Acompanhamento de longo prazo de pacientes com doença falciforme e beta-talassemia previamente expostos ao BIVV003 ou ST-400.
7 de novembro de 2025 atualizado por: Sangamo Therapeutics
Um estudo observacional de acompanhamento de segurança e eficácia a longo prazo após terapia gênica ex-vivo com BIVV003 em participantes com doença falciforme grave (SCD) ou com ST-400 em participantes com beta-talassemia dependente de transfusão (TDT) com hematopoiética autóloga Transplante de Células Tronco
Objetivos primários:
Segurança a longo prazo de BIVV003 em participantes com doença falciforme grave (SCD) e ST-400 em participantes com beta-talassemia dependente de transfusão (TDT)
Objetivos Secundários:
- Eficácia a longo prazo do efeito do tratamento biológico do BIVV003 na SCD
- Eficácia a longo prazo do efeito do tratamento clínico de BIVV003 em eventos clínicos relacionados à SCD
- Eficácia a longo prazo do efeito do tratamento biológico de ST-400 em TDT
- Eficácia a longo prazo do efeito do tratamento clínico de ST-400 em TDT
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A duração total do estudo é de até 15 anos de acompanhamento após a infusão de BIVV003 e/ou ST-400.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
8
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University Of California Davis Health System
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
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Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 41 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os participantes que receberam BIVV003 em um dos pais primários ou estudos futuros ou ST-400 no estudo pai ST-400-01 e concordam em participar.
Descrição
Critério de inclusão:
- Recebeu tratamento com BIVV003 ou ST-400 em um dos estudos principais (ACT16222, ST-400-01) ou qualquer estudo futuro com BIVV003
- Capaz de dar consentimento informado assinado (e, se aplicável, consentimento)
Critério de exclusão:
- Incapaz de cumprir o cronograma da visita do estudo ou os procedimentos do estudo
- Qualquer outro motivo que, na opinião do Investigador ou do Monitor Médico, tornaria o participante inadequado para participar do estudo. As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coorte BIVV003
Todos os participantes tratados em estudos parentais e futuros com BIVV003
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Solução para administração intravenosa
Outros nomes:
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Coorte ST-400
Todos os participantes tratados em estudos de pais com ST-400
|
Solução para administração intravenosa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos adversos
Prazo: Até 15 anos
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Número de participantes com eventos adversos graves e eventos adversos relacionados ao BIVV003 ou ST-400, incluindo nova malignidade, nova incidência ou exacerbação de distúrbio neurológico ou reumatológico ou autoimune ou hematológico, ou nova incidência de infecção potencialmente relacionada ao BIVV003 ou ST-400
|
Até 15 anos
|
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Sobrevivência geral
Prazo: Até 15 anos
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Duração desde a primeira dose da medicação do estudo até a morte
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Até 15 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração nos níveis de hemoglobina
Prazo: Até 15 anos
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Alteração a longo prazo nos níveis de hemoglobina F, hemoglobina S e hemoglobina total (coorte BIVV003), alteração a longo prazo nos níveis de hemoglobina F e hemoglobina total (coorte ST-400)
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Até 15 anos
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Alteração nos marcadores de hemólise
Prazo: Até 15 anos
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Mudança de longo prazo nos marcadores de hemólise, incluindo contagem de reticulócitos, lactato desidrogenase, haptoglobina e bilirrubina sérica, ao longo do tempo na coorte BIVV003
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Até 15 anos
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Frequência de crises vaso-oclusivas graves
Prazo: Até 15 anos
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Porcentagem de participantes com crises vaso-oclusivas graves, incluindo crise de dor aguda, síndrome torácica aguda, priapismo e sequestro esplênico, na coorte BIVV003
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Até 15 anos
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Frequência e gravidade dos eventos clínicos relacionados à MSC
Prazo: Até 15 anos
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Porcentagem de participantes com eventos clínicos relacionados à MSC (por exemplo, insuficiência renal aguda, acidente vascular cerebral agudo) na coorte BIVV003
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Até 15 anos
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Transfusões de glóbulos vermelhos
Prazo: Até 15 anos
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Número e volume total de transfusões de sangue vermelho nas coortes BIVV003 e ST-400
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Até 15 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
14 de julho de 2038
Conclusão do estudo (Estimado)
14 de julho de 2038
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
6 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LTS16653
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .