ベクター (用量 1)
抗 VEGF Fab のトランスジーンを含む AAV8 ベクター (Dose 2)
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実験的：RGX-314 ドーズ 2
RGX-314 用量 2 は、網膜下送達により 1 回投与されます。
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抗 VEGF Fab の導入遺伝子を含む AAV8 ベクター (用量 1)
抗 VEGF Fab のトランスジーンを含む AAV8 ベクター (Dose 2)
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アクティブコンパレータ：コントロールアーム
約28日ごとに硝子体内注射によるラニビズマブ投与
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約 28 日ごとに硝子体内注射により 0.5 mg (10 mg/mL 溶液 0.05 mL) を投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最高矯正視力 (BCVA) のベースラインからの平均変化
時間枠：54週目
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Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) によって測定された BCVA
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54週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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眼および全体的な有害事象 (AE) の発生率
時間枠：98週まで
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RGX-314 の安全性と忍容性を評価する
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98週まで
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BCVA のベースラインからの平均変化
時間枠：98 週目 (RGX-314 無作為化参加者のみ)
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ETDRSで測定したBCVA
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98 週目 (RGX-314 無作為化参加者のみ)
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スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) で測定した中心網膜厚 (CRT) および中心点厚 (CPT) のベースラインからの平均変化
時間枠：54週目と98週目
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54週目と98週目
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Active Run-in Period の一部として受けた最初のラニビズマブ注射の前の 52 週間前と比較した、補助的な抗 VEGF 注射年換算率の平均減少 (RGX 314 の無作為化された参加者)
時間枠：54週目と98週目まで
|
54週目と98週目まで
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RGX-314 アームにおける補助的な抗 VEGF 注射の年率の平均
時間枠：54週目と98週目まで
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54週目と98週目まで
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水性 RGX-314 標的タンパク質 (TP) 濃度
時間枠：14週目、26週目、38週目、54週目、98週目
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14週目、26週目、38週目、54週目、98週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月29日
一次修了 (推定)
2025年5月1日
研究の完了 (推定)
2026年5月1日
試験登録日
最初に提出
2021年1月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月8日
最初の投稿 (実際)
2021年1月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年4月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月25日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- RGX-314-2104
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
CNVの臨床試験
-
Central Hospital, Nancy, France完了
-
Notal Vision Ltd.完了A. アクティブな抗 VEGF 治療を受けており、登録来院時に網膜液を呈し、少なくとも 1 つの目がアクティブな CNV である AMD 患者イスラエル
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Vitreous -Retina- Macula Consultants of New YorkGenentech, Inc.引きこもった
-
Novartis Pharmaceuticals完了脈絡膜血管新生 (CNV)大韓民国, ドイツ, ロシア連邦, 七面鳥, オーストラリア, ハンガリー, スイス, イタリア, リトアニア, デンマーク, ペルー, スペイン, ポルトガル, カナダ, フランス, ラトビア, ギリシャ, スロバキア, チェコ共和国, ポーランド, シンガポール
-
AbbVie募集CNV | AMD | NAMD | 湿性加齢黄斑変性症 | ワムド | ウェットAMDアメリカ, プエルトリコ, カナダ
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Johns Hopkins University完了
-
Pfizer終了しました黄斑変性症 | 加齢黄斑変性（AMD） | 脈絡膜血管新生 (CNV)カナダ, ベルギー, イギリス, フランス, ポーランド, スペイン, 七面鳥, チェコ共和国, イタリア, ギリシャ, ドイツ, オーストリア, ポルトガル, デンマーク, フィンランド
-
Novartis完了中心窩下脈絡膜血管新生 (CNV) | 加齢黄斑変性症 (AMD) に続発ドイツ, ベルギー, スペイン, オランダ, イギリス, ハンガリー, 七面鳥, イスラエル, ポルトガル, オーストラリア
RGX-314の臨床試験
-
AbbVieAbbVie募集
-
AbbVie募集CNV | AMD | NAMD | 湿性加齢黄斑変性症 | ワムド | ウェットAMDアメリカ, プエルトリコ, カナダ
-
REGENXBIO Inc.積極的、募集していない