Eine Forschungsstudie zur Untersuchung von Nonacog Beta Pegol (N9-GP) zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Chinesen mit Hämophilie B (Paradigm9)

Einschlusskriterien:

• Einholung einer informierten Einwilligung vor allen studienbezogenen Aktivitäten. Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der Studie durchgeführt werden, einschließlich Aktivitäten zur Feststellung der Eignung für die Studie.
• Männlicher chinesischer Patient mit mittelschwerer bis schwerer angeborener Hämophilie B mit einer Faktor-IX-Aktivität (FIX) von weniger als oder gleich 2 Prozent laut Krankenakten.
• Alter 12-70 Jahre (beide einschließlich) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
• Vorgeschichte von mindestens 100 Expositionstagen (EDs) gegenüber Produkten, die FIX.1 enthalten.
• Patienten, die derzeit eine Prophylaxe erhalten oder Patienten, die derzeit nach Bedarf behandelt werden, mit mindestens 6 Blutungsepisoden in den letzten 12 Monaten oder mindestens 3 Blutungsepisoden in den letzten 6 Monaten.
• Der Patient, der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (LAR) und/oder die Pflegekraft sind in der Lage, eine Blutungsepisode zu beurteilen, ein Tagebuch zu führen, Blutungsepisoden zu Hause zu behandeln und die Studienverfahren anderweitig zu befolgen.

Ausschlusskriterien:

• Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen das Testprodukt oder verwandte Produkte.
• Frühere Teilnahme an dieser Studie. Die Teilnahme wird als unterschriebene Einverständniserklärung definiert.
• Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem zugelassenen oder nicht zugelassenen Prüfpräparat innerhalb von 5 Halbwertszeiten oder 30 Tagen nach dem Screening, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
• Bekannte Geschichte von FIX-Inhibitoren basierend auf bestehenden Krankenakten, Überprüfungen von Laborberichten und Patienten- und LAR-Interviews.
• Aktuelle FIX-Inhibitoren größer oder gleich 0,6 Bethesda-Einheiten (BE).
• HIV-positiv, definiert durch medizinische Aufzeichnungen, mit einer CD4+-Zahl von weniger als oder gleich 200 pro Mikroliter (μl) und einer Viruslast von mehr als 200 Partikeln pro Mikroliter oder mehr als 400000 Kopien pro Milliliter (ml) innerhalb von 6 Monaten nach Studieneintritt. Wenn die Daten in den Krankenakten nicht innerhalb der letzten 6 Monate verfügbar sind, muss der Test beim Screening-Besuch durchgeführt werden.
• Angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer Hämophilie B.
• Frühere arterielle thrombotische Ereignisse (z. Myokardinfarkt und intrakranielle Thrombose) oder frühere tiefe Venenthrombose oder Lungenembolie (wie in den verfügbaren Krankenakten definiert).
• Leberfunktionsstörung, definiert als Aspartataminotransferase (AST) und/oder Alaninaminotransferase (ALT) größer als das 3-fache der Obergrenze des Normalwerts kombiniert mit Gesamtbilirubin größer als das 1,5-fache der Obergrenze des Normalwerts beim Screening.
• Nierenfunktionsstörung definiert als geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) kleiner oder gleich 30 ml/min/1,73 m^2 für Serumkreatinin, gemessen beim Screening.
• Jede Störung, mit Ausnahme von Zuständen im Zusammenhang mit Hämophilie B, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Einhaltung des Protokolls gefährden könnte.
• Thrombozytenzahl weniger als 50 × 10 ^ 9 / l beim Screening.
• Immunmodulierende oder chemotherapeutische Medikamente.
• Geistige Unfähigkeit, mangelnde Bereitschaft oder Sprachbarrieren, die ein angemessenes Verständnis oder eine angemessene Zusammenarbeit verhindern.