Um estudo de pesquisa investigando Nonacog Beta Pegal (N9-GP) para tratamento e prevenção de sangramentos em pessoas chinesas com hemofilia B (Paradigm9)

Critério de inclusão:

• Consentimento informado obtido antes de qualquer atividade relacionada ao estudo. As atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos realizados como parte do estudo, incluindo atividades para determinar a adequação para o estudo.
• Paciente chinês do sexo masculino com hemofilia B congênita moderada a grave com atividade do fator IX (FIX) menor ou igual a 2%, de acordo com os registros médicos.
• Com idade entre 12 e 70 anos (ambos inclusive) no momento da assinatura do consentimento informado.
• Histórico de pelo menos 100 dias de exposição (EDs) a produtos contendo FIX.1.
• Pacientes atualmente em profilaxia ou pacientes atualmente tratados sob demanda com pelo menos 6 episódios hemorrágicos durante os últimos 12 meses ou pelo menos 3 episódios hemorrágicos durante os últimos 6 meses.
• O paciente, representante legalmente autorizado (LAR) e/ou cuidador são capazes de avaliar um episódio de sangramento, manter um diário, realizar tratamento domiciliar de episódios de sangramento e seguir os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

• Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao produto experimental ou produtos relacionados.
• Participação anterior neste julgamento. A participação é definida como consentimento informado assinado.
• Participação em qualquer ensaio clínico de um medicamento experimental aprovado ou não aprovado dentro de 5 meias-vidas ou 30 dias a partir da triagem, o que for mais longo.
• Histórico conhecido de inibidores de FIX com base em registros médicos existentes, revisões de relatórios de laboratório e entrevistas com pacientes e LAR.
• Inibidores FIX atuais maiores ou iguais a 0,6 unidade Bethesda (BU).
• HIV positivo, definido por registros médicos, com contagem de CD4+ menor ou igual a 200 por microlitro (μL) e uma carga viral maior que 200 partículas por microlitro ou maior que 400.000 cópias por mililitro (mL) dentro de 6 meses da entrada no estudo. Se os dados não estiverem disponíveis nos registros médicos nos últimos 6 meses, o teste deve ser realizado na consulta de triagem.
• Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido, exceto hemofilia B.
• Eventos trombóticos arteriais anteriores (p. infarto do miocárdio e trombose intracraniana) ou trombose venosa profunda prévia ou embolia pulmonar (conforme definido pelos registros médicos disponíveis).
• Disfunção hepática definida como aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) superior a 3 vezes o limite superior do normal combinado com bilirrubina total superior a 1,5 vezes o limite superior do normal na triagem.
• Insuficiência renal definida como taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) menor ou igual a 30 mL/min/1,73 m^2 para creatinina sérica medida na triagem.
• Qualquer distúrbio, exceto condições associadas à hemofilia B, que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do paciente ou o cumprimento do protocolo.
• Contagem de plaquetas inferior a 50×10^9/L na triagem.
• Imunomodulador ou medicação quimioterápica.
• Incapacidade mental, falta de vontade ou barreiras linguísticas que impedem a compreensão ou cooperação adequada.