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Risdiplam bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die zuvor mit Nusinersen behandelt wurden (RISE)

5. Februar 2024 aktualisiert von: Kevin A. Strauss, MD, Clinic for Special Children

Risdiplam-Austausch bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die zuvor und ausschließlich mit Nusinersen behandelt wurden

Risdiplam Exchange (RISE) ist eine Studie mit Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die nach einer vergleichbaren Dauer der Behandlung mit Nusinersen zu einer 36-monatigen unverblindeten Monotherapie mit Risdiplam wechseln. Der Bewertungsplan (SOAs) wird nahtlos für die Kohorte aus Studien übernommen, die während der Behandlung mit Nusinersen durchgeführt wurden, und verfolgt weiterhin die informativsten Ergebnisse dieser Studie (z. Neun-Loch-Peg-Test und Griffstärke), während der Box and Block Test (BBT) als zusätzliches Maß für die Ausdauer und Funktion der oberen Extremitäten hinzugefügt wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Risdiplam ist ein oral bioverfügbares kleines Molekül, das sich im Zentralnervensystem (ZNS) und in peripheren Geweben verteilt, wo es das SMN2-Prä-mRNA-Spleißen modifiziert und die SMN-Proteinspiegel im Gewebe erhöht. Es wurde im August 2020 von der U.S. Food and Drug Administration für alle SMA-Patienten, die älter als 2 Monate sind, zugelassen.

Daten aus klinischen Studien veranlassten uns, Risdiplam als vernünftige Alternative zu Nusinersen zu betrachten, das intrathekal oder durch einen subkutanen intrathekalen Katheter (SIC) für Patienten mit fortgeschrittener SMA verabreicht wird. In diesem klinischen Kontext betrachtet, stellt Risdiplam einen signifikanten Vorteil dar, indem es die mit dem SIC-Gerät verbundenen Risiken eines mechanischen Versagens, intrathekaler Blutungen und ZNS-Infektionen eliminiert. Der Bewertungsplan (SOAs), der in dieser Kohorte während der letzten drei Jahre als Teil einer Nusinersen-Studie verwendet wurde, bietet uns einen etablierten Rahmen für die Datenerhebung. Somit kann die gesamte klinische Erfahrung mit Risdiplam im Vergleich zu Nusinersen unter Verwendung eines prospektiven Crossover-Designs in einer realen Umgebung bewertet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17579
        • Clinic for Special Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Biallelische SMN1-Deletionen
  • 3 oder 4 Kopien von SMN2
  • Vorbehandlung mit Nusinersen für mindestens 22 Monate

Ausschlusskriterien:

  • Vorbehandlung mit SMN-Genersatztherapie
  • Vorheriger Kontakt mit einem anderen Prüfmittel.
  • Verwirrende neuromuskuläre Störung außer SMA

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-Crossover
Die Teilnehmer wechseln nach einer vergleichbaren Dauer der Behandlung mit Nusinersen zu einer 36-monatigen unverblindeten Monotherapie mit Risdiplam.
Arzneimittel: Risdiplam
den Teilnehmern per Produktetikettenbeilage verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleichende intraindividuelle Leistung beim Peg-Test mit neun Löchern (NHPT)
Zeitfenster: 36 Monate
Zeit in Sekunden zum Platzieren und anschließenden Entfernen von neun 1-Zoll-Stiften in Löchern, bewertet mit dominanten und nicht dominanten Händen
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Intraindividuelle Veränderungen der unteren Extremitäten und der gesamten motorischen Funktion
Zeitfenster: 36 Monate
Überarbeitete Hammersmith-Skala (RHS) von 33 Items mit Noten von 0 (unfähig), 1 (versucht, nicht abgeschlossen) und 2 (Aufgabe erfüllt); je größer die Gesamtsumme, desto höher die motorische Gesamtfunktion.
36 Monate
Intraindividuelle Veränderungen der motorischen Funktion der oberen Extremitäten
Zeitfenster: 36 Monate
Box-and-Block-Test (BBT): Anzahl von 1-Zoll-Holzblöcken, die innerhalb von 5 Minuten von einem Fach zum benachbarten über eine Wand bewegt wurden, wobei mehr Blöcke bewegt wurden, was einer höheren motorischen Funktion der oberen Extremitäten entspricht
36 Monate
Intraindividuelle Veränderung der Lungenfunktion
Zeitfenster: 36 Monate
maximaler Einatmungsdruck (MIP) und mittlerer Ausatmungsdruck (MEP), gemessen in Zentimeter Wasserverdrängung
36 Monate
Häufigkeit und Art unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 36 Monate
Labortests, Selbstauskunft und Beobachtung während der Studie
36 Monate
Vergleichende intrasubjektive Veränderung der Griffstärke
Zeitfenster: 36 Monate
Handdynamometrie (MyoGrip und MyoPinch) misst die Kraft in Newton
36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Clinic for Special Children

Mitarbeiter

Genentech, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RISE

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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