Un estudio de investigación que investiga Nonacog Beta Pegol (N9-GP) para el tratamiento y la prevención de hemorragias en personas chinas con hemofilia B (Paradigm9)

Criterios de inclusión:

• Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo. Las actividades relacionadas con el ensayo son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del ensayo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el ensayo.
• Paciente masculino chino con hemofilia B congénita moderada a severa con una actividad del factor IX (FIX) menor o igual al 2 por ciento según registros médicos.
• Tener entre 12 y 70 años (ambos inclusive) en el momento de firmar el consentimiento informado.
• Historial de al menos 100 días de exposición (DE) a productos que contengan FIX.1.
• Pacientes actualmente en profilaxis o pacientes actualmente tratados a demanda con al menos 6 episodios hemorrágicos durante los últimos 12 meses o al menos 3 episodios hemorrágicos durante los últimos 6 meses.
• El paciente, el representante legalmente autorizado (LAR) y/o el cuidador son capaces de evaluar un episodio hemorrágico, llevar un diario, realizar el tratamiento domiciliario de los episodios hemorrágicos y seguir los procedimientos del ensayo.

Criterio de exclusión:

• Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto de prueba o productos relacionados.
• Participación previa en este ensayo. La participación se define como consentimiento informado firmado.
• Participación en cualquier ensayo clínico de un medicamento en investigación aprobado o no aprobado dentro de las 5 vidas medias o 30 días desde la selección, lo que sea más largo.
• Historial conocido de inhibidores de FIX basado en registros médicos existentes, revisiones de informes de laboratorio y entrevistas con pacientes y LAR.
• Inhibidores de FIX actuales mayores o iguales a 0,6 unidades Bethesda (BU).
• VIH positivo, definido por registros médicos, con un recuento de CD4+ inferior o igual a 200 por microlitro (μL) y una carga viral superior a 200 partículas por microlitro o superior a 400000 copias por mililitro (mL) dentro de los 6 meses posteriores al ingreso al ensayo. Si los datos no están disponibles en los registros médicos dentro de los últimos 6 meses, entonces la prueba debe realizarse en la visita de selección.
• Trastorno de la coagulación congénito o adquirido distinto de la hemofilia B.
• Eventos trombóticos arteriales previos (p. infarto de miocardio y trombosis intracraneal) o trombosis venosa profunda previa o embolia pulmonar (según lo definido por los registros médicos disponibles).
• Disfunción hepática definida como aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) superior a 3 veces el límite superior normal combinado con bilirrubina total superior a 1,5 veces el límite superior normal en la selección.
• Insuficiencia renal definida como tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) inferior o igual a 30 ml/min/1,73 m ^ 2 para la creatinina sérica medida en la selección.
• Cualquier trastorno, excepto las condiciones asociadas con la hemofilia B, que en opinión del investigador pueda poner en peligro la seguridad del paciente o el cumplimiento del protocolo.
• Recuento de plaquetas inferior a 50×10^9/L en la selección.
• Medicamentos inmunomoduladores o quimioterapéuticos.
• Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras idiomáticas que impidan una comprensión o cooperación adecuadas.