Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Risdiplam hos patienter med spinal muskelatrofi, der tidligere er behandlet med Nusinersen (RISE)

5. februar 2024 opdateret af: Kevin A. Strauss, MD, Clinic for Special Children

Risdiplam-udveksling hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA) tidligere og eksklusivt behandlet med Nusinersen

Risdiplam Exchange (RISE) er en undersøgelse af patienter med spinal muskelatrofi (SMA), som går over til 36 måneders åben monoterapi med risdiplam efter en sammenlignelig periode med nusinersen-behandling. Tidsplanen for vurderinger (SOA'er) overføres problemfrit for kohorten fra undersøgelser udført under behandling med nusinersen og fortsætter med at spore de mest informative resultater fra dette forsøg (f.eks. ni hullers pindetest og grebsstyrke), mens man tilføjer Box and Block Test (BBT) som et ekstra mål for overekstremiteternes udholdenhed og funktion.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Risdiplam er et oralt biotilgængeligt lille molekyle, der fordeler sig i centralnervesystemet (CNS) og perifere væv, hvor det modificerer SMN2 præ-mRNA-splejsning og øger vævs SMN-proteinniveauer. Det blev godkendt af U.S. Food and Drug Administration til alle SMA-patienter ældre end 2 måneder i august 2020.

Data fra kliniske forsøg fik os til at overveje risdiplam som et rimeligt alternativ til nusinersen administreret intrathecalt eller med subkutant intrathecal kateter (SIC) til patienter med mere fremskreden SMA. I denne kliniske sammenhæng udgør risdiplam en væsentlig fordel ved at eliminere risikoen for mekanisk svigt, intrathekal blødning og CNS-infektion forbundet med SIC-enheden. Skemaet for vurderinger (SOA'er), der blev brugt i denne kohorte i den foregående treårsperiode som en del af en nusinersen-undersøgelse, giver os en etableret ramme for dataindsamling. Således kan den samlede kliniske erfaring med risdiplam sammenlignet med nusinersen vurderes ved hjælp af et prospektivt crossover-design i en virkelig verden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Forenede Stater, 17579
        • Clinic for Special Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bialleliske SMN1-sletninger
  • 3 eller 4 kopier af SMN2
  • Forudgående behandling med nusinersen i minimum 22 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående behandling med SMN-generstatningsterapi
  • Før eksponering for et andet forsøgsmiddel.
  • Forvirrende neuromuskulær lidelse, bortset fra SMA

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Open-label crossover
Deltagerne gik over til 36 måneders åben monoterapi med risdiplam efter en sammenlignelig periode med nusinersen-behandling.
Medicin: Risdiplam
administreres til deltagerne pr. produktetiketteindlæg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlignende intrasubjektpræstation på ni-hullers peg-test (NHPT)
Tidsramme: 36 måneder
Tid i sekunder til at placere og efterfølgende fjerne ni en tomme pinde i huller vurderet i dominerende og ikke dominerende hænder
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Intraindividuelle ændringer i underekstremiteterne og overordnet motorisk funktion
Tidsramme: 36 måneder
Revideret Hammersmith-skala (RHS) på 33 genstande med karaktererne 0 (ikke i stand), 1 (forsøgt, ikke fuldført) og 2 (opnåer opgaven); jo større summen er, jo højere samlet motorfunktion.
36 måneder
Intrasubjektive ændringer i overekstremiteternes motoriske funktion
Tidsramme: 36 måneder
boks og blok test (BBT): antal 1 tomme træblokke flyttet fra et rum til et tilstødende over en væg inden for 5 minutter, med flere blokke flyttet svarende til højere øvre lemmers motorfunktion
36 måneder
Intrasubjekt ændring i lungefunktion
Tidsramme: 36 måneder
maksimalt inspiratorisk tryk (MIP) og middeleksspiratorisk tryk (MEP), målt i centimeter fortrængt vand
36 måneder
Hyppighed og type af uønskede hændelser
Tidsramme: 36 måneder
laboratorietest, selvrapporteret og observeret under undersøgelsen
36 måneder
Komparativ intrasubjektændring i grebsstyrke
Tidsramme: 36 måneder
håndholdt dynamometri (MyoGrip og MyoPinch) måler kraft i Newton
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clinic for Special Children

Samarbejdspartnere

Genentech, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

15. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. august 2022

Først opslået (Faktiske)

31. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RISE

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner