Dlouhodobé sledování pacientů se srpkovitou anémií a beta-talasémií dříve vystavených BIVV003 nebo ST-400.
7. listopadu 2025 aktualizováno: Sangamo Therapeutics
Observační dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti po ex-vivo genové terapii s BIVV003 u účastníků s těžkou srpkovitou anémií (SCD) nebo s ST-400 u účastníků s beta-talasémií závislou na transfuzi (TDT) s autologní hematopoetikou Transplantace kmenových buněk
Primární cíle:
Dlouhodobá bezpečnost BIVV003 u účastníků s těžkou srpkovitou anémií (SCD) a ST-400 u účastníků s beta-talasémií závislou na transfuzi (TDT)
Sekundární cíle:
- Dlouhodobá účinnost biologického léčebného efektu BIVV003 u SCD
- Dlouhodobá účinnost klinického léčebného účinku BIVV003 na klinické příhody související s SCD
- Dlouhodobá účinnost biologického léčebného efektu ST-400 v TDT
- Dlouhodobá účinnost klinického léčebného účinku ST-400 v TDT
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Celková doba trvání studie je až 15 let sledování po infuzi BIVV003 a/nebo ST-400.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
8
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University Of California Davis Health System
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 41 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Všichni účastníci, kteří obdrželi BIVV003 v jedné z primárních rodičovských nebo budoucích studií nebo ST-400 v rodičovské studii ST-400-01 a souhlasí s účastí.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Přijatá léčba pomocí BIVV003 nebo ST-400 v jedné z rodičovských studií (ACT16222, ST-400-01) nebo jakýchkoli budoucích studií s BIVV003
- Schopný dát podepsaný informovaný souhlas (a případně souhlas)
Kritéria vyloučení:
- Nedodržení harmonogramu studijní návštěvy nebo studijních postupů
- Jakýkoli jiný důvod, který by podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitoru činil účastníka nevhodným pro účast ve studii. Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
BIVV003 kohorta
Všichni účastníci léčení v rodičovských a budoucích studiích pomocí BIVV003
|
Roztok pro intravenózní podání
Ostatní jména:
|
|
Kohorta ST-400
Všichni účastníci léčení v rodičovských studiích pomocí ST-400
|
Roztok pro intravenózní podání
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody
Časové okno: Až 15 let
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky a nežádoucími účinky souvisejícími s BIVV003 nebo ST-400, včetně nové malignity, nového výskytu nebo exacerbace neurologické nebo revmatologické nebo autoimunitní nebo hematologické poruchy nebo nového výskytu infekce potenciálně související s BIVV003 nebo ST-400
|
Až 15 let
|
|
Celkové přežití
Časové okno: Až 15 let
|
Doba od první dávky studovaného léku do smrti
|
Až 15 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladiny hemoglobinu
Časové okno: Až 15 let
|
Dlouhodobá změna hladin hemoglobinu F, hemoglobinu S a celkového hemoglobinu (skupina BIVV003), dlouhodobá změna hladin hemoglobinu F a celkového hemoglobinu (kohorta ST-400)
|
Až 15 let
|
|
Změna markerů hemolýzy
Časové okno: Až 15 let
|
Dlouhodobá změna markerů hemolýzy, včetně počtu retikulocytů, laktátdehydrogenázy, haptoglobinu a sérového bilirubinu, v průběhu času v kohortě BIVV003
|
Až 15 let
|
|
Frekvence závažných vazookluzivních krizí
Časové okno: Až 15 let
|
Procento účastníků se závažnými vazookluzivními krizemi, včetně krize akutní bolesti, akutního hrudního syndromu, priapismu a sekvestrace sleziny, v kohortě BIVV003
|
Až 15 let
|
|
Frekvence a závažnost klinických příhod souvisejících s SCD
Časové okno: Až 15 let
|
Procento účastníků s klinickými příhodami souvisejícími s SCD (např. akutní selhání ledvin, akutní cévní mozková příhoda) v kohortě BIVV003
|
Až 15 let
|
|
Transfuze červených krvinek
Časové okno: Až 15 let
|
Počet a celkový objem transfuzí červené krve v kohortách BIVV003 a ST-400
|
Až 15 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. prosince 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
14. července 2038
Dokončení studie (Odhadovaný)
14. července 2038
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
6. prosince 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LTS16653
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .