カスタム プリント磁気挙筋プロテーゼ パイロットの比較

研究プロトコルの広範な説明は研究戦略 (R) に記載されていますが、主要な構成要素はここで要約され、正当化されています。 これは、前向き、介入的、単一群、単一グループのオープンラベル研究です。 この研究の主な目的は、新しいアプローチの開発と実現可能性を判断するためにプロトタイピングを実行することであるため、この段階では治療またはコントロールのランダム化は必要ではなく、適切でもありません。 すべての参加者は眼瞼下垂を患っており、実験用のカスタム調整可能な力 MLP を装着します。 カスタム MLP が非カスタム MLP よりも優れているかどうかを判断することは、このフェーズ I SBIR プロジェクトの範囲を超えています。

主な結果は、眼瞼裂サイズが 8 mm 以上であると定義されるカスタム MLP フィッティングの成功、20 分間のトライアルに参加する患者の希望、および 20 分間のトライアル後の快適性の評価が 10 点中 5 を超えることです (すべての基準が満たされている必要があります)。 これらの基準は、プロトタイプ作成プロセスの 1 回の訪問で満たされる可能性があります。 したがって、1 つのプロトタイプが失敗する可能性がありますが、後続のプロトタイプが成功した場合、そのケースは成功と評価されます。 基準の選択は、客観的指標と主観的指標の両方が必要という要望に基づいています。 8 mm の開眼が選択されたのは、これが以前の研究で患者にとって有用であることが判明した機能的な開眼量であるためです (これらの患者には下眼瞼位置異常がないことに注意してください)。 我々は、両側性および重度の症例の登録を可能にし、目の開閉の両方に共通の結果を提供するために、辺縁反射距離（角膜反射から上まぶたまでの距離）とは対照的に、眼瞼間裂を主要結果として使用しました。瞬きする。 20 分間のトライアルに参加したいという希望が基準として選択されました。これは、デバイスに対する患者の意見に関する情報が得られるためです。 10 点中 5 を超える快適さは、中立よりも優れていることを示し、成功の最低目標として選択されました (以前の調査における快適さの中央値は 10 点中 8 でした)。

主要アウトカムの統計分析方法は、半数以上の患者がどの条件を満たしているかを判断するための 1 つの割合の正確な二項検定です。 20 分間の装着後にプロトタイプのアプローチが半数以上の患者で成功した場合、継続的な開発を保証する第 II 相研究に十分な量のサンプルが得られることになります。

主要結果のサンプルサイズの計算: 10 人の被験者では、片側アルファ = 0.05 で成功率が 50% を大幅に超えることを示す検出力が 80% になります。 成功率が 8/10 以上の場合の 1 つの割合の正確な二項検定。つまり、有意性に達するには 8 が成功する必要があります。 被験者が 15 人の場合、有意に達するには成功率が 11 になる必要があります。