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従来の化学療法と組み合わせた PARP 阻害剤タラゾパリブの安全性と有効性を判断する再発小児 AML (POE22-01) (PARPAML)

2024年4月11日 更新者：Jennifer Lauren Kamens

化学療法と組み合わせた PARP 阻害剤タラゾパリブの安全性と有効性を判断する再発小児 AML の第 I 相プロトコル

これは、従来の化学療法と組み合わせたタラゾパリブの安全性と忍容性を評価することを目的とした、第 1 相、非盲検、多施設共同、用量設定試験です。 有効性の予備推定値は、試験の用量漸増段階から最大耐量を受ける用量拡大コホートを通じて得られる。

この研究は、従来の化学療法と組み合わせたタラゾパリブの安全性を判断し、組み合わせて投与した場合の 3 つの薬剤すべての最大耐用量を確立することを目的としています。 用量拡大段階による有効性の予備的な推定は、二次的な目的です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

34

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • 募集
        • Phoenix Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Michael Henry, MD
        • コンタクト：
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kevin J Bielamowicz, MD
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • 募集
        • City of Hope
        • コンタクト：
          • Lindsey Murphy, MD
          • 電話番号：626-218-0948
          • メール：lmurphy@coh.org
        • 主任研究者：
          • Lindsey Murphy, MD
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • 募集
        • Stanford University
        • 主任研究者：
          • Jennifer Kamens
        • 副調査官：
          • Tanja Gruber
        • 副調査官：
          • Norman Lacayo
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033-0850
        • 募集
        • Pennsylvania State University Hershey Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Valerie Brown, MD, PhD
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • 募集
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jeffrey E Rubnitz, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • 募集
        • University Of Utah
        • 主任研究者：
          • Spencer Mangum, MD
        • コンタクト：
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • まだ募集していません
        • University of Wisconsin - American Family Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Rebecca Richards, MD
        • 主任研究者：
          • Rebecca Richards, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 21歳以下。

  2. -急性骨髄性白血病（AML）または系統不明の急性白血病（急性未分化白血病または混合表現型急性白血病）、難治性（少なくとも2コースの導入化学療法後の持続性白血病）または再発のいずれかとして指定され、さらに次のいずれかとして定義されます以下の基準:

    1. -骨髄標本は、Hematologics Inc.によって評価されたように、流れによって≥5％の白血病芽球です。

    2. 少なくとも 2 つの検査を行った 1 つの骨髄標本で、フローサイトメトリーによる 1% 以上の白血病芽球 (Hematologics Inc による評価) が示され、かつ以下の少なくとも 1 つが示されます。

      • 診断と類似または同一の中期が少なくとも1つある核型異常
      • 診断時に存在したものと同一の FISH 異常
      • 診断と同一の白血病原性病変のPCRまたはNGSベースのデモンストレーション
    3. Hematologics Inc.によって評価された、2回以上の連続サンプルのフローサイトメトリーによるMRDの上昇> 0.1%。
    4. 十分な骨髄サンプルが得られない場合、末梢血中の芽球が 5% 以上に基づく白血病の明確な証拠がある場合、被験者は登録されることがあります。
  3. > 造血幹細胞移植から60日が経過している。
  4. 以前に同種幹細胞移植を受けたことがあり、他の点では適格である患者は、活動性の移植片対宿主病 (GVHD) の証拠がなく、治療前の少なくとも 28 日間 (4 週間) カルシニューリン阻害剤を使用していない必要があります。 3 mg/m2 (および最大 7.5 mg) までのプレドニゾンの生理学的用量または同等の他のステロイド用量が許容されます。
  5. 骨髄抑制療法またはゲムツズマブ オゾガマイシンの完了から少なくとも 14 日が経過し、すべての非血液毒性がグレード 0 または 1 に回復しました。
  6. 患者が低用量または非骨髄抑制療法（例：ヒドロキシ尿素または低用量シタラビン（最大 100 mg/m2））を完了してから最低 24 時間経過している。
  7. Lansky (被験者 ≤ 16 歳) または Karnofsky (被験者 > 16 歳) スコア ≥ 50。
  8. WBC ≤ 50,000/uL。 これは、ヒドロキシ尿素や低用量のシタラビン（最大 100 mg/m2/用量）などの細胞減少療法を使用して達成される場合があります。
  9. -総ビリルビン≤2.0 x年齢の施設の正常上限（ULN）。
  10. -AST / ALT≤5 x年齢のULN
  11. -左心室駆出率が 40% 以上または ECHO 短縮率が 25% 以上。
  12. 推定血清クレアチニン≧60mL/分/1.73m2

除外基準:

  1. -化学療法、放射線療法、免疫療法、または生物学的療法を含む、任意の同時がん療法を受けている、または受ける予定の患者。
  2. ダウン症候群の患者。
  3. -急性前骨髄球性白血病（APL）または若年性骨髄単球性白血病（JMML）の患者。
  4. 骨髄不全症候群の患者。
  5. 妊娠中の被験者、または効果的な避妊法を使用したくない被験者。
  6. -母乳育児を控えることに同意しない乳児を持つ女性被験者。
  7. -法定後見人/代理人が書面によるインフォームドコンセントを与えることができない、または不本意。
  8. -管理されていない全身性真菌、細菌、ウイルスまたはその他の感染症の患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：トポテカンとゲムシタビンを含むタラゾパリブ
タラゾパリブは、トポテカンと同時に1日目から5日目に経口投与され、1回または2回の28日サイクルの1日目にゲムシタビンが単回投与されます。 用量レベル5の被験者は、15〜19日目にタラゾパリブの追加の5日間の治療コースを受けます。
薬：タラゾパリブ

タラゾパリブは、現在の用量レベルに基づいて漸増用量で投与されます。

  • 用量レベル 1: 400 µg/m2/用量を 1 日 1 回
  • 用量レベル 2: 1 日目に 600 µg/m2/用量 BID、その後 2 ～ 5 日目は毎日
  • 用量レベル 3: 1 日目に 600 µg/m2/用量 BID、その後 2 ～ 5 日目に毎日
  • 用量レベル 4: 1 日目に 600 µg/m2/用量 BID、その後 2 ～ 5 日目に毎日
  • 用量レベル 5: 1 日目に 600 ug/m2/用量 BID、その後 2 日目から 5 日目および 15 日目から 19 日目に毎日
他の名前：
  • タルゼンナ
薬：トポテカン

1日目から5日目にIVルートを投与

  • 用量レベル -2: 1 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 ～ 5 まで
  • 用量レベル -1: 2 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 ～ 5 まで
  • 用量レベル 1: 2 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 ～ 5 まで
  • 用量レベル 2: 2 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 ～ 5 まで
  • 用量レベル 3: 3 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 ～ 5 まで
  • 用量レベル 4: 4 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 ～ 5 まで
  • 用量レベル 5: 4 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 ～ 5 まで
他の名前：
  • ハイカムチン
薬：ゲムシタビン

1 サイクルの各 28 日サイクルの 1 日目にゲムシタビンを単回投与 (IV)。

  • 用量レベル -2: 600 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 まで
  • 用量レベル -1: 600 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 まで
  • 用量レベル 1: 1200 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 まで
  • 用量レベル 2: 1200 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日までに 1
  • 用量レベル 3: 1200 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日までに 1
  • 用量レベル 4: 1200 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 まで
  • 用量レベル 5: 1200 mg/m2/用量を 1 日 1 回、IV 日 1 まで
他の名前：
  • ジェムザール
  • インフジェム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性 (DLT)。
時間枠：治療開始から28日後（つまり、1コースの治療）。

患者の安全性は、用量制限毒性 (DLT) として評価されます。 結果は、DLT イベントの数です。 DLT イベントは次のように定義されます。

  • 血液学的 DLT - 化学療法のサイクル 1 の開始から 42 日目までに、末梢血 ANC が > 500/μL に、または非輸血依存性血小板が > 25,000/μL に回復しない場合は、カウント回復の遅延が原因でない限り、DLT と見なされます。別の識別可能な要因に
  • 非血液学的 DLT-Any ≥ グレード 4 の非血液学的臓器毒性 (Hy の法則を含む) のケースは DLT ですが、次の例外があります。
  • グレード4の感染症または発熱が7日以内。
  • -支持療法で修正可能なグレード4の電解質または検査室の異常、または72時間以内にグレード3未満に解決。
  • -肝トランスアミナーゼのグレード4の上昇が、7日以内にグレード2以下に回復。
  • グレード 4 の腫瘍溶解症候群は、7 日以内に終末器官の損傷の証拠がなくても回復する必要があります。
治療開始から28日後（つまり、1コースの治療）。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
客観的反応 (OR)
時間枠：28日

客観的奏効には、完全奏効または部分奏効を達成したすべての参加者が含まれ、最大耐用量で治療されたすべての参加者について評価されます。

  • 完全寛解:​​ フローサイトメトリーによる骨髄 MRD < 5%、ANC < 500/μL または血小板 < 50,000/μL のいずれか、輸血なし、髄外疾患なし
  • 血液学的回復を伴わない完全寛解:​​ フローサイトメトリーによる骨髄 MRD < 5%、ANC < 500/μL または血小板 < 50,000/μL のいずれか、輸血なし、髄外疾患なし
  • 部分奏効：MRD による芽球の少なくとも 50% の減少、およびフローサイトメトリーによる芽球の 5% から 25% 以上の減少。MRD による芽球が 5% 未満の登録患者は評価できません。
  • 反応なし: 臨床状態または臨床検査の状態に変化なし。芽球が 5% 未満の患者の場合、反応なしは、MRD 陰性 CR または MRD 陰性 CRi を達成できないことと定義されます。
  • 進行性疾患：初期疾患状態の悪化
  • MRD 陰性：フローサイトメトリーによる白血病芽球が 0.05% 未満。
28日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Jennifer Lauren Kamens

協力者

Gateway for Cancer Research

捜査官

  • 主任研究者：Jennifer L Kamens, MD、Stanford Universiy

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年2月23日

一次修了 (推定)

2026年3月1日

研究の完了 (推定)

2026年3月1日

試験登録日

最初に提出

2021年10月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年10月28日

最初の投稿 (実際)

2021年11月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年4月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月11日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IRB-66573
  • PEDSHEMAML0008 (その他の識別子：OnCore)
  • POE22-01 (その他の識別子：POETIC study number)
  • Pro00060706 (その他の識別子：Advarra IRB number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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