Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Stěžejní 1 studie genové terapie RGX-314 u účastníků s nAMD (ATMOSPHERE)

25. dubna 2024 aktualizováno: AbbVie

Randomizovaná, částečně maskovaná, kontrolovaná klinická studie fáze 2b/3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti genové terapie RGX-314 u účastníků s nAMD (ATMOSFÉRA)

RGX-314 je vyvíjen jako nová jednorázová genová terapie pro léčbu neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace (vlhká AMD). Vlhká AMD je charakterizována ztrátou zraku v důsledku tvorby nových, netěsných krevních cév v sítnici. Vlhká AMD je významnou příčinou ztráty zraku ve Spojených státech, Evropě a Japonsku, přičemž jen v těchto zeměpisných oblastech žijí s vlhkou AMD až 2 miliony lidí. Současné anti-VEGF terapie významně změnily prostředí pro léčbu vlhké formy AMD a staly se standardem péče díky své schopnosti zabránit progresi ztráty zraku u většiny pacientů. Tyto terapie však vyžadují celoživotní nitrooční injekce, které se obvykle opakují každé čtyři až 12 týdnů, aby byla zachována účinnost. Kvůli zátěži léčby u pacientů často dochází k poklesu zraku se sníženou frekvencí léčby v průběhu času. RGX-314 je vyvíjen jako potenciální jednorázová léčba vlhké formy AMD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato randomizovaná, částečně maskovaná, kontrolovaná klinická studie fáze 2b/3 vyhodnotí účinnost a bezpečnost genové terapie RGX-314 u účastníků s nAMD. Studie vyhodnotí 2 úrovně dávek RGX-314 vzhledem k aktivnímu komparátoru. Primárním cílovým parametrem této studie je průměrná změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) RGX-314 ve srovnání s ranibizumabem. Přibližně 300 účastníků, kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení, bude zařazeno do jedné ze 3 větví.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

300

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85014
        • Nábor
        • Retinal Consultants of Arizona, Ltd.
      • Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
        • Nábor
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center - Phoenix
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Nábor
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Nábor
        • Retina Vitreous Assoc Med Grp
      • Campbell, California, Spojené státy, 95008
        • Nábor
        • Retinal Diagnostic Center
      • Encino, California, Spojené státy, 91436
        • Nábor
        • The Retina Partners - Encino
      • Fullerton, California, Spojené státy, 92835
        • Nábor
        • Retina Consultants of Orange County - Fullerton Office
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Nábor
        • University of California Irvine - School of Medicine - The Gavin Herbert Eye Institute
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Nábor
        • Doheny Eye Institute - Doheny Eye Center - Arcadia
      • Mountain View, California, Spojené státy, 94040
        • Nábor
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc. - Mountain View Office
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91107
        • Nábor
        • California Eye Specialists Medical Group Inc. - Pasadena
      • Poway, California, Spojené státy, 92064
        • Nábor
        • Retina Consultants San Diego
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95819
        • Nábor
        • Retina Consultants
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94109
        • Nábor
        • West Coast Retina Medical Group - San Francisco Office
        • Kontakt:
          • San Francisco 1 Location
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • UCSF Medical Center - Retina and Vitreous Clinic
      • Santa Ana, California, Spojené státy, 92705
        • Nábor
        • Orange County Retina Medical Group
      • Santa Barbara, California, Spojené státy, 85014
        • Nábor
        • California Retina Consultants
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80909
        • Nábor
        • Retina Consultants of Southern Colorado PC- Colorado Springs
      • Durango, Colorado, Spojené státy, 81301
        • Nábor
        • Southwest Retina Consultants
      • Lakewood, Colorado, Spojené státy, 80401
        • Nábor
        • Colorado Retina Associates (CRA) - Red Rocks Medical Center Location
    • Connecticut
      • Waterford, Connecticut, Spojené státy, 06385
        • Nábor
        • Retina Group of New England - New London
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Nábor
        • Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Nábor
        • Vitreoretinal Associates, P.A.
      • Lakeland, Florida, Spojené státy, 33805-2908
        • Zatím nenabíráme
        • Florida Retina Consultants - Lakeland
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • Bascom Palmer Eye Institute - University of Miami Health System
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32503
        • Nábor
        • Retina Specialty Institute - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33711
        • Nábor
        • Retina Vitreous Associates of Florida (RVA) - Saint Petersburg
      • Tallahassee, Florida, Spojené státy, 32308
        • Zatím nenabíráme
        • Southern Vitreoretinal Associates, P.L.
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30909
        • Aktivní, ne nábor
        • Southeast Retina Center
      • Marietta, Georgia, Spojené státy, 30060
        • Nábor
        • Georgia Retina PC - Marietta
    • Hawaii
      • 'Aiea, Hawaii, Spojené státy, 96701
        • Nábor
        • Retina Consultants of Hawaii (RCH) - Pali Momi Medical Center Location
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Illinois Eye and Ear Infirmary at UI Health UIC
      • Lemont, Illinois, Spojené státy, 60439
        • Nábor
        • University Retina and Macula Associates, P.C. - Lemont Office
      • Oak Forest, Illinois, Spojené státy, 60452
        • Nábor
        • University Retina and Macula Associates, PC - Oak Forest
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Zatím nenabíráme
        • Springfield Clinic
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62703
        • Zatím nenabíráme
        • Springfield Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46290
        • Nábor
        • Midwest Eye Institute
      • New Albany, Indiana, Spojené státy, 47150
        • Nábor
        • John-Kenyon American Eye Institute - New Albany
    • Kansas
      • Shawnee Mission, Kansas, Spojené státy, 66204
        • Nábor
        • Retina Associates, P.A. - Shawnee Mission
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21209
        • Nábor
        • The Retina Care Center, LLC
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • The Johns Hopkins Hospital - Wilmer Eye Institute - East Baltimore
      • Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21740
        • Nábor
        • Cumberland Valley Retina Consultants (CVRC)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Ophthalmic Consultants of Boston, Inc.
    • Michigan
      • Grand Blanc, Michigan, Spojené státy, 48439-8301
        • Zatím nenabíráme
        • Retina Associates of Michigan - Grand Blanc Office
      • Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
        • Nábor
        • Associated Retinal Consultants P.C.
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55435
        • Nábor
        • VitreoRetinal Surgery, PA - Edina Location
        • Kontakt:
          • Location
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
        • Nábor
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87109
        • Nábor
        • Eye Associates of New Mexico - Albuquerque - Retina Center Location
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Nábor
        • Long Island Vitreoretinal Consultants - Great Neck
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Nábor
        • Duke Eye Center - Erwin Road - Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Zatím nenabíráme
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
        • Nábor
        • Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44130
        • Nábor
        • Retina Associates of Cleveland, Inc. - Middleburg Heights Office
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Spojené státy, 73013
        • Nábor
        • Retina Vitreous Center (RVC)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97221
        • Nábor
        • Retina Northwest, PC
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Spojené státy, 16507-1429
        • Nábor
        • Erie Retinal Surgery, Inc
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Nábor
        • Mid Atlantic Retina - Philadelphia
    • South Carolina
      • Ladson, South Carolina, Spojené státy, 29456-4118
        • Nábor
        • Charleston Neuroscience Institute
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Spojené státy, 57701
        • Nábor
        • Black Hills Regional Eye Institute
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • Nábor
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Abilene, Texas, Spojené státy, 79606
        • Nábor
        • West Texas Retina Consultants (WTRC) - Abilene Location
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78705
        • Nábor
        • Austin Research Center for Retina
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78705
        • Nábor
        • Austin Retina Associates
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78750
        • Nábor
        • Austin Clinical Research, LLC
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78705
        • Nábor
        • Retina Consultants of Austin
      • Burleson, Texas, Spojené státy, 79606
        • Nábor
        • Star Retina
        • Kontakt:
          • Burleson Location
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Nábor
        • Texas Retina Associates
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Zatím nenabíráme
        • Star Vision Consultants
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240-1657
        • Zatím nenabíráme
        • Retina Associates of South Texas, PA - San Antonio
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240-1657
        • Zatím nenabíráme
        • Retinal Consultants of San Antonio (RCSA) - Medical Center
      • Southlake, Texas, Spojené státy, 76092
        • Nábor
        • Retina Center of Texas - Southlake
      • The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Retina Consultants of Texas - The Woodlands
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84107
        • Nábor
        • Retina Associates of Utah, PC
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Nábor
        • John A. Moran Eye Center - University of Utah Health Care
    • Virginia
      • Virginia Beach, Virginia, Spojené státy, 23454
        • Nábor
        • Wagner Macula & Retina Center
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Spojené státy, 98004-3779
        • Nábor
        • Pacific Northwest Retina
      • Silverdale, Washington, Spojené státy, 98383-7849
        • Nábor
        • Retina Center Northwest - Silverdale
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Nábor
        • University of Wisconsin Health - University Station Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

48 let až 87 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 50 let a ≤ 89 let
  2. ETDRS BCVA písmeno skóre mezi ≤ 78 a ≥ 40 ve studovaném oku
  3. Diagnóza subfoveální CNV sekundární k AMD ve studovaném oku dříve léčeném anti-VEGF
  4. Musí být pseudofakický (nejméně 12 týdnů po operaci katarakty) ve studovaném oku.
  5. Ochotný a schopný poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas s touto studií
  6. Účastníci museli při vstupu do studie prokázat smysluplnou odpověď na léčbu anti-VEGF

Kritéria vyloučení:

  1. CNV nebo makulární edém ve studovaném oku sekundární k jakékoli jiné příčině než AMD
  2. Subfoveální fibróza nebo atrofie ve studovaném oku
  3. Jakýkoli stav podle názoru výzkumníka, který by mohl omezit zlepšení VA ve studovaném oku
  4. Aktivní nebo anamnéza odchlípení sítnice ve studovaném oku
  5. Nekontrolovaný glaukom ve studovaném oku
  6. Anamnéza nitrooční operace ve studovaném oku během 12 týdnů před screeningovou návštěvou 1
  7. Anamnéza intravitreální terapie ve studovaném oku, jako je intravitreální injekce steroidů nebo hodnocený produkt, jiný než anti-VEGF terapie, během 6 měsíců před screeningovou návštěvou 1.
  8. Předchozí léčba genovou terapií.
  9. Nedávný infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka během posledních 6 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RGX-314 Dávka 1
RGX-314 Dávka 1 podávaná subretinální aplikací jednou.
Genetický: RGX-314
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 1)
Genetický: RGX-314
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 2)
Experimentální: RGX-314 dávka 2
RGX-314 Dávka 2 podávaná subretinálním podáním jednou.
Genetický: RGX-314
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 1)
Genetický: RGX-314
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 2)
Aktivní komparátor: Ovládací rameno
Ranibizumab podávaný intravitreální injekcí přibližně každých 28 dní
Biologický: Ranibizumab (LUCENTIS®)
0,5 mg (0,05 ml 10 mg/ml roztoku) podávané intravitreální injekcí přibližně každých 28 dní
Ostatní jména:
  • Ranibizumab (látka proti VEGF)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: V týdnu 54
BCVA měřená pomocí Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
V týdnu 54

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence očních a celkových nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Do týdne 98
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost RGX-314
Do týdne 98
Průměrná změna od výchozí hodnoty v BCVA
Časové okno: V týdnu 98 (pouze randomizovaní účastníci RGX-314)
BCVA měřená pomocí ETDRS
V týdnu 98 (pouze randomizovaní účastníci RGX-314)
Průměrná změna od výchozí hodnoty v tloušťce centrální sítnice (CRT) a tloušťce středového bodu (CPT) měřené spektrální doménovou optickou koherenční tomografií (SD-OCT)
Časové okno: V týdnu 54 a týdnu 98
V týdnu 54 a týdnu 98
Průměrná roční míra snížení doplňkové anti VEGF injekce ve srovnání s předchozími 52 týdny před první injekcí ranibizumabu podanou jako součást aktivního záběhového období (RGX 314 randomizovaných účastníků)
Časové okno: Přes týden 54 a týden 98
Přes týden 54 a týden 98
Průměrná roční míra doplňkové injekce anti-VEGF v ramenech RGX-314
Časové okno: Přes týden 54 a týden 98
Přes týden 54 a týden 98
Koncentrace vodného RGX-314 cílového proteinu (TP).
Časové okno: Ve 14., 26., 38., 54. a 98. týdnu
Ve 14., 26., 38., 54. a 98. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AbbVie

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. prosince 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

12. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RGX-314-2104

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CNV

Klinické studie na RGX-314

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit