トゥレット症候群の治療におけるSCI-110
トゥレット症候群の成人の治療における毎日の経口 SCI-110 の有効性、安全性、忍容性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究。
調査の概要
詳細な説明
SCI-110 は、特に抗精神病薬による第一選択治療の恩恵を受けない、または許容しない TS 患者にとって、価値のある治療選択肢になると考えられています。 現在利用可能な CBM がチックだけでなく精神医学的併存疾患も改善するという証拠があるため、SCI-110 は、生活の質の改善と疾患関連コストの削減の両方をもたらす、より広範な症状の改善にさらに有益である可能性があります。 さらに、PEA は、カンナビノイドの使用に関連する AE を最小限に抑え、必要な有効用量を減らすことが示されました (データは公開されていません)。 したがって、SCI-110 の使用は、現在利用可能な CBM よりも優れた治療効果を示すことが期待されます。
TS被験者のAEは、薬用大麻および/またはカンナビノイドで治療された他のグループの被験者で説明されたAEと変わらないと想定できます。 一般に、カンナビノイドは忍容性が高いと考えられています。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Adi Zuloff-Shani, PhD
- 電話番号：972-3-7175777
- メール：adi@scisparc.com
研究場所
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
- Yale Child Study Center - NIHB 205
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コンタクト：
- Michael Bloch, MD, MS
- 電話番号：203-745-9921
- メール：michael.bloch@yale.edu
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コンタクト：
- Angeli Landeros-Weisenberger, MD
- 電話番号：203-745-9921
- メール：angeli.landeros@yale.edu
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Tel Aviv、イスラエル、64239
- Neurological Institute, Tel Aviv Sourasky Medical Center
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コンタクト：
- Tanya Gurevich, PhD. MD
- 電話番号：972 3 6974912
- メール：tanyag@tlvmc.gov.il
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Hanover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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コンタクト：
- Kirsten R Müller-Vahl, PhD. MD
- 電話番号：+49 511 532 3551
- メール：mueller-vahl.kirsten@mh-hannover.de
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 精神障害の診断および統計マニュアル、第 5 版 (DSM-5) によるトゥレット症候群
- 18歳以上65歳以下の男女
- 改訂された Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS-R) の総チック スコア (TTS) >14
- クリニカル・グローバル・インプレッション・シビアリティ・スコア（CGI-S）≧4
- -チックおよび併存疾患の投薬（および脳深部刺激の刺激パラメータ）は、研究に入る前に少なくとも6週間安定した用量でなければならず、被験者は研究中に安定した用量を維持することに同意しなければなりません
- -署名された書面によるインフォームドコンセントと、治療およびフォローアップ手順を遵守する意思
- -治験の性質、潜在的なリスクと利点を理解できる被験者 臨床研究
-出産の可能性のある女性は、試験薬による最初の治療の前に、妊娠検査で陰性でなければなりません（例：尿のヒト絨毛性ゴナドトロピン[hCG]）。 彼らは、研究中に非常に効果的で信頼性が高く、医学的に承認された避妊法を実践する必要があります（たとえば、一貫して正しく使用された場合の理論上の失敗率は年間1％未満）。避妊（ヌーバリングなど）、子宮内避妊具または子宮内システム。 出産の可能性のない女性は、この研究に参加できます。 出産の可能性のない女性は、次のように定義されます。
- -両側卵管結紮または両側卵巣摘出術による外科的滅菌の少なくとも6週間後、または
- 子宮摘出術または子宮無形成または
- 50歳以上かつ閉経後1年以上
- 50 歳未満で閉経後 1 年以上で、尿 FSH > 40 IU/l および尿エストロゲン < 30 ng/l、または閉経後の範囲の血清卵胞刺激ホルモン (FSH) またはエストロゲン検査陰性。
- 男性被験者は、この研究の間、およびフォローアップ訪問までの最後の研究薬の投与から3か月間、性的パートナーとコンドームを使用することをいとわない必要があります。 -男性被験者は、この研究の完了後3か月間精子提供を控えることをいとわない必要があります
除外基準:
- -強迫性障害（OCD）、注意欠陥/多動性障害（ADHD）、うつ病、不安障害の併存 不安定または治療のための初期調整が必要な場合-調査官の判断による
- -発達障害、精神病、双極性障害などの重度の精神疾患の存在-研究者の判断による
- チックに対する継続的な行動療法
- 統合失調症、発作、精神病、重度の人格、または広汎性発達障害の病歴
- 物質乱用または依存の現在の臨床診断
- 大麻依存の歴史
- 二次性およびその他の慢性チック障害またはその他の重大な神経障害
- -既知の重度の心疾患、既知の重度の心血管疾患、既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎、B型肝炎、または病歴によるその他の重度の肝臓および腎臓障害
- 併用薬は、研究に入る前の少なくとも6週間から安定した用量でなければならず、めまい、混乱、鎮静、または傾眠を引き起こすことなく、ベースラインで十分に許容されなければなりません）
- -研究登録前の30日間の大麻またはカンナビノイドベースの薬（CBM）の使用および/またはベースラインでのデルタ-9-テトラヒドロカンナビノール（THC）尿検査が陽性
- 陽性尿β-HCG妊娠検査
- 妊娠中または授乳中の女性
- -治験薬の初回投与前30日以内に治験薬を受け取った、または治験機器を使用した被験者、または治験薬または機器の研究に積極的に参加している、または治験薬を受け取るか治験機器を使用する予定の被験者研究のコース
- -既知のアレルギー、過敏症、または治験薬の有効成分および成分に対する不耐性のある被験者（例：大麻、カンナビノイド、またはゴマ油）
- -研究者の意見では、研究製品の評価を妨げる、または被験者に健康上のリスクをもたらす状態
- -スポンサーの従業員、または研究者の従業員または近親者である被験者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SCI-110
ドロナビノールとPEAからなるカンナビノイドベースの医薬品
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SCI-110 - ドロナビノールとパルミトイルエタノールアミド (PEA) を次の用量で含むソフトジェル カプセル: 2.5mg ドロナビノール + 400mg PEA、5mg ドロナビノール + 400mg PEA、および 10mg ドロナビノール + 400mg。
1 日最大用量 20 mg のドロナビノールと 800 mg の PEA。
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プラセボコンパレーター：ドロナビノール
SCI-110と味、におい、外観が一致するプラセボ
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SCI-110活性丸薬と味、匂い、外観がマッチした丸薬
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Yale Global Tic Severity Scale -Revised - (YGTSS-R-TTS) の改訂版におけるベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン時および両群の治療開始から 12 週間後。
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YGTSS-R-TTS の改訂版におけるベースラインからの絶対変化を、それぞれの治療期間の 12 週目の連続エンドポイントとして。 グローバル重大度スコアの範囲は 0 ～ 100 です。 スケールのスコアが高いほど、チックがより深刻であるか、またはチックがその人の生活に与える影響が大きいことを示唆しています。 |
ベースライン時および両群の治療開始から 12 週間後。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Yale Global Tic Severity Scale -Revised - (YGTSS-R-TTS) の少なくとも 20% の減少率
時間枠：ベースライン時および両群の治療開始から 12 週間後。
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YGTSS-R-TTSによる治療への反応が少なくとも20％減少（ベースラインと比較） より深刻な Tic、または Tic が個人の生活に与えるより大きな影響として定義されるレスポンダーの基準 Global Severity Score の範囲は 0 ～ 100 です。 スケールのスコアが高いほど、チックがより深刻であるか、またはチックがその人の生活に与える影響が大きいことを示唆しています。 |
ベースライン時および両群の治療開始から 12 週間後。
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Yale Global Tic Severity Scale -Revised - (YGTSS-R-TTS) の少なくとも 30%、35%、50% の減少率
時間枠：各治療期間の 12 週目 (訪問 8 および 15)。
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YGTSS-R-TTSレスポンダー基準による治療への反応。YGTSS-R-TTSの少なくとも30%、35%、および50%の減少率として定義されます(ベースラインと比較して) グローバル重症度スコアの範囲は0～ 100。
スケールのスコアが高いほど、チックがより深刻であるか、またはチックがその人の生活に与える影響が大きいことを示唆しています。
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各治療期間の 12 週目 (訪問 8 および 15)。
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YGTSS-R 合計スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン時および両群の治療開始から 12 週間後。
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YGTSS-R 合計スコア、対応するサブドメインの運動および音声の合計チック スコア、YGTSS-R 障害スコア、および合計チック スコアと障害スコアの組み合わせ (YGTSS-R-GS ( = YGTSS-R-TTS + YGTSS-R 障害スコア)。
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ベースライン時および両群の治療開始から 12 週間後。
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YGTSS-R 合計スコアのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン時および両群の治療開始から 12 週間後。
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YGTSS-R 合計スコア、対応するサブドメインの運動および音声の合計チック スコア、YGTSS-R 障害スコア、および合計チック スコアと障害スコアの組み合わせのベースラインからの変化率 (YGTSS-R-GS ( = YGTSS-R-TTS + YGTSS-R 障害スコア)。
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ベースライン時および両群の治療開始から 12 週間後。
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臨床総合印象改善スコア (CGI-I)
時間枠：24週間
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Clinical Global Impression-Improvement Score (CGI-I) の絶対値。
CGI は 1 から 7 までの範囲の 7 段階のスケールです。非常に悪いです。
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24週間
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Clinical Global Impression-Severity Score (CGI-S) 絶対結果
時間枠：24週間
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Clinical Global Impression-Severity Score (CGI-S) のベースラインからの絶対変化。 CGI-S は、臨床医が同じ診断を受けた患者との臨床医の過去の経験と比較して、評価時に患者の病気の重症度を評価することを臨床医に要求する 7 段階の尺度です。 範囲は 1 正常、まったく病気ではない から 7 最も重篤な患者の中で |
24週間
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Clinical Global Impression-Severity Score (CGI-S) 結果の割合
時間枠：24週間
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Clinical Global Impression-Severity Score (CGI-S) のベースラインからの変化率。 CGI-S は、臨床医が同じ診断を受けた患者との臨床医の過去の経験と比較して、評価時に患者の病気の重症度を評価することを臨床医に要求する 7 段階の尺度です。 範囲は 1 正常、まったく病気ではない から 7 最も重篤な患者の中で |
24週間
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チックスケールに対する監視前衝動の合計 (PUTS) 絶対スコア
時間枠：24週間
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総チック前監視衝動スケール (PUTS) スコアのベースラインからの絶対変化。 テストの範囲は 9 ～ 36 です。 スケールのより高いスコアは、おそらく重度の障害を伴う非常に高い強度を示します。 |
24週間
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総チック前監視衝動スケール (PUTS) パーセントスコア
時間枠：24週間
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総チック前監視衝動スケール (PUTS) スコアのベースラインからの変化率。 テストの範囲は 9 ～ 36 です。 スケールのより高いスコアは、おそらく重度の障害を伴う非常に高い強度を示します。 |
24週間
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成人チック質問票 (ATQ) パーセント スコア
時間枠：24週間
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成人チック質問票 (ATQ) スコアの合計のベースラインからの変化率。
Adult Tic Questionnaire (ATQ) スコアの範囲は 0 ～ 50 です。
すべてのスケールでスコアが高いほど、チックがより深刻であるか、またはチックがその人の生活に与える影響が大きいことを示唆しています。
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24週間
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成人チック質問票 (ATQ) 絶対スコア
時間枠：24週間
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成人チック質問票 (ATQ) スコアの合計のベースラインからの絶対変化。 Adult Tic Questionnaire (ATQ) スコアの範囲は 0 ～ 50 です。 すべてのスケールでスコアが高いほど、チックがより深刻であるか、またはチックがその人の生活に与える影響が大きいことを示唆しています。 |
24週間
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Beck Depression Inventory (BDI-II) パーセントスコアの変化。
時間枠：24週間
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Beck Depression Inventory (BDI-II) 合計スコアのベースラインからの変化率 アンケートには約 21 の質問が含まれており、各回答は 0 から 3 のスケール値で採点されます。合計スコアが高いほど、より深刻な抑うつ症状を示します。 0-13: 軽度のうつ病 14-19: 軽度のうつ病 20-28: 中等度のうつ病 29-63: 重度のうつ病 |
24週間
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Beck Depression Inventory (BDI-II) 絶対スコアの変化。
時間枠：24週間
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Beck Depression Inventory (BDI-II) 合計スコアのベースラインからの絶対変化 アンケートには約 21 の質問が含まれており、各回答は 0 から 3 のスケール値で採点されます。合計スコアが高いほど、より深刻な抑うつ症状を示します。 0-13: 軽度のうつ病 14-19: 軽度のうつ病 20-28: 中等度のうつ病 29-63: 重度のうつ病 |
24週間
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Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale（Y BOCS）の絶対スコアの変化
時間枠：24週間
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Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (Y BOCS) のベースラインからの絶対変化 尺度の合計スコアは 0 から 40 の範囲であり、スコア 0 から 7 は無症状の症状、8 から 15 は軽度の症状、16 から 23 は中等度の症状、 24-31 の重度の症状と 32-40 の極端な症状。
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24週間
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Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (Y BOCS) パーセントスコアの変化
時間枠：24週間
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Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (Y BOCS) スコアのベースラインからの変化率。 測定値の合計スコアは 0 ～ 40 の範囲であり、スコア 0 ～ 7 は無症状の症状、8 ～ 15 の軽度の症状、16 ～ 23 の中程度の症状、24 ～ 31 の重度の症状、および 32 ～ 40 の極端な症状を示します。 |
24週間
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強迫性障害（OCD）の重症度の変化 絶対スコア
時間枠：24週間
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強迫性障害 (OCD) の重症度スコア合計のベースラインからの絶対変化。 テストの範囲は 8 ～ 15 = 軽度の強迫性障害です。 16-23 = 中程度のOCD; 24-31= 重度のOCD; 32-40 = エクストリーム OCD |
24週間
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強迫性障害（OCD）の重症度の変化パーセントスコア
時間枠：24週間
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強迫性障害 (OCD) の重症度スコア合計のベースラインからの変化率。 テストの範囲は 8 ～ 15 = 軽度の強迫性障害です。 16-23 = 中程度のOCD; 24-31= 重度のOCD; 32-40 = エクストリーム OCD |
24週間
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Conners の成人 ADHD 評価尺度 (CAARS) 絶対スコアの変化。
時間枠：24週間
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Conners の成人 ADHD 評価尺度 (CAARS) スコアのベースラインからの絶対変化。 合計スコアが 60 未満の場合、ADHD の兆候はありません。 60 以上のスコアは、ADHD を示している可能性があります。 また、合計スコアが 70 を超えると、より深刻な症状を伴う ADHD であることを意味します。 |
24週間
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Conners の成人 ADHD 評価尺度 (CAARS) パーセント スコアの変化
時間枠：24週間
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Conners の成人 ADHD 評価尺度 (CAARS) スコアのベースラインからの変化率 合計スコアが 60 未満の場合、ADHD の兆候はありません。
60 以上のスコアは、ADHD を示している可能性があります。
また、合計スコアが 70 を超えると、より深刻な症状を伴う ADHD であることを意味します。
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24週間
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Beck Anxiety Inventory (BAI) 絶対スコアの変化
時間枠：24週間
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Beck Anxiety Inventory (BAI) のベースラインからの絶対変化率とパーセント変化 BAI 評価には 21 の質問が含まれており、各回答は 0 (まったくない) から 3 (深刻) のスケール値で採点されます。
合計スコアが高いほど、不安症状がより深刻であることを示します。
標準化されたカットオフは次のとおりです。0 ～ 7: 最小、8 ～ 15: 軽度、16 ～ 25: 中程度、26 ～ 63: 重度
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24週間
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Beck Anxiety Inventory (BAI) パーセントスコアの変化
時間枠：24週間
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Beck Anxiety Inventory (BAI) スコアのベースラインからの変化率。
BAI 評価には 21 の質問が含まれており、各回答は 0 (まったくない) から 3 (深刻) のスケール値で採点されます。
合計スコアが高いほど、不安症状がより深刻であることを示します。
標準化されたカットオフは次のとおりです。0 ～ 7: 最小、8 ～ 15: 軽度、16 ～ 25: 中程度、26 ～ 63: 重度
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24週間
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Beck Depression Inventory (BDI) 絶対スコアの変化
時間枠：24週間
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合計 BDI スコアのベースラインからの絶対変化。
テストが採点されると、各回答に 0 ～ 3 の値が割り当てられ、合計スコアがキーと比較されて、うつ病の重症度が決定されます。
標準的なカットオフ スコアは次のとおりです: 0-9: 軽度のうつ病を示す、10-18: 軽度のうつ病を示す、19-29: 中等度のうつ病を示す、30-63: 重度のうつ病を示す。
合計スコアが高いほど、より深刻なうつ病を示します
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24週間
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Beck Depression Inventory (BDI) パーセントスコアの変化
時間枠：24週間
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合計 BDI スコアのベースラインからの変化率。
テストが採点されると、各回答に 0 ～ 3 の値が割り当てられ、合計スコアがキーと比較されて、うつ病の重症度が決定されます。
標準的なカットオフ スコアは次のとおりです: 0-9: 軽度のうつ病を示す、10-18: 軽度のうつ病を示す、19-29: 中等度のうつ病を示す、30-63: 重度のうつ病を示す。
合計スコアが高いほど、より深刻なうつ病を示します
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24週間
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Rage Attacks Questionnaire（RAQ-R）の絶対スコアの変化
時間枠：24週間
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Rage Attacks Questionnaire (RAQ-R) スコアのベースラインからの絶対変化。
RAQ-R 評価には 22 の質問が含まれており、各回答は 0 (まったくない) から 4 (非常に強力、非常に一般的) のスケール値で採点されます。
合計スコアが高いほど、レイジ アタックがより深刻であることを示します。
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24週間
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Rage Attacks Questionnaire (RAQ-R) パーセント スコアの変化
時間枠：24週間
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Rage Attacks Questionnaire (RAQ-R) スコアのベースラインからの変化率。
RAQ-R 評価には 22 の質問が含まれており、各回答は 0 (まったくない) から 4 (非常に強力、非常に一般的) のスケール値で採点されます。
合計スコアが高いほど、レイジ アタックがより深刻であることを示します。
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24週間
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ピッツバーグの睡眠の質指数 (PSQI) 絶対スコアの変化
時間枠：24週間
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ピッツバーグ睡眠の質指数 (PSQI) グローバル スコアのベースラインからの絶対変化。 PSQI 19 項目で構成され、各項目は 0 ～ 3 の間隔で重み付けされています。 グローバル PSQI スコアは、7 つのコンポーネント スコアを合計して計算され、0 から 21 の範囲の総合スコアが提供されます。スコアが低いほど、睡眠の質がより健康的であることを示します。 |
24週間
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ピッツバーグ睡眠の質指数 (PSQI) パーセント スコアの変化
時間枠：24週間
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ピッツバーグ睡眠の質指数 (PSQI) グローバル スコアのベースラインからの変化率。 PSQI 19 項目で構成され、各項目は 0 ～ 3 の間隔で重み付けされています。 グローバル PSQI スコアは、7 つのコンポーネント スコアを合計して計算され、0 から 21 の範囲の総合スコアが提供されます。スコアが低いほど、睡眠の質がより健康的であることを示します。 |
24週間
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トゥレット症候群-Quality of Life Scale (GTS-QoL) スコアの変更
時間枠：24週間
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トゥレット症候群-Quality of Life Scale (GTS-QoL) のベースラインからの変化。
GTS-QoL は 27 項目からなる自己申告式の質問票で、チック障害を持つ若年患者の HR-QoL を評価するもので、HR-QoL の 4 つの領域 (心理的、身体的/日常生活動作、強迫神経症、および認知領域) を網羅しています。
各項目は 5 段階のリッカート型スケールで評価され、スコアが高いほど HR-QoL が悪いことを示します。
計測器には、人生についての自己満足の程度を表すために使用されるビジュアル アナログ スケールが含まれています (スコアが高いほど、満足度が高いことを示します)。
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24週間
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12 項目の簡易健康調査 (SF-12) スコアの変更
時間枠：24週間
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12 項目の簡易健康調査 (SF-12) のベースラインからの変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど身体的および精神的な健康機能が優れていることを示します。
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24週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AE、SAE、SUSAR/ADR、AESI、およびAEの影響を受けた患者の数と割合
時間枠：24週間
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有害事象 (AE) の数、AE の影響を受けた患者の数と割合、重篤な有害事象 (SAE)、予想外の重篤な有害反応の疑い (SUSAR) / 薬物有害反応 (ADR)、特別に関心のある有害事象 (AESI) および AE訪問のたびに撤退につながります。
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24週間
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各来院時のバイタルサイン血圧の絶対値とベースラインからの変化。
時間枠：24週間
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各訪問時のバイタルサイン血圧の絶対値と、各訪問のベースラインからの変化。
臨床的に有意な異常値の数とパーセンテージ。
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24週間
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各来院時のバイタルサイン心拍数の絶対値とベースラインからの変化。
時間枠：24週間
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各訪問時のバイタルサイン心拍数の絶対値と、各訪問のベースラインからの変化。
臨床的に有意な異常値の数とパーセンテージ。
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24週間
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2.3.コロンビア自殺重症度評価尺度 (CSSRS) によって測定される自殺リスク評価
時間枠：研究全体を通じて
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コロンビア自殺重症度評価尺度 (CSSRS) によって測定された自殺リスク評価と、現場訪問ごとのベースラインからの変化。
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研究全体を通じて
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Kirsten R Müller-Vahl, PhD. MD、Hannover Medical School
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SCI-021-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。