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Risdiplam en pacientes con atrofia muscular espinal tratados previamente con nusinersen (RISE)

5 de febrero de 2024 actualizado por: Kevin A. Strauss, MD, Clinic for Special Children

Intercambio de risdiplam en pacientes con atrofia muscular espinal (AME) tratados previa y exclusivamente con nusinersen

Risdiplam Exchange (RISE) es un estudio de pacientes con atrofia muscular espinal (AME) que pasan a 36 meses de monoterapia abierta con risdiplam después de un período comparable de tratamiento con nusinersen. El cronograma de evaluaciones (SOA, por sus siglas en inglés) se transfiere sin inconvenientes para la cohorte de los estudios realizados durante el tratamiento con nusinersen y continúa rastreando los resultados más informativos de ese ensayo (p. prueba de clavija de nueve hoyos y fuerza de agarre), al tiempo que agrega la prueba de caja y bloque (BBT) como una medida adicional de resistencia y función de las extremidades superiores.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Risdiplam es una molécula pequeña biodisponible por vía oral que se distribuye en el sistema nervioso central (SNC) y los tejidos periféricos, donde modifica el empalme del pre-ARNm de SMN2 y aumenta los niveles de proteína SMN en los tejidos. Fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para todos los pacientes con AME mayores de 2 meses de edad en agosto de 2020.

Los datos de los ensayos clínicos nos llevaron a considerar el risdiplam como una alternativa razonable al nusinersen administrado por vía intratecal o mediante un catéter intratecal subcutáneo (SIC) para pacientes con AME más avanzada. Considerado dentro de este contexto clínico, risdiplam presenta una ventaja significativa al eliminar los riesgos de falla mecánica, sangrado intratecal e infección del SNC asociados con el dispositivo SIC. El cronograma de evaluaciones (SOA) utilizado en esta cohorte durante el período anterior de tres años como parte de un estudio nusinersen nos brinda un marco establecido para la recopilación de datos. Por lo tanto, la experiencia clínica general con risdiplam en comparación con nusinersen se puede evaluar mediante un diseño cruzado prospectivo en un entorno real.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17579
        • Clinic for Special Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Deleciones bialélicas de SMN1
  • 3 o 4 copias de SMN2
  • Tratamiento previo con nusinersen durante un mínimo de 22 meses

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con terapia de reemplazo del gen SMN
  • Exposición previa a otro agente en investigación.
  • Trastorno neuromuscular confuso distinto de SMA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cruce de etiqueta abierta
Los participantes pasaron a 36 meses de monoterapia abierta con risdiplam después de un período comparable de tratamiento con nusinersen.
Droga: Risdiplam
administrado a los participantes según el prospecto de la etiqueta del producto

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Rendimiento intrasujeto comparativo en la prueba de clavija de nueve agujeros (NHPT)
Periodo de tiempo: 36 meses
Tiempo en segundos para colocar y luego quitar nueve clavijas de una pulgada en agujeros evaluados en manos dominantes y no dominantes
36 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios intrasujetos en las extremidades inferiores y la función motora general
Periodo de tiempo: 36 meses
Escala de Hammersmith revisada (RHS) de 33 ítems con calificaciones de 0 (incapaz), 1 (intentó, no completó) y 2 (logra la tarea); cuanto mayor sea la suma total, mayor será la función motora general.
36 meses
Cambios intrasujetos en la función motora de las extremidades superiores
Periodo de tiempo: 36 meses
Prueba de caja y bloque (BBT): número de bloques de madera de 1 pulgada movidos de un compartimento a otro adyacente sobre una pared en 5 minutos, con más bloques movidos correspondientes a la función motora superior de las extremidades superiores
36 meses
Cambio intrasujeto en la función pulmonar
Periodo de tiempo: 36 meses
presión inspiratoria máxima (MIP) y presión espiratoria media (MEP), medidas en centímetros de agua desplazada
36 meses
Frecuencia y tipo de eventos adversos
Periodo de tiempo: 36 meses
pruebas de laboratorio, autoinformadas y observadas durante el estudio
36 meses
Cambio intrasujeto comparativo en la fuerza de prensión
Periodo de tiempo: 36 meses
La dinamometría manual (MyoGrip y MyoPinch) mide la fuerza en Newtons
36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Clinic for Special Children

Colaboradores

Genentech, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

15 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de agosto de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

31 de agosto de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RISE

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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