Langtidsopfølgning af seglcellesygdomme og beta-thalassæmi forsøgspersoner, der tidligere har været udsat for BIVV003 eller ST-400.
7. november 2025 opdateret af: Sangamo Therapeutics
En observationel langsigtet opfølgningsundersøgelse af sikkerhed og effekt efter ex-vivo genterapi med BIVV003 hos deltagere med svær seglcellesygdom (SCD) eller med ST-400 hos deltagere med transfusionsafhængig beta-thalassæmi (TDT) med autolog hæmatopoietisk Stamcelletransplantation
Primære mål:
Langsigtet sikkerhed af BIVV003 hos deltagere med svær seglcellesygdom (SCD) og ST-400 hos deltagere med transfusionsafhængig beta-thalassæmi (TDT)
Sekundære mål:
- Langsigtet effekt af den biologiske behandlingseffekt af BIVV003 i SCD
- Langsigtet effekt af den kliniske behandlingseffekt af BIVV003 på SCD-relaterede kliniske hændelser
- Langsigtet effekt af den biologiske behandlingseffekt af ST-400 i TDT
- Langsigtet effekt af den kliniske behandlingseffekt af ST-400 i TDT
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Den samlede undersøgelsesvarighed er op til 15 års opfølgning efter BIVV003 og/eller ST-400 infusion.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
8
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- University Of California Davis Health System
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 41 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle deltagere, der modtog BIVV003 i en af de primære forældre- eller fremtidige undersøgelser eller ST-400 i ST-400-01-forælderundersøgelsen og accepterer at deltage.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Modtaget behandling med BIVV003 eller ST-400 i et af forældreundersøgelserne (ACT16222, ST-400-01) eller eventuelle fremtidige undersøgelser med BIVV003
- I stand til at give underskrevet informeret samtykke (og hvis relevant samtykke)
Ekskluderingskriterier:
- Ude af stand til at overholde studiebesøgsplanen eller studieprocedurerne
- Enhver anden grund, der efter Investigator eller Medical Monitors opfattelse ville gøre deltageren uegnet til at deltage i undersøgelsen. Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
BIVV003 Kohorte
Alle deltagere behandlet i forældre- og fremtidige undersøgelser med BIVV003
|
Opløsning til intravenøs administration
Andre navne:
|
|
ST-400 kohorte
Alle deltagere behandlet i forældreundersøgelser med ST-400
|
Opløsning til intravenøs administration
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 15 år
|
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger og uønskede hændelser relateret til BIVV003 eller ST-400, herunder ny malignitet, ny forekomst eller forværring af neurologisk eller reumatologisk eller autoimmun eller hæmatologisk lidelse, eller ny forekomst af infektion, der potentielt er relateret til BIVV003 eller ST-400
|
Op til 15 år
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: Op til 15 år
|
Varighed fra første dosis af undersøgelsesmedicin til død
|
Op til 15 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Op til 15 år
|
Langsigtet ændring i niveauer af hæmoglobin F, hæmoglobin S og total hæmoglobin (BIVV003 kohorte), langsigtet ændring i niveauer af hæmoglobin F og total hæmoglobin (ST-400 kohorte)
|
Op til 15 år
|
|
Ændring i hæmolysemarkører
Tidsramme: Op til 15 år
|
Langsigtet ændring i hæmolysemarkører, herunder retikulocyttal, lactatdehydrogenase, haptoglobin og serumbilirubin, over tid i BIVV003-kohorten
|
Op til 15 år
|
|
Hyppighed af alvorlige vaso-okklusive kriser
Tidsramme: Op til 15 år
|
Procentdel af deltagere med alvorlige vaso-okklusive kriser, herunder akut smertekrise, akut brystsyndrom, priapisme og miltsekvestrering, i BIVV003-kohorten
|
Op til 15 år
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af SCD-relaterede kliniske hændelser
Tidsramme: Op til 15 år
|
Procentdel af deltagere med SCD-relaterede kliniske hændelser (f.eks. akut nyresvigt, akut slagtilfælde) i BIVV003-kohorten
|
Op til 15 år
|
|
Transfusioner af røde blodlegemer
Tidsramme: Op til 15 år
|
Antal og total volumen af røde blodtransfusioner i BIVV003 og ST-400 kohorterne
|
Op til 15 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. december 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
14. juli 2038
Studieafslutning (Anslået)
14. juli 2038
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. november 2021
Først opslået (Faktiske)
6. december 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. november 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. november 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LTS16653
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .