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Risdiplam in pazienti con atrofia muscolare spinale precedentemente trattati con Nusinersen (RISE)

5 febbraio 2024 aggiornato da: Kevin A. Strauss, MD, Clinic for Special Children

Scambio di Risdiplam in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) trattati in precedenza ed esclusivamente con Nusinersen

Risdiplam Exchange (RISE) è uno studio su pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) che sono passati a 36 mesi di monoterapia con risdiplam in aperto dopo un periodo comparabile di trattamento con nusinersen. Il programma delle valutazioni (SOA) viene trasferito senza soluzione di continuità per la coorte dagli studi condotti durante il trattamento con nusinersen e continua a tenere traccia dei risultati più informativi di quella sperimentazione (ad es. test del piolo a nove fori e forza di presa), aggiungendo il Box and Block Test (BBT) come misura aggiuntiva della resistenza e della funzione dell'arto superiore.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Risdiplam è una piccola molecola biodisponibile per via orale che si distribuisce nel sistema nervoso centrale (SNC) e nei tessuti periferici dove modifica lo splicing pre-mRNA di SMN2 e aumenta i livelli della proteina SMN nei tessuti. È stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per tutti i pazienti SMA di età superiore ai 2 mesi nell'agosto 2020.

I dati degli studi clinici ci hanno spinto a considerare risdiplam una ragionevole alternativa a nusinersen somministrato per via intratecale o mediante catetere intratecale sottocutaneo (SIC) per i pazienti con SMA più avanzata. Considerato in questo contesto clinico, risdiplam presenta un vantaggio significativo eliminando i rischi di guasto meccanico, sanguinamento intratecale e infezione del SNC associati al dispositivo SIC. Il programma di valutazione (SOA) utilizzato in questa coorte durante il triennio precedente come parte di uno studio nusinersen ci fornisce un quadro consolidato per la raccolta dei dati. Pertanto, l'esperienza clinica complessiva con risdiplam rispetto a nusinersen può essere valutata utilizzando un disegno incrociato prospettico in un contesto reale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Stati Uniti, 17579
        • Clinic for Special Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Delezioni bialleliche SMN1
  • 3 o 4 copie di SMN2
  • Precedente trattamento con nusinersen per un minimo di 22 mesi

Criteri di esclusione:

  • Trattamento precedente con terapia sostitutiva del gene SMN
  • Precedente esposizione a un altro agente sperimentale.
  • Disturbo neuromuscolare confondente diverso dalla SMA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Incrocio in aperto
I partecipanti sono passati a 36 mesi di monoterapia con risdiplam in aperto dopo un periodo comparabile di trattamento con nusinersen.
Droga: Risdiplam
somministrato ai partecipanti per l'inserto dell'etichetta del prodotto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prestazioni intrasoggettive comparative sul test del piolo a nove fori (NHPT)
Lasso di tempo: 36 mesi
Tempo in secondi per posizionare e successivamente rimuovere nove pioli da un pollice in fori valutati in mani dominanti e non dominanti
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti intrasoggettivi dell'arto inferiore e della funzione motoria complessiva
Lasso di tempo: 36 mesi
Scala Hammersmith rivista (RHS) di 33 item con voti di 0 (impossibile), 1 (tentativo, non completato) e 2 (risultato compito); maggiore è la somma totale, maggiore è la funzione motoria complessiva.
36 mesi
Cambiamenti intrasoggettivi nella funzione motoria dell'arto superiore
Lasso di tempo: 36 mesi
box and block test (BBT): numero di blocchi di legno da 1 pollice spostati da un compartimento a uno adiacente su un muro entro 5 minuti, con più blocchi spostati corrispondenti alla funzione motoria dell'arto superiore superiore
36 mesi
Alterazioni intrasoggettive della funzione polmonare
Lasso di tempo: 36 mesi
pressione inspiratoria massima (MIP) e pressione espiratoria media (MEP), misurate in centimetri di acqua spostata
36 mesi
Frequenza e tipo di eventi avversi
Lasso di tempo: 36 mesi
test di laboratorio, auto-riportati e osservati durante lo studio
36 mesi
Cambiamento intrasoggetto comparativo nella forza di presa
Lasso di tempo: 36 mesi
La dinamometria portatile (MyoGrip e MyoPinch) misura la forza in Newton
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Clinic for Special Children

Collaboratori

Genentech, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

15 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

31 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RISE

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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