GBT021601-021: Um estudo em participantes adultos e pediátricos com anemia falciforme
5 de abril de 2024 atualizado por: Pfizer
Um estudo multicêntrico randomizado de fase 2/3 de GBT021601 administrado por via oral a participantes com doença falciforme e um estudo farmacocinético aberto em participantes pediátricos com doença falciforme
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do GBT021601.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 2/3, multicêntrico, em três partes, de GBT021601 administrado por via oral em participantes com doença falciforme (SCD).
A Parte A avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia de GBT021601 em participantes adultos com SCD para determinar uma dose ideal.
A Parte B avaliará a eficácia de GBT021601 versus placebo em participantes adultos e pediátricos com SCD por 48 semanas.
A Parte C avaliará a farmacocinética (PK) e a segurança de doses únicas e múltiplas (MD) do GBT021601 de braço único aberto administrado a participantes pediátricos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
517
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- Número de telefone: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Locais de estudo
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Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72204
- Ativo, não recrutando
- Lynn Institute of the Ozarks
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California
-
Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Ainda não está recrutando
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor- UCLA Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Ainda não está recrutando
- Smilow Cancer Center at Yale New Haven Hospital
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Ainda não está recrutando
- Smilow Cancer Center at Yale New Haven Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Ainda não está recrutando
- Children's National Health System
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Ainda não está recrutando
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33317
- Recrutamento
- Edward Jenner Research Group LLC.
-
West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
- Ainda não está recrutando
- Kidz Hematology / Oncology a division of Kidz Medical
-
West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
- Ainda não está recrutando
- St. Mary's Medical Center
-
-
Georgia
-
Dunwoody, Georgia, Estados Unidos, 30350
- Recrutamento
- Alpha Clinical Research Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-4333
- Ainda não está recrutando
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Hospital Pharmacy Services
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-7232
- Ainda não está recrutando
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Ainda não está recrutando
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Ainda não está recrutando
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70805
- Recrutamento
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70805
- Ainda não está recrutando
- Our lady of the Lake Hospital
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Ainda não está recrutando
- Our Lady of the Lake Hopistal, Inc
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Recrutamento
- Our Lady of the Lake Hopistal, Inc
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Recrutamento
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc In-Patient Pharmacy
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Recrutamento
- Our Lady of the Lake Physicians Group, Medical Oncology
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Ativo, não recrutando
- University Medical Center New Orleans
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Recrutamento
- Mississippi Center For Advanced Medicine
-
Contato:
- Sharon Pennington, MD
- E-mail: spennington@msadvancedmedicine.com
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Ainda não está recrutando
- UNC Hospitals, The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7600
- Ainda não está recrutando
- UNC Hospitals, The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77004
- Recrutamento
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- McGovern Medical School/Health Science Center Houston
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Recrutamento
- Inova Schar Cancer Institute
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Recrutamento
- Inova Schar Cancer Institute Infusion Pharmacy
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Ainda não está recrutando
- Virginia Commonwealth University
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Ainda não está recrutando
- Clinical Research Services Unit - Virginia Commonwealth University Medical Center
-
-
-
-
-
Tripoli, Líbano
- Ainda não está recrutando
- Nini Hospital s.a:l
-
Tripoli, Líbano, 1300
- Ainda não está recrutando
- Nini Hospital s.a:l
-
-
-
-
-
Kano, Nigéria, 700233
- Recrutamento
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigéria, 100254
- Recrutamento
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigéria, 200212
- Recrutamento
- University College Hospital Ibadan
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-
-
-
Nairobi, Quênia, 00100
- Ainda não está recrutando
- Gertrude's Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Parte A, Parte B e Parte C:
- Homem ou mulher com SCD
- Participantes com valor de Hb estável conforme julgado pelo investigador
- Para participantes que tomam hidroxiureia e/ou L-glutamina, a dose deve ser estável por pelo menos 90 dias antes da assinatura do TCLE ou consentimento e sem necessidade antecipada de ajustes de dose durante o estudo na opinião do investigador.
Parte B:
- Participantes com DF de 12 a 65 anos, inclusive
- Participantes com mais ou igual a 2 e ≤ 10 VOCs dentro de 12 meses de triagem.
Critério de exclusão:
Parte A, Parte B e Parte C:
- Participantes que tiveram mais de 10 VOC dentro de 12 meses após a triagem
- Participante do sexo feminino que está amamentando ou grávida
- Participantes que recebem terapia de transfusão de hemácias regularmente ou receberam uma transfusão de hemácias --- por qualquer motivo dentro de 90 dias a partir do primeiro dia
- Participantes hospitalizados por crise falciforme ou outro evento vaso-oclusivo até 14 dias após a assinatura do TCLE
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Parte A
Inicialmente, os participantes serão randomizados 1:1 para 100 mg e 150 mg por dia. Após a revisão dos dados de segurança de 150 mg de pelo menos 6 participantes, haverá randomização 1:1:1: 100 mg, 150 mg e até 200 mg. Os participantes receberão doses diárias de manutenção até a semana 12. |
Comprimidos que contêm substância medicamentosa
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Parte B
Após a seleção da dose ideal segura e eficaz da Parte A do estudo, a Parte B do estudo avaliará a eficácia e a segurança de 48 semanas da dose ideal, em comparação com o placebo
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Comprimidos que contêm substância medicamentosa
Outros nomes:
|
|
Experimental: Parte C
Dose de 100 mg na coorte C1, nível de dose para coortes C2 a C4 a ser determinado com base em dados emergentes
|
Comprimidos que contêm substância medicamentosa
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A
Prazo: Até a semana 12
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Número de participantes adultos com alteração da linha de base na hemoglobina (Hb) até a semana 12, conforme medido pela alteração nas concentrações de osivelotor da linha de base ou alteração percentual da linha de base das medidas clínicas de anemia Hb e hemólise (incluindo bilirrubina indireta, reticulócitos e lactato desidrogenase).
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Até a semana 12
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Parte B
Prazo: Até a semana 48
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Endpoints co-primários: resposta de Hb (aumento desde o valor inicial de >1 g/dL) na semana 48 (com base na média dos níveis de Hb na semana 40 e na semana 48) e a taxa anualizada de COV até o final da semana 48. Um VOC é definido como um episódio agudo de dor que:
COVs complicados de síndrome torácica aguda (SCA), sequestro hepático, sequestro esplênico, priapismo e dactilite que atendam aos requisitos listados acima serão incluídos neste endpoint coprimário. |
Até a semana 48
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Parte C
Prazo: Até a semana 6
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Avalie a PK AUC0-24 após administração de doses múltiplas de osivelotor em sangue total e plasma.
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Até a semana 6
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Parte C
Prazo: Até a semana 2
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Avalie a PK AUC0-last, AUC0-inf e Cmax após dose única de osivelotor no sangue total e plasma.
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Até a semana 2
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de setembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
2 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
2 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
24 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT021601-021
- C5351004 (Outro identificador: Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados individuais de participantes não identificados e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a determinados critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Osivelotor
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PfizerAinda não está recrutando