B형 혈우병 중국인의 출혈 치료 및 예방을 위한 Nonacog Beta Pegol(N9-GP) 조사 연구 (Paradigm9)
2025년 12월 17일 업데이트: Novo Nordisk A/S
B형 혈우병 중국 환자의 출혈 에피소드 치료 및 예방에 사용할 때 Nonacog Beta Pegol의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 다기관, 공개 라벨 시험
이 연구는 N9-GP(nonacog beta pegol)라는 약이 B형 혈우병이 있는 중국인에게 얼마나 잘 작용하는지 조사합니다. 참가자는 N9-GP로 치료받게 됩니다.
이미 다른 나라에서는 의사가 처방할 수 있는 약입니다.
약물은 정맥으로 주입됩니다(정맥 주사).
진료소를 방문할 때, 연구 의사가 약을 주사할 것입니다.
집에서 스스로 치료할 때 참가자는 바늘과 바이알 세트를 사용하여 약을 주사합니다.
연구는 약 12-16개월 동안 지속됩니다.
참가자는 9~19회 클리닉을 방문하고 연구 의사와 전화 통화를 할 수도 있습니다.
클리닉을 방문할 때마다 참가자는 혈액 샘플을 채취합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, 중국, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, 중국, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
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Henan
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Zhengzhou, Henan, 중국, 450003
- Henan Cancer Hospital-Hematology
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 410008
- Xiangya Hospital Central-South University
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, 중국, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Shandong
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Jinan, Shandong, 중국, 250013
- Jinan Central Hospital
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Qingdao, Shandong, 중국, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Qingdao, Shandong, 중국, 266555
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, 중국, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 시험 관련 활동 전에 사전 동의를 얻었습니다. 시험 관련 활동은 시험에 대한 적합성을 결정하는 활동을 포함하여 시험의 일부로 수행되는 모든 절차입니다.
- 의료 기록에 따르면 인자 IX(FIX) 활성도가 2% 이하인 중등도에서 중증 선천성 혈우병 B를 가진 중국 남성 환자.
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 12-70세(둘 다 포함).
- FIX.1이 포함된 제품에 대한 최소 100일 노출(ED) 이력.
- 현재 예방요법을 받고 있는 환자 또는 지난 12개월 동안 최소 6번의 출혈 에피소드 또는 지난 6개월 동안 최소 3번의 출혈 에피소드로 주문형 치료를 받고 있는 환자.
- 환자, 법적 대리인(LAR) 및/또는 간병인은 출혈 에피소드를 평가하고, 일기를 작성하고, 출혈 에피소드의 가정 치료를 수행하고, 시험 절차를 따를 수 있습니다.
제외 기준:
- 시제품 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 과민성.
- 이 임상시험에 이전에 참여했습니다. 참여는 서명된 사전 동의로 정의됩니다.
- 5 반감기 또는 스크리닝 후 30일 중 더 긴 기간 내에 승인 또는 승인되지 않은 연구 의약품의 임상 시험에 참여.
- 기존 의료 기록, 실험실 보고서 검토 및 환자 및 LAR 인터뷰를 기반으로 FIX 억제제의 알려진 이력.
- 현재 FIX 억제제는 0.6 베데스다 단위(BU) 이상입니다.
- 의료 기록에 의해 정의된 HIV 양성, CD4+ 수치가 마이크로리터(μL)당 200개 이하이고 바이러스 부하가 마이크로리터당 입자 200개 이상이거나 시험 시작 6개월 이내에 밀리리터(mL)당 400,000개 이상인 HIV 양성. 지난 6개월 이내에 의료 기록에 데이터가 없으면 스크리닝 방문 시 검사를 수행해야 합니다.
- 혈우병 이외의 선천성 또는 후천성 응고 장애 B.
- 이전 동맥 혈전 사건(예: 심근 경색 및 두개내 혈전증) 또는 이전 심정맥 혈전증 또는 폐색전증(이용 가능한 의료 기록에 정의됨).
- 스크리닝 시 정상 상한치의 1.5배를 초과하는 총 빌리루빈과 조합하여 정상 상한치의 3배를 초과하는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)로 정의되는 간 기능 장애.
- 추정 사구체 여과율(eGFR)이 30mL/min/1.73 이하로 정의되는 신장애 스크리닝 시 측정된 혈청 크레아티닌에 대한 m^2.
- 혈우병 B와 관련된 상태를 제외한 모든 장애로, 연구자의 의견으로는 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있습니다.
- 스크리닝 시 혈소판 수가 50×10^9/L 미만.
- 면역 조절 또는 화학 요법 약물.
- 정신적 무능력, 내키지 않음 또는 적절한 이해나 협력을 방해하는 언어 장벽.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: A군 - Nonacog 베타 페골(주문형/예방)
참가자는 28주 동안 주문형 치료를 받은 후 예방적 치료를 받습니다.
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Nonacog 베타 페골은 정맥 주사로 투여됩니다.
참가자는 출혈 에피소드의 치료 및 수술과 관련하여 필요에 따라 예방 조치로 nonacog beta pegol을 받게 됩니다.
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실험적: Arm B - Nonacog 베타 페골(예방)
예방적 치료를 받는 참가자만
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Nonacog 베타 페골은 정맥 주사로 투여됩니다.
참가자는 출혈 에피소드의 치료 및 수술과 관련하여 필요에 따라 예방 조치로 nonacog beta pegol을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주문 및 예방 (PPX) 동안 출혈 에피소드 치료에 사용될 때 비 아코오그 베타 페골의 혈액 적 효과
기간: 치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주까지)까지
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출혈 에피소드의 치료를위한 N9-GP의 혈관 효과는 4 점 응답 척도로 평가되었다 : 없음, 보통, 양호 또는 우수한.
시험 동안의 평가는 단일 주사 후 약 8 시간 이내에 참가자 및/또는 부모 (들)/간병인에 의해 수행되었다 : 우수 : 우수 : 단일 주사 후 약 8 시간 이내에 출혈의 객관적인 징후의 급격한 통증 완화 및/또는 명확한 개선; 양호 : 단일 주사 후 약 8 시간 이내에 출혈 징후의 명확한 통증 완화 및/또는 완전한 해상도를 위해 하나 이상의 주사가 필요할 수 있습니다. 보통 : 첫 번째 주사 후 약 8 시간 이내에 가능하거나 약간의 유익한 효과가 있지만 일반적으로 하나 이상의 주사가 필요합니다. 없음 : 증상의 개선 또는 악화 없음.
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치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주까지)까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예방 (PPX) 치료 중 치료 된 출혈 에피소드의 수 (ARM B 만 해당)
기간: 치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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연간 출혈 에피소드 수 데이터 가보고됩니다.
연간 출혈 속도 (ABR)는 연간 출혈 에피소드 수입니다.
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치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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출혈 에피소드 치료를위한 Nonacog Beta Pegol 소비
기간: 치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주까지)까지
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출혈의 시작부터 출혈 정지까지의 치료에 사용 된 N9-GP의 평균 주사 수가보고되었고, 블리드 당 킬로그램 당 국제 단위 (IU/kg/출혈)로 측정되었다.
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치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주까지)까지
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예방 (PPX) 처리를위한 비 아코오그 베타 페골 소비 (ARM B 만 해당)
기간: 치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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참가자 당 연간 예방에 대한 N9-GP의 평균 소비 가보고되었으며 연간 킬로그램 당 국제 단위 (IU/kg/년)로 측정되었습니다.
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치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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예방 (PPX) 처리 중에 트로프 레벨을 고정합니다 (ARM B 만 해당)
기간: 치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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FVIII의 트로프 수준은 예방 치료를받은 모든 참가자에 대해보고되었습니다.
캘리브레이터로서 N9-GP 생성물 특이 표준 (PSS)으로 발색 적 분석을 수행 하였다.
분석은 연령 그룹을 사용하여 로그 변환 된 혈장 FVIII 활동에 대한 혼합 모델을 기반으로하고 참가자는 무작위 효과로서 참가자를 기반으로합니다.
평균 트로프는 자연 스케일로 역 변형된다.
시간이 지남에 따라 FVIII의 추정 평균/평균 정상 상태 트로프 수준 (치료 시작부터 치료 종료까지 모든 방문)이 제시되었다.
데이터는 0 주에서 치료 끝 (EOT) 50 주차까지의 일부인 특정 치료에 대해보고된다.
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치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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Titre ≥0.6 Bethesda Units (BU)로 정의 된 고정에 대한 억제 항체를 가진 참가자 수
기간: 치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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FVIII에 대한 억제 항체 (IA)를 개발 한 참가자의 수가 제시되었다.
참가자는 2 주 이내에 두 번의 연속 테스트가 양성 (≥) 0.6 Bethesda Unit (BU)) 인 경우 FVIII 억제제가 있다고합니다.
억제제 비율의 계산을 위해 분자는 중화 항체를 가진 모든 참가자에 대해 포함되었으며, 분모는 최소 50 개의 노출을 가진 모든 참가자와 50 개 미만의 노출이 있지만 중화 억제제가있는 참가자에 포함되었습니다.
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치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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부작용 수 (AES)
기간: 치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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부작용 (AE)은 제품과 관련된 고려 여부에 관계없이 제품의 사용과 일시적으로 관련된 증상 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 표시 (비정상 실험실 발견 포함), 증상 또는 질병으로 정의되었습니다.
제시된 모든 AE는 치료에 응급합니다.
치료-응급 부작용은 첫 번째 N9-GP 투여 후 발병 된 사건으로 정의되었다.
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치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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심각한 부작용 수 (SAE)
기간: 치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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심각한 부작용 (SAE)은 모든 복용량에서 사망으로 사망하거나 생명을 위협하거나 입원 환자 입원이 필요하거나 기존 입원을 유발하는 원인이되거나 기존의 입원이 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 유발하거나 선천적 변칙/출생 결함을 유발하거나 영구적 장애 또는 손상을 예방할 수있는 의학적 발생으로 정의됩니다.
제시된 모든 SAE는 치료 응급 (시험 제품 관리 후 발생한 심각한 부작용)입니다.
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치료 시작 (0 주)부터 치료 종료 (50 주)까지
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증분 회복 (IR) (ARM B 만 해당)
기간: 단일 용량 : 30 ± 10 분 주사 후 주사 후, 정상 상태 : 12 주차 주사 후 30 ± 10 분
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증분 회복은 혈장에서 측정 한 후 혈장에서 측정 된 FVIII 활성 (IU/mL)을 킬로그램 (IU/kg) 체중 당 국제 단위로 발현 된 시간 0에 주사 된 용량으로 나누는 것부터 시간으로부터 혈장에서 측정 된 FVIII 활성 (IU/mL)을 빼서 계산되었다.
FVIII 활성은 발색 적 분석으로 측정되었다.
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단일 용량 : 30 ± 10 분 주사 후 주사 후, 정상 상태 : 12 주차 주사 후 30 ± 10 분
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말기 반감기 (T½) (팔 B 만 해당)
기간: 단일 용량 : 30 ± 10 분 주사 후 주사 후, 정상 상태 : 12 주차 주사 후 30 ± 10 분
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말기 절반 수명은 ln (2)/λz로 계산되었습니다. 여기서 λz는 터미널 제거 속도 상수입니다.
터미널 제거 속도 상수는 로그 (활동) 대 시간 프로파일의 터미널 부분에서 선형 회귀를 사용하여 추정되었다.
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단일 용량 : 30 ± 10 분 주사 후 주사 후, 정상 상태 : 12 주차 주사 후 30 ± 10 분
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클리어런스 (CL) (ARM B 만 해당)
기간: 단일 복용량 : 0-168 시간 주사 후 주사 후 정상 상태 : 0-168 시간 12 주차 주사 후 0-168 시간
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정맥 투여 후 약물의 클리어런스 (CL)가보고되었다.
단일 용량에 대한 공식 Cl = 용량 / AUC (0-inf) 및 정상 상태에 대해 Cl = 용량 / AUC (0-96) H를 사용하여 클리어런스를 계산 하였다.
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단일 복용량 : 0-168 시간 주사 후 주사 후 정상 상태 : 0-168 시간 12 주차 주사 후 0-168 시간
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곡선 아래 영역 (AUC) (ARM B 만 해당)
기간: 단일 복용량 : 0-168 시간 주사 후 주사 후 정상 상태 : 0-168 시간 12 주차 주사 후 0-168 시간
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혈장 활성에 따른 영역 대 시간 0에서 168 시간 (AUC0-168H)까지의 시간 프로파일을 측정 하였다.
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단일 복용량 : 0-168 시간 주사 후 주사 후 정상 상태 : 0-168 시간 12 주차 주사 후 0-168 시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 18일
기본 완료 (실제)
2024년 4월 11일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 4일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2026년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NN7999-4670
- 2021-004947-25 (EudraCT 번호)
- U1111-1260-0438 (기타 식별자: World Health Organization (WHO))
- CTR20220763 (레지스트리 식별자: China Drug Trials (China))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novonordisk-trials.com의 Novo Nordisk 공개 약속에 따름
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .