Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimustutkimus, jossa tutkitaan Nonacog Beta Pegol (N9-GP) verenvuotojen hoitoon ja ehkäisyyn kiinalaisilla hemofilia B -potilailla (Paradigm9)

maanantai 11. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Monikeskus, avoin tutkimus, jossa arvioidaan Nonacog Beta Pegolin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa, kun sitä käytetään verenvuotojaksojen hoitoon ja ennaltaehkäisyyn hemofilia B -potilailla

Tutkimuksessa selvitetään, kuinka hyvin nonacog beta pegol (N9-GP) -niminen lääke toimii hemofilia B -potilailla. Osallistujia hoidetaan N9-GP:llä. Tämä on lääke, jota lääkärit voivat jo määrätä muissa maissa. Lääke ruiskutetaan laskimoon (injektio laskimoon). Klinikalla käynneillä lääkkeen pistää tutkimuslääkäri. Hoidessaan itseään kotona, osallistujat pistävät lääkkeen neula- ja injektiopullosarjan avulla. Tutkimus kestää noin 12-16 kuukautta. Osallistujilla on 9-19 käyntiä klinikalla ja mahdollisesti myös puhelinsoittoja tutkimuslääkärin kanssa. Kaikilla klinikalla käynneillä osallistujilta otetaan verinäytteitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kiina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kiina, 550004
        • The Affiliated hospital of Guizhou Medical University-Hemato
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kiina, 450003
        • Henan cancer hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Ji'nan, Shandong, Kiina, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Kiina, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
        • Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kiina, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tietoinen suostumus saatu ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa. Kokeeseen liittyvät toimet ovat mitä tahansa toimenpiteitä, jotka suoritetaan osana kokeilua, mukaan lukien toimet, joilla määritetään soveltuvuus kokeeseen.
  • Miespuolinen kiinalainen potilas, jolla on keskivaikea tai vaikea synnynnäinen hemofilia B, jonka tekijä IX (FIX) -aktiivisuus on alle tai yhtä suuri kuin 2 prosenttia lääketieteellisten tietojen mukaan.
  • Ikäraja 12–70 vuotta (molemmat mukaan lukien) tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  • Vähintään 100 altistuspäivää (ED) FIX.1:tä sisältäville tuotteille.
  • Potilaat, jotka ovat parhaillaan ehkäisyssä tai potilaat, joita hoidetaan tällä hetkellä tarpeen mukaan ja joilla on vähintään 6 verenvuotojaksoa viimeisen 12 kuukauden aikana tai vähintään 3 verenvuotojaksoa viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • Potilas, laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) ja/tai hoitaja osaa arvioida verenvuotojakson, pitää päiväkirjaa, suorittaa verenvuotokohtausten kotihoitoa ja muuten noudattaa koemenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu tai epäilty yliherkkyys koetuotteelle tai vastaaville tuotteille.
  • Aikaisempi osallistuminen tähän kokeeseen. Osallistuminen määritellään allekirjoitettuna tietoon perustuvana suostumuksena.
  • Osallistuminen hyväksytyn tai ei-hyväksytyn tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen 5 puoliintumisajan tai 30 päivän sisällä seulonnasta sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • FIX-estäjien tunnettu historia olemassa olevien lääketieteellisten tietojen, laboratorioraporttien sekä potilas- ja LAR-haastattelujen perusteella.
  • Nykyiset FIX-estäjät, jotka ovat suurempia tai yhtä suuria kuin 0,6 Bethesda-yksikköä (BU).
  • HIV-positiivinen, määritelty lääketieteellisissä tiedoissa, joiden CD4+-määrä on enintään 200 mikrolitraa kohden (μL) ja viruskuorma yli 200 hiukkasta mikrolitrassa tai yli 400 000 kopiota millilitrassa (ml) kuuden kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta. Jos potilastiedot eivät ole saatavilla viimeisen 6 kuukauden aikana, testi tulee tehdä seulontakäynnillä.
  • Synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, muu kuin hemofilia B.
  • Aiemmat valtimotromboottiset tapahtumat (esim. sydäninfarkti ja kallonsisäinen tromboosi) tai aiempi syvä laskimotukos tai keuhkoembolia (käytettävissä olevien lääketieteellisten tietojen mukaan).
  • Maksan toimintahäiriö, joka määritellään aspartaattiaminotransferaasiksi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasiksi (ALT), joka on yli 3 kertaa normaalin yläraja yhdistettynä kokonaisbilirubiiniin, joka on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja seulonnassa.
  • Munuaisten vajaatoiminta määritellään arvioiduksi glomerulusfiltraationopeudeksi (eGFR), joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 30 ml/min/1,73 m^2 seerumin kreatiniinille mitattuna seulonnassa.
  • Kaikki häiriöt, paitsi hemofilia B:hen liittyvät sairaudet, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden tai protokollan noudattamisen.
  • Verihiutalemäärä alle 50×10^9/l seulonnassa.
  • Immuunijärjestelmää säätelevä tai kemoterapeuttinen lääkitys.
  • Henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tai kielimuurit estävät riittävän ymmärryksen tai yhteistyön.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A – Nonakog beeta pegol (tilaus/profylaksia)
Osallistujat tilaushoidossa 28 viikon ajan, jonka jälkeen profylaktinen hoito
Lääke: Nonakog beeta pegol
Nonakog beeta pegolia annetaan suonensisäisinä injektioina. Osallistujat saavat nonacog beeta pegolia ennaltaehkäisynä, tarvittaessa verenvuotojaksojen hoitoon ja leikkaukseen liittyen.
Kokeellinen: Käsivarsi B – Nonakog beeta pegol (ennaltaehkäisy)
Vain profylaktiseen hoitoon osallistuvat
Lääke: Nonakog beeta pegol
Nonakog beeta pegolia annetaan suonensisäisinä injektioina. Osallistujat saavat nonacog beeta pegolia ennaltaehkäisynä, tarvittaessa verenvuotojaksojen hoitoon ja leikkaukseen liittyen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Nonakog-beeta-pegolin hemostaattinen vaikutus, kun sitä käytetään verenvuotojaksojen hoitoon on-demand- ja PPX-hoidon aikana
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Mitattu määränä. Arvioitu onnistuneeksi/epäonnistukseksi hemostaattisen vasteen neljän pisteen asteikolla (erinomainen, hyvä, kohtalainen ja ei mitään) laskemalla erinomaiset ja hyvät "onnistuneiksi" ja kohtalaisiksi ja ei yhtään "epäonnistuneiksi".
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidettujen verenvuotojaksojen määrä PPX-hoidon aikana (vain käsi B)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Jaksojen lukumäärä
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Nonakog beeta pegolin käyttö verenvuotojaksojen hoitoon
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Mitattu kansainvälisinä yksikköinä kilogrammaa kohti (IU/kg) verenvuotoa kohti
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Nonakog-beeta-pegolin kulutus PPX-hoitoon (vain käsi B)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Mitattu IU/kg vuodessa
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
FIX pohjatasot PPX-hoidon aikana (vain käsi B)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Mitattu kansainvälisinä yksikköinä millilitraa kohti (IU/ml)
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Potilaiden määrä, joilla on inhiboivia FIX-vasta-aineita, joiden titteri on vähintään 0,6 Bethesda-yksikköä (BU)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Osallistujien määrä
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Haittavaikutusten määrä (AE)
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Tapahtumien määrä
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä
Aikaikkuna: Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Tapahtumien määrä
Hoidon alusta (viikko 0) hoidon loppuun (viikko 50)
Inkrementaalinen palautuminen (IR) (vain varsi B)
Aikaikkuna: Kerta-annos: 30 ± 10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 0; Vakaa tila: 30±10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 12
Mitattu (IU/ml)/(IU/kg)
Kerta-annos: 30 ± 10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 0; Vakaa tila: 30±10 minuuttia injektion jälkeen viikolla 12
Terminaalinen puoliintumisaika (t½) (vain varsi B)
Aikaikkuna: Kerta-annos: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 0; Vakaa tila: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 12
Mitattu tunneissa (h)
Kerta-annos: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 0; Vakaa tila: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 12
Välys (CL) (vain varsi B)
Aikaikkuna: Kerta-annos: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 0; Vakaa tila: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 12
Mitattu ml/h/kg
Kerta-annos: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 0; Vakaa tila: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 12
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) (vain varsi B)
Aikaikkuna: Kerta-annos: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 0; Vakaa tila: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 12
Mitattu h·IU/ml
Kerta-annos: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 0; Vakaa tila: 0-168 tuntia injektion jälkeen viikolla 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 16. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 14. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NN7999-4670
  • 2021-004947-25 (EudraCT-numero)
  • U1111-1260-0438 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
  • CTR20220763 (Rekisterin tunniste: China Drug Trials (China))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Kliiniset tutkimukset Nonakog beeta pegol

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Korea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa