Um estudo de pesquisa investigando Nonacog Beta Pegal (N9-GP) para tratamento e prevenção de sangramentos em pessoas chinesas com hemofilia B (Paradigm9)
17 de dezembro de 2025 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um estudo aberto multicêntrico avaliando a eficácia, segurança e farmacocinética do Nonacog Beta Pegol quando usado para tratamento e profilaxia de episódios hemorrágicos em pacientes chineses com hemofilia B
O estudo investiga a eficácia do medicamento chamado nonacog beta pegol (N9-GP) em chineses com hemofilia B. Os participantes serão tratados com N9-GP.
Este é um medicamento que os médicos já podem prescrever em outros países.
O medicamento será injetado numa veia (injeção intravenosa).
Nas visitas à clínica, o medicamento será injetado pelo médico do estudo.
Ao se tratarem em casa, os participantes injetam o medicamento usando um conjunto de agulha e frasco.
O estudo durará cerca de 12 a 16 meses.
Os participantes terão entre 9 e 19 visitas à clínica e possivelmente também alguns telefonemas com o médico do estudo.
Em todas as visitas à clínica, os participantes terão amostras de sangue coletadas.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, China, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, China, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Henan Cancer Hospital-Hematology
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital Central-South University
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Shandong
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Jinan, Shandong, China, 250013
- Jinan Central Hospital
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Qingdao, Shandong, China, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Qingdao, Shandong, China, 266555
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, China, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado obtido antes de qualquer atividade relacionada ao estudo. As atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos realizados como parte do estudo, incluindo atividades para determinar a adequação para o estudo.
- Paciente chinês do sexo masculino com hemofilia B congênita moderada a grave com atividade do fator IX (FIX) menor ou igual a 2%, de acordo com os registros médicos.
- Com idade entre 12 e 70 anos (ambos inclusive) no momento da assinatura do consentimento informado.
- Histórico de pelo menos 100 dias de exposição (EDs) a produtos contendo FIX.1.
- Pacientes atualmente em profilaxia ou pacientes atualmente tratados sob demanda com pelo menos 6 episódios hemorrágicos durante os últimos 12 meses ou pelo menos 3 episódios hemorrágicos durante os últimos 6 meses.
- O paciente, representante legalmente autorizado (LAR) e/ou cuidador são capazes de avaliar um episódio de sangramento, manter um diário, realizar tratamento domiciliar de episódios de sangramento e seguir os procedimentos do estudo.
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao produto experimental ou produtos relacionados.
- Participação anterior neste julgamento. A participação é definida como consentimento informado assinado.
- Participação em qualquer ensaio clínico de um medicamento experimental aprovado ou não aprovado dentro de 5 meias-vidas ou 30 dias a partir da triagem, o que for mais longo.
- Histórico conhecido de inibidores de FIX com base em registros médicos existentes, revisões de relatórios de laboratório e entrevistas com pacientes e LAR.
- Inibidores FIX atuais maiores ou iguais a 0,6 unidade Bethesda (BU).
- HIV positivo, definido por registros médicos, com contagem de CD4+ menor ou igual a 200 por microlitro (μL) e uma carga viral maior que 200 partículas por microlitro ou maior que 400.000 cópias por mililitro (mL) dentro de 6 meses da entrada no estudo. Se os dados não estiverem disponíveis nos registros médicos nos últimos 6 meses, o teste deve ser realizado na consulta de triagem.
- Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido, exceto hemofilia B.
- Eventos trombóticos arteriais anteriores (p. infarto do miocárdio e trombose intracraniana) ou trombose venosa profunda prévia ou embolia pulmonar (conforme definido pelos registros médicos disponíveis).
- Disfunção hepática definida como aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) superior a 3 vezes o limite superior do normal combinado com bilirrubina total superior a 1,5 vezes o limite superior do normal na triagem.
- Insuficiência renal definida como taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) menor ou igual a 30 mL/min/1,73 m^2 para creatinina sérica medida na triagem.
- Qualquer distúrbio, exceto condições associadas à hemofilia B, que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do paciente ou o cumprimento do protocolo.
- Contagem de plaquetas inferior a 50×10^9/L na triagem.
- Imunomodulador ou medicação quimioterápica.
- Incapacidade mental, falta de vontade ou barreiras linguísticas que impedem a compreensão ou cooperação adequada.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço A - Nonacog beta pegol (sob demanda/profilaxia)
Participantes em tratamento sob demanda por 28 semanas, depois tratamento profilático
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Nonacog beta pegol é administrado como injeções intravenosas.
Os participantes receberão nonacog beta pegol como profilaxia, sob demanda para tratamento de episódios hemorrágicos e em relação à cirurgia.
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Experimental: Braço B - Nonacog beta pegol (Profilaxia)
Participantes apenas em tratamento profilático
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Nonacog beta pegol é administrado como injeções intravenosas.
Os participantes receberão nonacog beta pegol como profilaxia, sob demanda para tratamento de episódios hemorrágicos e em relação à cirurgia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Efeito hemostático do pegol beta não -ACOG quando usado para tratamento de episódios de sangramento durante a demanda e profilaxia (ppx)
Prazo: Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (até a semana 50)
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O efeito hemostático da N9-GP no tratamento de episódios de sangramento foi avaliado por escala de resposta de 4 pontos: nenhuma, moderada, boa ou excelente.
A avaliação durante o estudo foi realizada pelo participante e/ou pai (s)/cuidador dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção da seguinte forma: Excelente: alívio abrupto da dor e/ou melhoria clara nos sinais objetivos de sangramento dentro de aproximadamente 8 horas após uma injeção; Bom: alívio definido da dor e/ou melhora nos sinais de sangramento dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção, mas possivelmente exigindo mais de uma injeção para resolução completa; Moderado: efeito benéfico provável ou leve dentro de aproximadamente 8 horas após a primeira injeção, mas geralmente exigindo mais de uma injeção; Nenhum: sem melhora ou agravamento dos sintomas.
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Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (até a semana 50)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de episódios de sangramento tratados durante o tratamento com profilaxia (PPX) (somente o braço B)
Prazo: Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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O número de episódios de sangramento por ano é relatado.
A taxa de sangramento anualizada (ABR) é o número de episódios de sangramento por ano.
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Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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Consumo de pegol beta não -ACOG para tratamento de episódios de sangramento
Prazo: Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (até a semana 50)
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O número médio de injeções de N9-GP usado para o tratamento de um sangramento do início à parada de um sangramento foi relatado e foi medido em unidades internacionais por quilograma por sangramento (UI/kg/sangramento).
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Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (até a semana 50)
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Consumo de pegol beta não -ACOG para tratamento de profilaxia (PPX) (somente o braço B)
Prazo: Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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O consumo médio de N9-GP para profilaxia por ano foi relatado e foi medido em unidades internacionais por quilograma por ano (UI/kg/ano).
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Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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Corrija os níveis de calha durante o tratamento com profilaxia (PPX) (somente o braço B)
Prazo: Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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Os níveis valentes de FVIII foram relatados para todos os participantes que receberam tratamento com profilaxia.
O ensaio cromogênico foi realizado com o padrão específico do produto N9-GP (PSS) como calibrador.
A análise é baseada em um modelo misto na atividade plasmática transformada em log FVIII com a faixa etária como efeito fixo e participantes como efeito aleatório.
A calha média é apresentada de volta para a escala natural.
Foi apresentado o nível médio estimado/nível médio de estado estacionário de FVIII ao longo do tempo (todas as visitas desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento) foram apresentadas.
Os dados são relatados para tratamento específico no qual os participantes fizeram parte a qualquer momento da semana 0 ao final do tratamento (EOT) semana 50, não em momentos específicos avaliados da semana 0 para o EOT.
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Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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Número de participantes com anticorpos inibitórios contra a correção definida como título ≥0,6 unidades Bethesda (BU)
Prazo: Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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Foi apresentado o número de participantes que desenvolveram anticorpos inibitórios (IA) contra FVIII.
Dizia-se que um participante possui inibidores de FVIII se dois testes consecutivos, de preferência dentro de 2 semanas, fossem positivos (maiores ou iguais a (≥) 0,6 unidade Bethesda (BU)).
Para o cálculo da taxa de inibidores, o numerador foi incluído para todos os participantes com anticorpos neutralizantes, enquanto o denominador foi incluído para todos os participantes com um mínimo de 50 exposições, além de qualquer participante com menos de 50 exposições, mas com inibidor neutralizante.
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Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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Número de eventos adversos (AES)
Prazo: Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado de laboratório anormal), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um produto, considerado ou não relacionado ao produto.
Todos os EAs apresentados são emergentes de tratamento.
Um evento adverso emergente de tratamento foi definido como um evento com início após a primeira administração de N9-GP.
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Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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Número de eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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Um evento adverso grave (SAE) é definido como qualquer ocorrência médica desagradável que, em qualquer dose, resulte em morte, ou seja com risco de vida, ou requer hospitalização de pacientes internados ou causa prolongamento dos resultados da hospitalização existente em danos persistentes ou significativos para prevenir a invasão/incapacidade, ou pode ter causado impressão de anomalia/impressão persistente ou requisito.
Todos os SAEs apresentados são emergentes do tratamento (quaisquer eventos adversos graves que ocorreram após a administração de produtos de estudo).
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Desde o início do tratamento (semana 0) até o final do tratamento (semana 50)
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Recuperação incremental (IR) (somente braço B)
Prazo: Dose única: 30 ± 10 minutos após a injeção na semana 0, estado estacionário: 30 ± 10 minutos após a injeção na semana 12
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A recuperação incremental foi calculada subtraindo a atividade FVIII (IU/mL) medida no plasma no tempo 0 medido em tempo 30 minutos após a dosagem e dividir essa diferença pela dose injetada no tempo 0 expressa como unidades internacionais por quilograma (UI/kg) peso corporal.
A atividade do FVIII foi medida com um ensaio cromogênico.
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Dose única: 30 ± 10 minutos após a injeção na semana 0, estado estacionário: 30 ± 10 minutos após a injeção na semana 12
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Half-vida terminal (T½) (somente braço B)
Prazo: Dose única: 30 ± 10 minutos após a injeção na semana 0, estado estacionário: 30 ± 10 minutos após a injeção na semana 12
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A meia -vida terminal foi calculada como Ln (2)/λz; onde λz é a taxa de eliminação terminal constante.
A constante da taxa de eliminação do terminal foi estimada usando regressão linear na parte terminal do log (atividade) versus perfil de tempo.
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Dose única: 30 ± 10 minutos após a injeção na semana 0, estado estacionário: 30 ± 10 minutos após a injeção na semana 12
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Apuração (CL) (somente braço B)
Prazo: Dose: 0-168 horas após a injeção na semana 0, estado estacionário: 0-168 horas após a injeção na semana 12
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A depuração (CL) do medicamento após a administração intravenosa foi relatada.
A depuração foi calculada usando a fórmula Cl = dose / AUC (0-Inf) para dose única e Cl = dose / AUC (0-96) h para o estado estacionário.
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Dose: 0-168 horas após a injeção na semana 0, estado estacionário: 0-168 horas após a injeção na semana 12
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Área sob a curva (AUC) (somente braço B)
Prazo: Dose: 0-168 horas após a injeção na semana 0, estado estacionário: 0-168 horas após a injeção na semana 12
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Foi medida a área sob a atividade plasmática versus o perfil do tempo de zero a 168 horas (AUC0-168H).
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Dose: 0-168 horas após a injeção na semana 0, estado estacionário: 0-168 horas após a injeção na semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de maio de 2022
Conclusão Primária (Real)
11 de abril de 2024
Conclusão do estudo (Real)
11 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
9 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
12 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia B
- PEGOL BETA NÃO ACOG
Outros números de identificação do estudo
- NN7999-4670
- 2021-004947-25 (Número EudraCT)
- U1111-1260-0438 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
- CTR20220763 (Identificador de registro: China Drug Trials (China))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .