GBT021601-021: Eine Studie an erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern mit SCD
14. August 2026 aktualisiert von: Pfizer
Eine randomisierte, multizentrische Phase-2/3-Studie zu GBT021601, das Teilnehmern mit Sichelzellenanämie oral verabreicht wurde, und eine offene Pharmakokinetikstudie bei pädiatrischen Teilnehmern mit Sichelzellenanämie
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von GBT021601 zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine dreiteilige, multizentrische Phase-2/3-Studie mit oral verabreichtem GBT021601 bei Teilnehmern mit Sichelzellenanämie (SCD).
In Teil A werden die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von GBT021601 bei erwachsenen Teilnehmern mit SCD bewertet, um eine optimale Dosis zu bestimmen.
In Teil B wird die Wirksamkeit von GBT021601 im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern mit SCD über 48 Wochen bewertet.
In Teil C werden die Pharmakokinetik (PK) und die Sicherheit von Einzel- und Mehrfachdosen (MD) von offenem einarmigem GBT021601 bewertet, das pädiatrischen Teilnehmern verabreicht wird.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
389
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonnummer: 1-800-718-1021
- E-Mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studienorte
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Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
- Noch keine Rekrutierung
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasilien, 05403-010
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasilien, 01232-010
- Noch keine Rekrutierung
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
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Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
- Noch keine Rekrutierung
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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SÃO Paulo- Brasil
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São Paulo, SÃO Paulo- Brasil, Brasilien, 01232-011
- Noch keine Rekrutierung
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
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São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
- Noch keine Rekrutierung
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São, São Paulo, Brasilien, 01228-000
- Noch keine Rekrutierung
- CPHosp Medicina, Ensino e Pesquisa Ltda
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilien, 15090-000
- Rekrutierung
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 08270-070
- Noch keine Rekrutierung
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 08270-120
- Noch keine Rekrutierung
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01321 001
- Noch keine Rekrutierung
- BP A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01323-900
- Noch keine Rekrutierung
- BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo
-
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Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Indien, 492099
- Noch keine Rekrutierung
- AIIMS Raipur
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-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indien, 395002
- Rekrutierung
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
-
Vadodara, Gujarat, Indien, 390020
- Rekrutierung
- Haemato Oncology Care Centre
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Maharashtra
-
Nashik, Maharashtra, Indien, 422005
- Rekrutierung
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd: Magnum Heart Institute
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
- Noch keine Rekrutierung
- AIIMS Delhi
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-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Indien, 751019
- Noch keine Rekrutierung
- AIIMS, Bhubaneswar
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-
-
-
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Abgeschlossen
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Abgeschlossen
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Abgeschlossen
- Center for Research In Therapeutic Sciences (CREATES), Strathmore University Medical Centre
-
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Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
- Abgeschlossen
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
-
-
-
-
-
Kano, Nigeria, 700233
- Abgeschlossen
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Abgeschlossen
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
- Abgeschlossen
- University College Hospital Ibadan
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-
-
Riyadh Region
-
Riyadh, Riyadh Region, Saudi-Arabien, 11472
- Noch keine Rekrutierung
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36608
- Rekrutierung
- AMR Clinical
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
- Noch keine Rekrutierung
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
- Noch keine Rekrutierung
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Vereinigte Staaten, 33317
- Rekrutierung
- Edward Jenner Research Group LLC.
-
West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33407
- Rekrutierung
- St. Mary's Medical Center
-
West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33407
- Rekrutierung
- Pediatric Hematology / Oncology a division of Kidz Medical services
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
- Rekrutierung
- Children's Center for Advanced Pediatrics
-
Dunwoody, Georgia, Vereinigte Staaten, 30350
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Alpha Clinical Research Georgia
-
Riverdale, Georgia, Vereinigte Staaten, 30274
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Sonar Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rekrutierung
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rekrutierung
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rekrutierung
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70805
- Aktiv, nicht rekrutierend
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Our Lady of the Lake Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
- Aktiv, nicht rekrutierend
- University Medical Center New Orleans
-
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Michigan
-
Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Noch keine Rekrutierung
- Children's Hospital of Michigan
-
Southfield, Michigan, Vereinigte Staaten, 48075
- Noch keine Rekrutierung
- Great Lakes Research Institute, Flourish Detroit
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39232
- Rekrutierung
- Southern Specialty Research
-
Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Rekrutierung
- University Health
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New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Rekrutierung
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Rekrutierung
- Robert Wood Johnson University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Rekrutierung
- Jack & Sheryl Morris Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Rekrutierung
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
- Rekrutierung
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
- Noch keine Rekrutierung
- UNC Health
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
- Noch keine Rekrutierung
- Clinical & Translational Research Center (CTRC)
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
- Noch keine Rekrutierung
- UNC Eastowne Medical Office Building - Consent Only
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Rekrutierung
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Rekrutierung
- Duke University IDS Pharmacy
-
Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
- Rekrutierung
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
Morrisville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27560
- Noch keine Rekrutierung
- UNC IDS
-
-
South Carolina
-
Clinton, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29325
- Rekrutierung
- Prisma Health Laurens County Hospital
-
Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
- Rekrutierung
- Prisma Health Greenville Memorial Hospital
-
Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
- Rekrutierung
- Prisma Health - Upstate
-
Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29615
- Rekrutierung
- Prisma Health Patewood Hospital
-
Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
- Rekrutierung
- Prisma Health Outpatient Radiology - Greenville
-
Greer, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29650
- Rekrutierung
- Prisma Health Greer Memorial Hospital
-
Simpsonville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29681
- Rekrutierung
- Prisma Health Hillcrest Hospital
-
Travelers Rest, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29690
- Rekrutierung
- Prisma Health North Greenville Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Aktiv, nicht rekrutierend
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Aktiv, nicht rekrutierend
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Aktiv, nicht rekrutierend
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
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-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
- Rekrutierung
- Inova Schar Cancer Institute
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-
Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8ED
- Rekrutierung
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
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Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8EX
- Rekrutierung
- Bristol Royal Infirmary
-
London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
- Rekrutierung
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
- Rekrutierung
- Hammersmith Hospital
-
London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
- Rekrutierung
- Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
- Rekrutierung
- University College London Hospital
-
London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
- Rekrutierung
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Monate bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Teil A, Teil B und Teil C:
- Mann oder Frau mit SCD
- Teilnehmer mit stabilem Hb-Wert nach Einschätzung des Prüfarztes
- Bei Teilnehmern, die Hydroxyharnstoff und/oder L-Glutamin einnehmen, muss die Dosis vor der Unterzeichnung des ICF oder der Einwilligung mindestens 90 Tage lang stabil sein und es darf nach Ansicht des Prüfers nicht erwartet werden, dass während der Studie eine Dosisanpassung erforderlich ist.
Teil B:
- Teilnehmer mit SCD im Alter von 12 bis einschließlich 65 Jahren
- Teilnehmer mit mehr als oder gleich 2 und ≤ 10 VOCs innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening.
Ausschlusskriterien:
Teil A, Teil B und Teil C:
- Teilnehmer, die innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening mehr als 10 VOC aufwiesen
- Weibliche Teilnehmerin, die stillt oder schwanger ist
- Teilnehmer, die regelmäßig eine Erythrozytentransfusionstherapie erhalten oder aus irgendeinem Grund innerhalb von 90 Tagen nach Tag 1 eine Erythrozytentransfusion erhalten haben
- Teilnehmer, die innerhalb von 14 Tagen nach Unterzeichnung der ICF wegen einer Sichelzellenanämie oder eines anderen gefäßverschließenden Ereignisses ins Krankenhaus eingeliefert wurden
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Aktiver Komparator: Teil A
Zunächst werden die Teilnehmer im Verhältnis 1:1 auf 100 mg und 150 mg täglich randomisiert. Nach Überprüfung der 150-mg-Sicherheitsdaten von mindestens 6 Teilnehmern erfolgt eine 1:1:1-Randomisierung: 100 mg, 150 mg und bis zu 200 mg. Anschließend erhalten die Teilnehmer bis Woche 12 einmal täglich Erhaltungsdosen. |
Tabletten, die einen Wirkstoff enthalten
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Teil B
Studienmedikament-Arm: Erwachsene Teilnehmer erhalten Osivelotor mit einer 300 mg QD-Ladedosis für 7 Tage, gefolgt von 150 mg QD bis Woche 48. Die Dosis für jugendliche Teilnehmer wird in einem zukünftigen Protokoll-Änderungsantrag festgelegt. Placebo-Arm: Teilnehmer erhalten 48 Wochen lang Placebo-Tabletten. |
Tabletten, die einen Wirkstoff enthalten
Andere Namen:
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Experimental: OLE
Erwachsene Teilnehmer erhalten 150 mg Osivelotor in offener Anwendung bis zu 2 Jahre nach dem letzten Besuch des letzten Teilnehmers in Teil B oder wenn das Medikament in dieser Region kommerziell verfügbar ist. Die geeigneten Dosen für Jugendliche werden in einer zukünftigen Protokolländerung definiert. |
Tabletten, die einen Wirkstoff enthalten
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Teil A
Zeitfenster: Bis Woche 12
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Anzahl der erwachsenen Teilnehmer mit einer Änderung des Hämoglobins (Hb) gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 12, gemessen anhand der Änderung der Osivelotor-Konzentrationen gegenüber dem Ausgangswert oder der prozentualen Änderung der klinischen Messwerte für Anämie-Hb und Hämolyse (einschließlich indirektem Bilirubin, Retikulozyten und Laktatdehydrogenase) gegenüber dem Ausgangswert.
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Bis Woche 12
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Teil B
Zeitfenster: Bis Woche 48
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Co-primäre Endpunkte: Hb-Reaktion (Anstieg von >1 g/dl gegenüber dem Ausgangswert) in Woche 48 (basierend auf dem Durchschnitt der Hb-Werte in Woche 40 und Woche 48) und die jährliche VOC-Rate bis zum Ende von Woche 48. Ein VOC ist definiert als eine akute Schmerzepisode, die:
Komplizierte VOCs des akuten Brustsyndroms (ACS), Lebersequestrierung, Milzsequestrierung, Priapismus und Daktylitis, die die oben aufgeführten Anforderungen erfüllen, werden in diesen co-primären Endpunkt einbezogen. |
Bis Woche 48
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OLE
Zeitfenster: Etwa 24 Monate nach Einschluss des letzten Patienten
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Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse:
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Etwa 24 Monate nach Einschluss des letzten Patienten
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Li Z, Alt C, Dufu K, Hutchaleelaha A, Xu Q, Zhang X, Li CM, Rademacher P, Bosmajian C, Pochron MP, Partridge JR, Oksenberg D, Cathers BE. Discovery of Osivelotor (GBT021601): A Potent, Next-Generation Sickle Hemoglobin Polymerization Inhibitor. ACS Med Chem Lett. 2025 Jul 8;16(8):1526-1532. doi: 10.1021/acsmedchemlett.5c00076. eCollection 2025 Aug 14.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
22. September 2022
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. Dezember 2030
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2032
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. Juni 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. Juni 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
24. Juni 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. August 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. August 2026
Zuletzt verifiziert
1. August 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GBT021601-021
- C5351004 (Andere Kennung: Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (Registrierungskennung: CTIS (EU))
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B.
Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen.
Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .