GBT021601-021: Um estudo em participantes adultos e pediátricos com anemia falciforme
14 de agosto de 2026 atualizado por: Pfizer
Um estudo multicêntrico randomizado de fase 2/3 de GBT021601 administrado por via oral a participantes com doença falciforme e um estudo farmacocinético aberto em participantes pediátricos com doença falciforme
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do GBT021601.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 2/3, multicêntrico, em três partes, de GBT021601 administrado por via oral em participantes com doença falciforme (SCD).
A Parte A avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia de GBT021601 em participantes adultos com SCD para determinar uma dose ideal.
A Parte B avaliará a eficácia de GBT021601 versus placebo em participantes adultos e pediátricos com SCD por 48 semanas.
A Parte C avaliará a farmacocinética (PK) e a segurança de doses únicas e múltiplas (MD) do GBT021601 de braço único aberto administrado a participantes pediátricos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
389
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- Número de telefone: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Locais de estudo
-
-
Riyadh Region
-
Riyadh, Riyadh Region, Arábia Saudita, 11472
- Ainda não está recrutando
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Ainda não está recrutando
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Ativo, não recrutando
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasil, 05403-010
- Ativo, não recrutando
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasil, 01232-010
- Ainda não está recrutando
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Ainda não está recrutando
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
SÃO Paulo- Brasil
-
São Paulo, SÃO Paulo- Brasil, Brasil, 01232-011
- Ainda não está recrutando
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Ainda não está recrutando
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São, São Paulo, Brasil, 01228-000
- Ainda não está recrutando
- CPHosp Medicina, Ensino e Pesquisa Ltda
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Recrutamento
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 08270-070
- Ainda não está recrutando
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 08270-120
- Ainda não está recrutando
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01321 001
- Ainda não está recrutando
- BP A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01323-900
- Ainda não está recrutando
- BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608
- Recrutamento
- AMR Clinical
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Ainda não está recrutando
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Ainda não está recrutando
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Estados Unidos, 33317
- Recrutamento
- Edward Jenner Research Group LLC.
-
West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
- Recrutamento
- St. Mary's Medical Center
-
West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
- Recrutamento
- Pediatric Hematology / Oncology a division of Kidz Medical services
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Recrutamento
- Children's Center for Advanced Pediatrics
-
Dunwoody, Georgia, Estados Unidos, 30350
- Ativo, não recrutando
- Alpha Clinical Research Georgia
-
Riverdale, Georgia, Estados Unidos, 30274
- Ativo, não recrutando
- Sonar Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Recrutamento
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Recrutamento
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Recrutamento
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70805
- Ativo, não recrutando
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Ativo, não recrutando
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Ativo, não recrutando
- Our Lady of the Lake Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Ativo, não recrutando
- University Medical Center New Orleans
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Ainda não está recrutando
- Children's Hospital of Michigan
-
Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48075
- Ainda não está recrutando
- Great Lakes Research Institute, Flourish Detroit
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Recrutamento
- Southern Specialty Research
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Ativo, não recrutando
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Recrutamento
- University Health
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Recrutamento
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Recrutamento
- Robert Wood Johnson University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Recrutamento
- Jack & Sheryl Morris Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Recrutamento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Recrutamento
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Ainda não está recrutando
- UNC Health
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Ainda não está recrutando
- Clinical & Translational Research Center (CTRC)
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- Ainda não está recrutando
- UNC Eastowne Medical Office Building - Consent Only
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Recrutamento
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Recrutamento
- Duke University IDS Pharmacy
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Recrutamento
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Ainda não está recrutando
- UNC IDS
-
-
South Carolina
-
Clinton, South Carolina, Estados Unidos, 29325
- Recrutamento
- Prisma Health Laurens County Hospital
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Recrutamento
- Prisma Health Greenville Memorial Hospital
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Recrutamento
- Prisma Health - Upstate
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Recrutamento
- Prisma Health Patewood Hospital
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Recrutamento
- Prisma Health Outpatient Radiology - Greenville
-
Greer, South Carolina, Estados Unidos, 29650
- Recrutamento
- Prisma Health Greer Memorial Hospital
-
Simpsonville, South Carolina, Estados Unidos, 29681
- Recrutamento
- Prisma Health Hillcrest Hospital
-
Travelers Rest, South Carolina, Estados Unidos, 29690
- Recrutamento
- Prisma Health North Greenville Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ativo, não recrutando
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ativo, não recrutando
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ativo, não recrutando
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ativo, não recrutando
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Recrutamento
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
-
-
-
Kano, Nigéria, 700233
- Concluído
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigéria, 100254
- Concluído
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigéria, 200212
- Concluído
- University College Hospital Ibadan
-
-
-
-
-
Nairobi, Quênia, 00100
- Concluído
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Quênia, 00100
- Concluído
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Quênia, 00200
- Concluído
- Center for Research In Therapeutic Sciences (CREATES), Strathmore University Medical Centre
-
-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Quênia, 40600
- Concluído
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
-
-
-
-
-
Bristol, Reino Unido, BS2 8ED
- Recrutamento
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Bristol, Reino Unido, BS2 8EX
- Recrutamento
- Bristol Royal Infirmary
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- Recrutamento
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, W12 0HS
- Recrutamento
- Hammersmith Hospital
-
London, Reino Unido, W12 0HS
- Recrutamento
- Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Reino Unido, NW1 2PG
- Recrutamento
- University College London Hospital
-
London, Reino Unido, SE1 9RT
- Recrutamento
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Índia, 492099
- Ainda não está recrutando
- AIIMS Raipur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Índia, 395002
- Recrutamento
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
-
Vadodara, Gujarat, Índia, 390020
- Recrutamento
- Haemato Oncology Care Centre
-
-
Maharashtra
-
Nashik, Maharashtra, Índia, 422005
- Recrutamento
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd: Magnum Heart Institute
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110029
- Ainda não está recrutando
- AIIMS Delhi
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Índia, 751019
- Ainda não está recrutando
- AIIMS, Bhubaneswar
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Parte A, Parte B e Parte C:
- Homem ou mulher com SCD
- Participantes com valor de Hb estável conforme julgado pelo investigador
- Para participantes que tomam hidroxiureia e/ou L-glutamina, a dose deve ser estável por pelo menos 90 dias antes da assinatura do TCLE ou consentimento e sem necessidade antecipada de ajustes de dose durante o estudo na opinião do investigador.
Parte B:
- Participantes com DF de 12 a 65 anos, inclusive
- Participantes com mais ou igual a 2 e ≤ 10 VOCs dentro de 12 meses de triagem.
Critério de exclusão:
Parte A, Parte B e Parte C:
- Participantes que tiveram mais de 10 VOC dentro de 12 meses após a triagem
- Participante do sexo feminino que está amamentando ou grávida
- Participantes que recebem terapia de transfusão de hemácias regularmente ou receberam uma transfusão de hemácias --- por qualquer motivo dentro de 90 dias a partir do primeiro dia
- Participantes hospitalizados por crise falciforme ou outro evento vaso-oclusivo até 14 dias após a assinatura do TCLE
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: Parte A
Inicialmente, os participantes serão randomizados 1:1 para 100 mg e 150 mg por dia. Após a revisão dos dados de segurança de 150 mg de pelo menos 6 participantes, haverá randomização 1:1:1: 100 mg, 150 mg e até 200 mg. Os participantes receberão doses diárias de manutenção até a semana 12. |
Comprimidos que contêm substância medicamentosa
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Parte B
Braço do medicamento do estudo: Os participantes adultos receberão osivelotor numa dose de carga de 300 mg uma vez por dia durante 7 dias, seguida de 150 mg uma vez por dia até à Semana 48. A dose dos participantes adolescentes será definida numa futura alteração do protocolo. Braço do placebo: Os participantes receberão comprimidos de placebo durante 48 semanas. |
Comprimidos que contêm substância medicamentosa
Outros nomes:
|
|
Experimental: OLE
Os participantes adultos receberão 150 mg de osivelotor em regime de etiqueta aberta até 2 anos após a última visita do participante na Parte B ou quando o medicamento estiver comercialmente disponível na região. As doses apropriadas para adolescentes serão definidas numa futura emenda ao protocolo. |
Comprimidos que contêm substância medicamentosa
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Parte A
Prazo: Até a semana 12
|
Número de participantes adultos com alteração da linha de base na hemoglobina (Hb) até a semana 12, conforme medido pela alteração nas concentrações de osivelotor da linha de base ou alteração percentual da linha de base das medidas clínicas de anemia Hb e hemólise (incluindo bilirrubina indireta, reticulócitos e lactato desidrogenase).
|
Até a semana 12
|
|
Parte B
Prazo: Até a semana 48
|
Endpoints co-primários: resposta de Hb (aumento desde o valor inicial de >1 g/dL) na semana 48 (com base na média dos níveis de Hb na semana 40 e na semana 48) e a taxa anualizada de COV até o final da semana 48. Um VOC é definido como um episódio agudo de dor que:
COVs complicados de síndrome torácica aguda (SCA), sequestro hepático, sequestro esplênico, priapismo e dactilite que atendam aos requisitos listados acima serão incluídos neste endpoint coprimário. |
Até a semana 48
|
|
OLE
Prazo: Aproximadamente 24 meses após a inclusão do último doente
|
Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento:
|
Aproximadamente 24 meses após a inclusão do último doente
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Li Z, Alt C, Dufu K, Hutchaleelaha A, Xu Q, Zhang X, Li CM, Rademacher P, Bosmajian C, Pochron MP, Partridge JR, Oksenberg D, Cathers BE. Discovery of Osivelotor (GBT021601): A Potent, Next-Generation Sickle Hemoglobin Polymerization Inhibitor. ACS Med Chem Lett. 2025 Jul 8;16(8):1526-1532. doi: 10.1021/acsmedchemlett.5c00076. eCollection 2025 Aug 14.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de setembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
30 de dezembro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
24 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT021601-021
- C5351004 (Outro identificador: Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados individuais de participantes não identificados e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a determinados critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .