Seguimiento a largo plazo de sujetos con enfermedad de células falciformes y beta-talasemia expuestos previamente a BIVV003 o ST-400.
7 de noviembre de 2025 actualizado por: Sangamo Therapeutics
Un estudio observacional de seguimiento de seguridad y eficacia a largo plazo después de la terapia génica ex vivo con BIVV003 en participantes con enfermedad de células falciformes grave (SCD) o con ST-400 en participantes con beta-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) con hematopoyéticos autólogos Trasplante de células madre
Objetivos principales:
Seguridad a largo plazo de BIVV003 en participantes con enfermedad de células falciformes grave (SCD) y ST-400 en participantes con beta-talasemia dependiente de transfusiones (TDT)
Objetivos secundarios:
- Eficacia a largo plazo del efecto del tratamiento biológico de BIVV003 en SCD
- Eficacia a largo plazo del efecto del tratamiento clínico de BIVV003 en eventos clínicos relacionados con la MSC
- Eficacia a largo plazo del efecto del tratamiento biológico de ST-400 en TDT
- Eficacia a largo plazo del efecto del tratamiento clínico de ST-400 en TDT
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración total del estudio es de hasta 15 años de seguimiento posterior a la infusión de BIVV003 y/o ST-400.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
8
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University Of California Davis Health System
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 41 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los participantes que recibieron BIVV003 en uno de los estudios principales primarios o futuros o ST-400 en el estudio principal ST-400-01 y aceptaron participar.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Recibió tratamiento con BIVV003 o ST-400 en uno de los estudios principales (ACT16222, ST-400-01) o cualquier estudio futuro con BIVV003
- Capaz de dar consentimiento informado firmado (y, si corresponde, asentimiento)
Criterio de exclusión:
- Incapaz de cumplir con el programa de visitas de estudio o los procedimientos de estudio
- Cualquier otro motivo que, en opinión del investigador o del monitor médico, haría que el participante no fuera apto para participar en el estudio. La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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BIVV003 Cohorte
Todos los participantes tratados en estudios originales y futuros con BIVV003
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Solución para administración intravenosa
Otros nombres:
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Cohorte ST-400
Todos los participantes tratados en estudios de padres con ST-400
|
Solución para administración intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
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Número de participantes con eventos adversos graves y eventos adversos relacionados con BIVV003 o ST-400, incluidos nuevos tumores malignos, nueva incidencia o exacerbación de trastornos neurológicos, reumatológicos, autoinmunes o hematológicos, o nueva incidencia de infección potencialmente relacionada con BIVV003 o ST-400
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Hasta 15 años
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
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Duración desde la primera dosis de la medicación del estudio hasta la muerte
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Hasta 15 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en los niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
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Cambio a largo plazo en los niveles de hemoglobina F, hemoglobina S y hemoglobina total (cohorte BIVV003), cambio a largo plazo en los niveles de hemoglobina F y hemoglobina total (cohorte ST-400)
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Hasta 15 años
|
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Cambio en los marcadores de hemólisis
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
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Cambio a largo plazo en los marcadores de hemólisis, incluido el recuento de reticulocitos, lactato deshidrogenasa, haptoglobina y bilirrubina sérica, a lo largo del tiempo en la cohorte BIVV003
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Hasta 15 años
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Frecuencia de crisis vasooclusivas severas
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
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Porcentaje de participantes con crisis vasooclusivas graves, incluidas crisis de dolor agudo, síndrome torácico agudo, priapismo y secuestro esplénico, en la cohorte BIVV003
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Hasta 15 años
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Frecuencia y gravedad de los eventos clínicos relacionados con la MSC
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
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Porcentaje de participantes con eventos clínicos relacionados con la SCD (p. ej., insuficiencia renal aguda, accidente cerebrovascular agudo) en la cohorte BIVV003
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Hasta 15 años
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Transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
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Número y volumen total de transfusiones de glóbulos rojos en las cohortes BIVV003 y ST-400
|
Hasta 15 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
14 de julio de 2038
Finalización del estudio (Estimado)
14 de julio de 2038
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
6 de diciembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Talasemia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Anemia de células falciformes
- beta-talasemia
- Enfermedades linfáticas
Otros números de identificación del estudio
- LTS16653
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .