Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Langzeit-Follow-up von Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie-Patienten, die zuvor BIVV003 oder ST-400 ausgesetzt waren.

7. November 2025 aktualisiert von: Sangamo Therapeutics

Eine beobachtende langfristige Sicherheits- und Wirksamkeits-Follow-up-Studie nach Ex-vivo-Gentherapie mit BIVV003 bei Teilnehmern mit schwerer Sichelzellanämie (SCD) oder mit ST-400 bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) mit autologer Hämatopoese Stammzelltransplantation

Hauptziele:

Langzeitsicherheit von BIVV003 bei Teilnehmern mit schwerer Sichelzellanämie (SCD) und ST-400 bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT)

Sekundäre Ziele:

  • Langzeitwirksamkeit der biologischen Behandlungswirkung von BIVV003 bei SCD
  • Langzeitwirksamkeit der klinischen Behandlungswirkung von BIVV003 auf SCD-bedingte klinische Ereignisse
  • Langzeitwirksamkeit der biologischen Behandlungswirkung von ST-400 bei TDT
  • Langzeitwirksamkeit der klinischen Behandlungswirkung von ST-400 bei TDT

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Gesamtstudiendauer beträgt bis zu 15 Jahre Nachbeobachtung nach BIVV003 und/oder ST-400-Infusion.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University Of California Davis Health System
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 41 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Teilnehmer, die BIVV003 in einer der primären Eltern- oder zukünftigen Studien oder ST-400 in der ST-400-01-Elternstudie erhalten haben und der Teilnahme zustimmen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Behandlung mit BIVV003 oder ST-400 in einer der Elternstudien (ACT16222, ST-400-01) oder zukünftigen Studien mit BIVV003 erhalten
  • Fähigkeit, eine unterschriebene Einverständniserklärung (und ggf. Zustimmung) abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Kann den Studienbesuchsplan oder die Studienverfahren nicht einhalten
  • Jeder andere Grund, der den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes oder medizinischen Monitors für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen würde. Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für eine potenzielle Teilnahme an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
BIVV003 Kohorte
Alle Teilnehmer, die in Eltern- und Zukunftsstudien mit BIVV003 behandelt wurden
Arzneimittel: BIVV003
Lösung zur intravenösen Verabreichung
Andere Namen:
  • SAR445136
ST-400-Kohorte
Alle Teilnehmer wurden in Elternstudien mit ST-400 behandelt
Arzneimittel: ST-400
Lösung zur intravenösen Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit BIVV003 oder ST-400, einschließlich neuer Malignome, neuer Inzidenz oder Exazerbation von neurologischen oder rheumatologischen oder autoimmunen oder hämatologischen Erkrankungen oder neuer Inzidenz von Infektionen, die möglicherweise mit BIVV003 oder ST-400 zusammenhängen
Bis zu 15 Jahre
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Dauer von der ersten Dosis der Studienmedikation bis zum Tod
Bis zu 15 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Hämoglobinspiegels
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Langfristige Veränderung der Hämoglobin-F-, Hämoglobin-S- und Gesamthämoglobinwerte (BIVV003-Kohorte), langfristige Veränderung der Hämoglobin-F- und Gesamthämoglobinwerte (ST-400-Kohorte)
Bis zu 15 Jahre
Veränderung der Hämolysemarker
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Langfristige Veränderung der Hämolysemarker, einschließlich Retikulozytenzahl, Laktatdehydrogenase, Haptoglobin und Serumbilirubin, im Laufe der Zeit in der BIVV003-Kohorte
Bis zu 15 Jahre
Häufigkeit schwerer vaso-okklusiver Krisen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit schweren vasookklusiven Krisen, einschließlich akuter Schmerzkrise, akutem Thoraxsyndrom, Priapismus und Milzsequestration, in der BIVV003-Kohorte
Bis zu 15 Jahre
Häufigkeit und Schweregrad von SCD-bedingten klinischen Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit SCD-bezogenen klinischen Ereignissen (z. B. akutes Nierenversagen, akuter Schlaganfall) in der BIVV003-Kohorte
Bis zu 15 Jahre
Transfusionen von roten Blutkörperchen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Anzahl und Gesamtvolumen der Erythrozytentransfusionen in den Kohorten BIVV003 und ST-400
Bis zu 15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

14. Juli 2038

Studienabschluss (Geschätzt)

14. Juli 2038

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LTS16653

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren