GBT021601-021: SCD가 있는 성인 및 소아 참가자에 대한 연구
2026년 8월 14일 업데이트: Pfizer
낫적혈구병 환자에게 경구 투여된 GBT021601의 2/3상 무작위 다기관 연구 및 겸상적혈구병 소아 참가자를 대상으로 한 공개 약동학 연구
본 연구의 목적은 GBT021601의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
이것은 겸상적혈구병(SCD)이 있는 참가자에게 경구 투여된 GBT021601에 대한 3부, 다기관, 2/3상 연구입니다.
파트 A는 SCD가 있는 성인 참가자를 대상으로 GBT021601의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하여 최적 용량을 결정합니다.
파트 B는 48주 동안 SCD가 있는 성인 및 소아 참가자를 대상으로 위약 대비 GBT021601의 효능을 평가합니다.
파트 C는 소아 참가자에게 투여된 오픈 라벨 단일 암 GBT021601의 약동학(PK) 및 단일 및 다중 용량(MD)의 안전성을 평가합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
389
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- 전화번호: 1-800-718-1021
- 이메일: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
연구 장소
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Kano, 나이지리아, 700233
- 완전한
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, 나이지리아, 100254
- 완전한
- Lagos University Teaching Hospital
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Oyo/ibadan North
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Ibadan, Oyo/ibadan North, 나이지리아, 200212
- 완전한
- University College Hospital Ibadan
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Alabama
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Mobile, Alabama, 미국, 36608
- 모병
- AMR Clinical
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- 아직 모집하지 않음
- Connecticut Children's Medical Center
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New Haven, Connecticut, 미국, 06511
- 아직 모집하지 않음
- Smilow Cancer Hospital
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Florida
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Plantation, Florida, 미국, 33317
- 모병
- Edward Jenner Research Group LLC.
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West Palm Beach, Florida, 미국, 33407
- 모병
- St. Mary's Medical Center
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West Palm Beach, Florida, 미국, 33407
- 모병
- Pediatric Hematology / Oncology a division of Kidz Medical services
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- 모병
- Children's Center for Advanced Pediatrics
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Dunwoody, Georgia, 미국, 30350
- 모집하지 않고 적극적으로
- Alpha Clinical Research Georgia
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Riverdale, Georgia, 미국, 30274
- 모집하지 않고 적극적으로
- Sonar Clinical Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 모병
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 모병
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 모병
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70805
- 모집하지 않고 적극적으로
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70808
- 모집하지 않고 적극적으로
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70808
- 모집하지 않고 적극적으로
- Our Lady of the Lake Hospital
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- 모집하지 않고 적극적으로
- University Medical Center New Orleans
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- 아직 모집하지 않음
- Children's Hospital of Michigan
-
Southfield, Michigan, 미국, 48075
- 아직 모집하지 않음
- Great Lakes Research Institute, Flourish Detroit
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Mississippi
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Flowood, Mississippi, 미국, 39232
- 모병
- Southern Specialty Research
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Madison, Mississippi, 미국, 39110
- 모집하지 않고 적극적으로
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- University Health
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- 모병
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- 모병
- Robert Wood Johnson University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- 모병
- Jack & Sheryl Morris Cancer Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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The Bronx, New York, 미국, 10461
- 모병
- Jacobi Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- 아직 모집하지 않음
- UNC Health
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- 아직 모집하지 않음
- Clinical & Translational Research Center (CTRC)
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27517
- 아직 모집하지 않음
- UNC Eastowne Medical Office Building - Consent Only
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
- Duke University IDS Pharmacy
-
Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- 모병
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
Morrisville, North Carolina, 미국, 27560
- 아직 모집하지 않음
- UNC IDS
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South Carolina
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Clinton, South Carolina, 미국, 29325
- 모병
- Prisma Health Laurens County Hospital
-
Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- 모병
- Prisma Health Greenville Memorial Hospital
-
Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- 모병
- Prisma Health - Upstate
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Greenville, South Carolina, 미국, 29615
- 모병
- Prisma Health Patewood Hospital
-
Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- 모병
- Prisma Health Outpatient Radiology - Greenville
-
Greer, South Carolina, 미국, 29650
- 모병
- Prisma Health Greer Memorial Hospital
-
Simpsonville, South Carolina, 미국, 29681
- 모병
- Prisma Health Hillcrest Hospital
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Travelers Rest, South Carolina, 미국, 29690
- 모병
- Prisma Health North Greenville Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모집하지 않고 적극적으로
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모집하지 않고 적극적으로
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모집하지 않고 적극적으로
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모집하지 않고 적극적으로
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22031
- 모병
- Inova Schar Cancer Institute
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Rio de Janeiro, 브라질, 20211-030
- 아직 모집하지 않음
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
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São Paulo, 브라질, 05403-000
- 모집하지 않고 적극적으로
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, 브라질, 05403-010
- 모집하지 않고 적극적으로
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, 브라질, 01232-010
- 아직 모집하지 않음
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
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Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, 브라질, 50070-460
- 아직 모집하지 않음
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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SÃO Paulo- Brasil
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São Paulo, SÃO Paulo- Brasil, 브라질, 01232-011
- 아직 모집하지 않음
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051-140
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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São, São Paulo, 브라질, 01228-000
- 아직 모집하지 않음
- CPHosp Medicina, Ensino e Pesquisa Ltda
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São José do Rio Preto, São Paulo, 브라질, 15090-000
- 모병
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 08270-070
- 아직 모집하지 않음
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, 브라질, 08270-120
- 아직 모집하지 않음
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, 브라질, 01321 001
- 아직 모집하지 않음
- BP A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 01323-900
- 아직 모집하지 않음
- BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo
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Riyadh Region
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Riyadh, Riyadh Region, 사우디 아라비아, 11472
- 아직 모집하지 않음
- King Khalid University Hospital
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Bristol, 영국, BS2 8ED
- 모병
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
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Bristol, 영국, BS2 8EX
- 모병
- Bristol Royal Infirmary
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London, 영국, SE5 9RS
- 모병
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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London, 영국, W12 0HS
- 모병
- Hammersmith Hospital
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London, 영국, W12 0HS
- 모병
- Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
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London, 영국, NW1 2PG
- 모병
- University College London Hospital
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London, 영국, SE1 9RT
- 모병
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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Chhattisgarh
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Raipur, Chhattisgarh, 인도, 492099
- 아직 모집하지 않음
- AIIMS Raipur
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Gujarat
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Surat, Gujarat, 인도, 395002
- 모병
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
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Vadodara, Gujarat, 인도, 390020
- 모병
- Haemato Oncology Care Centre
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Maharashtra
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Nashik, Maharashtra, 인도, 422005
- 모병
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd: Magnum Heart Institute
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110029
- 아직 모집하지 않음
- AIIMS Delhi
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Odisha
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Bhubaneswar, Odisha, 인도, 751019
- 아직 모집하지 않음
- AIIMS, Bhubaneswar
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Nairobi, 케냐, 00100
- 완전한
- Gertrude's Children's Hospital
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Nairobi, 케냐, 00100
- 완전한
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
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Nairobi, 케냐, 00200
- 완전한
- Center for Research In Therapeutic Sciences (CREATES), Strathmore University Medical Centre
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Siaya County
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Kisumu, Siaya County, 케냐, 40600
- 완전한
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
파트 A, 파트 B 및 파트 C:
- SCD를 가진 남성 또는 여성
- 조사자가 판단한 안정적인 Hb 값을 가진 참가자
- 하이드록시우레아 및/또는 L-글루타민을 복용하는 참가자의 경우, 용량은 ICF 또는 승인에 서명하기 전 최소 90일 동안 안정적이어야 하며 연구자의 의견으로는 연구 동안 용량 조정이 예상되지 않아야 합니다.
파트 B:
- 12세에서 65세 사이의 SCD 참가자(포함)
- 스크리닝 12개월 이내에 VOC가 2개 이상 10개 이하인 참가자.
제외 기준:
파트 A, 파트 B 및 파트 C:
- 스크리닝 12개월 이내 VOC가 10개 이상인 참여자
- 모유 수유 중이거나 임신 중인 여성 참가자
- 정기적으로 RBC 수혈 요법을 받거나 RBC 수혈을 받은 참가자 ---어떤 이유로든 1일차로부터 90일 이내에
- ICF 서명 후 14일 이내에 낫적혈구 위기 또는 기타 혈관 폐쇄성 사건으로 입원한 참가자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 파트 A
처음에 참가자는 매일 1:1에서 100mg 및 150mg으로 무작위 배정됩니다. 최소 6명의 참가자로부터 150mg 안전성 데이터를 검토한 후 1:1:1 무작위배정(100mg, 150mg 및 최대 200mg)이 있을 것입니다. 그런 다음 참가자는 12주차까지 1일 1회 유지 관리를 받게 됩니다. |
약물성분을 함유한 정제
다른 이름들:
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위약 비교기: 파트 B
연구 약물군: 성인 참가자는 300mg QD 로딩 용량으로 7일간 오시벨로토르를 투여한 후 48주 동안 150mg QD로 투여받게 됩니다. 청소년 참가자 용량은 향후 프로토콜 수정안에서 정의될 예정입니다. 위약군: 참가자는 48주 동안 위약 정제를 투여받게 됩니다. |
약물성분을 함유한 정제
다른 이름들:
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실험적: OLE
성인 참가자는 파트 B의 마지막 참가자 방문 후 최대 2년 동안 또는 해당 지역에서 약물이 상업적으로 이용 가능해질 때까지 150 mg의 오픈라벨 오시벨로토르를 투여받을 것입니다. 청소년을 위한 적절한 용량은 향후 프로토콜 개정안에서 정의될 예정입니다. |
약물성분을 함유한 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A
기간: 12주차까지
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12주차까지 기준선에서 헤모글로빈(Hb)의 변화가 있는 성인 참가자 수는 기준선으로부터의 오시브로터 농도의 변화 또는 빈혈 Hb 및 용혈(간접 빌리루빈, 망상적혈구 및 젖산 탈수소효소 포함)의 임상 측정 기준선으로부터의 백분율 변화로 측정됩니다.
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12주차까지
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파트 B
기간: 48주차까지
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공동 1차 평가변수: 48주차의 Hb 반응(기준선에서 >1g/dL 증가)(40주차 및 48주차의 Hb 수준 평균 기준) 및 48주차 말까지 VOC의 연간 비율. VOC는 다음과 같은 급성 통증 에피소드로 정의됩니다.
위에 나열된 요구 사항을 충족하는 급성 흉부 증후군(ACS), 간 격리, 비장 격리, 지속발기증 및 지염의 복잡한 VOC가 이 공동 일차 평가변수에 포함됩니다. |
48주차까지
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OLE
기간: 마지막 환자 등록 후 약 24개월
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치료 관련 이상반응 발생률:
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마지막 환자 등록 후 약 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Li Z, Alt C, Dufu K, Hutchaleelaha A, Xu Q, Zhang X, Li CM, Rademacher P, Bosmajian C, Pochron MP, Partridge JR, Oksenberg D, Cathers BE. Discovery of Osivelotor (GBT021601): A Potent, Next-Generation Sickle Hemoglobin Polymerization Inhibitor. ACS Med Chem Lett. 2025 Jul 8;16(8):1526-1532. doi: 10.1021/acsmedchemlett.5c00076. eCollection 2025 Aug 14.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 22일
기본 완료 (추정된)
2030년 12월 30일
연구 완료 (추정된)
2032년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 6월 21일
처음 게시됨 (실제)
2022년 6월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GBT021601-021
- C5351004 (기타 식별자: Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (레지스트리 식별자: CTIS (EU))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR))는 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 제공되며 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .