Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En forskningsundersøgelse, der undersøger Nonacog Beta Pegol (N9-GP) til behandling og forebyggelse af blødninger hos kinesere med hæmofili B (Paradigm9)

17. december 2025 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Et åbent multicenterforsøg, der evaluerer effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af Nonacog Beta Pegol, når det bruges til behandling og profylakse af blødningsepisoder hos kinesiske patienter med hæmofili B

Undersøgelsen undersøger, hvor godt medicinen kaldet nonacog beta pegol (N9-GP) virker hos kinesere med hæmofili B. Deltagerne vil blive behandlet med N9-GP. Dette er en medicin, som læger allerede kan ordinere i andre lande. Medicinen vil blive injiceret i en vene (intravenøs injektion). Ved besøgene på klinikken vil medicinen blive injiceret af undersøgelseslægen. Når deltagerne behandler sig selv derhjemme, injicerer de medicinen ved hjælp af en nål og et hætteglassæt. Undersøgelsen vil vare i omkring 12-16 måneder. Deltagerne vil have mellem 9 og 19 besøg på klinikken og eventuelt også nogle telefonopkald med studielægen. Ved alle besøg på klinikken vil deltagerne få taget blodprøver.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Henan Cancer Hospital-Hematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Kina, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Qingdao, Shandong, Kina, 266555
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke opnået før alle forsøgsrelaterede aktiviteter. Forsøgsrelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af forsøget, herunder aktiviteter for at bestemme egnethed til forsøget.
  • Mandlig kinesisk patient med moderat til svær medfødt hæmofili B med en faktor IX (FIX) aktivitet mindre end eller lig med 2 procent ifølge lægejournaler.
  • I alderen 12-70 år (begge inklusive) på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  • Anamnese med mindst 100 eksponeringsdage (ED'er) for produkter, der indeholder FIX.1.
  • Patienter, der i øjeblikket er i profylakse eller patienter, der i øjeblikket behandles efter behov med mindst 6 blødningsepisoder i løbet af de sidste 12 måneder eller mindst 3 blødningsepisoder i løbet af de sidste 6 måneder.
  • Patienten, den juridiske repræsentant (LAR) og/eller pårørende er i stand til at vurdere en blødningsepisode, føre dagbog, udføre hjemmebehandling af blødningsepisoder og i øvrigt følge forsøgsprocedurerne.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for prøveprodukt eller relaterede produkter.
  • Tidligere deltagelse i dette forsøg. Deltagelse er defineret som underskrevet informeret samtykke.
  • Deltagelse i ethvert klinisk forsøg med et godkendt eller ikke-godkendt forsøgslægemiddel inden for 5 halveringstider eller 30 dage fra screening, alt efter hvad der er længst.
  • Kendt historie med FIX-hæmmere baseret på eksisterende journaler, laboratorierapportgennemgange og patient- og LAR-interview.
  • Aktuelle FIX-hæmmere større end eller lig med 0,6 Bethesda-enhed (BU).
  • HIV-positiv, defineret af lægejournaler, med CD4+-tal mindre end eller lig med 200 pr. mikroliter (μL) og en viral mængde større end 200 partikler pr. mikroliter eller mere end 400.000 kopier pr. milliliter (mL) inden for 6 måneder efter forsøgets start. Hvis data ikke er tilgængelige i journalen inden for de seneste 6 måneder, skal testen foretages ved screeningsbesøget.
  • Medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra hæmofili B.
  • Tidligere arterielle trombotiske hændelser (f. myokardieinfarkt og intrakraniel trombose) eller tidligere dyb venetrombose eller lungeemboli (som defineret af tilgængelige lægejournaler).
  • Leverdysfunktion defineret som aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) større end 3 gange den øvre grænse for normal kombineret med total bilirubin større end 1,5 gange den øvre grænse for normal ved screening.
  • Nedsat nyrefunktion defineret som estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) mindre end eller lig med 30 ml/min/1,73 m^2 for serumkreatinin målt ved screening.
  • Enhver lidelse, undtagen tilstande forbundet med hæmofili B, som efter investigatorens mening kan bringe patientens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare.
  • Blodpladetal mindre end 50×10^9/L ved screening.
  • Immunmodulerende eller kemoterapeutisk medicin.
  • Psykisk invaliditet, uvilje eller sprogbarrierer udelukker tilstrækkelig forståelse eller samarbejde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A - Nonacog beta pegol (on-demand/profylakse)
Deltagere i on-demand behandling i 28 uger, herefter profylaktisk behandling
Medicin: Nonacog beta pegol
Nonacog beta pegol administreres som intravenøse injektioner. Deltagerne vil modtage nonacog beta pegol som profylakse, som on-demand til behandling af blødningsepisoder og i forbindelse med operation.
Eksperimentel: Arm B - Nonacog beta pegol (profylakse)
Kun deltagere i profylaktisk behandling
Medicin: Nonacog beta pegol
Nonacog beta pegol administreres som intravenøse injektioner. Deltagerne vil modtage nonacog beta pegol som profylakse, som on-demand til behandling af blødningsepisoder og i forbindelse med operation.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Haemostatisk effekt af ikke -acog beta pegol, når den bruges til behandling af blødningsepisoder under efterspørgsel og profylakse (PPX)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (op til uge 50)
Hæmostatisk virkning af N9-gp til behandling af blødningsepisoder blev vurderet ved 4-punkts responsskala: Ingen, moderat, god eller fremragende. Evaluering under retssagen blev udført af deltager og/eller forælder (er)/plejeperson inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion som følger: Fremragende: pludselig smertelindring og/eller klar forbedring af objektive tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion; Godt: bestemt smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion, men muligvis kræver mere end en injektion for fuldstændig opløsning; Moderat: Sandsynlig eller let fordelagtig virkning inden for cirka 8 timer efter den første injektion, men kræver normalt mere end en injektion; Ingen: ingen forbedring eller forværring af symptomer.
Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (op til uge 50)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal behandlede blødningsepisoder under profylakse (PPX) behandling (kun arm B)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
Antal blødningsepisoder om året rapporteres data. Årlig blødningshastighed (ABR) er antallet af blødningsepisoder om året.
Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
Forbrug af nonacog beta pegol til behandling af blødningsepisoder
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (op til uge 50)
Det gennemsnitlige antal injektioner af N9-gp, der blev anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning, blev rapporteret, og det blev målt i internationale enheder pr. Kg pr. Blødning (IU/kg/blødning).
Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (op til uge 50)
Forbrug af ikke -ACOG Beta Pegol til profylakse (PPX) behandling (kun arm B)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
Det gennemsnitlige forbrug af N9-gp for profylakse pr. År pr. Deltager blev rapporteret, og det blev målt i internationale enheder pr. Kg pr. År (IU/kg/år).
Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
Fix Trough -niveauer under profylakse (PPX) behandling (kun arm B)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
Trough -niveauer af FVIII blev rapporteret for alle deltagere, der modtog profylaksebehandling. Kromogen assay blev udført med N9-gp produktspecifik standard (PSS) som kalibrator. Analysen er baseret på en blandet model på den log -transformerede plasma FVIII -aktivitet med aldersgruppe som fast virkning og deltagere som en tilfældig effekt. Det gennemsnitlige trug præsenteres baguddannet til den naturlige skala. Det estimerede gennemsnit/gennemsnitlige steady state truget niveau af FVIII over tid (alle besøg fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen af ​​behandlingen) blev præsenteret. Data rapporteres til specifik behandling, hvor deltagerne var en del af på ethvert tidspunkt fra uge 0 til slutningen af ​​behandlingen (EOT) uge 50, ikke på specifikke tidspunkter, der blev vurderet fra uge 0 til EOT.
Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
Antal deltagere med hæmmende antistoffer mod fix defineret som titre ≥0,6 Bethesda -enheder (BU)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
Antal deltagere, der udviklede inhiberende antistoffer (IA) mod FVIII, blev præsenteret. Det siges, at en deltager havde FVIIII-hæmmere, hvis to på hinanden følgende test, fortrinsvis inden for 2 uger, var positive (større end eller lig med (≥) 0,6 Bethesda-enheden (BU)). Til beregning af hæmmerhastigheden blev tælleren inkluderet for alle deltagere med neutraliserende antistoffer, mens nævneren blev inkluderet for alle deltagere med mindst 50 eksponeringer plus eventuelle deltagere med mindre end 50 eksponeringer, men med neutraliserende inhibitor.
Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
Antal bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
En bivirkning (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et produkt, uanset om det betragtes som relateret til produktet eller ej. Alle præsenterede AE'er er behandlingsvingen. En bivirkning af behandlingsvækst blev defineret som en begivenhed med begyndelse efter den første N9-gp-administration.
Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
Antal alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
En alvorlig bivirkning (SAE) defineres som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der i enhver dosis resulterer i død, eller er livstruende eller kræver indpatient hospitalisering eller forårsager forlængelse af eksisterende hospitalisering resulterer i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne eller kan have forårsaget en medfødt afvigelse/fødselsdefekt, eller kræver, at interventionen forhindrer permanent forringelse eller skade. Alle præsenterede SAE'er er behandlingsvingen (eventuelle alvorlige bivirkninger, der opstod efter forsøgsproduktadministration).
Fra behandlingsstart (uge 0) indtil behandlingen (uge 50)
Trinvis bedring (IR) (kun arm B)
Tidsramme: Enkeltdosis: 30 ± 10 minutter efter injektion i uge 0, stabil tilstand: 30 ± 10 minutter efter injektion i uge 12
Den trinvise gendannelse blev beregnet ved at trække FVIII -aktiviteten (IU/ml) målt i plasma på tidspunktet 0 fra det målt på tidspunktet 30 minutter efter dosering og deling af denne forskel med dosis, der blev injiceret på tidspunktet 0, udtrykt som internationale enheder pr. Kg (iu/kg) kropsvægt. FVIII -aktivitet blev målt med en kromogen assay.
Enkeltdosis: 30 ± 10 minutter efter injektion i uge 0, stabil tilstand: 30 ± 10 minutter efter injektion i uge 12
Terminal halveringstid (T½) (kun arm B)
Tidsramme: Enkeltdosis: 30 ± 10 minutter efter injektion i uge 0, stabil tilstand: 30 ± 10 minutter efter injektion i uge 12
Terminal halveringstid blev beregnet som Ln (2)/λz; hvor λz er den terminale elimineringshastighed konstant. Den terminale elimineringshastighedskonstant blev estimeret ved anvendelse af lineær regression på den terminale del af log (aktivitet) versus tidsprofil.
Enkeltdosis: 30 ± 10 minutter efter injektion i uge 0, stabil tilstand: 30 ± 10 minutter efter injektion i uge 12
Clearance (CL) (kun arm B)
Tidsramme: Enkeltdosis: 0-168 timer efter injektion i uge 0, stabil tilstand: 0-168 timer efter injektion i uge 12
Clearance (CL) af lægemiddel efter intravenøs administration blev rapporteret. Clearance blev beregnet under anvendelse af formlen Cl = dosis / AUC (0-INF) for enkelt dosis og Cl = dosis / AUC (0-96) H for stabil tilstand.
Enkeltdosis: 0-168 timer efter injektion i uge 0, stabil tilstand: 0-168 timer efter injektion i uge 12
Område under kurven (AUC) (kun arm B)
Tidsramme: Enkeltdosis: 0-168 timer efter injektion i uge 0, stabil tilstand: 0-168 timer efter injektion i uge 12
Område under plasma-aktivitet versus tidsprofil fra tiden nul til 168 timer (AUC0-168H) blev målt.
Enkeltdosis: 0-168 timer efter injektion i uge 0, stabil tilstand: 0-168 timer efter injektion i uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

11. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

9. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7999-4670
  • 2021-004947-25 (EudraCT nummer)
  • U1111-1260-0438 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • CTR20220763 (Registry Identifier: China Drug Trials (China))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner