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이전에 Nusinersen으로 치료받은 척수근위축 환자의 Risdiplam (RISE)

2024년 2월 5일 업데이트: Kevin A. Strauss, MD, Clinic for Special Children

Nusinersen으로 이전 및 단독 치료를 받은 척수근위축증(SMA) 환자의 Risdiplam 교환

Risdiplam Exchange(RISE)는 비슷한 기간의 nusinersen 치료 후 오픈 라벨 risdiplam 단일 요법으로 36개월 간 교차하는 척수성 근위축(SMA) 환자에 대한 연구입니다. 평가 일정(SOA)은 nusinersen으로 치료하는 동안 수행된 연구에서 코호트에 대해 원활하게 이월되고 해당 임상시험에서 가장 유익한 결과(예: 나인 홀 페그 테스트 및 그립 강도), 상지 지구력 및 기능의 추가 측정으로 BBT(Box and Block Test)를 추가합니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

Risdiplam은 SMN2 pre-mRNA 스플라이싱을 수정하고 조직 SMN 단백질 수준을 증가시키는 중추신경계(CNS) 및 말초 조직에 분포하는 경구 생체 이용 가능한 소분자입니다. 2020년 8월 2개월 이상 된 모든 SMA 환자에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.

임상 시험 데이터는 risdiplam이 더 진행된 SMA 환자를 위해 수막강내 또는 피하 척수강내 카테터(SIC)로 투여되는 nusinersen에 대한 합리적인 대안이라고 생각하게 했습니다. 이러한 임상적 맥락에서 고려할 때, risdiplam은 SIC 장치와 관련된 기계적 고장, 경막내 출혈 및 CNS 감염의 위험을 제거함으로써 상당한 이점을 제공합니다. nusinersen 연구의 일환으로 이전 3년 동안 이 코호트에서 사용된 평가 일정(SOA)은 데이터 수집을 위한 확립된 프레임워크를 제공합니다. 따라서 nusinersen과 비교하여 risdiplam의 전반적인 임상 경험은 실제 환경에서 전향적 교차 디자인을 사용하여 평가할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

10

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, 미국, 17579
        • Clinic for Special Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • Biallelic SMN1 삭제
  • SMN2 3~4개
  • 최소 22개월 동안 누시네르센 사전 치료

제외 기준:

  • SMN 유전자 대체 요법으로 사전 치료
  • 다른 조사 요원에 대한 사전 노출.
  • SMA 이외의 혼란스러운 신경근 장애

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨 크로스오버
참가자들은 비슷한 기간의 누시네르센 치료 후 공개 라벨 리스디플람 단일 요법의 36개월로 교차합니다.
의약품: 리스디플람
제품 라벨 삽입 당 참가자에게 관리

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
9홀 페그 테스트(NHPT)의 피험자 내 성능 비교
기간: 36개월
주로 사용하는 손과 자주 사용하지 않는 손으로 평가한 구멍에 9개의 1인치 못을 배치하고 제거하는 데 걸리는 시간(초)
36개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
하지 및 전반적인 운동 기능의 개체 내 변화
기간: 36개월
0(불가능), 1(시도, 미완료) 및 2(과제 달성)의 등급을 가진 33개 항목의 개정된 해머스미스 척도(RHS); 합계가 클수록 전체 운동 기능이 높아집니다.
36개월
상지 운동 기능의 개체 내 변화
기간: 36개월
상자 및 블록 테스트(BBT): 5분 이내에 벽 위의 한 구획에서 인접한 구획으로 이동한 1인치 나무 블록의 수, 더 높은 상지 운동 기능에 따라 더 많은 블록이 이동됨
36개월
폐 기능의 개체 내 변화
기간: 36개월
최대 흡기압(MIP) 및 평균 호기압(MEP), 변위된 물의 센티미터 단위로 측정됨
36개월
부작용의 빈도 및 유형
기간: 36개월
실험실 테스트, 자가 보고, 연구 중 관찰
36개월
그립 강도의 비교 피험자 내 변화
기간: 36개월
휴대용 동력계(MyoGrip 및 MyoPinch)는 뉴턴 단위로 힘을 측정합니다.
36개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Clinic for Special Children

협력자

Genentech, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 6일

기본 완료 (추정된)

2025년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 6월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 5월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 8월 29일

처음 게시됨 (실제)

2022년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 2월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 5일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RISE

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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