以前にBIVV003またはST-400にさらされた鎌状赤血球症およびベータサラセミア被験者の長期追跡調査。
2025年11月7日 更新者：Sangamo Therapeutics
重度の鎌状赤血球症（SCD）の参加者におけるBIVV003または自家造血による輸血依存性ベータサラセミア（TDT）の参加者におけるST-400による生体外遺伝子治療後の観察的長期安全性および有効性追跡調査研究幹細胞移植
主な目的:
重症鎌状赤血球症（SCD）の参加者におけるBIVV003および輸血依存性ベータサラセミア（TDT）の参加者におけるST-400の長期安全性
副次的な目的:
- SCDにおけるBIVV003の生物学的治療効果の長期有効性
- SCD関連の臨床事象に対するBIVV003の臨床治療効果の長期有効性
- TDTにおけるST-400の生物処理効果の長期有効性
- TDTにおけるST-400の臨床治療効果の長期有効性
調査の概要
詳細な説明
総研究期間は、BIVV003 および/または ST-400 注入後最大 15 年間の追跡調査です。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
8
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University Of California Davis Health System
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Karmanos Cancer Institute
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～41年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-主な親または将来の研究の1つでBIVV003を受け取ったすべての参加者またはST-400-01親研究でST-400を受け取り、参加に同意する。
説明
包含基準:
- -親研究の1つでBIVV003またはST-400による治療を受けた（ACT16222、ST-400-01）またはBIVV003を使用した将来の研究
- -署名されたインフォームドコンセント（および該当する場合は同意）を与えることができる
除外基準:
- 研究訪問スケジュールまたは研究手順を順守できない
- 治験責任医師または医療モニターの意見では、参加者を研究への参加に不適切にするその他の理由 上記の情報は、臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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BIVV003 コホート
BIVV003を使用した親および将来の研究で治療されたすべての参加者
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静脈内投与のためのソリューション
他の名前：
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ST-400コホート
ST-400による親研究で治療されたすべての参加者
|
静脈内投与のためのソリューション
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：最長15年
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重篤な有害事象および BIVV003 または ST-400 に関連する有害事象が発生した参加者の数
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最長15年
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全生存
時間枠：最長15年
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治験薬の初回投与から死亡までの期間
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最長15年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ヘモグロビン値の変化
時間枠：最長15年
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ヘモグロビン F、ヘモグロビン S および総ヘモグロビンのレベルの長期変化 (BIVV003 コホート)、ヘモグロビン F および総ヘモグロビンのレベルの長期変化 (ST-400 コホート)
|
最長15年
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溶血マーカーの変化
時間枠：最長15年
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BIVV003 コホートにおける網状赤血球数、乳酸脱水素酵素、ハプトグロビン、血清ビリルビンなどの溶血マーカーの経時的変化
|
最長15年
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重度の血管閉塞性クリーゼの頻度
時間枠：最長15年
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BIVV003コホートにおける、急性疼痛発作、急性胸部症候群、持続勃起症、および脾臓隔離を含む重度の血管閉塞性危機を有する参加者の割合
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最長15年
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SCD関連の臨床事象の頻度と重症度
時間枠：最長15年
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BIVV003コホートにおけるSCD関連の臨床イベント（例、急性腎不全、急性脳卒中）のある参加者の割合
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最長15年
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赤血球輸血
時間枠：最長15年
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BIVV003 および ST-400 コホートにおける赤血球輸血の回数と総量
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最長15年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Monitor、Sangamo Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月21日
一次修了 (推定)
2038年7月14日
研究の完了 (推定)
2038年7月14日
試験登録日
最初に提出
2021年11月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月22日
最初の投稿 (実際)
2021年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年11月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月7日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LTS16653
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。