GBT021601-021: Tutkimus aikuisilla ja lapsilla, joilla on SCD
perjantai 14. elokuuta 2026 päivittänyt: Pfizer
Vaiheen 2/3 satunnaistettu monikeskustutkimus GBT021601:stä, joka annettiin suun kautta sirppisolusairautta sairastaville osallistujille, ja avoin farmakokinetiikkatutkimus lapsille, joilla on sirppisolutauti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida GBT021601:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehoa, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kolmiosainen, monikeskus, vaiheen 2/3 tutkimus suun kautta annetusta GBT021601:stä osallistujille, joilla on sirppisolusairaus (SCD).
Osassa A arvioidaan GBT021601:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa aikuisilla potilailla, joilla on SCD optimaalisen annoksen määrittämiseksi.
Osassa B arvioidaan GBT021601:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna aikuisilla ja lapsipotilailla, joilla on SCD 48 viikon ajan.
Osassa C arvioidaan pediatrisille osallistujille annettavien avoimen yksihaaraisen GBT021601 kerta- ja useiden annosten (MD) farmakokinetiikkaa (PK) ja turvallisuutta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
389
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- Puhelinnumero: 1-800-718-1021
- Sähköposti: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
- Ei vielä rekrytointia
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasilia, 05403-010
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasilia, 01232-010
- Ei vielä rekrytointia
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilia, 50070-460
- Ei vielä rekrytointia
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
SÃO Paulo- Brasil
-
São Paulo, SÃO Paulo- Brasil, Brasilia, 01232-011
- Ei vielä rekrytointia
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São, São Paulo, Brasilia, 01228-000
- Ei vielä rekrytointia
- CPHosp Medicina, Ensino e Pesquisa Ltda
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilia, 15090-000
- Rekrytointi
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 08270-070
- Ei vielä rekrytointia
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 08270-120
- Ei vielä rekrytointia
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01321 001
- Ei vielä rekrytointia
- BP A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01323-900
- Ei vielä rekrytointia
- BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo
-
-
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Intia, 492099
- Ei vielä rekrytointia
- AIIMS Raipur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Intia, 395002
- Rekrytointi
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
-
Vadodara, Gujarat, Intia, 390020
- Rekrytointi
- Haemato Oncology Care Centre
-
-
Maharashtra
-
Nashik, Maharashtra, Intia, 422005
- Rekrytointi
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd: Magnum Heart Institute
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110029
- Ei vielä rekrytointia
- AIIMS Delhi
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Intia, 751019
- Ei vielä rekrytointia
- AIIMS, Bhubaneswar
-
-
-
-
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Valmis
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Valmis
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Valmis
- Center for Research In Therapeutic Sciences (CREATES), Strathmore University Medical Centre
-
-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
- Valmis
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
-
-
-
-
-
Kano, Nigeria, 700233
- Valmis
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Valmis
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
- Valmis
- University College Hospital Ibadan
-
-
-
-
Riyadh Region
-
Riyadh, Riyadh Region, Saudi-Arabia, 11472
- Ei vielä rekrytointia
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8ED
- Rekrytointi
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8EX
- Rekrytointi
- Bristol Royal Infirmary
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Rekrytointi
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Rekrytointi
- Hammersmith Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Rekrytointi
- Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- Rekrytointi
- University College London Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Rekrytointi
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36608
- Rekrytointi
- AMR Clinical
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Ei vielä rekrytointia
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- Ei vielä rekrytointia
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Yhdysvallat, 33317
- Rekrytointi
- Edward Jenner Research Group LLC.
-
West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33407
- Rekrytointi
- St. Mary's Medical Center
-
West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33407
- Rekrytointi
- Pediatric Hematology / Oncology a division of Kidz Medical services
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rekrytointi
- Children's Center for Advanced Pediatrics
-
Dunwoody, Georgia, Yhdysvallat, 30350
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Alpha Clinical Research Georgia
-
Riverdale, Georgia, Yhdysvallat, 30274
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sonar Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rekrytointi
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rekrytointi
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rekrytointi
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70805
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Our Lady of the Lake Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- University Medical Center New Orleans
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Ei vielä rekrytointia
- Children's Hospital of Michigan
-
Southfield, Michigan, Yhdysvallat, 48075
- Ei vielä rekrytointia
- Great Lakes Research Institute, Flourish Detroit
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
- Rekrytointi
- Southern Specialty Research
-
Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Rekrytointi
- University Health
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rekrytointi
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rekrytointi
- Robert Wood Johnson University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rekrytointi
- Jack & Sheryl Morris Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Rekrytointi
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Rekrytointi
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Ei vielä rekrytointia
- UNC Health
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Ei vielä rekrytointia
- Clinical & Translational Research Center (CTRC)
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
- Ei vielä rekrytointia
- UNC Eastowne Medical Office Building - Consent Only
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Rekrytointi
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Rekrytointi
- Duke University IDS Pharmacy
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Rekrytointi
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
- Ei vielä rekrytointia
- UNC IDS
-
-
South Carolina
-
Clinton, South Carolina, Yhdysvallat, 29325
- Rekrytointi
- Prisma Health Laurens County Hospital
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Rekrytointi
- Prisma Health Greenville Memorial Hospital
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Rekrytointi
- Prisma Health - Upstate
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
- Rekrytointi
- Prisma Health Patewood Hospital
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Rekrytointi
- Prisma Health Outpatient Radiology - Greenville
-
Greer, South Carolina, Yhdysvallat, 29650
- Rekrytointi
- Prisma Health Greer Memorial Hospital
-
Simpsonville, South Carolina, Yhdysvallat, 29681
- Rekrytointi
- Prisma Health Hillcrest Hospital
-
Travelers Rest, South Carolina, Yhdysvallat, 29690
- Rekrytointi
- Prisma Health North Greenville Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Rekrytointi
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osa A, osa B ja osa C:
- Mies tai nainen, jolla on SCD
- Osallistujat, joiden Hb-arvo on vakaa tutkijan arvioiden mukaan
- Hydroksiureaa ja/tai L-glutamiinia käyttävien osallistujien annoksen on oltava vakaa vähintään 90 päivää ennen ICF:n tai suostumuksen allekirjoittamista, eikä tutkijan mielestä ole odotettavissa tarvetta muuttaa annosta tutkimuksen aikana.
Osa B:
- Osallistujat, joilla on SCD ikä 12-65 vuotta, mukaan lukien
- Osallistujat, joilla on vähintään 2 ja ≤ 10 VOC:ta 12 kuukauden sisällä seulonnasta.
Poissulkemiskriteerit:
Osa A, osa B ja osa C:
- Osallistujat, joilla oli yli 10 VOC 12 kuukauden sisällä seulonnasta
- Naispuolinen osallistuja, joka imettää tai raskaana
- Osallistujat, jotka saavat punasolusiirtohoitoa säännöllisesti tai jotka saivat punasolusiirtoa --- mistä tahansa syystä 90 päivän kuluessa päivästä 1
- Osallistujat sairaalaan sirppisolukriisin tai muun vaso-okklusiivisen tapahtuman vuoksi 14 päivän kuluessa ICF:n allekirjoittamisesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Osa A
Aluksi osallistujat satunnaistetaan 1:1 - 100 mg ja 150 mg päivittäin. Tarkasteltaessa vähintään 6 osallistujan 150 mg:n turvallisuustietoja, satunnaistetaan 1:1:1: 100 mg, 150 mg ja enintään 200 mg. Osallistujat saavat sitten ylläpitoannoksia kerran päivässä viikolle 12 asti. |
Lääkeainetta sisältävät tabletit
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Osa B
Lääkeryhmä: Aikuiset osallistujat saavat osivelotor-annoksen 300 mg kerran päivässä (QD) latausannoksena 7 päivän ajan, minkä jälkeen 150 mg QD 48 viikon ajan. Nuorten osallistujien annos määritellään tulevassa pöytäkirjamuutoksessa. Plaseboryhmä: Osallistujat saavat plasebotaulukoita 48 viikon ajan. |
Lääkeainetta sisältävät tabletit
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: OLE
Aikuiset osallistujat saavat 150 mg avoimen leiman osivelotoria jopa 2 vuoden ajan viimeisen osallistujan vierailun jälkeen osiossa B tai kun lääke on kaupallisesti saatavilla kyseisellä alueella. Sopivat annokset nuorille määritellään tulevassa pöytäkirjan muutoksessa. |
Lääkeainetta sisältävät tabletit
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
|
Niiden aikuisten osallistujien määrä, joiden hemoglobiini (Hb) muuttui lähtötasosta viikkoon 12, mitattuna muutoksena osivelotor-pitoisuuksissa lähtötasosta tai prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta anemian Hb:n ja hemolyysin kliinisissä mittauksissa (mukaan lukien epäsuora bilirubiini, retikulosyytit ja laktaattidehydrogenaasi).
|
Viikolle 12 asti
|
|
Osa B
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Ensisijaiset päätetapahtumat: Hb-vaste (lisäys lähtötasosta > 1 g/dl) viikolla 48 (perustuu Hb-tasojen keskiarvoon viikoilla 40 ja 48) ja vuotuinen VOC-määrä viikon 48 loppuun asti. VOC määritellään akuutiksi kipujaksoksi, joka:
Akuutin rintasyndrooman (ACS), maksan erittymisen, pernan erittymisen, priapismin ja daktyliitin komplisoituneet VOC-yhdisteet, jotka täyttävät yllä luetellut vaatimukset, sisällytetään tähän ensisijaiseen päätetapahtumaan. |
Viikolle 48 asti
|
|
OLE
Aikaikkuna: Noin 24 kuukautta viimeisen potilaan rekrytoinnin jälkeen
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys:
|
Noin 24 kuukautta viimeisen potilaan rekrytoinnin jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Li Z, Alt C, Dufu K, Hutchaleelaha A, Xu Q, Zhang X, Li CM, Rademacher P, Bosmajian C, Pochron MP, Partridge JR, Oksenberg D, Cathers BE. Discovery of Osivelotor (GBT021601): A Potent, Next-Generation Sickle Hemoglobin Polymerization Inhibitor. ACS Med Chem Lett. 2025 Jul 8;16(8):1526-1532. doi: 10.1021/acsmedchemlett.5c00076. eCollection 2025 Aug 14.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 22. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. joulukuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 24. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT021601-021
- C5351004 (Muu tunniste: Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (Rekisterin tunniste: CTIS (EU))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .