Długoterminowa obserwacja pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i beta-talasemią wcześniej narażonych na BIVV003 lub ST-400.
7 listopada 2025 zaktualizowane przez: Sangamo Therapeutics
Długoterminowe badanie obserwacyjne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności po terapii genowej ex vivo za pomocą BIVV003 u uczestników z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) lub za pomocą ST-400 u uczestników z beta-talasemią zależną od transfuzji (TDT) z autologicznym układem krwiotwórczym Przeszczep komórek macierzystych
Główne cele:
Długoterminowe bezpieczeństwo BIVV003 u uczestników z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) i ST-400 u uczestników z beta-talasemią zależną od transfuzji (TDT)
Cele drugorzędne:
- Długoterminowa skuteczność efektu leczenia biologicznego BIVV003 w SCD
- Długoterminowa skuteczność wpływu leczenia klinicznego BIVV003 na zdarzenia kliniczne związane z SCD
- Długoterminowa skuteczność efektu leczenia biologicznego ST-400 w TDT
- Długoterminowa skuteczność efektu leczenia klinicznego ST-400 w TDT
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Całkowity czas trwania badania wynosi do 15 lat obserwacji po infuzji BIVV003 i/lub ST-400.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University Of California Davis Health System
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 41 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Wszyscy uczestnicy, którzy otrzymali BIVV003 w jednym z podstawowych lub przyszłych badań nadrzędnych lub ST-400 w badaniu nadrzędnym ST-400-01 i wyrażają zgodę na udział.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Otrzymał leczenie BIVV003 lub ST-400 w jednym z badań nadrzędnych (ACT16222, ST-400-01) lub w przyszłych badaniach BIVV003
- Zdolne do wyrażenia świadomej zgody podpisanej (i, jeśli ma to zastosowanie, zgody)
Kryteria wyłączenia:
- Niezdolność do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych lub procedur badania
- Wszelkie inne przyczyny, które w opinii Badacza lub Monitora Medycznego czynią uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu. Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kohorta BIVV003
Wszyscy uczestnicy leczeni w badaniach rodzicielskich i przyszłych za pomocą BIVV003
|
Roztwór do podawania dożylnego
Inne nazwy:
|
|
Kohorta ST-400
Wszyscy uczestnicy leczeni w badaniach rodziców za pomocą ST-400
|
Roztwór do podawania dożylnego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi i zdarzeniami niepożądanymi związanymi z BIVV003 lub ST-400, w tym nowym nowotworem złośliwym, nowym zachorowaniem lub zaostrzeniem zaburzeń neurologicznych, reumatologicznych, autoimmunologicznych lub hematologicznych lub nowym zachorowaniem na infekcje potencjalnie związane z BIVV003 lub ST-400
|
Do 15 lat
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Czas trwania od pierwszej dawki badanego leku do zgonu
|
Do 15 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Długoterminowa zmiana poziomu hemoglobiny F, hemoglobiny S i hemoglobiny całkowitej (kohorta BIVV003), długoterminowa zmiana poziomu hemoglobiny F i hemoglobiny całkowitej (kohorta ST-400)
|
Do 15 lat
|
|
Zmiana markerów hemolizy
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Długoterminowa zmiana wskaźników hemolizy, w tym liczby retikulocytów, dehydrogenazy mleczanowej, haptoglobiny i bilirubiny w surowicy, w kohorcie BIVV003 w czasie
|
Do 15 lat
|
|
Częstość ciężkich przełomów naczyniowo-okluzyjnych
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Odsetek uczestników z ciężkim kryzysem zamykania naczyń, w tym ostrym przełomem bólowym, zespołem ostrej klatki piersiowej, priapizmem i sekwestracją śledziony, w kohorcie BIVV003
|
Do 15 lat
|
|
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń klinicznych związanych z SCD
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami klinicznymi związanymi z SCD (np. ostra niewydolność nerek, ostry udar) w kohorcie BIVV003
|
Do 15 lat
|
|
Transfuzje krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Liczba i całkowita objętość przetoczeń krwi czerwonej w kohortach BIVV003 i ST-400
|
Do 15 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 grudnia 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
14 lipca 2038
Ukończenie studiów (Szacowany)
14 lipca 2038
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 grudnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 listopada 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 listopada 2025
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LTS16653
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .