Follow-up a lungo termine di soggetti con anemia falciforme e beta-talassemia precedentemente esposti a BIVV003 o ST-400.
7 novembre 2025 aggiornato da: Sangamo Therapeutics
Uno studio osservazionale di follow-up sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine dopo terapia genica ex-vivo con BIVV003 in partecipanti con grave anemia falciforme (SCD) o con ST-400 in partecipanti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con ematopoietico autologo Trapianto di cellule staminali
Obiettivi primari:
Sicurezza a lungo termine di BIVV003 nei partecipanti con grave anemia falciforme (SCD) e ST-400 nei partecipanti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)
Obiettivi secondari:
- Efficacia a lungo termine dell'effetto del trattamento biologico di BIVV003 nella SCD
- Efficacia a lungo termine dell'effetto del trattamento clinico di BIVV003 sugli eventi clinici correlati a SCD
- Efficacia a lungo termine dell'effetto del trattamento biologico di ST-400 in TDT
- Efficacia a lungo termine dell'effetto del trattamento clinico di ST-400 in TDT
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La durata totale dello studio è fino a 15 anni di follow-up dopo l'infusione di BIVV003 e/o ST-400.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
8
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
California
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University Of California Davis Health System
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 41 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Tutti i partecipanti che hanno ricevuto BIVV003 in uno degli studi sui genitori principali o futuri o ST-400 nello studio sui genitori ST-400-01 e accettano di partecipare.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ricevuto trattamento con BIVV003 o ST-400 in uno degli studi principali (ACT16222, ST-400-01) o in qualsiasi studio futuro con BIVV003
- In grado di fornire il consenso informato firmato (e se applicabile)
Criteri di esclusione:
- Incapace di rispettare il programma delle visite di studio o le procedure di studio
- Qualsiasi altro motivo che, a giudizio dello sperimentatore o del monitor medico, renderebbe il partecipante non idoneo alla partecipazione allo studio Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
BIVV003 Coorte
Tutti i partecipanti sono stati trattati negli studi parentali e futuri con BIVV003
|
Soluzione per amministrazione endovenosa
Altri nomi:
|
|
Coorte ST-400
Tutti i partecipanti sono stati trattati negli studi sui genitori con ST-400
|
Soluzione per amministrazione endovenosa
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi ed eventi avversi correlati a BIVV003 o ST-400, inclusi nuovi tumori maligni, nuova incidenza o esacerbazione di disturbi neurologici o reumatologici o autoimmuni o ematologici o nuova incidenza di infezione potenzialmente correlata a BIVV003 o ST-400
|
Fino a 15 anni
|
|
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Durata dalla prima dose del farmaco in studio al decesso
|
Fino a 15 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione dei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Variazione a lungo termine dei livelli di emoglobina F, emoglobina S ed emoglobina totale (coorte BIVV003), variazione a lungo termine dei livelli di emoglobina F ed emoglobina totale (coorte ST-400)
|
Fino a 15 anni
|
|
Modifica dei marcatori di emolisi
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Variazione a lungo termine dei marcatori di emolisi, tra cui conta dei reticolociti, lattato deidrogenasi, aptoglobina e bilirubina sierica, nel tempo nella coorte BIVV003
|
Fino a 15 anni
|
|
Frequenza di gravi crisi vaso-occlusive
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Percentuale di partecipanti con gravi crisi vaso-occlusive, tra cui crisi dolorose acute, sindrome toracica acuta, priapismo e sequestro splenico, nella coorte BIVV003
|
Fino a 15 anni
|
|
Frequenza e gravità degli eventi clinici correlati a SCD
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Percentuale di partecipanti con eventi clinici correlati a SCD (ad es. insufficienza renale acuta, ictus acuto) nella coorte BIVV003
|
Fino a 15 anni
|
|
Trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Numero e volume totale delle trasfusioni di sangue rosso nelle coorti BIVV003 e ST-400
|
Fino a 15 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 dicembre 2021
Completamento primario (Stimato)
14 luglio 2038
Completamento dello studio (Stimato)
14 luglio 2038
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 novembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
6 dicembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 novembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 novembre 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LTS16653
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .