Porównanie pilotażowego protezy dźwigacza megnetycznego z nadrukiem niestandardowym

Obszerny opis protokołu badania znajduje się w Strategii badań (R), ale najważniejsze elementy są tutaj podsumowane i uzasadnione. Jest to prospektywne, interwencyjne, jednoramienne, otwarte badanie w jednej grupie. Ponieważ głównym celem tego badania jest wykonanie prototypu w interesie opracowania i określenia wykonalności naszego nowatorskiego podejścia, randomizacja do leczenia lub kontroli nie jest konieczna ani odpowiednia na tym etapie. Wszyscy uczestnicy będą mieli opadanie powiek i zostaną wyposażeni w eksperymentalną, niestandardową regulację siły MLP. Ustalenie, czy niestandardowy MLP jest lepszy od niestandardowego MLP, wykracza poza zakres tego projektu SBIR fazy I.

Podstawowym rezultatem jest powodzenie w dopasowaniu MLP na zamówienie, określone jako rozmiar szczeliny między powiekami 8 mm lub większy, chęć pacjenta do wzięcia udziału w 20-minutowej próbie oraz ocena komfortu większa niż 5 na 10 po 20-minutowej próbie (wszystkie kryteria muszą być spełnione). Kryteria te mogą być spełnione podczas jednej wizyty w procesie prototypowania. Dlatego jeden prototyp może się nie powieść, ale jeśli kolejne prototypy zakończą się sukcesem, przypadek zostanie oceniony jako sukces. Wybór kryteriów opierał się na chęci posiadania zarówno obiektywnych, jak i subiektywnych wskaźników. Wybrano otwarcie oczu na 8 mm, ponieważ jest to funkcjonalna wielkość otwarcia oka, która okazała się użyteczna dla pacjentów we wcześniejszych badaniach (należy zauważyć, że ci pacjenci nie mają nieprawidłowego położenia dolnej powieki). Użyliśmy szczeliny między powiekami jako głównego wyniku w przeciwieństwie do odległości odruchu brzeżnego (odległość od odbicia rogówki do górnej powieki), aby umożliwić rejestrację obustronnych i ciężkich przypadków oraz zapewnić wspólny wynik zarówno dla otwierania, jak i zamykania oczu na migać. Chęć wzięcia udziału w 20-minutowej próbie została wybrana jako kryterium, ponieważ dostarcza pewnych informacji na temat opinii pacjenta na temat urządzenia. Komfort większy niż 5 na 10 oznacza lepszy niż neutralny i został wybrany jako minimalny cel sukcesu (mediana komfortu w naszym poprzednim badaniu wynosiła 8 na 10).

Metodą analizy statystycznej dla głównego wyniku będzie dokładny test dwumianowy jednej proporcji w celu określenia, który warunek jest spełniony dla ponad połowy pacjentów. Jeśli podejście prototypowe okaże się skuteczne w przypadku ponad połowy pacjentów po 20 minutach noszenia, będzie to wystarczająco duża próbka do badania fazy II, aby uzasadnić dalszy rozwój.

Obliczenie wielkości próby dla głównego wyniku: Przy 10 osobach będziemy mieli 80% mocy, aby wykazać, że wskaźnik sukcesu znacznie przekracza 50% przy jednostronnym współczynniku alfa=0,05 dokładny test dwumianowy jednej proporcji, gdy wskaźnik sukcesu wynosi 8/10 lub więcej, co oznacza, że ​​8 musiałoby odnieść sukces, aby osiągnąć znaczenie. Przy 15 podmiotach wskaźnik sukcesu musiałby wynosić 11, aby osiągnąć istotność.