Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie naukowe oceniające Nonacog Beta Pegol (N9-GP) w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u Chińczyków z hemofilią B (Paradigm9)

25 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Wieloośrodkowe, otwarte badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę nonakogu beta Pegol stosowanego w leczeniu i profilaktyce epizodów krwawienia u chińskich pacjentów z hemofilią B

W badaniu sprawdza się skuteczność leku o nazwie nonakog beta pegol (N9-GP) u Chińczyków z hemofilią B. Uczestnicy będą leczeni N9-GP. Jest to lek, który lekarze mogą już przepisywać w innych krajach. Lek zostanie wstrzyknięty do żyły (wstrzyknięcie dożylne). Podczas wizyt w klinice lek będzie wstrzykiwany przez lekarza prowadzącego badanie. Podczas leczenia w domu uczestnicy wstrzykują lek za pomocą zestawu igły i fiolki. Badanie potrwa około 12-16 miesięcy. Uczestnicy będą mieli od 9 do 19 wizyt w klinice i być może także kilka rozmów telefonicznych z lekarzem prowadzącym badanie. Podczas każdej wizyty w klinice uczestnicy będą mieli pobierane próbki krwi.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny, 550004
        • The Affiliated hospital of Guizhou Medical University-Hemato
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
        • Henan Cancer Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Ji'nan, Shandong, Chiny, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Chiny, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek działaniami związanymi z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu ustalenie przydatności do badania.
  • Chiński pacjent płci męskiej z wrodzoną hemofilią B o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, z aktywnością czynnika IX (FIX) mniejszą lub równą 2%, zgodnie z dokumentacją medyczną.
  • Wiek 12-70 lat (włącznie) w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Historia co najmniej 100 dni ekspozycji (ED) na produkty zawierające FIX.1.
  • Pacjenci obecnie objęci profilaktyką lub pacjenci obecnie leczeni na żądanie, u których wystąpiło co najmniej 6 epizodów krwawienia w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub co najmniej 3 epizody krwawienia w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Pacjent, przedstawiciel ustawowy (LAR) i/lub opiekun są w stanie ocenić epizod krwawienia, prowadzić dzienniczek, przeprowadzić domowe leczenie epizodów krwawienia i w inny sposób postępować zgodnie z procedurami próbnymi.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na produkt próbny lub produkty pokrewne.
  • Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako podpisaną świadomą zgodę.
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym zatwierdzonego lub niezatwierdzonego badanego produktu leczniczego w ciągu 5 okresów półtrwania lub 30 dni od badania przesiewowego, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • Znana historia stosowania inhibitorów FIX na podstawie istniejącej dokumentacji medycznej, przeglądów raportów laboratoryjnych oraz wywiadów z pacjentami i LAR.
  • Obecne inhibitory FIX większe lub równe 0,6 jednostki Bethesda (BU).
  • HIV dodatni, określony w dokumentacji medycznej, z liczbą CD4+ mniejszą lub równą 200 na mikrolitr (μl) i wiremią większą niż 200 cząstek na mikrolitr lub większą niż 400 000 kopii na mililitr (ml) w ciągu 6 miesięcy od wejścia do badania. W przypadku braku danych w dokumentacji medycznej z ostatnich 6 miesięcy, badanie należy wykonać na wizycie przesiewowej.
  • Wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia B.
  • Wcześniejsze zdarzenia zakrzepowe w tętnicach (np. zawał mięśnia sercowego i zakrzepica wewnątrzczaszkowa) lub przebyta zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna (zgodnie z dostępną dokumentacją medyczną).
  • Dysfunkcja wątroby zdefiniowana jako aminotransferaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) większa niż 3-krotność górnej granicy normy w połączeniu z bilirubiną całkowitą większą niż 1,5-krotność górnej granicy normy podczas badania przesiewowego.
  • Zaburzenia czynności nerek definiowane jako szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) mniejszy lub równy 30 ml/min/1,73 m^2 dla kreatyniny w surowicy zmierzonej podczas badania przesiewowego.
  • Wszelkie zaburzenia, z wyjątkiem stanów związanych z hemofilią B, które w opinii badacza mogą zagrażać bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu protokołu.
  • Liczba płytek krwi poniżej 50×10^9/l podczas badania przesiewowego.
  • Leki immunomodulujące lub chemioterapeutyczne.
  • Niezdolność umysłowa, niechęć lub bariery językowe uniemożliwiające odpowiednie zrozumienie lub współpracę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A – nonakog beta pegol (na żądanie/profilaktyka)
Uczestnicy na kuracji doraźnej przez 28 tygodni, następnie kuracja profilaktyczna
Lek: Nonakog beta pegol
Nonakog beta pegol jest podawany we wstrzyknięciach dożylnych. Uczestnicy otrzymają pegol nonakog beta jako profilaktykę, na żądanie w leczeniu epizodów krwawienia oraz w związku z zabiegiem chirurgicznym.
Eksperymentalny: Ramię B – Nonacog beta pegol (profilaktyka)
Uczestnicy tylko na leczeniu profilaktycznym
Lek: Nonakog beta pegol
Nonakog beta pegol jest podawany we wstrzyknięciach dożylnych. Uczestnicy otrzymają pegol nonakog beta jako profilaktykę, na żądanie w leczeniu epizodów krwawienia oraz w związku z zabiegiem chirurgicznym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działanie hemostatyczne pegolu nonakog beta stosowanego w leczeniu epizodów krwawienia podczas leczenia na żądanie i PPX
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Mierzone jako liczba. Oceniony jako sukces/porażka w oparciu o czteropunktową skalę odpowiedzi hemostatycznej (doskonała, dobra, umiarkowana i brak) poprzez liczenie doskonałych i dobrych jako „sukces” oraz umiarkowane i brak jako „porażka”
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba leczonych epizodów krwawienia podczas leczenia PPX (tylko ramię B)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Liczba odcinków
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Spożywanie pegolu nonakog beta w leczeniu epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Mierzona w jednostkach międzynarodowych na kilogram (j.m./kg) na krwawienie
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Spożywanie pegolu nonakog beta w leczeniu PPX (tylko ramię B)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Mierzona w IU/kg rocznie
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Poziomy minimalne FIX podczas leczenia PPX (tylko ramię B)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Mierzone w jednostkach międzynarodowych na mililitr (j.m./ml)
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Liczba pacjentów z przeciwciałami hamującymi przeciwko FIX zdefiniowanymi jako miano powyżej lub równe 0,6 jednostek Bethesda (BU)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Liczba uczestników
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Liczba wydarzeń
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Liczba wydarzeń
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do zakończenia leczenia (tydzień 50)
Odzyskiwanie przyrostowe (IR) (tylko ramię B)
Ramy czasowe: Pojedyncza dawka: 30 ± 10 minut po wstrzyknięciu w tygodniu 0; Stan stacjonarny: 30 ± 10 minut po wstrzyknięciu w 12. tygodniu
Mierzona w (j.m./ml)/(j.m./kg)
Pojedyncza dawka: 30 ± 10 minut po wstrzyknięciu w tygodniu 0; Stan stacjonarny: 30 ± 10 minut po wstrzyknięciu w 12. tygodniu
Końcowy okres półtrwania (t½) (tylko ramię B)
Ramy czasowe: Pojedyncza dawka: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0; Stan stacjonarny: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w 12. tygodniu
Mierzone w godzinach (h)
Pojedyncza dawka: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0; Stan stacjonarny: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w 12. tygodniu
Prześwit (CL) (tylko ramię B)
Ramy czasowe: Pojedyncza dawka: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0; Stan stacjonarny: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w 12. tygodniu
Mierzone w ml/h/kg
Pojedyncza dawka: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0; Stan stacjonarny: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w 12. tygodniu
Pole pod krzywą (AUC) (tylko ramię B)
Ramy czasowe: Pojedyncza dawka: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0; Stan stacjonarny: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w 12. tygodniu
Mierzona w h·IU/ml
Pojedyncza dawka: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0; Stan stacjonarny: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w 12. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

16 maja 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7999-4670
  • 2021-004947-25 (Numer EudraCT)
  • U1111-1260-0438 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
  • CTR20220763 (Identyfikator rejestru: China Drug Trials (China))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na Nonakog beta pegol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj