Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Risdiplam u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych wcześniej lekiem Nusinersen (RISE)

5 lutego 2024 zaktualizowane przez: Kevin A. Strauss, MD, Clinic for Special Children

Wymiana risdiplamu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) wcześniej leczonych wyłącznie lekiem Nusinersen

Risdiplam Exchange (RISE) to badanie pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy przeszli na 36-miesięczną otwartą monoterapię risdiplamem po porównywalnym okresie leczenia nusinersenem. Harmonogram ocen (SOA) bezproblemowo przenosi się dla kohorty z badań przeprowadzonych podczas leczenia nusinersenem i nadal śledzi najbardziej pouczające wyniki tego badania (np. test z dziewięcioma dołkami i siłę chwytu), dodając test Box and Block (BBT) jako dodatkową miarę wytrzymałości i funkcji kończyny górnej.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Risdiplam jest biodostępną po podaniu doustnym małą cząsteczką, która ulega dystrybucji do ośrodkowego układu nerwowego (OUN) i tkanek obwodowych, gdzie modyfikuje splicing pre-mRNA SMN2 i zwiększa poziom tkankowego białka SMN. Został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków dla wszystkich pacjentów z SMA w wieku powyżej 2 miesięcy w sierpniu 2020 r.

Dane z badań klinicznych skłoniły nas do rozważenia risdiplamu jako rozsądnej alternatywy dla nusinersenu podawanego dokanałowo lub przez podskórny cewnik dokanałowy (SIC) u pacjentów z bardziej zaawansowanym SMA. Rozważany w tym kontekście klinicznym, risdiplam ma znaczną przewagę, eliminując ryzyko uszkodzenia mechanicznego, krwawienia dooponowego i zakażenia OUN związanego z urządzeniem SIC. Harmonogram ocen (SOA) zastosowany w tej kohorcie w ciągu ostatnich trzech lat w ramach badania nusinersen zapewnia nam ustalone ramy gromadzenia danych. Zatem ogólne doświadczenie kliniczne z risdiplamem w porównaniu z nusinersenem można ocenić za pomocą prospektywnego, krzyżowego projektu w warunkach rzeczywistych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17579
        • Clinic for Special Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Bialleliczne delecje SMN1
  • 3 lub 4 kopie SMN2
  • Wcześniejsze leczenie nusinersenem przez co najmniej 22 miesiące

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie terapią zastępczą genu SMN
  • Wcześniejszy kontakt z innym agentem badawczym.
  • Zaburzenie nerwowo-mięśniowe inne niż SMA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Crossover z otwartą etykietą
Uczestnicy przeszli do 36-miesięcznej otwartej monoterapii risdiplamem po porównywalnym okresie leczenia nusinersenem.
Lek: Risdiplam
podawane uczestnikom na ulotkę na etykiecie produktu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Porównawcza wydajność wewnątrzosobnicza w teście kołków z dziewięcioma dołkami (NHPT)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Czas w sekundach na umieszczenie, a następnie usunięcie dziewięciu jednocalowych kołków w otworach ocenianych w rękach dominujących i niedominujących
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany wewnątrzosobnicze w kończynach dolnych i ogólnej funkcji motorycznej
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Poprawiona Skala Hammersmitha (RHS) składająca się z 33 pozycji z ocenami 0 (niezdolny), 1 (próba, nieukończone) i 2 (wykonuje zadanie); im większa suma, tym wyższa ogólna funkcja motoryczna.
36 miesięcy
Wewnątrzosobnicze zmiany funkcji motorycznych kończyn górnych
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Test pudła i klocka (BBT): liczba 1-calowych drewnianych klocków przesuniętych z jednego przedziału do sąsiedniego nad ścianą w ciągu 5 minut, z większą liczbą przesuniętych klocków odpowiadających funkcji motorycznej kończyny górnej
36 miesięcy
Wewnątrzosobnicza zmiana czynności płuc
Ramy czasowe: 36 miesięcy
maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP) i średnie ciśnienie wydechowe (MEP), mierzone w centymetrach wypartej wody
36 miesięcy
Częstotliwość i rodzaj działań niepożądanych
Ramy czasowe: 36 miesięcy
badania laboratoryjne, zgłaszane samodzielnie i obserwowane podczas badania
36 miesięcy
Porównawcza zmiana wewnątrzosobnicza siły chwytu
Ramy czasowe: 36 miesięcy
ręczna dynamometria (MyoGrip i MyoPinch) mierzy siłę w niutonach
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clinic for Special Children

Współpracownicy

Genentech, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RISE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj