이전에 BIVV003 또는 ST-400에 노출된 낫적혈구병 및 베타-지중해빈혈 피험자의 장기 추적 조사.
2023년 11월 29일 업데이트: Sangamo Therapeutics
중증 낫적혈구병(SCD) 참가자에게 BIVV003을 사용하거나 자가 조혈을 동반한 수혈 의존성 베타-지중해빈혈(TDT) 참가자에게 ST-400을 사용한 생체외 유전자 치료 후 관찰에 따른 장기 안전성 및 효능 추적 연구 줄기 세포 이식
주요 목표:
중증 겸상 적혈구 질환(SCD) 참가자의 BIVV003 및 수혈 의존 베타 지중해 빈혈(TDT) 참가자의 ST-400의 장기 안전성
보조 목표:
- SCD에서 BIVV003의 생물학적 치료 효과의 장기 효능
- SCD 관련 임상 사건에 대한 BIVV003의 임상 치료 효과의 장기 효능
- TDT에서 ST-400의 생물학적 처리 효과의 장기 효능
- TDT에서 ST-400의 임상 치료 효과의 장기 효능
연구 개요
상세 설명
총 연구 기간은 BIVV003 및/또는 ST-400 주입 후 최대 15년의 후속 조치입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
12
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
기본 부모 또는 향후 연구 중 하나에서 BIVV003을 받거나 ST-400-01 부모 연구에서 ST-400을 받고 참여하는 데 동의하는 모든 참가자.
설명
포함 기준:
- 상위 연구(ACT16222, ST-400-01) 중 하나 또는 BIVV003을 사용한 향후 연구에서 BIVV003 또는 ST-400으로 치료를 받은 경우
- 서명된 정보에 입각한 동의(및 해당되는 경우 동의)를 제공할 수 있음
제외 기준:
- 연구 방문 일정 또는 연구 절차를 준수할 수 없음
- 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 참가자가 연구 참여에 부적합하다고 판단되는 기타 모든 이유 위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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BIVV003 코호트
부모 및 향후 연구에서 BIVV003으로 치료받은 모든 참가자
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정맥 투여 솔루션
다른 이름들:
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ST-400 코호트
모 연구에서 ST-400으로 치료받은 모든 참가자
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정맥 투여 솔루션
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 최대 15년
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심각한 부작용 및 BIVV003 또는 ST-400과 관련된 부작용이 있는 참가자 수(신규 악성 종양, 신경계 또는 류마티스계, 자가면역계 또는 혈액계 질환의 새로운 발생 또는 악화, 또는 BIVV003 또는 ST-400과 잠재적으로 관련된 감염의 새로운 발생률 포함)
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최대 15년
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전반적인 생존
기간: 최대 15년
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연구 약물의 첫 투여로부터 사망까지의 기간
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최대 15년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈 수치의 변화
기간: 최대 15년
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헤모글로빈 F, 헤모글로빈 S 및 총 헤모글로빈 수치의 장기 변화(BIVV003 코호트), 헤모글로빈 F 및 총 헤모글로빈 수치의 장기 변화(ST-400 코호트)
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최대 15년
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용혈 마커의 변화
기간: 최대 15년
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BIVV003 코호트에서 망상적혈구 수, 젖산 탈수소효소, 합토글로빈 및 혈청 빌리루빈을 포함한 용혈 마커의 장기적 변화
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최대 15년
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중증 혈관 폐쇄성 위기의 빈도
기간: 최대 15년
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BIVV003 코호트에서 급성 통증 위기, 급성 흉부 증후군, 지속발기증, 비장 격리를 포함한 심각한 혈관 폐쇄 위기가 있는 참가자의 비율
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최대 15년
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SCD 관련 임상 사건의 빈도 및 심각도
기간: 최대 15년
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BIVV003 코호트에서 SCD 관련 임상 사건(예: 급성 신부전, 급성 뇌졸중)이 있는 참가자의 비율
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최대 15년
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적혈구 수혈
기간: 최대 15년
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BIVV003 및 ST-400 코호트의 적혈구 수혈 횟수 및 총량
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최대 15년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 21일
기본 완료 (추정된)
2037년 8월 10일
연구 완료 (추정된)
2037년 8월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 29일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
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BIVV003에 대한 임상 시험
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Sangamo Therapeutics모집하지 않고 적극적으로