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Un estudio de investigación que investiga Nonacog Beta Pegol (N9-GP) para el tratamiento y la prevención de hemorragias en personas chinas con hemofilia B (Paradigm9)

17 de diciembre de 2025 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Un ensayo abierto multicéntrico que evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de Nonacog Beta Pegol cuando se usa para el tratamiento y la profilaxis de episodios hemorrágicos en pacientes chinos con hemofilia B

El estudio investiga qué tan bien funciona el medicamento llamado nonacog beta pegol (N9-GP) en personas chinas con hemofilia B. Los participantes serán tratados con N9-GP. Este es un medicamento que los médicos ya pueden recetar en otros países. El medicamento se inyectará en una vena (inyección intravenosa). En las visitas a la clínica, el médico del estudio le inyectará el medicamento. Cuando se automedican en casa, los participantes se inyectan el medicamento con un conjunto de aguja y vial. El estudio durará entre 12 y 16 meses. Los participantes tendrán entre 9 y 19 visitas a la clínica y posiblemente también algunas llamadas telefónicas con el médico del estudio. En todas las visitas a la clínica, se tomarán muestras de sangre de los participantes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
        • Henan Cancer Hospital-Hematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Porcelana, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • Qingdao, Shandong, Porcelana, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Qingdao, Shandong, Porcelana, 266555
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Porcelana, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo. Las actividades relacionadas con el ensayo son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del ensayo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el ensayo.
  • Paciente masculino chino con hemofilia B congénita moderada a severa con una actividad del factor IX (FIX) menor o igual al 2 por ciento según registros médicos.
  • Tener entre 12 y 70 años (ambos inclusive) en el momento de firmar el consentimiento informado.
  • Historial de al menos 100 días de exposición (DE) a productos que contengan FIX.1.
  • Pacientes actualmente en profilaxis o pacientes actualmente tratados a demanda con al menos 6 episodios hemorrágicos durante los últimos 12 meses o al menos 3 episodios hemorrágicos durante los últimos 6 meses.
  • El paciente, el representante legalmente autorizado (LAR) y/o el cuidador son capaces de evaluar un episodio hemorrágico, llevar un diario, realizar el tratamiento domiciliario de los episodios hemorrágicos y seguir los procedimientos del ensayo.

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto de prueba o productos relacionados.
  • Participación previa en este ensayo. La participación se define como consentimiento informado firmado.
  • Participación en cualquier ensayo clínico de un medicamento en investigación aprobado o no aprobado dentro de las 5 vidas medias o 30 días desde la selección, lo que sea más largo.
  • Historial conocido de inhibidores de FIX basado en registros médicos existentes, revisiones de informes de laboratorio y entrevistas con pacientes y LAR.
  • Inhibidores de FIX actuales mayores o iguales a 0,6 unidades Bethesda (BU).
  • VIH positivo, definido por registros médicos, con un recuento de CD4+ inferior o igual a 200 por microlitro (μL) y una carga viral superior a 200 partículas por microlitro o superior a 400000 copias por mililitro (mL) dentro de los 6 meses posteriores al ingreso al ensayo. Si los datos no están disponibles en los registros médicos dentro de los últimos 6 meses, entonces la prueba debe realizarse en la visita de selección.
  • Trastorno de la coagulación congénito o adquirido distinto de la hemofilia B.
  • Eventos trombóticos arteriales previos (p. infarto de miocardio y trombosis intracraneal) o trombosis venosa profunda previa o embolia pulmonar (según lo definido por los registros médicos disponibles).
  • Disfunción hepática definida como aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) superior a 3 veces el límite superior normal combinado con bilirrubina total superior a 1,5 veces el límite superior normal en la selección.
  • Insuficiencia renal definida como tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) inferior o igual a 30 ml/min/1,73 m ^ 2 para la creatinina sérica medida en la selección.
  • Cualquier trastorno, excepto las condiciones asociadas con la hemofilia B, que en opinión del investigador pueda poner en peligro la seguridad del paciente o el cumplimiento del protocolo.
  • Recuento de plaquetas inferior a 50×10^9/L en la selección.
  • Medicamentos inmunomoduladores o quimioterapéuticos.
  • Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras idiomáticas que impidan una comprensión o cooperación adecuadas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo A: Nonacog beta pegol (bajo demanda/profilaxis)
Participantes en tratamiento a demanda durante 28 semanas, luego tratamiento profiláctico
Droga: Nonacog beta pegol
Nonacog beta pegol se administra como inyecciones intravenosas. Los participantes recibirán nonacog beta pegol como profilaxis, a pedido para el tratamiento de episodios hemorrágicos y en relación con la cirugía.
Experimental: Brazo B - Nonacog beta pegol (Profilaxis)
Participantes en tratamiento profiláctico solamente
Droga: Nonacog beta pegol
Nonacog beta pegol se administra como inyecciones intravenosas. Los participantes recibirán nonacog beta pegol como profilaxis, a pedido para el tratamiento de episodios hemorrágicos y en relación con la cirugía.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto hemostático de la beta no acogg Pegol cuando se usa para el tratamiento de episodios de sangrado durante la demanda y la profilaxis (PPX)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (hasta la semana 50)
El efecto hemostático de N9-GP para el tratamiento de episodios de sangrado se evaluó mediante escala de respuesta de 4 puntos: ninguno, moderado, bueno o excelente. La evaluación durante el ensayo fue realizada por el participante y/o los padres/cuidadores dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección de la siguiente manera: Excelente: Alivio abrupto del dolor y/o una mejora clara en los signos objetivos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección; Bien: Alivio definitivo del dolor y/o mejora en los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección, pero posiblemente requiere más de una inyección para una resolución completa; Moderado: efecto probable o ligero beneficio en aproximadamente 8 horas después de la primera inyección, pero generalmente requiere más de una inyección; Ninguno: Sin mejora ni empeoramiento de los síntomas.
Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (hasta la semana 50)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de episodios de sangrado tratados durante el tratamiento con profilaxis (PPX) (solo BRA B)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Se informa el número de episodios de sangrado por año. La tasa de sangrado anualizada (ABR) es el número de episodios de sangrado por año.
Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Consumo de Beta Pegol no acog para el tratamiento de episodios de sangrado
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (hasta la semana 50)
Se informó el número medio de inyecciones de N9-GP utilizadas para el tratamiento de un sangrado desde el inicio hasta la parada de un sangrado y se midió en unidades internacionales por kilogramo por sangrado (UI/kg/sangrado).
Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (hasta la semana 50)
Consumo de beta no -acog Pegol para el tratamiento con profilaxis (PPX) (solo BRA B)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Se informó el consumo medio de N9-GP para la profilaxis por año por participante y se midió en unidades internacionales por kilogramo por año (UI/kg/año).
Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Arregle los niveles de canal durante el tratamiento con profilaxis (PPX) (solo BRA B)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Se informaron los niveles de canal de FVIII para todos los participantes que recibieron tratamiento con profilaxis. El ensayo cromogénico se realizó con el estándar específico del producto N9-GP (PSS) como calibrador. El análisis se basa en un modelo mixto en la actividad FVIII de plasma transformada log con el grupo de edad como efecto fijo y participantes como un efecto aleatorio. El canal medio se presenta transformado hacia atrás a la escala natural. Se presentó el nivel de canal de estado estable promedio/promedio estimado de FVIII con el tiempo (todas las visitas desde el inicio del tratamiento (Semana 0) hasta el final del tratamiento). Los datos se informan para un tratamiento específico en el que los participantes formaron parte en cualquier momento desde la semana 0 hasta el final de la semana 50 de tratamiento (EOT), no en puntos de tiempo específicos evaluados de la semana 0 a EOT.
Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Número de participantes con anticuerpos inhibitorios contra la fijación definidos como el título ≥0.6 unidades Bethesda (BU)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Se presentó el número de participantes que desarrollaron anticuerpos inhibidores (IA) contra FVIII. Se dijo que un participante tenía inhibidores de FVIII si dos pruebas consecutivas, preferiblemente dentro de las 2 semanas, eran positivas (mayores o iguales a (≥) 0.6 Unidad Bethesda (BU)). Para el cálculo de la tasa de inhibidores, se incluyó el numerador para todos los participantes con anticuerpos neutralizantes, mientras que el denominador se incluyó para todos los participantes con un mínimo de 50 exposiciones más cualquier participante con menos de 50 exposiciones pero con inhibidor neutralizante.
Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Número de eventos adversos (AES)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Un evento adverso (AE) se definió como cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntomas o enfermedades asociados temporalmente con el uso de un producto, ya sea considerado o no relacionado con el producto. Todos los EA presentados son emergentes al tratamiento. Un evento adverso emergente de tratamiento se definió como un evento con inicio después de la primera administración de N9-GP.
Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Número de eventos adversos graves (SAES)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Un evento adverso grave (SAE) se define como cualquier ocurrencia médica desagradable que en cualquier dosis da como resultado la muerte, o es potencialmente mortal, o requiere hospitalización hospitalaria o causa la prolongación de los resultados de hospitalización existentes en discapacidad/incapacidad significativa, o puede haber causado una anomalía congénita/defecto de nacimiento, o requiere la intervención para prevenir la detención permanente o daños significativos. Todos los SAE presentados son emergentes de tratamiento (cualquier evento adverso grave que ocurrió después de la administración de productos de prueba).
Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final del tratamiento (semana 50)
Recuperación incremental (IR) (solo BRA B)
Periodo de tiempo: Dosis única: 30 ± 10 minutos después de la inyección en la semana 0, estado estacionario: 30 ± 10 minutos después de la inyección en la semana 12
La recuperación incremental se calculó restando la actividad de FVIII (UI/ml) medida en plasma en el tiempo 0 de la medida a los 30 minutos después de la dosificación y dividiendo esta diferencia por la dosis inyectada en el tiempo 0 expresadas como unidades internacionales por kilogramo (UI/kg) peso corporal. La actividad de FVIII se midió con un ensayo cromogénico.
Dosis única: 30 ± 10 minutos después de la inyección en la semana 0, estado estacionario: 30 ± 10 minutos después de la inyección en la semana 12
Half-Life Terminal (T½) (solo BRA B)
Periodo de tiempo: Dosis única: 30 ± 10 minutos después de la inyección en la semana 0, estado estacionario: 30 ± 10 minutos después de la inyección en la semana 12
La vida media terminal se calculó como Ln (2)/λz; donde λz es la constante de tasa de eliminación terminal. La constante de tasa de eliminación terminal se estimó utilizando regresión lineal en la parte terminal del registro (actividad) versus perfil de tiempo.
Dosis única: 30 ± 10 minutos después de la inyección en la semana 0, estado estacionario: 30 ± 10 minutos después de la inyección en la semana 12
Espacio libre (cl) (solo brazo B)
Periodo de tiempo: Dosis única: 0-168 horas después de la inyección en la semana 0, estado estacionario: 0-168 horas después de la inyección en la semana 12
Se informó el aclaramiento (CL) de la droga después de la administración intravenosa. El aclaramiento se calculó usando la fórmula Cl = Dosis / AUC (0-INF) para dosis única y Cl = Dosis / AUC (0-96) H para estado estacionario.
Dosis única: 0-168 horas después de la inyección en la semana 0, estado estacionario: 0-168 horas después de la inyección en la semana 12
Área debajo de la curva (AUC) (solo BRA B)
Periodo de tiempo: Dosis única: 0-168 horas después de la inyección en la semana 0, estado estacionario: 0-168 horas después de la inyección en la semana 12
Se midió el área bajo la actividad de plasma versus el perfil de tiempo desde el tiempo cero a las 168 horas (AUC0-168H).
Dosis única: 0-168 horas después de la inyección en la semana 0, estado estacionario: 0-168 horas después de la inyección en la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de mayo de 2022

Finalización primaria (Actual)

11 de abril de 2024

Finalización del estudio (Actual)

11 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

9 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

12 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7999-4670
  • 2021-004947-25 (Número EudraCT)
  • U1111-1260-0438 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
  • CTR20220763 (Identificador de registro: China Drug Trials (China))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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