Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Risdiplam u pacientů se spinální svalovou atrofií dříve léčených Nusinersenem (RISE)

5. února 2024 aktualizováno: Kevin A. Strauss, MD, Clinic for Special Children

Výměna risdiplamu u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) dříve a výhradně léčených Nusinersenem

Risdiplam Exchange (RISE) je studie pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří přešli na 36měsíční otevřenou monoterapii risdiplamem po srovnatelném období léčby nusinersenem. Harmonogram hodnocení (SOA) se pro kohortu plynule přenáší ze studií provedených při léčbě nusinersenem a pokračuje ve sledování nejinformativnějších výsledků z této studie (např. devítijamkový test kolíků a síla úchopu), přičemž byl přidán Box and Block Test (BBT) jako další měření vytrvalosti a funkce horních končetin.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Risdiplam je orálně biologicky dostupná malá molekula, která se distribuuje do centrálního nervového systému (CNS) a periferních tkání, kde modifikuje sestřih pre-mRNA SMN2 a zvyšuje hladiny tkáňového proteinu SMN. Byl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro všechny pacienty se SMA starší než 2 měsíce v srpnu 2020.

Údaje z klinických studií nás vedly k tomu, abychom zvážili risdiplam jako rozumnou alternativu k nusinersenu podávanému intratekálně nebo subkutánním intratekálním katetrem (SIC) u pacientů s pokročilejším SMA. V tomto klinickém kontextu představuje risdiplam významnou výhodu tím, že eliminuje rizika mechanického selhání, intratekálního krvácení a infekce CNS spojených se zařízením SIC. Harmonogram hodnocení (SOA) používaný v této kohortě během předchozího tříletého období jako součást studie nusinersen nám poskytuje zavedený rámec pro sběr dat. Celkovou klinickou zkušenost s risdiplamem ve srovnání s nusinersenem lze tedy hodnotit pomocí prospektivního zkříženého designu v prostředí reálného světa.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Spojené státy, 17579
        • Clinic for Special Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Bialelické delece SMN1
  • 3 nebo 4 kopie SMN2
  • Předchozí léčba přípravkem nusinersen po dobu minimálně 22 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba substituční terapií genu SMN
  • Před vystavením jiné zkoumané látce.
  • Matoucí neuromuskulární porucha jiná než SMA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený crossover
Účastníci přešli na 36měsíční otevřenou monoterapii risdiplamem po srovnatelném období léčby nusinersenem.
Lék: Risdiplam
podávané účastníkům podle příbalové informace na etiketě produktu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srovnávací vnitrosubjektový výkon na devítijamkovém kolíčkovém testu (NHPT)
Časové okno: 36 měsíců
Čas v sekundách na umístění a následné odstranění devíti jednopalcových kolíků v jamkách hodnocených v dominantních a nedominantních rukou
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vnitrosubjektové změny dolní končetiny a celkové motorické funkce
Časové okno: 36 měsíců
Revidovaná Hammersmithova škála (RHS) 33 položek se známkami 0 (nelze), 1 (pokus, nedokončeno) a 2 (splní úkol); čím větší součet, tím vyšší celková motorická funkce.
36 měsíců
Vnitrosubjektové změny motorické funkce horní končetiny
Časové okno: 36 měsíců
box a blokový test (BBT): počet 1palcových dřevěných bloků přemístěných z jednoho oddělení do sousedního přes zeď během 5 minut, přičemž více bloků se přesune, což odpovídá motorické funkci horní končetiny
36 měsíců
Intrasubjektová změna funkce plic
Časové okno: 36 měsíců
maximální inspirační tlak (MIP) a střední exspirační tlak (MEP), měřené v centimetrech vytlačené vody
36 měsíců
Četnost a typ nežádoucích příhod
Časové okno: 36 měsíců
laboratorním testováním, které si sami uvedli a pozorovali během studie
36 měsíců
Srovnávací intrasubjektová změna síly stisku
Časové okno: 36 měsíců
ruční dynamometrie (MyoGrip a MyoPinch) měří sílu v Newtonech
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Clinic for Special Children

Spolupracovníci

Genentech, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

31. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RISE

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Risdiplam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit