Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Forschungsstudie zur Untersuchung von Nonacog Beta Pegol (N9-GP) zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Chinesen mit Hämophilie B (Paradigm9)

17. Dezember 2025 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine multizentrische, offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Nonacog Beta Pegol bei Anwendung zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungsepisoden bei chinesischen Patienten mit Hämophilie B

Die Studie untersucht, wie gut das Medikament namens Nonacog Beta Pegol (N9-GP) bei Chinesen mit Hämophilie B wirkt. Die Teilnehmer werden mit N9-GP behandelt. Dies ist ein Medikament, das Ärzte in anderen Ländern bereits verschreiben können. Das Arzneimittel wird in eine Vene gespritzt (intravenöse Injektion). Bei den Besuchen in der Klinik wird das Arzneimittel vom Studienarzt injiziert. Bei der Selbstbehandlung zu Hause injizieren die Teilnehmer das Arzneimittel mit einem Set aus Nadel und Durchstechflasche. Die Studie dauert etwa 12-16 Monate. Die Teilnehmer haben zwischen 9 und 19 Besuche in der Klinik und möglicherweise auch einige Telefonate mit dem Studienarzt. Bei allen Besuchen in der Klinik werden den Teilnehmern Blutproben entnommen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Henan Cancer Hospital-Hematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, China, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Qingdao, Shandong, China, 266555
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einholung einer informierten Einwilligung vor allen studienbezogenen Aktivitäten. Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der Studie durchgeführt werden, einschließlich Aktivitäten zur Feststellung der Eignung für die Studie.
  • Männlicher chinesischer Patient mit mittelschwerer bis schwerer angeborener Hämophilie B mit einer Faktor-IX-Aktivität (FIX) von weniger als oder gleich 2 Prozent laut Krankenakten.
  • Alter 12-70 Jahre (beide einschließlich) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Vorgeschichte von mindestens 100 Expositionstagen (EDs) gegenüber Produkten, die FIX.1 enthalten.
  • Patienten, die derzeit eine Prophylaxe erhalten oder Patienten, die derzeit nach Bedarf behandelt werden, mit mindestens 6 Blutungsepisoden in den letzten 12 Monaten oder mindestens 3 Blutungsepisoden in den letzten 6 Monaten.
  • Der Patient, der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (LAR) und/oder die Pflegekraft sind in der Lage, eine Blutungsepisode zu beurteilen, ein Tagebuch zu führen, Blutungsepisoden zu Hause zu behandeln und die Studienverfahren anderweitig zu befolgen.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen das Testprodukt oder verwandte Produkte.
  • Frühere Teilnahme an dieser Studie. Die Teilnahme wird als unterschriebene Einverständniserklärung definiert.
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem zugelassenen oder nicht zugelassenen Prüfpräparat innerhalb von 5 Halbwertszeiten oder 30 Tagen nach dem Screening, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Bekannte Geschichte von FIX-Inhibitoren basierend auf bestehenden Krankenakten, Überprüfungen von Laborberichten und Patienten- und LAR-Interviews.
  • Aktuelle FIX-Inhibitoren größer oder gleich 0,6 Bethesda-Einheiten (BE).
  • HIV-positiv, definiert durch medizinische Aufzeichnungen, mit einer CD4+-Zahl von weniger als oder gleich 200 pro Mikroliter (μl) und einer Viruslast von mehr als 200 Partikeln pro Mikroliter oder mehr als 400000 Kopien pro Milliliter (ml) innerhalb von 6 Monaten nach Studieneintritt. Wenn die Daten in den Krankenakten nicht innerhalb der letzten 6 Monate verfügbar sind, muss der Test beim Screening-Besuch durchgeführt werden.
  • Angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer Hämophilie B.
  • Frühere arterielle thrombotische Ereignisse (z. Myokardinfarkt und intrakranielle Thrombose) oder frühere tiefe Venenthrombose oder Lungenembolie (wie in den verfügbaren Krankenakten definiert).
  • Leberfunktionsstörung, definiert als Aspartataminotransferase (AST) und/oder Alaninaminotransferase (ALT) größer als das 3-fache der Obergrenze des Normalwerts kombiniert mit Gesamtbilirubin größer als das 1,5-fache der Obergrenze des Normalwerts beim Screening.
  • Nierenfunktionsstörung definiert als geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) kleiner oder gleich 30 ml/min/1,73 m^2 für Serumkreatinin, gemessen beim Screening.
  • Jede Störung, mit Ausnahme von Zuständen im Zusammenhang mit Hämophilie B, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Einhaltung des Protokolls gefährden könnte.
  • Thrombozytenzahl weniger als 50 × 10 ^ 9 / l beim Screening.
  • Immunmodulierende oder chemotherapeutische Medikamente.
  • Geistige Unfähigkeit, mangelnde Bereitschaft oder Sprachbarrieren, die ein angemessenes Verständnis oder eine angemessene Zusammenarbeit verhindern.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A – Nonacog beta pegol (bei Bedarf/Prophylaxe)
Teilnehmer in Bedarfsbehandlung für 28 Wochen, danach prophylaktische Behandlung
Arzneimittel: Nonacog Beta-Pegol
Nonacog beta pegol wird als intravenöse Injektion verabreicht. Die Teilnehmer erhalten Nonacog Beta Pegol als Prophylaxe, nach Bedarf zur Behandlung von Blutungsepisoden und im Zusammenhang mit Operationen.
Experimental: Arm B – Nonacog beta pegol (Prophylaxe)
Nur Teilnehmer an prophylaktischer Behandlung
Arzneimittel: Nonacog Beta-Pegol
Nonacog beta pegol wird als intravenöse Injektion verabreicht. Die Teilnehmer erhalten Nonacog Beta Pegol als Prophylaxe, nach Bedarf zur Behandlung von Blutungsepisoden und im Zusammenhang mit Operationen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Haemostatische Wirkung von Nichtakog -Beta -Pegol bei der Behandlung von Blutungsepisoden während der Bedarf und der Prophylaxe (PPX)
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (bis zur Woche 50)
Die hämostatische Wirkung von N9-GP zur Behandlung von Blutungsepisoden wurde durch 4-Punkte-Antwortskala bewertet: Keine, moderat, gut oder ausgezeichnet. Die Bewertung während des Versuchs wurde von Teilnehmern und/oder Eltern/Pflegekraft innerhalb von ungefähr 8 Stunden nach einer einzigen Injektion wie folgt durchgeführt: Ausgezeichnet: abrupte Schmerzlinderung und/oder eindeutige Verbesserung der objektiven Anzeichen von Blutungen innerhalb von ungefähr 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion; Gut: bestimmte Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Anzeichen von Blutungen innerhalb von ungefähr 8 Stunden nach einer einzigen Injektion, aber möglicherweise mehr als eine Injektion für eine vollständige Auflösung erfordert; Mäßig: Wahrscheinlicher oder geringfügiger vorteilhafter Effekt innerhalb von ungefähr 8 Stunden nach der ersten Injektion, erfordert jedoch normalerweise mehr als eine Injektion; Keine: Keine Verbesserung oder Verschlechterung der Symptome.
Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (bis zur Woche 50)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der behandelten Blutungen während der Prophylaxe (PPX) Behandlung (nur ARM B)
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Die Anzahl der Blutungen pro Jahr wird gemeldet. Die annualisierte Blutungsrate (ABR) ist die Anzahl der Blutungen pro Jahr.
Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Konsum von Nichtakog -Beta -Pegol zur Behandlung von Blutungsepisoden
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (bis zur Woche 50)
Die mittlere Anzahl von Injektionen von N9-GP zur Behandlung einer Blutung von Anfang bis Ende wurde gemeldet und in internationalen Einheiten pro Kilogramm pro Blutung (IU/kg/Blutung) gemessen.
Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (bis zur Woche 50)
Verbrauch von Nichtakog -Beta -Pegol für die Behandlung der Prophylaxe (PPX) (nur ARM B)
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Der mittlere Verbrauch von N9-GP für die Prophylaxe pro Jahr und Teilnehmer wurde gemeldet und in internationalen Einheiten pro Kilogramm pro Jahr (IU/kg/Jahr) gemessen.
Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Fix -Trogspiegel während der Prophylaxe (PPX) Behandlung (nur Arm B)
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Für alle Teilnehmer, die eine Prophylaxe -Behandlung erhielten, wurde über FVIII -Spiegel gemeldet. Der chromogene Assay wurde mit einem produktspezifischen N9-GP-Standard (PSS) als Kalibrator durchgeführt. Die Analyse basiert auf einem gemischten Modell auf der log -transformierten Plasma -FVIII -Aktivität mit Altersgruppe als fester Effekt und Teilnehmern als zufälliger Effekt. Der mittlere Trog wird auf der natürlichen Skala zurücktransformiert. Der geschätzte mittlere/durchschnittliche Stationstaat Trog -Niveau der FVIII über die Zeit (alle Besuche von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung) wurden vorgestellt. Die Daten werden für eine spezifische Behandlung gemeldet, bei der die Teilnehmer von Woche 0 bis Ende der Behandlung (EOT) zu jeder Zeit beteiligt waren und nicht zu bestimmten Zeitpunkten von Woche 0 bis EOT bewertet wurden.
Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Anzahl der Teilnehmer mit hemmenden Antikörpern gegen Fix definiert als Titre ≥ 0,6 Bethesda -Einheiten (BU)
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Die Anzahl der Teilnehmer, die hemmende Antikörper (IA) gegen FVIII entwickelten, wurde vorgestellt. Ein Teilnehmer soll FVIII-Inhibitoren haben, wenn zwei aufeinanderfolgende Tests, vorzugsweise innerhalb von 2 Wochen, positiv waren (größer als oder gleich (≥) 0,6 Bethesda-Einheit (BU)). Für die Berechnung der Inhibitorrate wurde der Zähler für alle Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern einbezogen, während der Nenner für alle Teilnehmer mit mindestens 50 Expositionen plus alle Teilnehmer mit weniger als 50 Expositionen, jedoch mit neutralisierender Inhibitor, einbezogen wurde.
Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Anzahl der unerwünschten Ereignisse (AES)
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde definiert als jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), ein Symptom oder ein zeitlich assoziierter Krankheitsmodell, das mit der Verwendung eines Produkts verbunden ist, unabhängig davon, ob sie mit dem Produkt in Bezug auf das Produkt in Bezug auf das Produkt betrachtet wurden oder nicht. Alle präsentierten AEs sind behandlungsbedingt. Ein auf behandlungsbedingter unerwünschter Ereignis wurde als Ereignis mit Beginn der ersten N9-GP-Verabreichung definiert.
Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Anzahl der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAES)
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist definiert als ein unglaubliches medizinisches Ereignis, das bei einer Dosis zum Tod führt oder lebensbedrohlich ist oder stationäre Krankenhausaufenthalte erfordert oder eine Verlängerung des vorhandenen Krankenhausaufenthalts zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, um eine kongenitale Anomaly-/Geburtsfehler zu erzeugen oder eine ständige Beachtung zu verhindern oder zu verhindern oder zu verhindern, oder eine dauerhafte Beachtung oder Schäden zu verhindern oder zu schäden. Alle vorgestellten SAEs sind Behandlungsmesser (alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, die nach der Verabreichung von Versuchsprodukten aufgetreten sind).
Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis zum Ende der Behandlung (Woche 50)
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) (nur ARM B)
Zeitfenster: Einzeldosi
Die inkrementelle Wiederherstellung wurde berechnet, indem die FVIII -Aktivität (IE/ml) subtrahiert wurde, gemessen in Plasma zum Zeitpunkt 0 von der zu Zeit 30 Minuten nach der Dosierung und Dividierung dieses Unterschieds durch die zum Zeitpunkt 0 injizierte Dosis 0 als internationale Einheiten pro Kilogramm (IU/kg) Körpergewicht. Die FVIII -Aktivität wurde mit einem chromogenen Assay gemessen.
Einzeldosi
Terminal Halbwertszeit (T½) (nur Arm B)
Zeitfenster: Einzeldosi
Die terminale Halbwertszeit wurde als LN (2)/λz berechnet; wobei λz die terminale Eliminierungsrate Konstante ist. Die endgültige Eliminierungsrate -Konstante wurde unter Verwendung der linearen Regression im terminalen Teil des logarithmischen (Aktivität) im Vergleich zum Zeitprofil geschätzt.
Einzeldosi
Clearance (Cl) (nur Arm B)
Zeitfenster: Einzeldosi
Die Clearance (CL) des Arzneimittels nach intravenöser Verabreichung wurde gemeldet. Die Clearance wurde unter Verwendung der Formel CL = Dosis / AUC (0-Inf) für einzelne Dosis und CL = Dosis / AUC (0-96) H für stationären Zustand berechnet.
Einzeldosi
Bereich unter der Kurve (AUC) (nur Arm B)
Zeitfenster: Einzeldosi
Die Fläche unter der Plasmaaktivität im Vergleich zu Zeitprofil von Zeit Null bis 168 Stunden (AUC0-168H) wurde gemessen.
Einzeldosi

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7999-4670
  • 2021-004947-25 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1260-0438 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))
  • CTR20220763 (Registrierungskennung: China Drug Trials (China))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Offenlegungsverpflichtung von Novo Nordisk auf novonordisk-trials.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren