血友病 B の中国人における出血の治療と予防のための Nonacog Beta Pegol (N9-GP) を調査する調査研究 (Paradigm9)
2025年12月17日 更新者：Novo Nordisk A/S
血友病 B の中国人患者の出血エピソードの治療と予防に使用した場合の Nonacog Beta Pegol の有効性、安全性、および薬物動態を評価する多施設非盲検試験
この研究では、ノナコグ ベータ ペゴル (N9-GP) と呼ばれる薬が血友病 B の中国人にどの程度効果があるかを調査します。参加者は N9-GP で治療されます。
これは、医師が他の国ですでに処方できる薬です。
薬を静脈に注射します（静脈注射）。
診療所への訪問時に、治験担当医師が薬を注射します。
自宅で自分自身を治療するとき、参加者は針とバイアルのセットを使用して薬を注射します。
研究は約12〜16ヶ月続きます。
参加者は、9回から19回の診療所訪問と、場合によっては治験担当医師との電話も行います。
診療所へのすべての訪問で、参加者は血液サンプルを採取します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou、Fujian、中国、350001
- Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
-
-
Guizhou
-
Guiyang、Guizhou、中国、550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
-
-
Henan
-
Zhengzhou、Henan、中国、450003
- Henan Cancer Hospital-Hematology
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
-
-
Hunan
-
Changsha、Hunan、中国、410008
- Xiangya Hospital Central-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Shandong
-
Jinan、Shandong、中国、250013
- Jinan Central Hospital
-
Qingdao、Shandong、中国、266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
Qingdao、Shandong、中国、266555
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
-
-
Yunnan
-
Kunming、Yunnan、中国、650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -試験関連の活動の前にインフォームドコンセントが得られました。 治験関連活動とは、治験への適合性を判断するための活動を含む、治験の一部として実施されるあらゆる手順です。
- 中等度から重度の先天性血友病 B の中国人男性患者で、医療記録によると第 IX 因子 (FIX) 活性が 2% 以下です。
- -インフォームドコンセントに署名した時点で12〜70歳（両方を含む）。
- FIX.1を含む製品への曝露日（ED）が100日以上の履歴。
- -現在予防を受けている患者、または現在オンデマンドで治療されている患者 過去12か月間に少なくとも6回の出血エピソード、または過去6か月間に少なくとも3回の出血エピソード。
- 患者、法定代理人（LAR）および/または介護者は、出血エピソードの評価、日記の作成、出血エピソードの在宅治療の実施、およびその他の方法で治験手順に従うことができます。
除外基準:
- -試験製品または関連製品に対する既知または疑われる過敏症。
- -この試験への以前の参加。 参加は、署名されたインフォームド コンセントとして定義されます。
- -承認済みまたは未承認の治験薬の臨床試験への参加 スクリーニングから5半減期または30日以内のいずれか長い方。
- 既存の医療記録、検査レポートのレビュー、および患者と LAR のインタビューに基づく FIX 阻害剤の既知の病歴。
- -現在のFIX阻害剤が0.6ベセスダユニット（BU）以上。
- -医療記録によって定義されたHIV陽性で、CD4 +数がマイクロリットル（μL）あたり200以下であり、ウイルス負荷がマイクロリットルあたり200粒子を超えるか、またはミリリットル（mL）あたり400000コピーを超える トライアル登録から6か月以内。 過去6か月以内の医療記録でデータが利用できない場合は、スクリーニング訪問時にテストを実行する必要があります。
- 血友病B以外の先天性または後天性凝固障害。
- 以前の動脈血栓性イベント（例： 心筋梗塞および頭蓋内血栓症) または以前の深部静脈血栓症または肺塞栓症 (利用可能な医療記録によって定義される)。
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）として定義される肝機能障害は、スクリーニング時の正常上限の1.5倍を超える総ビリルビンと組み合わせて、正常上限の3倍を超えます。
- -推定糸球体濾過率（eGFR）が30 mL / min / 1.73以下として定義される腎障害 スクリーニング時に測定された血清クレアチニンのm^2。
- -治験責任医師の意見では、患者の安全またはプロトコルの遵守を危険にさらす可能性がある血友病Bに関連する状態を除く、任意の障害。
- -スクリーニング時の血小板数が50×10^9 / L未満。
- 免疫調節薬または化学療法薬。
- 十分な理解や協力を妨げる精神的無能力、不本意、または言葉の壁。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：アーム A - ノナコグ ベータ ペゴル (オンデマンド/予防)
28週間のオンデマンド治療の参加者、その後予防治療
|
ノナコグ ベータ ペゴルは、静脈内注射として投与されます。
参加者は、予防として、出血エピソードの治療のためのオンデマンドとして、および手術に関連して、nonacogベータペゴルを受け取ります。
|
|
実験的：アーム B - ノナコグ ベータ ペゴル (予防)
予防治療のみの参加者
|
ノナコグ ベータ ペゴルは、静脈内注射として投与されます。
参加者は、予防として、出血エピソードの治療のためのオンデマンドとして、および手術に関連して、nonacogベータペゴルを受け取ります。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
オンデマンドおよび予防中の出血エピソードの治療に使用される場合の非アコグベータペゴルの止血効果（PPX）
時間枠：治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目まで）
|
出血エピソードの治療に対するN9-GPの止血効果は、4点応答スケールで評価されました。
試験中の評価は、次のように1回の注射後約8時間以内に参加者および/または親/介護者によって行われました。 Good：1回の注射後約8時間以内に出血の兆候の明確な痛みの緩和および/または改善。中程度：最初の注射後約8時間以内に可能性またはわずかな有益な効果がありますが、通常は複数の注射が必要です。なし：改善なし、または症状の悪化。
|
治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目まで）
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
予防（PPX）治療中に治療された出血エピソードの数（ARM Bのみ）
時間枠：治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
年間出血エピソードの数が報告されています。
年間出血率（ABR）は、年間の出血エピソードの数です。
|
治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
|
出血エピソードの治療のための非アコグベータペゴルの消費
時間枠：治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目まで）
|
ブリードの開始から停止までのブリードの治療に使用されるN9-GPの平均注射数が報告され、ブリードあたりのキログラムあたりの国際単位で測定されました（IU/kg/ブリード）。
|
治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目まで）
|
|
予防（PPX）治療用の非アコグベータペゴルの消費（ARM Bのみ）
時間枠：治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
参加者あたりの年間予防に対するN9-GPの平均消費量が報告され、年間1キログラムあたりの国際単位（IU/kg/年）で測定されました。
|
治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
|
予防（PPX）治療中のトラフレベルを修正（アームBのみ）
時間枠：治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
FVIIIのトラフレベルは、予防治療を受けたすべての参加者について報告されました。
N9-GP製品固有の標準（PSS）をキャリブレーターとして、発色剤アッセイを実行しました。
分析は、ログ変換された血漿FVIII活性の混合モデルと、固定効果としての年齢層とランダム効果としての参加者に基づいています。
平均トラフは、自然なスケールに逆変換されます。
推定平均/平均定常状態トラフトラフレベルのFVIIIの時間の経過とともに（治療開始から治療終了までのすべての訪問）が提示されました。
データは、参加者が0週目から50週目まで（EOT）第0週からEOTまで評価された特定の時点ではなく、いつでも治療（EOT）までの一部であった特定の治療について報告されています。
|
治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
|
0.6 bethesdaユニット（bu）と定義された修正に対する阻害抗体を持つ参加者の数（bu）
時間枠：治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
FVIIIに対して阻害抗体（IA）を発症した参加者の数が提示されました。
2週間以内に2回連続したテストが陽性であった場合、参加者はFVIII阻害剤を持っていると言われていました（（≥）0.6 Bethesdaユニット（BU）以上）。
阻害剤速度の計算のために、抗体を中和するすべての参加者に分子が含まれていましたが、分母は最低50の暴露と50未満の曝露を持つが中和阻害剤を持つすべての参加者に含まれていました。
|
治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
|
有害事象の数（AE）
時間枠：治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
有害事象（AE）は、製品に関連するかどうかにかかわらず、製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または疾患として定義されました。
提示されたすべてのAEは治療に浸透しています。
治療に発生する有害事象は、最初のN9-GP投与後の発症のイベントとして定義されました。
|
治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
|
深刻な有害事象の数（SAE）
時間枠：治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
深刻な有害事象（SAE）は、あらゆる用量で死亡した、または生命を脅かす、または入院入院を必要とするか、既存の入院を必要とする、または持続的または重大な障害/無能力を引き起こす、または先天性の異常/出生障害を引き起こす可能性がある、または恒久的な障害を引き起こす可能性がある、または既存の障害/無能力を引き起こす、厄介な医学的発生として定義されます。
提示されたすべてのSAEは、治療に緊急です（試験製品の投与後に発生した深刻な有害事象）。
|
治療開始（0週目）から治療終了まで（50週目）
|
|
増分回復（IR）（アームBのみ）
時間枠：単一用量：0週目の注射後30±10分、定常状態：12週目の注入後30±10分
|
増分回復は、この差を投与してから30分後に測定した時刻0で測定された時刻0の血漿で測定されたFVIII活性（IU/mL）を、体重1キログラムあたりの国際単位（IU/kg）あたりの国際単位（IU/kg）として発現する時間0で注入された用量0で除算することによって計算されました。
FVIII活性は、発色アッセイで測定されました。
|
単一用量：0週目の注射後30±10分、定常状態：12週目の注入後30±10分
|
|
ターミナルハーフライフ（t½）（アームBのみ）
時間枠：単一用量：0週目の注射後30±10分、定常状態：12週目の注入後30±10分
|
末端の半減期は、Ln（2）/λzとして計算されました。ここで、λZは端子排出速度定数です。
ターミナル除去速度定数は、ログ（アクティビティ）と時間プロファイルの端子部分の線形回帰を使用して推定されました。
|
単一用量：0週目の注射後30±10分、定常状態：12週目の注入後30±10分
|
|
クリアランス（CL）（アームBのみ）
時間枠：単一用量：0週目の注射後0〜168時間、定常状態：12週目の注射後0〜168時間
|
静脈内投与後の薬物のクリアランス（CL）が報告されました。
クリアランスは、単回投与の場合、式Cl =用量 / AUC（0-INF）を使用して計算され、定常状態ではCl =用量 / AUC（0-96）hを使用しました。
|
単一用量：0週目の注射後0〜168時間、定常状態：12週目の注射後0〜168時間
|
|
曲線下面積（AUC）（アームBのみ）
時間枠：単一用量：0週目の注射後0〜168時間、定常状態：12週目の注射後0〜168時間
|
ゼロから168時間（AUC0-168H）までのプラズマ活性と時間プロファイルの下の面積が測定されました。
|
単一用量：0週目の注射後0〜168時間、定常状態：12週目の注射後0〜168時間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Transparency dept. 2834、Novo Nordisk A/S
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月18日
一次修了 (実際)
2024年4月11日
研究の完了 (実際)
2024年5月11日
試験登録日
最初に提出
2022年5月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月4日
最初の投稿 (実際)
2022年5月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月17日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NN7999-4670
- 2021-004947-25 (EudraCT番号)
- U1111-1260-0438 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
- CTR20220763 (レジストリ識別子：China Drug Trials (China))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Novonordisk-trials.com での Novo Nordisk の開示義務によると、
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。