GBT021601-021: Studie u dospělých a pediatrických účastníků s SCD
14. srpna 2026 aktualizováno: Pfizer
Randomizovaná, multicentrická studie fáze 2/3 GBT021601 podávaná perorálně účastníkům se srpkovitou anémií a otevřená farmakokinetická studie u pediatrických účastníků se srpkovitou anémií
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, účinnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku GBT021601.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je třídílná, multicentrická studie fáze 2/3 orálně podávaného GBT021601 u účastníků se srpkovitou anémií (SCD).
Část A vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a účinnost GBT021601 u dospělých účastníků s SCD za účelem stanovení optimální dávky.
Část B bude hodnotit účinnost GBT021601 oproti placebu u dospělých a pediatrických účastníků s SCD po dobu 48 týdnů.
Část C bude hodnotit farmakokinetiku (PK) a bezpečnost jedné a více dávek (MD) otevřené jednoramenné GBT021601 podávané pediatrickým účastníkům.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
389
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonní číslo: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studijní místa
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
- Zatím nenabíráme
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Aktivní, ne nábor
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brazílie, 05403-010
- Aktivní, ne nábor
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brazílie, 01232-010
- Zatím nenabíráme
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brazílie, 50070-460
- Zatím nenabíráme
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
SÃO Paulo- Brasil
-
São Paulo, SÃO Paulo- Brasil, Brazílie, 01232-011
- Zatím nenabíráme
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
- Zatím nenabíráme
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São, São Paulo, Brazílie, 01228-000
- Zatím nenabíráme
- CPHosp Medicina, Ensino e Pesquisa Ltda
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brazílie, 15090-000
- Nábor
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 08270-070
- Zatím nenabíráme
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 08270-120
- Zatím nenabíráme
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01321 001
- Zatím nenabíráme
- BP A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01323-900
- Zatím nenabíráme
- BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo
-
-
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Indie, 492099
- Zatím nenabíráme
- AIIMS Raipur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indie, 395002
- Nábor
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
-
Vadodara, Gujarat, Indie, 390020
- Nábor
- Haemato Oncology Care Centre
-
-
Maharashtra
-
Nashik, Maharashtra, Indie, 422005
- Nábor
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd: Magnum Heart Institute
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
- Zatím nenabíráme
- AIIMS Delhi
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Indie, 751019
- Zatím nenabíráme
- AIIMS, Bhubaneswar
-
-
-
-
-
Nairobi, Keňa, 00100
- Dokončeno
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Keňa, 00100
- Dokončeno
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Keňa, 00200
- Dokončeno
- Center for Research In Therapeutic Sciences (CREATES), Strathmore University Medical Centre
-
-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Keňa, 40600
- Dokončeno
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
-
-
-
-
-
Kano, Nigérie, 700233
- Dokončeno
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigérie, 100254
- Dokončeno
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigérie, 200212
- Dokončeno
- University College Hospital Ibadan
-
-
-
-
Riyadh Region
-
Riyadh, Riyadh Region, Saudská arábie, 11472
- Zatím nenabíráme
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Spojené království, BS2 8ED
- Nábor
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Bristol, Spojené království, BS2 8EX
- Nábor
- Bristol Royal Infirmary
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- Nábor
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Nábor
- Hammersmith Hospital
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Nábor
- Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- Nábor
- University College London Hospital
-
London, Spojené království, SE1 9RT
- Nábor
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Spojené státy, 36608
- Nábor
- AMR Clinical
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Zatím nenabíráme
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
- Zatím nenabíráme
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Spojené státy, 33317
- Nábor
- Edward Jenner Research Group LLC.
-
West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
- Nábor
- St. Mary's Medical Center
-
West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
- Nábor
- Pediatric Hematology / Oncology a division of Kidz Medical services
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Nábor
- Children's Center for Advanced Pediatrics
-
Dunwoody, Georgia, Spojené státy, 30350
- Aktivní, ne nábor
- Alpha Clinical Research Georgia
-
Riverdale, Georgia, Spojené státy, 30274
- Aktivní, ne nábor
- Sonar Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Nábor
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Nábor
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Nábor
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70805
- Aktivní, ne nábor
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
- Aktivní, ne nábor
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
- Aktivní, ne nábor
- Our Lady of the Lake Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Aktivní, ne nábor
- University Medical Center New Orleans
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Zatím nenabíráme
- Children's Hospital of Michigan
-
Southfield, Michigan, Spojené státy, 48075
- Zatím nenabíráme
- Great Lakes Research Institute, Flourish Detroit
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
- Nábor
- Southern Specialty Research
-
Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
- Aktivní, ne nábor
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Nábor
- University Health
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Nábor
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Nábor
- Robert Wood Johnson University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Nábor
- Jack & Sheryl Morris Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Nábor
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- Zatím nenabíráme
- UNC Health
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- Zatím nenabíráme
- Clinical & Translational Research Center (CTRC)
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
- Zatím nenabíráme
- UNC Eastowne Medical Office Building - Consent Only
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Duke University IDS Pharmacy
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
- Nábor
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
- Zatím nenabíráme
- UNC IDS
-
-
South Carolina
-
Clinton, South Carolina, Spojené státy, 29325
- Nábor
- Prisma Health Laurens County Hospital
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Nábor
- Prisma Health Greenville Memorial Hospital
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Nábor
- Prisma Health - Upstate
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
- Nábor
- Prisma Health Patewood Hospital
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Nábor
- Prisma Health Outpatient Radiology - Greenville
-
Greer, South Carolina, Spojené státy, 29650
- Nábor
- Prisma Health Greer Memorial Hospital
-
Simpsonville, South Carolina, Spojené státy, 29681
- Nábor
- Prisma Health Hillcrest Hospital
-
Travelers Rest, South Carolina, Spojené státy, 29690
- Nábor
- Prisma Health North Greenville Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Aktivní, ne nábor
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Aktivní, ne nábor
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Aktivní, ne nábor
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Aktivní, ne nábor
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
- Nábor
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Část A, část B a část C:
- Muž nebo žena s SCD
- Účastníci se stabilní hodnotou Hb podle posouzení zkoušejícího
- U účastníků užívajících hydroxymočovinu a/nebo L-glutamin musí být dávka stabilní po dobu alespoň 90 dnů před podepsáním ICF nebo souhlasu a podle názoru zkoušejícího bez předpokládané potřeby úpravy dávky během studie.
Část B:
- Účastníci s SCD ve věku 12 až 65 let včetně
- Účastníci s více než nebo rovnými 2 a ≤ 10 VOC během 12 měsíců od screeningu.
Kritéria vyloučení:
Část A, část B a část C:
- Účastníci, kteří měli více než 10 VOC během 12 měsíců od screeningu
- Účastnice, která kojí nebo je těhotná
- Účastníci, kteří dostávají transfuzní terapii červených krvinek pravidelně nebo dostali transfuzi červených krvinek ---z jakéhokoli důvodu do 90 dnů od 1. dne
- Účastníci hospitalizováni pro krizi srpkovité anémie nebo jinou vazookluzivní událost do 14 dnů od podpisu ICF
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Část A
Zpočátku budou účastníci randomizováni 1:1 až 100 mg a 150 mg denně. Po přezkoumání údajů o bezpečnosti 150 mg od alespoň 6 účastníků bude randomizace 1:1:1: 100 mg, 150 mg a až 200 mg. Účastníci pak budou dostávat udržovací dávky jednou denně až do týdne 12. |
Tablety, které obsahují léčivou látku
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Část B
Studijní léková skupina: Dospělí účastníci obdrží osivelotor v dávce 300 mg jednou denně jako nástupní dávku po dobu 7 dnů, následovanou dávkou 150 mg jednou denně po dobu 48 týdnů. Dávka pro adolescentní účastníky bude definována v budoucí změně protokolu. Placebová skupina: Účastníci obdrží placebové tablety po dobu 48 týdnů. |
Tablety, které obsahují léčivou látku
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: OLE
Dospělí účastníci obdrží 150 mg otevřeně označeného osivelotoru po dobu až 2 let po poslední návštěvě účastníka v části B nebo když bude lék komerčně dostupný v daném regionu. Vhodné dávky pro adolescenty budou definovány v budoucí změně protokolu. |
Tablety, které obsahují léčivou látku
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část A
Časové okno: Do týdne 12
|
Počet dospělých účastníků se změnou od výchozí hodnoty hemoglobinu (Hb) do týdne 12, jak bylo měřeno změnou koncentrací osivelotoru od výchozí hodnoty nebo procentuální změnou od výchozí hodnoty klinických měření anémie Hb a hemolýzy (včetně nepřímého bilirubinu, retikulocytů a laktátdehydrogenázy).
|
Do týdne 12
|
|
Část B
Časové okno: Do týdne 48
|
Koprimární cílové parametry: odpověď Hb (nárůst od výchozí hodnoty >1 g/dl) v týdnu 48 (na základě průměru hladin Hb v týdnu 40 a týdnu 48) a roční míra VOC do konce 48. týdne. VOC je definována jako akutní epizoda bolesti, která:
Komplikované VOC akutního hrudního syndromu (ACS), sekvestrace jater, sekvestrace sleziny, priapismu a daktylitidy, které splňují požadavky uvedené výše, budou zahrnuty do tohoto primárního cílového bodu. |
Do týdne 48
|
|
OLE
Časové okno: Přibližně 24 měsíců po zařazení posledního pacienta
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou:
|
Přibližně 24 měsíců po zařazení posledního pacienta
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Li Z, Alt C, Dufu K, Hutchaleelaha A, Xu Q, Zhang X, Li CM, Rademacher P, Bosmajian C, Pochron MP, Partridge JR, Oksenberg D, Cathers BE. Discovery of Osivelotor (GBT021601): A Potent, Next-Generation Sickle Hemoglobin Polymerization Inhibitor. ACS Med Chem Lett. 2025 Jul 8;16(8):1526-1532. doi: 10.1021/acsmedchemlett.5c00076. eCollection 2025 Aug 14.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. září 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. prosince 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2032
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. června 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
24. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GBT021601-021
- C5351004 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .