GBT021601-021: En undersøgelse af voksne og pædiatriske deltagere med SCD
14. august 2026 opdateret af: Pfizer
En fase 2/3 randomiseret multicenterundersøgelse af GBT021601 administreret oralt til deltagere med seglcellesygdom og en åben-label farmakokinetikundersøgelse i pædiatriske deltagere med seglcellesygdom
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten, farmakokinetik og farmakodynamik af GBT021601.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er et tredelt, multicenter, fase 2/3-studie af oralt administreret GBT021601 hos deltagere med seglcellesygdom (SCD).
Del A vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af GBT021601 hos voksne deltagere med SCD for at bestemme en optimal dosis.
Del B vil evaluere effektiviteten af GBT021601 versus placebo hos voksne og pædiatriske deltagere med SCD i 48 uger.
Del C vil evaluere farmakokinetikken (PK) og sikkerheden af enkelt- og multiple doser (MD) af open-label enkeltarm GBT021601 administreret til pædiatriske deltagere.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
389
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonnummer: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studiesteder
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
- Ikke rekrutterer endnu
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasilien, 05403-010
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasilien, 01232-010
- Ikke rekrutterer endnu
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
- Ikke rekrutterer endnu
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
SÃO Paulo- Brasil
-
São Paulo, SÃO Paulo- Brasil, Brasilien, 01232-011
- Ikke rekrutterer endnu
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
- Ikke rekrutterer endnu
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São, São Paulo, Brasilien, 01228-000
- Ikke rekrutterer endnu
- CPHosp Medicina, Ensino e Pesquisa Ltda
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilien, 15090-000
- Rekruttering
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 08270-070
- Ikke rekrutterer endnu
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 08270-120
- Ikke rekrutterer endnu
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01321 001
- Ikke rekrutterer endnu
- BP A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01323-900
- Ikke rekrutterer endnu
- BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo
-
-
-
-
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8ED
- Rekruttering
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8EX
- Rekruttering
- Bristol Royal Infirmary
-
London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
- Rekruttering
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
- Rekruttering
- Hammersmith Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
- Rekruttering
- Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
- Rekruttering
- University College London Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
- Rekruttering
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36608
- Rekruttering
- AMR Clinical
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
- Ikke rekrutterer endnu
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
- Ikke rekrutterer endnu
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Forenede Stater, 33317
- Rekruttering
- Edward Jenner Research Group LLC.
-
West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
- Rekruttering
- St. Mary's Medical Center
-
West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
- Rekruttering
- Pediatric Hematology / Oncology a division of Kidz Medical services
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Rekruttering
- Children's Center for Advanced Pediatrics
-
Dunwoody, Georgia, Forenede Stater, 30350
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Alpha Clinical Research Georgia
-
Riverdale, Georgia, Forenede Stater, 30274
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sonar Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Rekruttering
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Rekruttering
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Rekruttering
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70805
- Aktiv, ikke rekrutterende
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Our Lady of the Lake Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University Medical Center New Orleans
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Ikke rekrutterer endnu
- Children's Hospital of Michigan
-
Southfield, Michigan, Forenede Stater, 48075
- Ikke rekrutterer endnu
- Great Lakes Research Institute, Flourish Detroit
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Forenede Stater, 39232
- Rekruttering
- Southern Specialty Research
-
Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Rekruttering
- University Health
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
- Rekruttering
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
- Rekruttering
- Robert Wood Johnson University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
- Rekruttering
- Jack & Sheryl Morris Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Rekruttering
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
- Rekruttering
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
- Ikke rekrutterer endnu
- UNC Health
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
- Ikke rekrutterer endnu
- Clinical & Translational Research Center (CTRC)
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
- Ikke rekrutterer endnu
- UNC Eastowne Medical Office Building - Consent Only
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Rekruttering
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Rekruttering
- Duke University IDS Pharmacy
-
Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
- Rekruttering
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
- Ikke rekrutterer endnu
- UNC IDS
-
-
South Carolina
-
Clinton, South Carolina, Forenede Stater, 29325
- Rekruttering
- Prisma Health Laurens County Hospital
-
Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
- Rekruttering
- Prisma Health Greenville Memorial Hospital
-
Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
- Rekruttering
- Prisma Health - Upstate
-
Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
- Rekruttering
- Prisma Health Patewood Hospital
-
Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
- Rekruttering
- Prisma Health Outpatient Radiology - Greenville
-
Greer, South Carolina, Forenede Stater, 29650
- Rekruttering
- Prisma Health Greer Memorial Hospital
-
Simpsonville, South Carolina, Forenede Stater, 29681
- Rekruttering
- Prisma Health Hillcrest Hospital
-
Travelers Rest, South Carolina, Forenede Stater, 29690
- Rekruttering
- Prisma Health North Greenville Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Aktiv, ikke rekrutterende
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Aktiv, ikke rekrutterende
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Aktiv, ikke rekrutterende
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
- Rekruttering
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Indien, 492099
- Ikke rekrutterer endnu
- AIIMS Raipur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indien, 395002
- Rekruttering
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
-
Vadodara, Gujarat, Indien, 390020
- Rekruttering
- Haemato Oncology Care Centre
-
-
Maharashtra
-
Nashik, Maharashtra, Indien, 422005
- Rekruttering
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd: Magnum Heart Institute
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
- Ikke rekrutterer endnu
- AIIMS Delhi
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Indien, 751019
- Ikke rekrutterer endnu
- AIIMS, Bhubaneswar
-
-
-
-
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Afsluttet
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Afsluttet
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenya, 00200
- Afsluttet
- Center for Research In Therapeutic Sciences (CREATES), Strathmore University Medical Centre
-
-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
- Afsluttet
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
-
-
-
-
-
Kano, Nigeria, 700233
- Afsluttet
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Afsluttet
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
- Afsluttet
- University College Hospital Ibadan
-
-
-
-
Riyadh Region
-
Riyadh, Riyadh Region, Saudi Arabien, 11472
- Ikke rekrutterer endnu
- King Khalid University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 måneder til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Del A, Del B og Del C:
- Han eller hun med SCD
- Deltagere med stabil Hb-værdi som vurderet af investigator
- For deltagere, der tager hydroxyurinstof og/eller L-glutamin, skal dosis være stabil i mindst 90 dage før underskrivelse af ICF eller samtykke og uden forventet behov for dosisjusteringer under undersøgelsen efter investigatorens mening.
Del B:
- Deltagere med SCD i alderen 12 til 65 år inklusive
- Deltagere med mere end eller lig med 2 og ≤ 10 VOC'er inden for 12 måneder efter screening.
Ekskluderingskriterier:
Del A, Del B og Del C:
- Deltagere, der havde mere end 10 VOC inden for 12 måneder efter screening
- Kvindelig deltager, der ammer eller er gravid
- Deltagere, der modtager RBC-transfusionsterapi regelmæssigt eller modtog en RBC-transfusion --- af en eller anden grund inden for 90 dage efter dag 1
- Deltagere indlagt på hospital for seglcellekrise eller anden vaso-okklusiv hændelse inden for 14 dage efter underskrivelse af ICF
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Del A
I første omgang vil deltagerne blive randomiseret 1:1 til 100 mg og 150 mg dagligt. Ved gennemgang af 150 mg sikkerhedsdata fra mindst 6 deltagere vil der være 1:1:1 randomisering: 100 mg, 150 mg og op til 200 mg. Deltagerne vil derefter modtage vedligeholdelsesdoser én gang dagligt gennem uge 12. |
Tabletter, der indeholder lægemiddelstof
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Del B
Studielægemiddel-arm: Voksne deltagere vil modtage osivelotor i en dosering på 300 mg daglig indledningsdosis i 7 dage, efterfulgt af 150 mg dagligt gennem uge 48. Dosis for ungdomsdeltagere vil blive defineret i en fremtidig protokolændring. Placebo-arm: Deltagere vil modtage placebo-tabletter i 48 uger. |
Tabletter, der indeholder lægemiddelstof
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: OLE
Voksne deltagere vil modtage 150 mg åben etiket osivelotor i op til 2 år efter den sidste deltagers besøg i del B eller når lægemidlet er kommercielt tilgængeligt i regionen. De passende doser for unge vil blive defineret i en fremtidig protokolændring. |
Tabletter, der indeholder lægemiddelstof
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A
Tidsramme: Til og med uge 12
|
Antal voksne deltagere med ændring fra baseline i hæmoglobin (Hb) til uge 12 målt ved ændring i osivelotorkoncentrationer fra baseline eller procentvis ændring fra baseline af kliniske mål for anæmi Hb og hæmolyse (herunder indirekte bilirubin, retikulocytter og lactatdehydrogenase).
|
Til og med uge 12
|
|
Del B
Tidsramme: Til og med uge 48
|
Co-primære endepunkter: Hb-respons (stigning fra baseline på >1 g/dL) i uge 48 (baseret på gennemsnit af Hb-niveauer i uge 40 og uge 48) og den årlige rate af VOC til slutningen af uge 48. En VOC er defineret som en akut episode af smerte, der:
Komplicerede VOC'er af akut brystsyndrom (ACS), hepatisk sekvestration, miltsekvestration, priapisme og dactylitis, der opfylder kravene anført ovenfor, vil blive inkluderet i dette co-primære endepunkt. |
Til og med uge 48
|
|
OLE
Tidsramme: Cirka 24 måneder efter sidste patient inkluderet
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger:
|
Cirka 24 måneder efter sidste patient inkluderet
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Li Z, Alt C, Dufu K, Hutchaleelaha A, Xu Q, Zhang X, Li CM, Rademacher P, Bosmajian C, Pochron MP, Partridge JR, Oksenberg D, Cathers BE. Discovery of Osivelotor (GBT021601): A Potent, Next-Generation Sickle Hemoglobin Polymerization Inhibitor. ACS Med Chem Lett. 2025 Jul 8;16(8):1526-1532. doi: 10.1021/acsmedchemlett.5c00076. eCollection 2025 Aug 14.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
22. september 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. december 2030
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2032
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. juni 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. juni 2022
Først opslået (Faktiske)
24. juni 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. august 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. august 2026
Sidst verificeret
1. august 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GBT021601-021
- C5351004 (Anden identifikator: Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .