Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seuranta sirppisolusairaudelle ja beetatalassemialle, jotka ovat aiemmin altistuneet BIVV003:lle tai ST-400:lle.

perjantai 7. marraskuuta 2025 päivittänyt: Sangamo Therapeutics

Havainnollinen pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehokkuuden seurantatutkimus ex vivo -geeniterapian jälkeen BIVV003:lla potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti (SCD) tai ST-400:lla potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia (TDT) ja autologinen hematopoieettinen Kantasolujen siirto

Ensisijaiset tavoitteet:

BIVV003:n pitkän aikavälin turvallisuus osallistujilla, joilla on vaikea sirppisolusairaus (SCD) ja ST-400:n, joilla on verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia (TDT)

Toissijaiset tavoitteet:

  • BIVV003:n biologisen hoitovaikutuksen pitkäaikainen tehokkuus SCD:ssä
  • BIVV003:n kliinisen hoitovaikutuksen pitkäaikainen tehokkuus SCD:hen liittyviin kliinisiin tapahtumiin
  • ST-400:n biologisen hoitovaikutuksen pitkäaikainen tehokkuus TDT:ssä
  • ST-400:n kliinisen hoitovaikutuksen pitkäaikainen tehokkuus TDT:ssä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kokonaiskesto on enintään 15 vuotta seurantaa BIVV003- ja/tai ST-400-infuusion jälkeen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University Of California Davis Health System
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 41 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki osallistujat, jotka saivat BIVV003:n jossakin ensisijaisessa vanhemmatutkimuksessa tai tulevissa tutkimuksissa tai ST-400:n ST-400-01-emotutkimuksessa ja suostuvat osallistumaan.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sai hoitoa BIVV003:lla tai ST-400:lla jossakin emotutkimuksessa (ACT16222, ST-400-01) tai kaikissa tulevissa BIVV003-tutkimuksissa
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen (ja tarvittaessa suostumuksen)

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei pysty noudattamaan opintovierailujen aikataulua tai opintomenettelyjä
  • Mikä tahansa muu syy, joka tutkijan tai lääketieteellisen tarkkailijan näkemyksen mukaan tekisi osallistujasta sopimattoman osallistumaan tutkimukseen. Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia mahdollisia kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen liittyviä näkökohtia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
BIVV003 Kohortti
Kaikki osallistujat hoidettiin vanhemmille ja tuleville tutkimuksille BIVV003:lla
Lääke: BIVV003
Liuos suonensisäiseen antamiseen
Muut nimet:
  • SAR445136
ST-400 kohortti
Kaikki osallistujat hoidettiin vanhempaintutkimuksissa ST-400:lla
Lääke: ST-400
Liuos suonensisäiseen antamiseen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia ja BIVV003:een tai ST-400:aan liittyviä haittatapahtumia, mukaan lukien uusi pahanlaatuinen kasvain, uusi neurologisen tai reumatologisen tai autoimmuuni- tai hematologisen häiriön ilmaantuvuus tai uusi infektio, joka mahdollisesti liittyy BIVV003:een tai ST-400:aan
Jopa 15 vuotta
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Kesto ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta kuolemaan
Jopa 15 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos hemoglobiinitasoissa
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Pitkäaikainen muutos hemoglobiini F-, hemoglobiini S- ja kokonaishemoglobiinitasoissa (BIVV003-kohortti), pitkäaikainen muutos hemoglobiini F- ja kokonaishemoglobiinitasoissa (ST-400-kohortti)
Jopa 15 vuotta
Muutos hemolyysimarkkereissa
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Pitkäaikainen muutos hemolyysimarkkereissa, mukaan lukien retikulosyyttien määrä, laktaattidehydrogenaasi, haptoglobiini ja seerumin bilirubiini, ajan myötä BIVV003-kohortissa
Jopa 15 vuotta
Vakavien vaso-okklusiivisten kriisien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia vaso-okklusiivisia kriisejä, mukaan lukien akuutti kipukriisi, akuutti rintasyndrooma, priapismi ja pernan sekvestraatio, BIVV003-kohortissa
Jopa 15 vuotta
SCD:hen liittyvien kliinisten tapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on SCD:hen liittyviä kliinisiä tapahtumia (esim. akuutti munuaisten vajaatoiminta, akuutti aivohalvaus) BIVV003-kohortissa
Jopa 15 vuotta
Punasolujen siirrot
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Punaisten verensiirtojen lukumäärä ja kokonaistilavuus BIVV003- ja ST-400-kohorteissa
Jopa 15 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sangamo Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 14. heinäkuuta 2038

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 14. heinäkuuta 2038

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LTS16653

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa