GBT021601-021: SCD の成人および小児参加者を対象とした研究
2026年8月14日 更新者：Pfizer
鎌状赤血球症の参加者に経口投与された GBT021601 の第 2/3 相ランダム化多施設共同研究および鎌状赤血球症の小児参加者を対象とした非盲検薬物動態研究
この研究の目的は、GBT021601 の安全性、忍容性、有効性、薬物動態および薬力学を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、鎌状赤血球症 (SCD) の参加者を対象に GBT021601 を経口投与する 3 部構成の多施設共同第 2/3 相試験です。
パート A では、SCD の成人参加者における GBT021601 の安全性、忍容性、有効性を評価し、最適な用量を決定します。
パート B では、SCD の成人および小児参加者を対象に、GBT021601 とプラセボの有効性を 48 週間評価します。
パート C では、小児参加者に投与された非盲検単群 GBT021601 の単回および複数回投与 (MD) の薬物動態 (PK) および安全性を評価します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
389
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- 電話番号：1-800-718-1021
- メール：ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
研究場所
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Alabama
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Mobile、Alabama、アメリカ、36608
- 募集
- AMR Clinical
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- まだ募集していません
- Connecticut Children's Medical Center
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
- まだ募集していません
- Smilow Cancer Hospital
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Florida
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Plantation、Florida、アメリカ、33317
- 募集
- Edward Jenner Research Group LLC.
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West Palm Beach、Florida、アメリカ、33407
- 募集
- St. Mary's Medical Center
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West Palm Beach、Florida、アメリカ、33407
- 募集
- Pediatric Hematology / Oncology a division of Kidz Medical services
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- 募集
- Children's Center for Advanced Pediatrics
-
Dunwoody、Georgia、アメリカ、30350
- 積極的、募集していない
- Alpha Clinical Research Georgia
-
Riverdale、Georgia、アメリカ、30274
- 積極的、募集していない
- Sonar Clinical Research
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- 募集
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- 募集
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- 募集
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
-
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70805
- 積極的、募集していない
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
- 積極的、募集していない
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
- 積極的、募集していない
- Our Lady of the Lake Hospital
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- 積極的、募集していない
- University Medical Center New Orleans
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- まだ募集していません
- Children's Hospital of Michigan
-
Southfield、Michigan、アメリカ、48075
- まだ募集していません
- Great Lakes Research Institute, Flourish Detroit
-
-
Mississippi
-
Flowood、Mississippi、アメリカ、39232
- 募集
- Southern Specialty Research
-
Madison、Mississippi、アメリカ、39110
- 積極的、募集していない
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- 募集
- University Health
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-
New Jersey
-
New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- 募集
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- 募集
- Robert Wood Johnson University Hospital
-
New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- 募集
- Jack & Sheryl Morris Cancer Center
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029
- 募集
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
The Bronx、New York、アメリカ、10461
- 募集
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- まだ募集していません
- UNC Health
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- まだ募集していません
- Clinical & Translational Research Center (CTRC)
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
- まだ募集していません
- UNC Eastowne Medical Office Building - Consent Only
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Duke University Medical Center
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Duke University IDS Pharmacy
-
Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- 募集
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
Morrisville、North Carolina、アメリカ、27560
- まだ募集していません
- UNC IDS
-
-
South Carolina
-
Clinton、South Carolina、アメリカ、29325
- 募集
- Prisma Health Laurens County Hospital
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- 募集
- Prisma Health Greenville Memorial Hospital
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- 募集
- Prisma Health - Upstate
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
- 募集
- Prisma Health Patewood Hospital
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- 募集
- Prisma Health Outpatient Radiology - Greenville
-
Greer、South Carolina、アメリカ、29650
- 募集
- Prisma Health Greer Memorial Hospital
-
Simpsonville、South Carolina、アメリカ、29681
- 募集
- Prisma Health Hillcrest Hospital
-
Travelers Rest、South Carolina、アメリカ、29690
- 募集
- Prisma Health North Greenville Hospital
-
-
Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 積極的、募集していない
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 積極的、募集していない
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 積極的、募集していない
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 積極的、募集していない
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
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-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ、22031
- 募集
- Inova Schar Cancer Institute
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Bristol、イギリス、BS2 8ED
- 募集
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Bristol、イギリス、BS2 8EX
- 募集
- Bristol Royal Infirmary
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London、イギリス、SE5 9RS
- 募集
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London、イギリス、W12 0HS
- 募集
- Hammersmith Hospital
-
London、イギリス、W12 0HS
- 募集
- Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London、イギリス、NW1 2PG
- 募集
- University College London Hospital
-
London、イギリス、SE1 9RT
- 募集
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
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-
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Chhattisgarh
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Raipur、Chhattisgarh、インド、492099
- まだ募集していません
- AIIMS Raipur
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Gujarat
-
Surat、Gujarat、インド、395002
- 募集
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
-
Vadodara、Gujarat、インド、390020
- 募集
- Haemato Oncology Care Centre
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Maharashtra
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Nashik、Maharashtra、インド、422005
- 募集
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd: Magnum Heart Institute
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National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi、National Capital Territory of Delhi、インド、110029
- まだ募集していません
- AIIMS Delhi
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Odisha
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Bhubaneswar、Odisha、インド、751019
- まだ募集していません
- AIIMS, Bhubaneswar
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Nairobi、ケニア、00100
- 完了
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi、ケニア、00100
- 完了
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi、ケニア、00200
- 完了
- Center for Research In Therapeutic Sciences (CREATES), Strathmore University Medical Centre
-
-
Siaya County
-
Kisumu、Siaya County、ケニア、40600
- 完了
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
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Riyadh Region
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Riyadh、Riyadh Region、サウジアラビア、11472
- まだ募集していません
- King Khalid University Hospital
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Kano、ナイジェリア、700233
- 完了
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos、ナイジェリア、100254
- 完了
- Lagos University Teaching Hospital
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Oyo/ibadan North
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Ibadan、Oyo/ibadan North、ナイジェリア、200212
- 完了
- University College Hospital Ibadan
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Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
- まだ募集していません
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
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São Paulo、ブラジル、05403-000
- 積極的、募集していない
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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São Paulo、ブラジル、05403-010
- 積極的、募集していない
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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São Paulo、ブラジル、01232-010
- まだ募集していません
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
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Pernambuco
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Recife、Pernambuco、ブラジル、50070-460
- まだ募集していません
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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SÃO Paulo- Brasil
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São Paulo、SÃO Paulo- Brasil、ブラジル、01232-011
- まだ募集していません
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
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São Paulo
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Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051-140
- まだ募集していません
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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São、São Paulo、ブラジル、01228-000
- まだ募集していません
- CPHosp Medicina, Ensino e Pesquisa Ltda
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São José do Rio Preto、São Paulo、ブラジル、15090-000
- 募集
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo、São Paulo、ブラジル、08270-070
- まだ募集していません
- Casa de Saude Santa Marcelina
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、08270-120
- まだ募集していません
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo、São Paulo、ブラジル、01321 001
- まだ募集していません
- BP A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
-
São Paulo、São Paulo、ブラジル、01323-900
- まだ募集していません
- BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
パート A、パート B、およびパート C:
- SCDを持つ男性または女性
- 治験責任医師が判断したHb値が安定している参加者
- ヒドロキシウレアおよび/またはL-グルタミンを服用している参加者については、ICFまたは同意書に署名する前の少なくとも90日間は用量が安定していなければならず、治験責任医師の意見では、研究中に用量調整の必要性が予想されない必要があります。
パート B:
- 12歳から65歳までのSCDを患う参加者
- スクリーニングから12か月以内にVOCが2以上10以下の参加者。
除外基準:
パート A、パート B、およびパート C:
- スクリーニング後 12 か月以内に 10 VOC を超える参加者
- 授乳中または妊娠中の女性参加者
- 定期的に赤血球輸血療法を受けている、または理由を問わず1日目から90日以内に赤血球輸血を受けた参加者
- ICF署名後14日以内に鎌状赤血球症またはその他の血管閉塞イベントにより入院した参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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アクティブコンパレータ：パートA
最初に、参加者は1:1で毎日100mgと150mgにランダムに割り当てられます。 少なくとも 6 人の参加者からの 150 mg の安全性データを検討した後、1:1:1 のランダム化が行われます: 100 mg、150 mg、および最大 200 mg。 その後、参加者は第 12 週まで 1 日 1 回の維持投与を受けます。 |
原薬を含む錠剤
他の名前：
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プラセボコンパレーター：パートB
研究薬投与群：成人参加者は、オシベロトルを300 mgの初回負荷量で7日間投与し、その後150 mgを48週目まで毎日投与します。 思春期参加者の用量は、今後のプロトコール改定で定義されます。 プラセボ群：参加者は48週間プラセボ錠剤を投与されます。 |
原薬を含む錠剤
他の名前：
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実験的：OLE
成人参加者は、パートBの最終参加者の訪問から最大2年間、またはその地域で薬剤が市販されるまで、150 mgのオープンラベルオシベロトールを受け取ります。 青年期の参加者に対する適切な用量は、将来のプロトコル改訂で定義されます。 |
原薬を含む錠剤
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パートA
時間枠：第12週まで
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ベースラインからのヘモグロビン（Hb）濃度の変化、または貧血Hbおよび溶血（間接ビリルビン、網状赤血球および乳酸デヒドロゲナーゼを含む）の臨床測定値のベースラインからの変化率によって測定される、12週目までのヘモグロビン（Hb）のベースラインからの変化があった成人参加者の数。
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第12週まで
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パートB
時間枠：48週目まで
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共主要評価項目: 48 週目の Hb 反応 (ベースラインからの増加 1 g/dL 以上) (40 週目と 48 週目の Hb レベルの平均に基づく)、および 48 週目の終わりまでの VOC の年間換算率。 VOC は、次のような急性の痛みのエピソードとして定義されます。
上記の要件を満たす、急性胸部症候群（ACS）、肝臓隔離、脾臓隔離、持続勃起症、および指炎の複雑な VOC がこの共同主要評価項目に含まれます。 |
48週目まで
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OLE
時間枠：最終患者登録から約24ヶ月後
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治療関連有害事象の発生率：
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最終患者登録から約24ヶ月後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Li Z, Alt C, Dufu K, Hutchaleelaha A, Xu Q, Zhang X, Li CM, Rademacher P, Bosmajian C, Pochron MP, Partridge JR, Oksenberg D, Cathers BE. Discovery of Osivelotor (GBT021601): A Potent, Next-Generation Sickle Hemoglobin Polymerization Inhibitor. ACS Med Chem Lett. 2025 Jul 8;16(8):1526-1532. doi: 10.1021/acsmedchemlett.5c00076. eCollection 2025 Aug 14.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年9月22日
一次修了 (推定)
2030年12月30日
研究の完了 (推定)
2032年12月31日
試験登録日
最初に提出
2022年6月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月21日
最初の投稿 (実際)
2022年6月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月14日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GBT021601-021
- C5351004 (その他の識別子：Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。