Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie zkoumající Nonakog Beta Pegol (N9-GP) pro léčbu a prevenci krvácení u Číňanů s hemofilií B (Paradigm9)

17. prosince 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Multicentrická, otevřená studie hodnotící účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku nonakog beta pegolu při použití k léčbě a profylaxi krvácivých epizod u čínských pacientů s hemofilií B

Studie zkoumá, jak dobře funguje lék zvaný nonakog beta pegol (N9-GP) u Číňanů s hemofilií B. Účastníci budou léčeni N9-GP. Jedná se o lék, který již mohou lékaři předepisovat v jiných zemích. Lék bude aplikován do žíly (intravenózní injekce). Při návštěvách na klinice bude lék injekčně aplikovat lékař studie. Při domácí léčbě si účastníci aplikují lék pomocí sady jehly a lahvičky. Studie bude trvat přibližně 12-16 měsíců. Účastníci absolvují 9 až 19 návštěv na klinice a případně i několik telefonátů se studijním lékařem. Při všech návštěvách kliniky budou účastníkům odebrány vzorky krve.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Čína, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Čína, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
        • Henan Cancer Hospital-Hematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Čína, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Qingdao, Shandong, Čína, 266555
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Čína, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studiem. Činnosti související se hodnocením jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást hodnocení, včetně činností k určení vhodnosti pro hodnocení.
  • Mužský čínský pacient se středně těžkou až těžkou vrozenou hemofilií B s aktivitou faktoru IX (FIX) nižší nebo rovnou 2 procentům podle lékařských záznamů.
  • Věk 12-70 let (oba včetně) v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Historie nejméně 100 dnů expozice (ED) přípravkům obsahujícím FIX.1.
  • Pacienti v současné době na profylaxi nebo pacienti aktuálně léčení na vyžádání s alespoň 6 epizodami krvácení během posledních 12 měsíců nebo alespoň 3 epizodami krvácení během posledních 6 měsíců.
  • Pacient, zákonný zástupce (LAR) a/nebo pečovatel jsou schopni posoudit krvácivou příhodu, vést si deník, provádět domácí léčbu krvácivých příhod a jinak dodržovat zkušební postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na zkušební produkt nebo související produkty.
  • Předchozí účast v tomto testu. Účast je definována jako podepsaný informovaný souhlas.
  • Účast na jakémkoli klinickém hodnocení schváleného nebo neschváleného hodnoceného léčivého přípravku do 5 poločasů nebo 30 dnů od screeningu, podle toho, co je delší.
  • Známá historie inhibitorů FIX na základě existujících lékařských záznamů, hodnocení laboratorních zpráv a rozhovorů s pacienty a LAR.
  • Aktuální FIX inhibitory větší nebo rovné 0,6 Bethesda jednotky (BU).
  • HIV pozitivní, definovaný lékařskými záznamy, s počtem CD4+ menším nebo rovným 200 na mikrolitr (μl) a virovou náloží větší než 200 částic na mikrolitr nebo větší než 400 000 kopií na mililitr (ml) během 6 měsíců od vstupu do studie. Nejsou-li údaje ve zdravotnické dokumentaci k dispozici za posledních 6 měsíců, musí být test proveden při screeningové návštěvě.
  • Vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než hemofilie B.
  • Předchozí arteriální trombotické příhody (např. infarkt myokardu a intrakraniální trombóza) nebo předchozí hluboká žilní trombóza nebo plicní embolie (jak je definováno v dostupných lékařských záznamech).
  • Jaterní dysfunkce definovaná jako aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) vyšší než 3násobek horní hranice normy v kombinaci s celkovým bilirubinem vyšším než 1,5násobek horní hranice normy při screeningu.
  • Porucha funkce ledvin definovaná jako odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) menší nebo rovna 30 ml/min/1,73 m^2 pro sérový kreatinin měřený při screeningu.
  • Jakákoli porucha, s výjimkou stavů spojených s hemofilií B, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost pacienta nebo dodržování protokolu.
  • Počet krevních destiček menší než 50×10^9/l při screeningu.
  • Imunitní modulační nebo chemoterapeutické léky.
  • Duševní neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry vylučující přiměřené porozumění nebo spolupráci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno A – Nonakog beta pegol (na vyžádání/profylaxe)
Účastníci na on-demand léčbě po dobu 28 týdnů, poté profylaktická léčba
Lék: Nonakog beta pegol
Nonakog beta pegol se podává jako intravenózní injekce. Účastníci obdrží nonakog beta pegol jako profylaxi, na požádání při léčbě krvácivých příhod a v souvislosti s chirurgickým zákrokem.
Experimentální: Rameno B – Nonakog beta pegol (profylaxe)
Pouze účastníci na profylaktické léčbě
Lék: Nonakog beta pegol
Nonakog beta pegol se podává jako intravenózní injekce. Účastníci obdrží nonakog beta pegol jako profylaxi, na požádání při léčbě krvácivých příhod a v souvislosti s chirurgickým zákrokem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Heemostatický účinek nonacog beta pegolu, když se používá k léčbě epizod krvácení během na vyžádání a profylaxi (PPX)
Časové okno: Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (až do 50. týdne)
Heemostatický účinek N9-GP pro léčbu epizod krvácení byl hodnocen podle měřítka 4-bodové odezvy: žádná, střední, dobrá nebo vynikající. Hodnocení během studie bylo provedeno účastníkem a/nebo rodiči/pečovatelem do přibližně 8 hodin po jedné injekci takto: vynikající: náhlé úlevy od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních příznaků krvácení po přibližně 8 hodinách po jediné injekci; Dobré: definitivní úleva od bolesti a/nebo zlepšení příznaků krvácení během přibližně 8 hodin po jediné injekci, ale možná vyžaduje více než jednu injekci pro úplné rozlišení; Mírný: pravděpodobný nebo mírný prospěšný účinek přibližně do 8 hodin po první injekci, ale obvykle vyžaduje více než jednu injekci; Žádné: Žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků.
Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (až do 50. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet ošetřených epizod krvácení během léčby profylaxe (PPX) (pouze ARM B)
Časové okno: Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Počet údajů o krvácení za rok je hlášen. Míra anualizovaného krvácení (ABR) je počet epizod krvácení ročně.
Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Spotřeba nonacog beta pegolu pro léčbu krvácení epizod
Časové okno: Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (až do 50. týdne)
Byl hlášen průměrný počet injekcí N9-GP používaných k léčbě krvácení od začátku do zastavení krvácení a byl měřen v mezinárodních jednotkách na kilogram na krvácení (IU/kg/krvácení).
Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (až do 50. týdne)
Spotřeba nonacog beta pegolu pro profylaxi (PPX) léčby (pouze rameno B)
Časové okno: Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Byla hlášena průměrná spotřeba N9-GP pro profylaxi za rok a byla měřena v mezinárodních jednotkách na kilogram ročně (IU/kg/rok).
Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Opravte hladiny koryta během léčby profylaxe (PPX) (pouze rameno B)
Časové okno: Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Hladiny koryta FVIII byly hlášeny u všech účastníků, kteří byli léčeni profylaxem. Chromogenní test byl prováděn se standardem specifickou pro produkt specifický pro N9-GP (PSS) jako kalibrátoru. Analýza je založena na smíšeném modelu na log transformované plazmatické aktivitě FVIII s věkovou skupinou jako fixní efekt a účastníci jako náhodný efekt. Průměrná koryta je prezentována zpět do přirozeného měřítka. Odhadovaná úroveň průměrného/průměrného ustáleného stavu FVIII v průběhu času (všechny návštěvy od začátku léčby (týden 0) do konce léčby). Údaje jsou hlášeny pro specifickou léčbu, ve které byli účastníci součástí kdykoli od 0. týdne do konce léčby (EOT) týdne 50, nikoli v konkrétních časových bodech hodnocených od 0 do EOT.
Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Počet účastníků s inhibičními protilátkami proti fixám definovaný jako titr ≥0,6 BETHESDA jednotky (BU)
Časové okno: Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Byl představen počet účastníků, kteří vyvinuli inhibiční protilátky (IA) proti FVIII. Účastník měl údajně inhibitory FVIII, pokud byly dva po sobě jdoucí testy, nejlépe do 2 týdnů, pozitivní (větší nebo rovné (≥) 0,6 jednotky Bethesda (BU)). Pro výpočet rychlosti inhibitoru byl čitatel zahrnut pro všechny účastníky s neutralizujícími protilátkami, zatímco jmenovatel byl zahrnut pro všechny účastníky s minimálně 50 expozicemi plus jakýkoli účastníci s méně než 50 expozicemi, ale s neutralizačním inhibitorem.
Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Počet nežádoucích účinků (AES)
Časové okno: Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Nepříznivá událost (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s použitím produktu, ať už je to související s produktem nebo ne. Všichni prezentovaní AE jsou engent léčby. Po prvním podání N9-GP byla definována jako událost s léčbou-engergentáží jako událost s nástupem.
Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Počet závažných nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Vážná nepříznivá událost (SAE) je definována jako jakýkoli nepříznivý lékařský výskyt, který při jakékoli dávce vede k smrti nebo je život ohrožující nebo vyžaduje lůžkovou hospitalizaci nebo způsobuje prodloužení stávajících hospitalizace při přetrvávajícím nebo významném postižení/neschopnosti nebo může způsobit vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo vyžaduje zásah nebo vyžaduje zásah nebo vyžaduje zásah nebo vyžaduje zásah nebo vyžaduje zásah nebo vyžaduje zásah. Všichni prezentovaní SAE jsou engent léčby (jakékoli závažné nežádoucí účinky, ke kterým došlo po správě zkušebního produktu).
Od začátku léčby (týden 0) do konce léčby (50. týden)
Inkrementální zotavení (IR) (pouze rameno B)
Časové okno: Jednorázová dávka: 30 ± 10 minut po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 30 ± 10 minut po injekci ve 12. týdnu
Inkrementální zotavení bylo vypočteno odečtením aktivity FVIII (IU/ML) měřenou v plazmě v čase 0 od měřené v čase 30 minut po dávkování a dělením tohoto rozdílu injikovanou v čase 0 exprimované jako mezinárodní jednotky na kilogram (IU/kg) tělesné hmotnosti. Aktivita FVIII byla měřena chromogenním testem.
Jednorázová dávka: 30 ± 10 minut po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 30 ± 10 minut po injekci ve 12. týdnu
Terminální poločas (T½) (pouze rameno B)
Časové okno: Jednorázová dávka: 30 ± 10 minut po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 30 ± 10 minut po injekci ve 12. týdnu
Terminální polovina života byla vypočtena jako ln (2)/λz; kde λz je konstantní míra eliminace terminálu. Konstanta míry eliminace terminálu byla odhadnuta pomocí lineární regrese na terminální části log (aktivity) versus časový profil.
Jednorázová dávka: 30 ± 10 minut po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 30 ± 10 minut po injekci ve 12. týdnu
Odbavení (CL) (pouze rameno B)
Časové okno: Jednorázová dávka: 0-168 hodin po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 0-168 hodin po injekci ve 12. týdnu
Byla hlášena clearance (CL) léčiva po intravenózním podání. Clearance byla vypočtena pomocí vzorce Cl = dávka / AUC (0-inf) pro jednu dávku a Cl = dávka / AUC (0-96) H pro ustálený stav.
Jednorázová dávka: 0-168 hodin po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 0-168 hodin po injekci ve 12. týdnu
Oblast pod křivkou (AUC) (pouze rameno B)
Časové okno: Jednorázová dávka: 0-168 hodin po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 0-168 hodin po injekci ve 12. týdnu
Byla změřena plocha pod plazmatickou aktivitou oproti časovému profilu od času nula do 168 hodin (AUC0-168H).
Jednorázová dávka: 0-168 hodin po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 0-168 hodin po injekci ve 12. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

11. dubna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

11. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

9. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7999-4670
  • 2021-004947-25 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1260-0438 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • CTR20220763 (Identifikátor registru: China Drug Trials (China))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit