GBT021601-021: Badanie u dorosłych i dzieci z SCD
14 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Pfizer
Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2/3 dotyczące GBT021601 podawanego doustnie uczestnikom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową oraz otwarte badanie farmakokinetyczne u uczestników pediatrycznych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki GBT021601.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to trzyczęściowe, wieloośrodkowe badanie fazy 2/3 dotyczące doustnego podawania GBT021601 uczestnikom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).
Część A oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność GBT021601 u dorosłych uczestników z SCD w celu ustalenia optymalnej dawki.
Część B oceni skuteczność GBT021601 w porównaniu z placebo u dorosłych i dzieci z SCD przez 48 tygodni.
Część C oceni farmakokinetykę (PK) i bezpieczeństwo pojedynczych i wielokrotnych dawek (MD) otwartego pojedynczego ramienia GBT021601 podawanych uczestnikom pediatrycznym.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
389
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- Numer telefonu: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Lokalizacje studiów
-
-
Riyadh Region
-
Riyadh, Riyadh Region, Arabia Saudyjska, 11472
- Jeszcze nie rekrutacja
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
- Jeszcze nie rekrutacja
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brazylia, 05403-000
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brazylia, 05403-010
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brazylia, 01232-010
- Jeszcze nie rekrutacja
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brazylia, 50070-460
- Jeszcze nie rekrutacja
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
SÃO Paulo- Brasil
-
São Paulo, SÃO Paulo- Brasil, Brazylia, 01232-011
- Jeszcze nie rekrutacja
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051-140
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São, São Paulo, Brazylia, 01228-000
- Jeszcze nie rekrutacja
- CPHosp Medicina, Ensino e Pesquisa Ltda
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brazylia, 15090-000
- Rekrutacyjny
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 08270-070
- Jeszcze nie rekrutacja
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 08270-120
- Jeszcze nie rekrutacja
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01321 001
- Jeszcze nie rekrutacja
- BP A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01323-900
- Jeszcze nie rekrutacja
- BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo
-
-
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Indie, 492099
- Jeszcze nie rekrutacja
- AIIMS Raipur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indie, 395002
- Rekrutacyjny
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
-
Vadodara, Gujarat, Indie, 390020
- Rekrutacyjny
- Haemato Oncology Care Centre
-
-
Maharashtra
-
Nashik, Maharashtra, Indie, 422005
- Rekrutacyjny
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd: Magnum Heart Institute
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
- Jeszcze nie rekrutacja
- AIIMS Delhi
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Indie, 751019
- Jeszcze nie rekrutacja
- AIIMS, Bhubaneswar
-
-
-
-
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Zakończony
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Zakończony
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Zakończony
- Center for Research In Therapeutic Sciences (CREATES), Strathmore University Medical Centre
-
-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
- Zakończony
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
-
-
-
-
-
Kano, Nigeria, 700233
- Zakończony
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Zakończony
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
- Zakończony
- University College Hospital Ibadan
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36608
- Rekrutacyjny
- AMR Clinical
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Jeszcze nie rekrutacja
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
- Jeszcze nie rekrutacja
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33317
- Rekrutacyjny
- Edward Jenner Research Group LLC.
-
West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
- Rekrutacyjny
- St. Mary's Medical Center
-
West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
- Rekrutacyjny
- Pediatric Hematology / Oncology a division of Kidz Medical services
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rekrutacyjny
- Children's Center for Advanced Pediatrics
-
Dunwoody, Georgia, Stany Zjednoczone, 30350
- Aktywny, nie rekrutujący
- Alpha Clinical Research Georgia
-
Riverdale, Georgia, Stany Zjednoczone, 30274
- Aktywny, nie rekrutujący
- Sonar Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rekrutacyjny
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rekrutacyjny
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rekrutacyjny
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70805
- Aktywny, nie rekrutujący
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
- Aktywny, nie rekrutujący
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
- Aktywny, nie rekrutujący
- Our Lady of the Lake Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Aktywny, nie rekrutujący
- University Medical Center New Orleans
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Jeszcze nie rekrutacja
- Children's Hospital of Michigan
-
Southfield, Michigan, Stany Zjednoczone, 48075
- Jeszcze nie rekrutacja
- Great Lakes Research Institute, Flourish Detroit
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
- Rekrutacyjny
- Southern Specialty Research
-
Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
- Aktywny, nie rekrutujący
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Rekrutacyjny
- University Health
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Rekrutacyjny
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Rekrutacyjny
- Robert Wood Johnson University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Rekrutacyjny
- Jack & Sheryl Morris Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Rekrutacyjny
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
- Rekrutacyjny
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- Jeszcze nie rekrutacja
- UNC Health
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- Jeszcze nie rekrutacja
- Clinical & Translational Research Center (CTRC)
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517
- Jeszcze nie rekrutacja
- UNC Eastowne Medical Office Building - Consent Only
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Duke University IDS Pharmacy
-
Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
- Rekrutacyjny
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
Morrisville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27560
- Jeszcze nie rekrutacja
- UNC IDS
-
-
South Carolina
-
Clinton, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29325
- Rekrutacyjny
- Prisma Health Laurens County Hospital
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Rekrutacyjny
- Prisma Health Greenville Memorial Hospital
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Rekrutacyjny
- Prisma Health - Upstate
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
- Rekrutacyjny
- Prisma Health Patewood Hospital
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Rekrutacyjny
- Prisma Health Outpatient Radiology - Greenville
-
Greer, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29650
- Rekrutacyjny
- Prisma Health Greer Memorial Hospital
-
Simpsonville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29681
- Rekrutacyjny
- Prisma Health Hillcrest Hospital
-
Travelers Rest, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29690
- Rekrutacyjny
- Prisma Health North Greenville Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Aktywny, nie rekrutujący
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Aktywny, nie rekrutujący
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Aktywny, nie rekrutujący
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Aktywny, nie rekrutujący
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
- Rekrutacyjny
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
-
-
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8ED
- Rekrutacyjny
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8EX
- Rekrutacyjny
- Bristol Royal Infirmary
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- Rekrutacyjny
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
- Rekrutacyjny
- Hammersmith Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
- Rekrutacyjny
- Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- Rekrutacyjny
- University College London Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Rekrutacyjny
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Część A, Część B i Część C:
- Mężczyzna lub kobieta z SCD
- Uczestnicy ze stabilną wartością Hb według oceny badacza
- W przypadku uczestników przyjmujących hydroksymocznik i/lub L-glutaminę dawka musi być stabilna przez co najmniej 90 dni przed podpisaniem ICF lub zgodą i bez przewidywanej potrzeby dostosowania dawki w trakcie badania w opinii badacza.
Część B:
- Uczestnicy z SCD w wieku od 12 do 65 lat włącznie
- Uczestnicy z co najmniej 2 i ≤ 10 LZO w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego.
Kryteria wyłączenia:
Część A, Część B i Część C:
- Uczestnicy, którzy mieli więcej niż 10 LZO w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego
- Uczestniczka karmiąca piersią lub w ciąży
- Uczestnicy, którzy regularnie otrzymują transfuzję krwinek czerwonych lub otrzymali transfuzję krwinek czerwonych — z jakiegokolwiek powodu w ciągu 90 dni od dnia 1.
- Uczestnicy hospitalizowani z powodu przełomu anemii sierpowatokrwinkowej lub innego zdarzenia zamykającego naczynia krwionośne w ciągu 14 dni od podpisania ICF
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Część A
Początkowo uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do 100 mg i 150 mg dziennie. Po przejrzeniu danych dotyczących bezpieczeństwa 150 mg od co najmniej 6 uczestników nastąpi randomizacja 1:1:1: 100 mg, 150 mg i do 200 mg. Następnie uczestnicy będą otrzymywać dawki podtrzymujące raz dziennie do tygodnia 12. |
Tabletki zawierające substancję leczniczą
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Część B
Grupa badana lekiem: Dorośli uczestnicy otrzymają osivelotor w dawce 300 mg raz dziennie (dawka nasycająca) przez 7 dni, a następnie 150 mg raz dziennie przez 48 tygodni. Dawka dla uczestników w wieku młodzieńczym zostanie określona w przyszłej poprawce do protokołu. Grupa placebo: Uczestnicy otrzymają tabletki placebo przez 48 tygodni. |
Tabletki zawierające substancję leczniczą
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: OLE
Dorośli uczestnicy będą otrzymywać 150 mg osivelotoru w otwartej etykiecie do 2 lat po ostatniej wizycie ostatniego uczestnika w części B lub gdy lek będzie dostępny komercyjnie w danym regionie. Odpowiednie dawki dla młodzieży zostaną określone w przyszłej poprawce do protokołu. |
Tabletki zawierające substancję leczniczą
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A
Ramy czasowe: Przez tydzień 12
|
Liczba dorosłych uczestników, u których doszło do zmiany stężenia hemoglobiny (Hb) w stosunku do wartości wyjściowych do 12. tygodnia, mierzonej na podstawie zmiany stężenia osivelotora w stosunku do wartości wyjściowych lub zmiany procentowej w stosunku do wartości wyjściowych parametrów klinicznych niedokrwistości Hb i hemolizy (w tym bilirubiny pośredniej, retikulocytów i dehydrogenazy mleczanowej).
|
Przez tydzień 12
|
|
Część B
Ramy czasowe: Przez tydzień 48
|
Równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe: odpowiedź Hb (wzrost w stosunku do wartości wyjściowych > 1 g/dl) w 48. tygodniu (w oparciu o średnie poziomy Hb w 40. i 48. tygodniu) oraz roczny wskaźnik LZO do końca 48. tygodnia. LZO definiuje się jako ostry epizod bólu, który:
Powikłane LZO związane z ostrym zespołem klatki piersiowej (ACS), sekwestracją wątroby, sekwestracją śledziony, priapizmem i zapaleniem palców, które spełniają wymagania wymienione powyżej, zostaną uwzględnione w tym równorzędnym pierwszorzędowym punkcie końcowym. |
Przez tydzień 48
|
|
OLE
Ramy czasowe: Około 24 miesiące po włączeniu ostatniego pacjenta
|
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem:
|
Około 24 miesiące po włączeniu ostatniego pacjenta
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Li Z, Alt C, Dufu K, Hutchaleelaha A, Xu Q, Zhang X, Li CM, Rademacher P, Bosmajian C, Pochron MP, Partridge JR, Oksenberg D, Cathers BE. Discovery of Osivelotor (GBT021601): A Potent, Next-Generation Sickle Hemoglobin Polymerization Inhibitor. ACS Med Chem Lett. 2025 Jul 8;16(8):1526-1532. doi: 10.1021/acsmedchemlett.5c00076. eCollection 2025 Aug 14.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 września 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 grudnia 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 grudnia 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 czerwca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 czerwca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 czerwca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GBT021601-021
- C5351004 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (Identyfikator rejestru: CTIS (EU))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do indywidualnych, pozbawionych identyfikacji danych uczestników i powiązanych dokumentów badania (np.
protokół analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem określonych kryteriów, warunków i wyjątków.
Dalsze szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych firmy Pfizer oraz procesu składania wniosków o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .