GBT021601-021: uno studio su partecipanti adulti e pediatrici con SCD
14 agosto 2026 aggiornato da: Pfizer
Uno studio multicentrico randomizzato di fase 2/3 su GBT021601 somministrato per via orale a partecipanti con anemia falciforme e uno studio di farmacocinetica in aperto in partecipanti pediatrici con anemia falciforme
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di GBT021601.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase 2/3 multicentrico in tre parti su GBT021601 somministrato per via orale a partecipanti con anemia falciforme (SCD).
La Parte A valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di GBT021601 nei partecipanti adulti con SCD per determinare una dose ottimale.
La Parte B valuterà l'efficacia di GBT021601 rispetto al placebo nei partecipanti adulti e pediatrici con SCD per 48 settimane.
La Parte C valuterà la farmacocinetica (PK) e la sicurezza di dosi singole e multiple (MD) di GBT021601 a braccio singolo in aperto somministrate a partecipanti pediatrici.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
389
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center
- Numero di telefono: 1-800-718-1021
- Email: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Luoghi di studio
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Riyadh Region
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Riyadh, Riyadh Region, Arabia Saudita, 11472
- Non ancora reclutamento
- King Khalid University Hospital
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Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
- Non ancora reclutamento
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
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São Paulo, Brasile, 05403-000
- Attivo, non reclutante
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasile, 05403-010
- Attivo, non reclutante
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasile, 01232-010
- Non ancora reclutamento
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brasile, 50070-460
- Non ancora reclutamento
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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SÃO Paulo- Brasil
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São Paulo, SÃO Paulo- Brasil, Brasile, 01232-011
- Non ancora reclutamento
- Esho Empresa de Servicos Hospitalares S A
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051-140
- Non ancora reclutamento
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São, São Paulo, Brasile, 01228-000
- Non ancora reclutamento
- CPHosp Medicina, Ensino e Pesquisa Ltda
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasile, 15090-000
- Reclutamento
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, São Paulo, Brasile, 08270-070
- Non ancora reclutamento
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasile, 08270-120
- Non ancora reclutamento
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, São Paulo, Brasile, 01321 001
- Non ancora reclutamento
- BP A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasile, 01323-900
- Non ancora reclutamento
- BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo
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Chhattisgarh
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Raipur, Chhattisgarh, India, 492099
- Non ancora reclutamento
- AIIMS Raipur
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Gujarat
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Surat, Gujarat, India, 395002
- Reclutamento
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
-
Vadodara, Gujarat, India, 390020
- Reclutamento
- Haemato Oncology Care Centre
-
-
Maharashtra
-
Nashik, Maharashtra, India, 422005
- Reclutamento
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd: Magnum Heart Institute
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- Non ancora reclutamento
- AIIMS Delhi
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Odisha
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Bhubaneswar, Odisha, India, 751019
- Non ancora reclutamento
- AIIMS, Bhubaneswar
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-
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Nairobi, Kenya, 00100
- Completato
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Completato
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenya, 00200
- Completato
- Center for Research In Therapeutic Sciences (CREATES), Strathmore University Medical Centre
-
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Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
- Completato
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
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-
Kano, Nigeria, 700233
- Completato
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigeria, 100254
- Completato
- Lagos University Teaching Hospital
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Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
- Completato
- University College Hospital Ibadan
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Bristol, Regno Unito, BS2 8ED
- Reclutamento
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Bristol, Regno Unito, BS2 8EX
- Reclutamento
- Bristol Royal Infirmary
-
London, Regno Unito, SE5 9RS
- Reclutamento
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Regno Unito, W12 0HS
- Reclutamento
- Hammersmith Hospital
-
London, Regno Unito, W12 0HS
- Reclutamento
- Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Regno Unito, NW1 2PG
- Reclutamento
- University College London Hospital
-
London, Regno Unito, SE1 9RT
- Reclutamento
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36608
- Reclutamento
- AMR Clinical
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
- Non ancora reclutamento
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
- Non ancora reclutamento
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Stati Uniti, 33317
- Reclutamento
- Edward Jenner Research Group LLC.
-
West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
- Reclutamento
- St. Mary's Medical Center
-
West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
- Reclutamento
- Pediatric Hematology / Oncology a division of Kidz Medical services
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Reclutamento
- Children's Center for Advanced Pediatrics
-
Dunwoody, Georgia, Stati Uniti, 30350
- Attivo, non reclutante
- Alpha Clinical Research Georgia
-
Riverdale, Georgia, Stati Uniti, 30274
- Attivo, non reclutante
- Sonar Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Reclutamento
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Reclutamento
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Reclutamento
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System - Investigational Drug Services (IDS)
-
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70805
- Attivo, non reclutante
- LSU Health Baton Rouge-North Clinic
-
Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
- Attivo, non reclutante
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
- Attivo, non reclutante
- Our Lady of the Lake Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Attivo, non reclutante
- University Medical Center New Orleans
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-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Non ancora reclutamento
- Children's Hospital of Michigan
-
Southfield, Michigan, Stati Uniti, 48075
- Non ancora reclutamento
- Great Lakes Research Institute, Flourish Detroit
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
- Reclutamento
- Southern Specialty Research
-
Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
- Attivo, non reclutante
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Reclutamento
- University Health
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New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Reclutamento
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Reclutamento
- Robert Wood Johnson University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Reclutamento
- Jack & Sheryl Morris Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Reclutamento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
- Reclutamento
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
- Non ancora reclutamento
- UNC Health
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
- Non ancora reclutamento
- Clinical & Translational Research Center (CTRC)
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
- Non ancora reclutamento
- UNC Eastowne Medical Office Building - Consent Only
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Reclutamento
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Reclutamento
- Duke University IDS Pharmacy
-
Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
- Reclutamento
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
- Non ancora reclutamento
- UNC IDS
-
-
South Carolina
-
Clinton, South Carolina, Stati Uniti, 29325
- Reclutamento
- Prisma Health Laurens County Hospital
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Reclutamento
- Prisma Health Greenville Memorial Hospital
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Reclutamento
- Prisma Health - Upstate
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
- Reclutamento
- Prisma Health Patewood Hospital
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Reclutamento
- Prisma Health Outpatient Radiology - Greenville
-
Greer, South Carolina, Stati Uniti, 29650
- Reclutamento
- Prisma Health Greer Memorial Hospital
-
Simpsonville, South Carolina, Stati Uniti, 29681
- Reclutamento
- Prisma Health Hillcrest Hospital
-
Travelers Rest, South Carolina, Stati Uniti, 29690
- Reclutamento
- Prisma Health North Greenville Hospital
-
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Attivo, non reclutante
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Attivo, non reclutante
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Attivo, non reclutante
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Attivo, non reclutante
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
- Reclutamento
- Inova Schar Cancer Institute
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Parte A, Parte B e Parte C:
- Maschio o femmina con SCD
- Partecipanti con valore Hb stabile secondo il giudizio dello sperimentatore
- Per i partecipanti che assumono idrossiurea e/o L-glutammina, la dose deve essere stabile per almeno 90 giorni prima della firma dell'ICF o del consenso e senza necessità anticipata di aggiustamenti della dose durante lo studio secondo il parere dello sperimentatore.
Parte B:
- Partecipanti con SCD di età compresa tra 12 e 65 anni inclusi
- Partecipanti con più o uguale a 2 e ≤ 10 COV entro 12 mesi dallo screening.
Criteri di esclusione:
Parte A, Parte B e Parte C:
- - Partecipanti che avevano più di 10 VOC entro 12 mesi dallo screening
- Partecipante femminile che sta allattando o è incinta
- Partecipanti che ricevono regolarmente una terapia trasfusionale di globuli rossi o hanno ricevuto una trasfusione di globuli rossi --- per qualsiasi motivo entro 90 giorni dal giorno 1
- - Partecipanti ricoverati in ospedale per crisi di anemia falciforme o altro evento vaso-occlusivo entro 14 giorni dalla firma dell'ICF
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Parte A
Inizialmente, i partecipanti saranno randomizzati 1:1 a 100 mg e 150 mg al giorno. Dopo aver esaminato i dati sulla sicurezza di 150 mg di almeno 6 partecipanti, ci sarà una randomizzazione 1:1:1: 100 mg, 150 mg e fino a 200 mg. I partecipanti riceveranno quindi una dose giornaliera di mantenimento fino alla settimana 12. |
Targhe che contengono la sostanza medicinale
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Parte B
Braccio farmaco in studio: I partecipanti adulti riceveranno osivelotor alla dose di carico di 300 mg QD per 7 giorni, seguita da 150 mg QD fino alla settimana 48. La dose per i partecipanti adolescenti sarà definita in un futuro emendamento al protocollo. Braccio placebo: I partecipanti riceveranno compresse placebo per 48 settimane. |
Targhe che contengono la sostanza medicinale
Altri nomi:
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Sperimentale: OLE
I partecipanti adulti riceveranno 150 mg di osivelotor in aperto fino a 2 anni dopo la visita dell'ultimo partecipante nella Parte B o quando il farmaco sarà disponibile commercialmente in quella regione. Le dosi appropriate per gli adolescenti saranno definite in una futura modifica del protocollo. |
Targhe che contengono la sostanza medicinale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte A
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
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Numero di partecipanti adulti con variazione rispetto al basale dell'emoglobina (Hb) fino alla settimana 12, misurata dalla variazione delle concentrazioni di osivelotor rispetto al basale o dalla variazione percentuale rispetto al basale delle misurazioni cliniche dell'anemia Hb e dell'emolisi (inclusi bilirubina indiretta, reticolociti e lattato deidrogenasi).
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Fino alla settimana 12
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Parte B
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
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Endpoint co-primari: risposta dell'Hb (aumento rispetto al basale di >1 g/dl) alla settimana 48 (basato sulla media dei livelli di Hb alla settimana 40 e alla settimana 48) e tasso annualizzato di COV fino alla fine della settimana 48. Un COV è definito come un episodio acuto di dolore che:
I COV complicati della sindrome toracica acuta (ACS), del sequestro epatico, del sequestro splenico, del priapismo e della dattilite che soddisfano i requisiti sopra elencati saranno inclusi in questo endpoint co-primario. |
Fino alla settimana 48
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OLE
Lasso di tempo: Circa 24 mesi dopo l'ultimo paziente arruolato
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Incidenza degli Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento:
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Circa 24 mesi dopo l'ultimo paziente arruolato
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Li Z, Alt C, Dufu K, Hutchaleelaha A, Xu Q, Zhang X, Li CM, Rademacher P, Bosmajian C, Pochron MP, Partridge JR, Oksenberg D, Cathers BE. Discovery of Osivelotor (GBT021601): A Potent, Next-Generation Sickle Hemoglobin Polymerization Inhibitor. ACS Med Chem Lett. 2025 Jul 8;16(8):1526-1532. doi: 10.1021/acsmedchemlett.5c00076. eCollection 2025 Aug 14.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 settembre 2022
Completamento primario (Stimato)
30 dicembre 2030
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2032
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 giugno 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 giugno 2022
Primo Inserito (Effettivo)
24 giugno 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GBT021601-021
- C5351004 (Altro identificatore: Alias Study Number)
- 2023-508766-14-00 (Identificatore di registro: CTIS (EU))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti non identificati e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, Piano di Analisi Statistica (SAP), Rapporto di Studio Clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetto a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .