Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie naukowe oceniające Nonacog Beta Pegol (N9-GP) w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u Chińczyków z hemofilią B (Paradigm9)

17 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Wieloośrodkowe, otwarte badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę nonakogu beta Pegol stosowanego w leczeniu i profilaktyce epizodów krwawienia u chińskich pacjentów z hemofilią B

W badaniu sprawdza się skuteczność leku o nazwie nonakog beta pegol (N9-GP) u Chińczyków z hemofilią B. Uczestnicy będą leczeni N9-GP. Jest to lek, który lekarze mogą już przepisywać w innych krajach. Lek zostanie wstrzyknięty do żyły (wstrzyknięcie dożylne). Podczas wizyt w klinice lek będzie wstrzykiwany przez lekarza prowadzącego badanie. Podczas leczenia w domu uczestnicy wstrzykują lek za pomocą zestawu igły i fiolki. Badanie potrwa około 12-16 miesięcy. Uczestnicy będą mieli od 9 do 19 wizyt w klinice i być może także kilka rozmów telefonicznych z lekarzem prowadzącym badanie. Podczas każdej wizyty w klinice uczestnicy będą mieli pobierane próbki krwi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
        • Henan Cancer Hospital-Hematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Chiny, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Qingdao, Shandong, Chiny, 266555
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek działaniami związanymi z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu ustalenie przydatności do badania.
  • Chiński pacjent płci męskiej z wrodzoną hemofilią B o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, z aktywnością czynnika IX (FIX) mniejszą lub równą 2%, zgodnie z dokumentacją medyczną.
  • Wiek 12-70 lat (włącznie) w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Historia co najmniej 100 dni ekspozycji (ED) na produkty zawierające FIX.1.
  • Pacjenci obecnie objęci profilaktyką lub pacjenci obecnie leczeni na żądanie, u których wystąpiło co najmniej 6 epizodów krwawienia w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub co najmniej 3 epizody krwawienia w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Pacjent, przedstawiciel ustawowy (LAR) i/lub opiekun są w stanie ocenić epizod krwawienia, prowadzić dzienniczek, przeprowadzić domowe leczenie epizodów krwawienia i w inny sposób postępować zgodnie z procedurami próbnymi.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na produkt próbny lub produkty pokrewne.
  • Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako podpisaną świadomą zgodę.
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym zatwierdzonego lub niezatwierdzonego badanego produktu leczniczego w ciągu 5 okresów półtrwania lub 30 dni od badania przesiewowego, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • Znana historia stosowania inhibitorów FIX na podstawie istniejącej dokumentacji medycznej, przeglądów raportów laboratoryjnych oraz wywiadów z pacjentami i LAR.
  • Obecne inhibitory FIX większe lub równe 0,6 jednostki Bethesda (BU).
  • HIV dodatni, określony w dokumentacji medycznej, z liczbą CD4+ mniejszą lub równą 200 na mikrolitr (μl) i wiremią większą niż 200 cząstek na mikrolitr lub większą niż 400 000 kopii na mililitr (ml) w ciągu 6 miesięcy od wejścia do badania. W przypadku braku danych w dokumentacji medycznej z ostatnich 6 miesięcy, badanie należy wykonać na wizycie przesiewowej.
  • Wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia B.
  • Wcześniejsze zdarzenia zakrzepowe w tętnicach (np. zawał mięśnia sercowego i zakrzepica wewnątrzczaszkowa) lub przebyta zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna (zgodnie z dostępną dokumentacją medyczną).
  • Dysfunkcja wątroby zdefiniowana jako aminotransferaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) większa niż 3-krotność górnej granicy normy w połączeniu z bilirubiną całkowitą większą niż 1,5-krotność górnej granicy normy podczas badania przesiewowego.
  • Zaburzenia czynności nerek definiowane jako szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) mniejszy lub równy 30 ml/min/1,73 m^2 dla kreatyniny w surowicy zmierzonej podczas badania przesiewowego.
  • Wszelkie zaburzenia, z wyjątkiem stanów związanych z hemofilią B, które w opinii badacza mogą zagrażać bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu protokołu.
  • Liczba płytek krwi poniżej 50×10^9/l podczas badania przesiewowego.
  • Leki immunomodulujące lub chemioterapeutyczne.
  • Niezdolność umysłowa, niechęć lub bariery językowe uniemożliwiające odpowiednie zrozumienie lub współpracę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A – nonakog beta pegol (na żądanie/profilaktyka)
Uczestnicy na kuracji doraźnej przez 28 tygodni, następnie kuracja profilaktyczna
Lek: Nonakog beta pegol
Nonakog beta pegol jest podawany we wstrzyknięciach dożylnych. Uczestnicy otrzymają pegol nonakog beta jako profilaktykę, na żądanie w leczeniu epizodów krwawienia oraz w związku z zabiegiem chirurgicznym.
Eksperymentalny: Ramię B – Nonacog beta pegol (profilaktyka)
Uczestnicy tylko na leczeniu profilaktycznym
Lek: Nonakog beta pegol
Nonakog beta pegol jest podawany we wstrzyknięciach dożylnych. Uczestnicy otrzymają pegol nonakog beta jako profilaktykę, na żądanie w leczeniu epizodów krwawienia oraz w związku z zabiegiem chirurgicznym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hemostatyczny efekt nieakogowego pegolu beta, gdy jest stosowany w leczeniu epizodów krwawienia podczas żądania i profilaktyki (PPX)
Ramy czasowe: Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (do 50 tygodnia)
Hemostatyczny wpływ N9 GP do leczenia epizodów krwawienia oceniono za pomocą 4-punktowej skali odpowiedzi: brak, umiarkowane, dobre lub doskonałe. Ocenę podczas badania przeprowadzono przez uczestnika i/lub rodziców/opiekuna w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu w następujący sposób: Doskonałe: nagłe złagodzenie bólu i/lub wyraźna poprawa obiektywnych znaków krwawienia w ciągu około 8 godzin po jednym zastrzyku; Dobra: określona ulga w bólu i/lub poprawa objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu, ale prawdopodobnie wymaga więcej niż jednego wstrzyknięcia do całkowitej rozdzielczości; Umiarkowany: prawdopodobny lub niewielki korzystny efekt w ciągu około 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu, ale zwykle wymaga więcej niż jednego wstrzyknięcia; Brak: bez poprawy lub pogorszenia objawów.
Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (do 50 tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba leczonych epizodów krwawienia podczas leczenia profilaktyki (PPX) (tylko Arm B)
Ramy czasowe: Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Dane są zgłaszane liczba odcinków krwawienia rocznie. Roczna stopa krwawienia (ABR) to liczba odcinków krwawienia rocznie.
Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Spożycie nieakogu beta pegolu w leczeniu epizodów krwawiących
Ramy czasowe: Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (do 50 tygodnia)
Zgłoszono średnią liczbę zastrzyków N9-GP zastosowanych w leczeniu krwawienia od początku do zatrzymania krwawienia i mierzono go w jednostkach międzynarodowych na kilogram na krwawienie (IU/kg/krwawienie).
Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (do 50 tygodnia)
Zużycie nieakogu beta pegolu do leczenia profilaktyki (PPX) (tylko Arm B)
Ramy czasowe: Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Zgłaszano średnie spożycie N9 GP dla profilaktyki rocznie na uczestnika i mierzono go w jednostkach międzynarodowych na kilogram rocznie (IU/kg/rok).
Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Napraw poziomy koryta podczas leczenia profilaktyki (PPX) (tylko Arm B)
Ramy czasowe: Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Zgłoszono poziomy FVIII dla wszystkich uczestników, którzy otrzymali leczenie profilaktyki. Test chromogenny przeprowadzono ze standardem specyficznym dla produktu N9-GP (PSS) jako kalibratora. Analiza oparta jest na modelu mieszanym na aktywności FVIII w osoczu logarytmicznym z grupą wiekową jako stałym efektem i uczestnikami jako efektem losowym. Średnia koryta jest prezentowana z powrotem do naturalnej skali. Przedstawiono szacowany średni/średni poziom FVIII stanu ustalonego w czasie (wszystkie wizyty od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do końca leczenia). Dane są zgłaszane do konkretnego leczenia, w którym uczestnicy byli częścią w dowolnym momencie od tygodnia 0 do końca leczenia (EOT) Tydzień 50, a nie w określonych punktach czasowych ocenianych od tygodnia 0 do EOT.
Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Liczba uczestników z przeciwciałami hamującymi przeciwko poprawce zdefiniowanej jako miano ≥0,6 jednostki Bethesda (BU)
Ramy czasowe: Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Przedstawiono liczbę uczestników, którzy opracowali przeciwciała hamujące (IA) przeciwko FVIII. Mówi się, że uczestnik ma inhibitory FVIII, jeśli dwa kolejne testy, najlepiej w ciągu 2 tygodni, były dodatnie (większe lub równe (≥) 0,6 jednostki Bethesda (BU)). Do obliczania szybkości inhibitora licznik został uwzględniony dla wszystkich uczestników z neutralizującymi przeciwciałami, podczas gdy mianownik został uwzględniony dla wszystkich uczestników z minimum 50 ekspozycji plus wszystkich uczestników z mniej niż 50 ekspozycjami, ale z neutralizującym inhibitorem.
Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Liczba zdarzeń niepożądanych (AES)
Ramy czasowe: Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Zdarzenie niepożądane (AE) zostało zdefiniowane jako każdy niekorzystny i niezamierzony znak (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objaw lub choroba tymczasowo związane z stosowaniem produktu, czy to uznane za powiązane z produktem. Wszystkie prezentowane AES są emergentami leczenia. Zdarzenie niepożądane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenie z początkiem po pierwszym podaniu N9-GP.
Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) jest definiowane jako każde nieporządkowe zdarzenie medyczne, które przy jakiejkolwiek dawce powoduje śmierć lub zagraża życiu, lub wymaga hospitalizacji hospitalizacji lub przyczyny przedłużenia istniejącej hospitalizacji w trwałym lub znacznym niepełnosprawności/niezdolności lub może spowodować wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub wymaga interwencji w celu stałego upośledzenia lub uszkodzenia. Wszystkie prezentowane SAE są emergentami leczenia (wszelkie poważne zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po podaniu produktu próbnego).
Od początku leczenia (tydzień 0) do końca leczenia (tydzień 50)
Przyrostowe odzyskiwanie (IR) (tylko Arm B)
Ramy czasowe: Pojedyncza dawka: 30 ± 10 minut po iniekcji w tygodniu 0, stan ustalony: 30 ± 10 minut po wstrzyknięciu w tygodniu 12
Przyrostowe odzyskiwanie obliczono przez odjęcie aktywności FVIII (IU/ML) mierzonej w osoczu w czasie 0 od tego mierzonego w czasie 30 minut po dawkowaniu i podzieleniu tej różnicy przez dawkę wstrzykniętą w czasie 0 wyrażonym jako jednostki międzynarodowe na kilogram (IU/kg). Aktywność FVIII mierzono za pomocą testu chromogennego.
Pojedyncza dawka: 30 ± 10 minut po iniekcji w tygodniu 0, stan ustalony: 30 ± 10 minut po wstrzyknięciu w tygodniu 12
Końcowy okres półtrwania (T½) (tylko Arm B)
Ramy czasowe: Pojedyncza dawka: 30 ± 10 minut po iniekcji w tygodniu 0, stan ustalony: 30 ± 10 minut po wstrzyknięciu w tygodniu 12
Terminalny okres półtrwania obliczono jako LN (2)/λZ; gdzie λz jest stałą stałą końcowej eliminacji. Stałą szybkości eliminacji końcowej oszacowano za pomocą regresji liniowej w końcowej części dziennika (aktywność) w porównaniu z profilem czasowym.
Pojedyncza dawka: 30 ± 10 minut po iniekcji w tygodniu 0, stan ustalony: 30 ± 10 minut po wstrzyknięciu w tygodniu 12
Luz (cl) (tylko ramię b)
Ramy czasowe: Pojedyncza dawka: 0-168 godzin po iniekcji w tygodniu 0, stan ustalony: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w 12. tygodniu
Zgłoszono klirens (CL) leku po podaniu dożylnym. Klirens obliczono przy użyciu wzoru Cl = dawka / auc (0-inf) dla pojedynczej dawki i cl = dawka / auc (0-96) h dla stanu ustalonego.
Pojedyncza dawka: 0-168 godzin po iniekcji w tygodniu 0, stan ustalony: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w 12. tygodniu
Obszar pod krzywą (auc) (tylko ramię b)
Ramy czasowe: Pojedyncza dawka: 0-168 godzin po iniekcji w tygodniu 0, stan ustalony: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w 12. tygodniu
Zmierzono obszar pod aktywnością osocza w porównaniu z profilem czasowym od zera czasu do 168 godzin (AUC0-168H).
Pojedyncza dawka: 0-168 godzin po iniekcji w tygodniu 0, stan ustalony: 0-168 godzin po wstrzyknięciu w 12. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7999-4670
  • 2021-004947-25 (Numer EudraCT)
  • U1111-1260-0438 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
  • CTR20220763 (Identyfikator rejestru: China Drug Trials (China))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj