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以前にヌシネルセンで治療された脊髄性筋萎縮症患者におけるリスジプラム (RISE)

2024年2月5日 更新者：Kevin A. Strauss, MD、Clinic for Special Children

以前にヌシネルセンのみで治療された脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者におけるリスジプラム交換

Risdiplam Exchange (RISE) は、同等期間の nusinersen 治療後に 36 か月間の非盲検の risdiplam 単剤療法にクロスオーバーした脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者の研究です。 評価スケジュール (SOA) は、ヌシネルセンでの治療中に実施された研究からコホートにシームレスに引き継がれ、その試験から最も有益な結果を追跡し続けます (例: 9ホールペグテストと握力）、上肢の持久力と機能の追加測定としてボックスアンドブロックテスト（BBT）を追加します.

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

Risdiplam は、中枢神経系 (CNS) および末梢組織に分布し、そこで SMN2 pre-mRNA スプライシングを変更し、組織の SMN タンパク質レベルを増加させる、経口で生物学的に利用可能な低分子です。 2020 年 8 月に、生後 2 か月以上のすべての SMA 患者に対して、米国食品医薬品局によって承認されました。

臨床試験データにより、リスジプラムは、より進行した SMA 患者に対して髄腔内または皮下髄腔内カテーテル (SIC) によって投与されるヌシネルセンの合理的な代替手段であると考えるようになりました。 この臨床状況の中で考えると、リスジプラムは、SIC デバイスに関連する機械的故障、髄腔内出血、および CNS 感染のリスクを排除することにより、大きな利点を示します。 nusinersen 研究の一環として過去 3 年間にこのコホートで使用された評価スケジュール (SOA) は、データ収集のための確立されたフレームワークを提供します。 したがって、ヌシネルセンと比較した場合のリスジプラムの全体的な臨床経験は、現実世界の設定で前向きなクロスオーバー デザインを使用して評価できます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

10

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Strasburg、Pennsylvania、アメリカ、17579
        • Clinic for Special Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～35年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • バイアレリック SMN1 欠失
  • SMN2 の 3 つまたは 4 つのコピー
  • -ヌシネルセンによる最低22か月の前治療

除外基準:

  • SMN遺伝子置換療法による前治療
  • -別の治験薬への以前の曝露。
  • SMA以外の交絡神経筋障害

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：非盲検クロスオーバー
参加者は、同等期間のヌシネルセン治療に続いて、36 か月間の非盲検リスジプラム単剤療法にクロスオーバーします。
薬：リスディプラム
製品ラベルの挿入ごとに参加者に投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
9ホールペグテスト（NHPT）での被験者内パフォーマンスの比較
時間枠：36ヶ月
利き手と利き手でない手で評価された 9 つの 1 インチのペグを穴に配置し、その後取り外す時間 (秒)
36ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
下肢および全体的な運動機能の被験者内変化
時間枠：36ヶ月
0 (不可能)、1 (試みた、完了していない)、および 2 (課題を達成) の等級を持つ 33 項目の修正ハマースミス尺度 (RHS)。合計が大きいほど、全体的な運動機能が高くなります。
36ヶ月
上肢運動機能の被験者内変化
時間枠：36ヶ月
ボックス アンド ブロック テスト (BBT): 1 つのコンパートメントから壁を越えて隣接するコンパートメントに 5 分以内に移動した 1 インチの木製ブロックの数。上肢の運動機能が高いほど、より多くのブロックが移動
36ヶ月
肺機能の被験者内変化
時間枠：36ヶ月
最大吸気圧 (MIP) と平均呼気圧 (MEP)、置換された水のセンチメートルで測定
36ヶ月
有害事象の頻度と種類
時間枠：36ヶ月
実験室でのテスト、自己報告、研究中の観察
36ヶ月
握力の比較被験者内変化
時間枠：36ヶ月
ハンドヘルド ダイナモメトリー (MyoGrip および MyoPinch) は力をニュートンで測定します
36ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Clinic for Special Children

協力者

Genentech, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月6日

一次修了 (推定)

2025年12月31日

研究の完了 (推定)

2026年6月15日

試験登録日

最初に提出

2022年5月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月29日

最初の投稿 (実際)

2022年8月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月5日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RISE

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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