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Uno studio di ricerca che indaga Nonacog Beta Pegol (N9-GP) per il trattamento e la prevenzione delle emorragie nei cinesi con emofilia B (Paradigm9)

17 dicembre 2025 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio multicentrico in aperto che valuta l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Nonacog Beta Pegol quando utilizzato per il trattamento e la profilassi di episodi di sanguinamento in pazienti cinesi con emofilia B

Lo studio indaga sull'efficacia del medicinale chiamato nonacog beta pegol (N9-GP) nei cinesi con emofilia B. I partecipanti saranno trattati con N9-GP. Questo è un medicinale che i medici possono già prescrivere in altri paesi. Il medicinale verrà iniettato in una vena (iniezione endovenosa). Durante le visite in clinica, il medicinale verrà iniettato dal medico dello studio. Quando si curano a casa, i partecipanti iniettano il medicinale utilizzando un set di aghi e flaconcini. Lo studio durerà per circa 12-16 mesi. I partecipanti avranno tra le 9 e le 19 visite in clinica ed eventualmente anche alcune telefonate con il medico dello studio. In tutte le visite alla clinica, ai partecipanti verranno prelevati campioni di sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Cina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Cina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
        • Henan Cancer Hospital-Hematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Cina, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Qingdao, Shandong, Cina, 266555
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio. Le attività relative allo studio sono tutte le procedure eseguite nell'ambito dello studio, comprese le attività per determinare l'idoneità allo studio.
  • Paziente maschio cinese con emofilia B congenita da moderata a grave con un'attività del fattore IX (FIX) inferiore o uguale al 2% secondo le cartelle cliniche.
  • Età compresa tra 12 e 70 anni (entrambi inclusi) al momento della firma del consenso informato.
  • Cronologia di almeno 100 giorni di esposizione (ED) a prodotti contenenti FIX.1.
  • Pazienti attualmente in profilassi o pazienti attualmente trattati al bisogno con almeno 6 episodi di sanguinamento negli ultimi 12 mesi o almeno 3 episodi di sanguinamento negli ultimi 6 mesi.
  • Il paziente, il rappresentante legalmente autorizzato (LAR) e/o il caregiver sono in grado di valutare un episodio emorragico, tenere un diario, eseguire il trattamento domiciliare degli episodi emorragici e comunque seguire le procedure di prova.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota o sospetta al prodotto sperimentale o ai prodotti correlati.
  • Precedente partecipazione a questo processo. La partecipazione è definita come consenso informato firmato.
  • Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica di un medicinale sperimentale approvato o non approvato entro 5 emivite o 30 giorni dallo screening, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  • Storia nota di inibitori FIX basata su cartelle cliniche esistenti, revisioni di rapporti di laboratorio e interviste a pazienti e LAR.
  • Attuali inibitori FIX maggiori o uguali a 0,6 unità Bethesda (BU).
  • HIV positivo, definito dalle cartelle cliniche, con conta CD4+ inferiore o uguale a 200 per microlitro (μL) e una carica virale superiore a 200 particelle per microlitro o superiore a 400.000 copie per millilitro (mL) entro 6 mesi dall'inizio dello studio. Se i dati non sono disponibili nelle cartelle cliniche degli ultimi 6 mesi, allora il test deve essere eseguito alla visita di screening.
  • Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia B.
  • Precedenti eventi trombotici arteriosi (ad es. infarto del miocardio e trombosi intracranica) o pregressa trombosi venosa profonda o embolia polmonare (come definito dalle cartelle cliniche disponibili).
  • Disfunzione epatica definita come aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) superiore a 3 volte il limite superiore della norma combinata con bilirubina totale superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma allo screening.
  • Compromissione renale definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore o uguale a 30 ml/min/1,73 m^2 per la creatinina sierica misurata allo screening.
  • Qualsiasi disturbo, ad eccezione delle condizioni associate all'emofilia B, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del paziente o il rispetto del protocollo.
  • Conta piastrinica inferiore a 50×10^9/L allo screening.
  • Farmaci immunomodulanti o chemioterapici.
  • Incapacità mentale, riluttanza o barriere linguistiche che precludono un'adeguata comprensione o cooperazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A - Nonacog beta pegol (su richiesta/profilassi)
Partecipanti in trattamento su richiesta per 28 settimane, successivamente trattamento profilattico
Droga: Nonacog beta pegol
Nonacog beta pegol viene somministrato tramite iniezioni endovenose. I partecipanti riceveranno nonacog beta pegol come profilassi, su richiesta per il trattamento di episodi emorragici e in relazione alla chirurgia.
Sperimentale: Braccio B - Nonacog beta pegol (profilassi)
Partecipanti solo al trattamento profilattico
Droga: Nonacog beta pegol
Nonacog beta pegol viene somministrato tramite iniezioni endovenose. I partecipanti riceveranno nonacog beta pegol come profilassi, su richiesta per il trattamento di episodi emorragici e in relazione alla chirurgia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto emostatico del beta pegol non acog se usato per il trattamento degli episodi di sanguinamento durante la domanda e la profilassi (PPX)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (fino alla settimana 50)
L'effetto emostatico di N9 GP per il trattamento degli episodi di sanguinamento è stato valutato mediante scala di risposta a 4 punti: nessuno, moderato, buono o eccellente. La valutazione durante il processo è stata effettuata dal partecipante e/o dai genitori/caregiver entro circa 8 ore dopo una singola iniezione come segue: Eccellente: brusco sollievo dal dolore e/o un chiaro miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione; Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento nei segni di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione, ma probabilmente richiede più di un'iniezione per una risoluzione completa; Moderato: effetto probabile o lieve benefico entro circa 8 ore dopo la prima iniezione, ma di solito richiede più di un'iniezione; Nessuno: nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi.
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (fino alla settimana 50)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di episodi di sanguinamento trattati durante il trattamento della profilassi (PPX) (solo braccio B)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
Vengono riportati il ​​numero di episodi di sanguinamento all'anno. La velocità di sanguinamento annuale (ABR) è il numero di episodi di sanguinamento all'anno.
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
Consumo di beta pegol non acog per il trattamento degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (fino alla settimana 50)
È stato segnalato il numero medio di iniezioni di N9 GP utilizzate per il trattamento di un sanguinamento dall'inizio a fermare un sanguinamento ed è stato misurato in unità internazionali per chilogrammo per sanguinamento (IU/kg/sanguinamento).
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (fino alla settimana 50)
Consumo di Beta PEGOL NON ACOG per il trattamento della profilassi (PPX) (solo braccio B)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
È stato segnalato il consumo medio di N9 GP per la profilassi all'anno per partecipante ed è stato misurato in unità internazionali per chilogrammo all'anno (UI/kg/anno).
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
Correggi i livelli di depressione durante il trattamento della profilassi (PPX) (solo braccio B)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
Sono stati segnalati livelli di depressione di FVIII per tutti i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento di profilassi. Il dosaggio cromogenico è stato eseguito con standard specifico per il prodotto N9 GP (PSS) come calibratore. L'analisi si basa su un modello misto sul log trasformato l'attività del plasma FVIII con gruppo di età come effetto fisso e partecipanti come effetto casuale. La depressione media è presentata a retro-trasformato su scala naturale. Nel tempo è stato presentato il livello di depressione stazionario medio/medio stimato di FVIII (tutte le visite dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento). Sono riportati dati per un trattamento specifico in cui i partecipanti facevano parte in qualsiasi momento dalla settimana 0 alla fine del trattamento (EOT) Week 50, non in punti temporali specifici valutati dalla settimana 0 all'EOT.
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
Numero di partecipanti con anticorpi inibitori contro la correzione definita come tito ≥0,6 unità Bethesda (BU)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
È stato presentato il numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi inibitori (IA) contro FVIII. Si diceva che un partecipante avesse inibitori FVIII se due test consecutivi, preferibilmente entro 2 settimane, erano positivi (maggiore o uguale a (≥) 0,6 BETHESDA Unità (BU)). Per il calcolo del tasso di inibitore il numeratore è stato incluso per tutti i partecipanti con anticorpi neutralizzanti mentre il denominatore è stato incluso per tutti i partecipanti con un minimo di 50 esposizioni più tutti i partecipanti con meno di 50 esposizioni ma con inibitore neutralizzante.
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
Numero di eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
Un evento avverso (AE) è stato definito come un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso una scoperta di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto. Tutti gli eventi avversi presentati sono emergenti dal trattamento. Un evento avverso emergente per il trattamento è stato definito come un evento con insorgenza dopo la prima somministrazione di N9 GP.
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
Numero di eventi avversi gravi (SAES)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole che a qualsiasi dose si traduce nella morte, o sia pericoloso per la vita, o richiede un ricovero ospedaliero o provoca il prolungamento del ricovero esistente in caso di disabilità/incapacità significativa o può aver causato un'anomicalia congenicata o un difetto di nascita congeniti. Tutti i SAE presentati sono emergenti per il trattamento (eventuali eventi avversi gravi che si sono verificati dopo l'amministrazione del prodotto).
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla fine del trattamento (settimana 50)
Recupero incrementale (IR) (solo braccio B)
Lasso di tempo: Dose singola: 30 ± 10 minuti dopo l'iniezione alla settimana 0, stato stazionario: 30 ± 10 minuti dopo l'iniezione alla settimana 12
Il recupero incrementale è stato calcolato sottraendo l'attività FVIII (IU/mL) misurata nel plasma al tempo 0 da quella misurata al tempo 30 minuti dopo aver dosata e divisa questa differenza per la dose iniettata al tempo 0 espressa come unità internazionali per chilogrammo (IU/kg) peso corporeo. L'attività di FVIII è stata misurata con un test cromogenico.
Dose singola: 30 ± 10 minuti dopo l'iniezione alla settimana 0, stato stazionario: 30 ± 10 minuti dopo l'iniezione alla settimana 12
Emivita terminale (T½) (solo braccio B)
Lasso di tempo: Dose singola: 30 ± 10 minuti dopo l'iniezione alla settimana 0, stato stazionario: 30 ± 10 minuti dopo l'iniezione alla settimana 12
La mezza durata terminale è stata calcolata come ln (2)/λz; dove λz è costante il tasso di eliminazione terminale. La costante del tasso di eliminazione terminale è stata stimata utilizzando la regressione lineare sulla parte terminale del registro (attività) rispetto al profilo temporale.
Dose singola: 30 ± 10 minuti dopo l'iniezione alla settimana 0, stato stazionario: 30 ± 10 minuti dopo l'iniezione alla settimana 12
Clearance (cl) (solo braccio B)
Lasso di tempo: Dose singola: 0-168 ore dopo l'iniezione alla settimana 0, stazionario: 0-168 ore dopo l'iniezione alla settimana 12
È stata segnalata la clearance (CL) del farmaco dopo la somministrazione endovenosa. La clearance è stata calcolata usando la formula Cl = dose / AUC (0-INF) per dose singola e cl = dose / AUC (0-96) H per stato stazionario.
Dose singola: 0-168 ore dopo l'iniezione alla settimana 0, stazionario: 0-168 ore dopo l'iniezione alla settimana 12
Area sotto la curva (AUC) (solo braccio B)
Lasso di tempo: Dose singola: 0-168 ore dopo l'iniezione alla settimana 0, stazionario: 0-168 ore dopo l'iniezione alla settimana 12
È stata misurata l'area sotto l'attività plasmatica rispetto al profilo temporale dal tempo zero a 168 ore (AUC0-168h).
Dose singola: 0-168 ore dopo l'iniezione alla settimana 0, stazionario: 0-168 ore dopo l'iniezione alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 maggio 2022

Completamento primario (Effettivo)

11 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

11 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

9 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

12 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7999-4670
  • 2021-004947-25 (Numero EudraCT)
  • U1111-1260-0438 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • CTR20220763 (Identificatore di registro: China Drug Trials (China))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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