GBT021601-021: Un estudio en participantes adultos y pediátricos con SCD
14 de agosto de 2026 actualizado por: Pfizer
Un estudio multicéntrico aleatorizado de fase 2/3 de GBT021601 administrado por vía oral a participantes con enfermedad de células falciformes y un estudio de farmacocinética de etiqueta abierta en participantes pediátricos con enfermedad de células falciformes
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica de GBT021601.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2/3 multicéntrico de tres partes de GBT021601 administrado por vía oral en participantes con enfermedad de células falciformes (ECF).
La Parte A evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia de GBT021601 en participantes adultos con SCD para determinar una dosis óptima.
La Parte B evaluará la eficacia de GBT021601 versus placebo en participantes adultos y pediátricos con SCD durante 48 semanas.
La Parte C evaluará la farmacocinética (PK) y la seguridad de dosis únicas y múltiples (MD) de GBT021601 de brazo único de etiqueta abierta administrado a participantes pediátricos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
389
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- Número de teléfono: 1-800-718-1021
- Correo electrónico: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Ubicaciones de estudio
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Riyadh Region
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Riyadh, Riyadh Region, Arabia Saudita, 11472
- Aún no reclutando
- King Khalid University Hospital
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-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Aún no reclutando
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Activo, no reclutando
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasil, 05403-010
- Activo, no reclutando
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasil, 01232-010
- Aún no reclutando
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
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Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Aún no reclutando
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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SÃO Paulo- Brasil
-
São Paulo, SÃO Paulo- Brasil, Brasil, 01232-011
- Aún no reclutando
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Aún no reclutando
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São, São Paulo, Brasil, 01228-000
- Aún no reclutando
- CPHosp Medicina, Ensino e Pesquisa Ltda
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Reclutamiento
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 08270-070
- Aún no reclutando
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 08270-120
- Aún no reclutando
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01321 001
- Aún no reclutando
- BP A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01323-900
- Aún no reclutando
- BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608
- Reclutamiento
- AMR Clinical
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Aún no reclutando
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Aún no reclutando
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Estados Unidos, 33317
- Reclutamiento
- Edward Jenner Research Group LLC.
-
West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
- Reclutamiento
- St. Mary's Medical Center
-
West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
- Reclutamiento
- Pediatric Hematology / Oncology a division of Kidz Medical services
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Reclutamiento
- Children's Center for Advanced Pediatrics
-
Dunwoody, Georgia, Estados Unidos, 30350
- Activo, no reclutando
- Alpha Clinical Research Georgia
-
Riverdale, Georgia, Estados Unidos, 30274
- Activo, no reclutando
- Sonar Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Reclutamiento
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Reclutamiento
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Reclutamiento
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70805
- Activo, no reclutando
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Activo, no reclutando
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Activo, no reclutando
- Our Lady of the Lake Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Activo, no reclutando
- University Medical Center New Orleans
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Aún no reclutando
- Children's Hospital of Michigan
-
Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48075
- Aún no reclutando
- Great Lakes Research Institute, Flourish Detroit
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Reclutamiento
- Southern Specialty Research
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Activo, no reclutando
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Reclutamiento
- University Health
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Reclutamiento
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Reclutamiento
- Robert Wood Johnson University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Reclutamiento
- Jack & Sheryl Morris Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Reclutamiento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Reclutamiento
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Aún no reclutando
- UNC Health
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Aún no reclutando
- Clinical & Translational Research Center (CTRC)
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- Aún no reclutando
- UNC Eastowne Medical Office Building - Consent Only
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Reclutamiento
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Reclutamiento
- Duke University IDS Pharmacy
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Reclutamiento
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Aún no reclutando
- UNC IDS
-
-
South Carolina
-
Clinton, South Carolina, Estados Unidos, 29325
- Reclutamiento
- Prisma Health Laurens County Hospital
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Reclutamiento
- Prisma Health Greenville Memorial Hospital
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Reclutamiento
- Prisma Health - Upstate
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Reclutamiento
- Prisma Health Patewood Hospital
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Reclutamiento
- Prisma Health Outpatient Radiology - Greenville
-
Greer, South Carolina, Estados Unidos, 29650
- Reclutamiento
- Prisma Health Greer Memorial Hospital
-
Simpsonville, South Carolina, Estados Unidos, 29681
- Reclutamiento
- Prisma Health Hillcrest Hospital
-
Travelers Rest, South Carolina, Estados Unidos, 29690
- Reclutamiento
- Prisma Health North Greenville Hospital
-
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Activo, no reclutando
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Activo, no reclutando
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Activo, no reclutando
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Activo, no reclutando
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Reclutamiento
- Inova Schar Cancer Institute
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-
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-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, India, 492099
- Aún no reclutando
- AIIMS Raipur
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-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395002
- Reclutamiento
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
-
Vadodara, Gujarat, India, 390020
- Reclutamiento
- Haemato Oncology Care Centre
-
-
Maharashtra
-
Nashik, Maharashtra, India, 422005
- Reclutamiento
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd: Magnum Heart Institute
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-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- Aún no reclutando
- AIIMS Delhi
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Odisha
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Bhubaneswar, Odisha, India, 751019
- Aún no reclutando
- AIIMS, Bhubaneswar
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Nairobi, Kenia, 00100
- Terminado
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Terminado
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Terminado
- Center for Research In Therapeutic Sciences (CREATES), Strathmore University Medical Centre
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-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
- Terminado
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
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-
-
-
-
Kano, Nigeria, 700233
- Terminado
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Terminado
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
- Terminado
- University College Hospital Ibadan
-
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Bristol, Reino Unido, BS2 8ED
- Reclutamiento
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Bristol, Reino Unido, BS2 8EX
- Reclutamiento
- Bristol Royal Infirmary
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- Reclutamiento
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, W12 0HS
- Reclutamiento
- Hammersmith Hospital
-
London, Reino Unido, W12 0HS
- Reclutamiento
- Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Reino Unido, NW1 2PG
- Reclutamiento
- University College London Hospital
-
London, Reino Unido, SE1 9RT
- Reclutamiento
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Parte A, Parte B y Parte C:
- Hombre o mujer con SCD
- Participantes con un valor de Hb estable según lo juzgado por el investigador
- Para los participantes que toman hidroxiurea y/o L-glutamina, la dosis debe ser estable durante al menos 90 días antes de firmar el ICF o consentimiento y sin necesidad anticipada de ajustes de dosis durante el estudio en opinión del Investigador.
Parte B:
- Participantes con SCD de 12 a 65 años, inclusive
- Participantes con más de o igual a 2 y ≤ 10 VOC dentro de los 12 meses posteriores a la selección.
Criterio de exclusión:
Parte A, Parte B y Parte C:
- Participantes que tenían más de 10 VOC dentro de los 12 meses previos a la selección
- Participante femenina que está amamantando o embarazada
- Participantes que reciben terapia de transfusión de glóbulos rojos con regularidad o recibieron una transfusión de glóbulos rojos --- por cualquier motivo dentro de los 90 días del Día 1
- Participantes hospitalizados por crisis de células falciformes u otro evento vaso-oclusivo dentro de los 14 días posteriores a la firma del ICF
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Parte A
Inicialmente, los participantes serán asignados al azar 1:1 a 100 mg y 150 mg al día. Tras la revisión de los datos de seguridad de 150 mg de al menos 6 participantes, habrá una aleatorización 1:1:1: 100 mg, 150 mg y hasta 200 mg. Luego, los participantes recibirán dosis de mantenimiento una vez al día hasta la semana 12. |
Tabletas que contienen sustancia farmacológica.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Parte B
Brazo de fármaco de estudio: Los participantes adultos recibirán osivelotor en una dosis de carga de 300 mg una vez al día durante 7 días, seguido de 150 mg una vez al día hasta la semana 48. La dosis para participantes adolescentes se definirá en una futura enmienda del protocolo. Brazo de placebo: Los participantes recibirán comprimidos de placebo durante 48 semanas. |
Tabletas que contienen sustancia farmacológica.
Otros nombres:
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|
Experimental: OLE
Los participantes adultos recibirán 150 mg de osivelotor en etiqueta abierta hasta 2 años después de la última visita del participante en la Parte B o cuando el medicamento esté disponible comercialmente en esa región. Las dosis apropiadas para adolescentes se definirán en una futura enmienda del protocolo. |
Tabletas que contienen sustancia farmacológica.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parte A
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
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Número de participantes adultos con cambios desde el inicio en la hemoglobina (Hb) hasta la semana 12, medidos por el cambio en las concentraciones de osivelotor desde el inicio o el cambio porcentual desde el inicio de las medidas clínicas de anemia Hb y hemólisis (incluida la bilirrubina indirecta, los reticulocitos y la lactato deshidrogenasa).
|
Hasta la semana 12
|
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Parte B
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Criterios de valoración coprimarios: respuesta de Hb (aumento desde el valor inicial de >1 g/dL) en la semana 48 (basado en el promedio de los niveles de Hb en la semana 40 y la semana 48) y la tasa anualizada de COV hasta el final de la semana 48. Una COV se define como un episodio agudo de dolor que:
Los COV complicados de síndrome torácico agudo (SCA), secuestro hepático, secuestro esplénico, priapismo y dactilitis que cumplan con los requisitos enumerados anteriormente se incluirán en este criterio de valoración coprimario. |
Hasta la semana 48
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OLE
Periodo de tiempo: Aproximadamente 24 meses después de la inscripción del último paciente
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Incidencia de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento:
|
Aproximadamente 24 meses después de la inscripción del último paciente
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Li Z, Alt C, Dufu K, Hutchaleelaha A, Xu Q, Zhang X, Li CM, Rademacher P, Bosmajian C, Pochron MP, Partridge JR, Oksenberg D, Cathers BE. Discovery of Osivelotor (GBT021601): A Potent, Next-Generation Sickle Hemoglobin Polymerization Inhibitor. ACS Med Chem Lett. 2025 Jul 8;16(8):1526-1532. doi: 10.1021/acsmedchemlett.5c00076. eCollection 2025 Aug 14.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de septiembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
30 de diciembre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
24 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GBT021601-021
- C5351004 (Otro identificador: Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a datos individuales no identificados de los participantes y a documentos del estudio relacionados (p. ej.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) previa solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .