Risdiplam em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tratados Anteriormente com Nusinersen (RISE)
5 de fevereiro de 2024 atualizado por: Kevin A. Strauss, MD, Clinic for Special Children
Troca de Risdiplam em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tratados Previamente e Exclusivamente com Nusinersen
Risdiplam Exchange (RISE) é um estudo de pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA) que passaram para 36 meses de monoterapia aberta com risdiplam após um período comparável de tratamento com nusinersen.
O cronograma de avaliações (SOAs) continua perfeitamente para a coorte de estudos feitos durante o tratamento com nusinersen e continua a rastrear os resultados mais informativos desse estudo (por exemplo,
teste de pino de nove buracos e força de preensão), acrescentando o Box and Block Test (BBT) como uma medida adicional de resistência e função dos membros superiores.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O risdiplam é uma pequena molécula oralmente biodisponível que se distribui no sistema nervoso central (SNC) e nos tecidos periféricos, onde modifica o splicing do pré-mRNA de SMN2 e aumenta os níveis de proteína SMN nos tecidos. Foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para todos os pacientes com SMA com mais de 2 meses de idade em agosto de 2020.
Dados de ensaios clínicos nos levaram a considerar o risdiplam uma alternativa razoável ao nusinersen administrado por via intratecal ou por cateter intratecal subcutâneo (SIC) para pacientes com AME mais avançada. Considerado neste contexto clínico, o risdiplam apresenta uma vantagem significativa ao eliminar os riscos de falha mecânica, hemorragia intratecal e infecção do SNC associados ao dispositivo SIC. O cronograma de avaliações (SOAs) usado nesta coorte durante o período anterior de três anos como parte de um estudo nusinersen nos fornece uma estrutura estabelecida para a coleta de dados. Assim, a experiência clínica geral com risdiplam em comparação com nusinersen pode ser avaliada usando um desenho prospectivo cruzado em um cenário do mundo real.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
10
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Pennsylvania
-
Strasburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17579
- Clinic for Special Children
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 35 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Deleções bialélicas de SMN1
- 3 ou 4 cópias de SMN2
- Tratamento prévio com nusinersen por um período mínimo de 22 meses
Critério de exclusão:
- Tratamento prévio com terapia de substituição do gene SMN
- Exposição prévia a outro agente experimental.
- Distúrbio neuromuscular de confusão que não seja AME
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Cruzamento aberto
Os participantes passaram para 36 meses de monoterapia aberta com risdiplam após um período comparável de tratamento com nusinersen.
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administrado aos participantes por bula do produto
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Desempenho intrasujeito comparativo no teste de pinos de nove buracos (NHPT)
Prazo: 36 meses
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Tempo em segundos para colocar e subsequentemente remover nove pinos de uma polegada em buracos avaliados em mãos dominantes e não dominantes
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36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações intrassujeito no membro inferior e na função motora geral
Prazo: 36 meses
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Escala de Hammersmith revisada (RHS) de 33 itens com notas de 0 (incapaz), 1 (tentativa, não completa) e 2 (consegue a tarefa); quanto maior a soma total, maior a função motora geral.
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36 meses
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Alterações intrassujeito na função motora do membro superior
Prazo: 36 meses
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teste de caixa e bloco (BBT): número de blocos de madeira de 1 polegada movidos de um compartimento para outro adjacente sobre uma parede em 5 minutos, com mais blocos movidos correspondendo à função motora do membro superior superior
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36 meses
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Alteração intrassujeito na função pulmonar
Prazo: 36 meses
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pressão inspiratória máxima (PIM) e pressão expiratória média (PEM), medidas em centímetros de água deslocada
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36 meses
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Frequência e tipo de eventos adversos
Prazo: 36 meses
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testes laboratoriais, autorreferidos e observados durante o estudo
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36 meses
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Mudança intra-sujeito comparativa na força de preensão
Prazo: 36 meses
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dinamometria manual (MyoGrip e MyoPinch) mede a força em Newtons
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Strauss KA, Carson VJ, Brigatti KW, Young M, Robinson DL, Hendrickson C, Fox MD, Reed RM, Puffenberger EG, Mackenzie W, Miller F. Preliminary Safety and Tolerability of a Novel Subcutaneous Intrathecal Catheter System for Repeated Outpatient Dosing of Nusinersen to Children and Adults With Spinal Muscular Atrophy. J Pediatr Orthop. 2018 Nov/Dec;38(10):e610-e617. doi: 10.1097/BPO.0000000000001247.
- Carson VJ, Young M, Brigatti KW, Robinson DL, Reed RM, Sohn J, Petrillo M, Farwell W, Miller F, Strauss KA. Nusinersen by subcutaneous intrathecal catheter for symptomatic spinal muscular atrophy patients with complex spine anatomy. Muscle Nerve. 2022 Jan;65(1):51-59. doi: 10.1002/mus.27425. Epub 2021 Oct 19.
- Ribero VA, Daigl M, Marti Y, Gorni K, Evans R, Scott DA, Mahajan A, Abrams KR, Hawkins N. How does risdiplam compare with other treatments for Types 1-3 spinal muscular atrophy: a systematic literature review and indirect treatment comparison. J Comp Eff Res. 2022 Apr;11(5):347-370. doi: 10.2217/cer-2021-0216. Epub 2022 Jan 18.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
15 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
31 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes Neuromusculares
- Risdiplam
Outros números de identificação do estudo
- RISE
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .