Confronto pilota di protesi di levatore magnetico con stampa personalizzata

Un'ampia descrizione del protocollo di studio è fornita nella Strategia di ricerca (R), ma i componenti chiave sono qui riassunti e giustificati. Questo è uno studio in aperto prospettico, interventistico, a braccio singolo, a gruppo singolo. Poiché l'obiettivo principale di questo studio è eseguire la prototipazione nell'interesse dello sviluppo e della determinazione della fattibilità del nostro nuovo approccio, la randomizzazione al trattamento o al controllo non è necessaria o appropriata in questa fase. Tutti i partecipanti avranno la ptosi e saranno dotati della forza regolabile personalizzata sperimentale MLP. Determinare se l'MLP personalizzato è superiore all'MLP non personalizzato va oltre lo scopo di questa fase I del progetto SBIR.

L'esito primario è il successo dell'adattamento MLP personalizzato definito come dimensione della fessura interpalpebrale di 8 mm o superiore, desiderio del paziente di impegnarsi in una prova di 20 minuti e comfort valutato superiore a 5 su 10 dopo la prova di 20 minuti (tutti i criteri devono essere soddisfatti). Questi criteri possono essere soddisfatti in qualsiasi visita nel processo di prototipazione. Pertanto, un prototipo può fallire, ma se i prototipi successivi hanno successo, il caso verrà valutato come un successo. La selezione dei criteri si è basata sul desiderio di avere metriche sia oggettive che soggettive. L'apertura oculare di 8 mm è stata selezionata perché è una quantità funzionale di apertura oculare ritenuta utile per i pazienti in studi precedenti (si noti che questi pazienti non presentano malposizione della palpebra inferiore). Abbiamo utilizzato la fessura interpalpebrale come esito primario rispetto alla distanza riflessa marginale (distanza dal riflesso corneale alla palpebra superiore) per consentire l'arruolamento di casi bilaterali e gravi e per fornire un risultato comune sia per l'apertura che per la chiusura dell'occhio sul battito di ciglia. Il desiderio di impegnarsi in una prova di 20 minuti è stato selezionato come criterio perché fornisce alcune informazioni sull'opinione del paziente sul dispositivo. Un comfort superiore a 5 su 10 indica migliore del neutro ed è stato selezionato come obiettivo minimo per il successo (il comfort mediano nel nostro studio precedente era 8 su 10).

Il metodo di analisi statistica per l'esito primario sarà un test binomiale esatto di una proporzione per determinare quale condizione è soddisfatta per più della metà dei pazienti. Se l'approccio del prototipo ha successo per più della metà dei pazienti dopo 20 minuti di utilizzo, ci sarà un campione abbastanza grande per uno studio di fase II da giustificare lo sviluppo continuo.

Calcolo della dimensione del campione per l'esito primario: con 10 soggetti avremo l'80% di potere per dimostrare che il tasso di successo supera significativamente il 50% con un alfa unilaterale=0,05 test binomiale esatto di una proporzione quando la percentuale di successo è 8/10 o superiore, il che significa che 8 dovrebbe riuscire per raggiungere la significatività. Con 15 soggetti il ​​tasso di successo dovrebbe essere 11 per raggiungere la significatività.