Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimustutkimus, jossa tutkitaan Nonacog Beta Pegol (N9-GP) verenvuotojen hoitoon ja ehkäisyyn kiinalaisilla hemofilia B -potilailla (Paradigm9)

keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Monikeskus, avoin tutkimus, jossa arvioidaan Nonacog Beta Pegolin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa, kun sitä käytetään verenvuotojaksojen hoitoon ja ennaltaehkäisyyn hemofilia B -potilailla

Tutkimuksessa selvitetään, kuinka hyvin nonacog beta pegol (N9-GP) -niminen lääke toimii hemofilia B -potilailla. Osallistujia hoidetaan N9-GP:llä. Tämä on lääke, jota lääkärit voivat jo määrätä muissa maissa. Lääke ruiskutetaan laskimoon (injektio laskimoon). Klinikalla käynneillä lääkkeen pistää tutkimuslääkäri. Hoidessaan itseään kotona, osallistujat pistävät lääkkeen neula- ja injektiopullosarjan avulla. Tutkimus kestää noin 12-16 kuukautta. Osallistujilla on 9-19 käyntiä klinikalla ja mahdollisesti myös puhelinsoittoja tutkimuslääkärin kanssa. Kaikilla klinikalla käynneillä osallistujilta otetaan verinäytteitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kiina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kiina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kiina, 450003
        • Henan Cancer Hospital-Hematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kiina, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Kiina, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Qingdao, Shandong, Kiina, 266555
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kiina, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tietoinen suostumus saatu ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa. Kokeeseen liittyvät toimet ovat mitä tahansa toimenpiteitä, jotka suoritetaan osana kokeilua, mukaan lukien toimet, joilla määritetään soveltuvuus kokeeseen.
  • Miespuolinen kiinalainen potilas, jolla on keskivaikea tai vaikea synnynnäinen hemofilia B, jonka tekijä IX (FIX) -aktiivisuus on alle tai yhtä suuri kuin 2 prosenttia lääketieteellisten tietojen mukaan.
  • Ikäraja 12–70 vuotta (molemmat mukaan lukien) tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  • Vähintään 100 altistuspäivää (ED) FIX.1:tä sisältäville tuotteille.
  • Potilaat, jotka ovat parhaillaan ehkäisyssä tai potilaat, joita hoidetaan tällä hetkellä tarpeen mukaan ja joilla on vähintään 6 verenvuotojaksoa viimeisen 12 kuukauden aikana tai vähintään 3 verenvuotojaksoa viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • Potilas, laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) ja/tai hoitaja osaa arvioida verenvuotojakson, pitää päiväkirjaa, suorittaa verenvuotokohtausten kotihoitoa ja muuten noudattaa koemenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu tai epäilty yliherkkyys koetuotteelle tai vastaaville tuotteille.
  • Aikaisempi osallistuminen tähän kokeeseen. Osallistuminen määritellään allekirjoitettuna tietoon perustuvana suostumuksena.
  • Osallistuminen hyväksytyn tai ei-hyväksytyn tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen 5 puoliintumisajan tai 30 päivän sisällä seulonnasta sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • FIX-estäjien tunnettu historia olemassa olevien lääketieteellisten tietojen, laboratorioraporttien sekä potilas- ja LAR-haastattelujen perusteella.
  • Nykyiset FIX-estäjät, jotka ovat suurempia tai yhtä suuria kuin 0,6 Bethesda-yksikköä (BU).
  • HIV-positiivinen, määritelty lääketieteellisissä tiedoissa, joiden CD4+-määrä on enintään 200 mikrolitraa kohden (μL) ja viruskuorma yli 200 hiukkasta mikrolitrassa tai yli 400 000 kopiota millilitrassa (ml) kuuden kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta. Jos potilastiedot eivät ole saatavilla viimeisen 6 kuukauden aikana, testi tulee tehdä seulontakäynnillä.
  • Synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, muu kuin hemofilia B.
  • Aiemmat valtimotromboottiset tapahtumat (esim. sydäninfarkti ja kallonsisäinen tromboosi) tai aiempi syvä laskimotukos tai keuhkoembolia (käytettävissä olevien lääketieteellisten tietojen mukaan).
  • Maksan toimintahäiriö, joka määritellään aspartaattiaminotransferaasiksi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasiksi (ALT), joka on yli 3 kertaa normaalin yläraja yhdistettynä kokonaisbilirubiiniin, joka on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja seulonnassa.
  • Munuaisten vajaatoiminta määritellään arvioiduksi glomerulusfiltraationopeudeksi (eGFR), joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 30 ml/min/1,73 m^2 seerumin kreatiniinille mitattuna seulonnassa.
  • Kaikki häiriöt, paitsi hemofilia B:hen liittyvät sairaudet, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden tai protokollan noudattamisen.
  • Verihiutalemäärä alle 50×10^9/l seulonnassa.
  • Immuunijärjestelmää säätelevä tai kemoterapeuttinen lääkitys.
  • Henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tai kielimuurit estävät riittävän ymmärryksen tai yhteistyön.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A – Nonakog beeta pegol (tilaus/profylaksia)
Osallistujat tilaushoidossa 28 viikon ajan, jonka jälkeen profylaktinen hoito
Lääke: Nonakog beeta pegol
Nonakog beeta pegolia annetaan suonensisäisinä injektioina. Osallistujat saavat nonacog beeta pegolia ennaltaehkäisynä, tarvittaessa verenvuotojaksojen hoitoon ja leikkaukseen liittyen.
Kokeellinen: Käsivarsi B – Nonakog beeta pegol (ennaltaehkäisy)
Vain profylaktiseen hoitoon osallistuvat
Lääke: Nonakog beeta pegol
Nonakog beeta pegolia annetaan suonensisäisinä injektioina. Osallistujat saavat nonacog beeta pegolia ennaltaehkäisynä, tarvittaessa verenvuotojaksojen hoitoon ja leikkaukseen liittyen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ei -acog beeta -pegolin hemostaattinen vaikutus, kun sitä käytetään verenvuotojaksojen hoitoon tarpeen ja ennaltaehkäisyn aikana (PPX)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (jopa viikko 50)
N9-gp: n hemostaattinen vaikutus verenvuotojakson hoitoon arvioitiin 4-pisteisellä vaste-asteikolla: Ei mitään, kohtalainen, hyvä tai erinomainen. Osallistuja ja/tai vanhemmat/hoitaja tekivät arvioinnin tutkimuksen aikana noin 8 tunnin kuluessa yhden injektion jälkeen seuraavasti: Erinomainen: Äkillinen kivunlievitys ja/tai selkeä paraneminen verenvuodon objektiivisissa merkkeissä noin 8 tunnissa yhden injektion jälkeen; Hyvä: selkeä kivunlievitys ja/tai verenvuodon merkkeiden parantaminen noin 8 tunnin sisällä yhden injektion jälkeen, mutta mahdollisesti edellyttäen useampaa kuin yhtä injektiota täydellisestä resoluutiosta; Kohtalainen: todennäköinen tai pieni hyödyllinen vaikutus noin 8 tunnin kuluessa ensimmäisen injektion jälkeen, mutta yleensä vaatii useamman kuin yhden injektion; Ei mitään: Ei parannusta tai oireiden pahenemista.
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (jopa viikko 50)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käsitellyiden verenvuotojaksojen lukumäärä ennaltaehkäisyn (PPX) hoidon aikana (vain käsivarsi B)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Verenvuotojaksojen lukumäärää vuodessa ilmoitetaan. Vuotuinen verenvuotoaste (ABR) on verenvuotojaksojen lukumäärä vuodessa.
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Ei -acog beeta pegolin kulutus verenvuotojaksojen hoitoon
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (jopa viikko 50)
Veren hoidossa käytettyjen N9-gp: n injektioiden keskimääräinen lukumäärä verenvuodon alusta alkaen ilmoitettiin ja se mitattiin kansainvälisissä yksiköissä kiloa kohti verenvuotoa (IU/kg/verenvuoto).
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (jopa viikko 50)
Ei -acog beeta pegolin kulutus ennaltaehkäisyn (PPX) hoidossa (vain käsivarsi B)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
N9-GP: n keskimääräinen kulutus ennaltaehkäisylle vuodessa osallistujaa kohti ilmoitettiin ja sitä mitattiin kansainvälisissä yksiköissä kilogrammaa kohti vuodessa (IU/kg/vuosi).
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Kiinnitä koristetasot ennaltaehkäisyn (PPX) hoidon aikana (vain käsivarsi B)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
FVIII -tason tasot ilmoitettiin kaikille osallistujille, jotka saivat ennaltaehkäisyä. Kromogeeninen määritys suoritettiin kalibraattorina N9-gp-tuotekohtaisella standardilla (PSS). Analyysi perustuu sekoitettuun malliin log -transformoituun plasman FVIII -aktiivisuuteen ikäryhmän kanssa kiinteänä vaikutuksena ja osallistujina satunnaisena vaikutuksena. Keskimääräinen kouru esitetään takaisin muunnettuna luonnolliseen asteikkoon. Esitettiin arvioitu FVIII: n keskimääräinen/keskimääräinen vakaan tilan tason FVIII (kaikki käyntejä hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun). Tietoja ilmoitetaan erityisestä hoidosta, jossa osallistujat olivat osa milloin tahansa viikosta 0 hoidon loppuun (EOT) viikko 50, ei tietyissä ajankohtina, jotka on arvioitu viikosta 0 EOT: hen.
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Osallistujien lukumäärä, joilla estävät vasta -aineet FIX: tä vastaan, määritelty titteriksi ≥0,6 Bethesda -yksiköt (BU)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
FVIII: n vastaisia ​​estävää vasta -aineita (IA) kehittivät osallistujien lukumäärä. Osallistujan sanottiin olevan FVIII-estäjiä, jos kaksi peräkkäistä testiä, edullisesti 2 viikon kuluessa, olivat positiivisia (suurempia tai yhtä suuret kuin (≥) 0,6 Bethesda-yksikkö (BU). Estäjän nopeuden laskemiseksi osoitin sisällytettiin kaikille osallistujille, joilla oli neutraloivia vasta -aineita, kun nimittäjä otettiin mukaan kaikille osallistujille, joilla oli vähintään 50 altistumista, ja kaikki osallistujat, joilla oli alle 50 altistumista, mutta neutraloivan estäjän kanssa.
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Haittavaikutusten lukumäärä (AES)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Haittavaikutus (AE) määriteltiin mahdollisiksi epäsuotuisiksi ja tahattomiksi merkkeiksi (mukaan lukien epänormaali laboratorion havainto), oireena tai tautiin, joka liittyy ajallisesti tuotteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö tuotteeseen liittyvää vai ei. Kaikki esitetyt AE: t ovat hoitoa. Hoitoon liittyvä haittavaikutus määritettiin tapahtumana alkamisen jälkeen ensimmäisen N9-gp: n antamisen jälkeen.
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Vakavien haittavaikutusten lukumäärä (SAE)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Vakava haittavaikutus (SAE) määritellään mahdollisiksi epätoivottuiksi lääketieteellisiksi esiintymisiksi, että jokaisella annoksella kuoleman tulokset tai hengenvaarallinen tai vaatii sairaalahoitoa tai aiheuttaa olemassa olevien sairaalahoidon jatkamisen jatkuvaa tai merkittävää vammaisuutta/työkyvyttömyyttä tai se on saattanut aiheuttaa synnynnäisen anomalian/syntymävamman tai edellyttää interventiota pysyvän vaurioitumisen tai vaurion estämiseksi. Kaikki esitetyt SAE: t ovat hoidonhoitoa (kaikki vakavat haittavaikutukset, jotka tapahtuivat kokeiden tuotteiden antamisen jälkeen).
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Inkrementaalinen palautus (IR) (vain käsivarsi B)
Aikaikkuna: Yhden annos: 30 ± 10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 0, vakaan tilan: 30 ± 10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 12
Inkrementaalinen palautus laskettiin vähentämällä plasmassa mitattu FVIII -aktiivisuus (IU/ml) ajankohtana 0 ajankohtana ajankohtana 30 minuutin kuluttua annostelusta ja jakamalla tämä ero annoksella, joka injektoi aikaan 0, ilmaistuna kansainvälisinä yksiköinä kilogrammaa kohti (IU/kg) kehon painoa. FVIII -aktiivisuus mitattiin kromogeenisella määrityksellä.
Yhden annos: 30 ± 10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 0, vakaan tilan: 30 ± 10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 12
Terminaalinen puoliintumisaika (t½) (vain käsivarsi B)
Aikaikkuna: Yhden annos: 30 ± 10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 0, vakaan tilan: 30 ± 10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 12
Terminaali Half -käyttöikä laskettiin LN (2)/λZ; missä λZ on päätelaitteen eliminaationopeusvakio. Terminaalin eliminaationopeusvakio arvioitiin käyttämällä lineaarista regressiota log (aktiivisuus) verrattuna aikaprofiiliin.
Yhden annos: 30 ± 10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 0, vakaan tilan: 30 ± 10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 12
Puhdistuma (CL) (vain käsivarsi B)
Aikaikkuna: Yhden annos: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 0, vakaan tilan: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 12
Lääkkeen puhdistuma (CL) laskimonsisäisen antamisen jälkeen ilmoitettiin. Puhdistuma laskettiin käyttämällä kaavaa CL = annos / AUC (0-inf) yhden annoksen ja Cl = annoksen / AUC (0-96) H: n kohdalla tasapainotilaan.
Yhden annos: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 0, vakaan tilan: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 12
Alue käyrän alla (AUC) (vain käsivarsi B)
Aikaikkuna: Yhden annos: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 0, vakaan tilan: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 12
Plasmaaktiivisuuden alla mitattiin ajankohdasta nollasta 168 tuntiin (AUC0-168H).
Yhden annos: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 0, vakaan tilan: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 11. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 12. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NN7999-4670
  • 2021-004947-25 (EudraCT-numero)
  • U1111-1260-0438 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
  • CTR20220763 (Rekisterin tunniste: China Drug Trials (China))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa