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小児ループス腎炎ミコフェノール酸モフェチル（PLUMM）研究 (PLUMM)

2026年9月10日 更新者：Hermine Brunner, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

小児増殖性ループス腎炎の治療のためのミコフェノール酸モフェチルの薬物動態に基づく投与の有効性と安全性 - 二重盲検プラセボ対照臨床試験

この研究は、1 年間の 2 部二重盲検プラセボ対照 2 群臨床試験です。 治療群は、(1) 体表面積あたりの MMF 投与 (MMFBSA; 約 12 時間ごとの投与あたり 600mg/m2 体表面積) および (2) 薬物動態に基づいた MMF の精密投与 (MMFPK; MMF を 1 日 2 回投与) です。 MPA > 60-70 mg*h/L の濃度-時間曲線 (AUC0-12h) の下の領域を達成します。 試験の目的は、8 歳から 18 歳未満の被験者の増殖性 LN の治療において、MMFBSA と比較した MMFPK の安全性と有効性を判断することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

被験者は 1:1 で無作為化され、最大 53 週間、MMFPK または MMFBSA による盲検治療を受けます。 主要評価項目である LN の臨床的寛解は、26 週目のパート 1 の終わりに測定されます。 パート1の終わりに部分的な腎反応（PRR）しかないMMFBSAアームの被験者は、研究のパート2（26〜53週目）に入ると新たにMMFPKを受け取ります。 パート1の終わりに完全な腎反応（CRR）を有する被験者は、パート1で与えられたのと同じようにパート2でMMF（MMFBSAまたはMMFPK）の投薬レジメンを継続します。 パート1の終わりにPRRを持つMMFPKアームの被験者は、パート2に入り、MMFPKアームを続けます。

26週のパート1の終わりまでにLN非応答者である被験者は、治療の失敗と見なされ、研究介入から中止されます。 有効性または安全性の理由で研究介入を中止したすべての被験者は、担当医師の決定に従って、LN治療およびモニタリングを受けます。 ただし、これらの被験者は、26週目および53週目/研究終了時に研究訪問に参加するよう求められます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

105

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Angela Sr CRC
  • 電話番号：513-803-2118
  • メール：plumm@cchmc.org

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94518
        • 募集
        • University of California, San Francisco
        • コンタクト：
          • Zilan Clinical Research Coordinator
          • 電話番号：(415) 353-1301
          • メール：zilan.zheng@ucsf.edu
        • 主任研究者：
          • Emily von Scheven, M.D., M.A.S.
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado
        • 主任研究者：
          • Katharine Moore, MD
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory Children's Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Larry Greenbaum, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60614
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 主任研究者：
          • Pooja Patel, DO
        • コンタクト：
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • 募集
        • University of Chicago Medicine- Comer Children's
        • コンタクト：
          • Melissa Director Pediatric Clinical Trials Office
          • 電話番号：773-702-2927
          • メール：mmarx@bsd.uchicago.edu
        • 主任研究者：
          • Coughi Edens, MD
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
        • コンタクト：
          • Joseph Clinical Research Coordinator
          • 電話番号：314-747-1349
          • メール：dumayas@wustl.com
        • 主任研究者：
          • Brian Stotter, MD
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • 募集
        • Hackensack University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Anna Carmela Gironella, MD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • 募集
        • Hospital for Special Surgery
        • 主任研究者：
          • Karen Onel, MD
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10467
        • 募集
        • Children's Hospital at Montefiore
        • 主任研究者：
          • Dawn Wahezi, MD
        • 主任研究者：
          • Beatrice Goilav, MD
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • 主任研究者：
          • Eveline Wu, MD
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Laura Cannon, MD
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44307
        • 募集
        • Akron Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Kathryn Cook, DO
        • コンタクト：
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45223
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 主任研究者：
          • Hermine I Brunner, MD
        • コンタクト：
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • 募集
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • 主任研究者：
          • R. Ezequiel Borgia, M.D M.S
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • 募集
        • Nationwide Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Stacy Ardoin, M.D., M.S.
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina
        • コンタクト：
          • Susannnah Program Coordinator
          • 電話番号：843-792-8317
          • メール：wakefies@musc.edu
        • 主任研究者：
          • Natasha Ruth, M.D., M.S.
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Baylor College of Medicine Pediatric Immunology Allergy Rheumatology
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marietta DeGuzman, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • 募集
        • University of Utah
        • 主任研究者：
          • Aimee Hersh, MD
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital/University of Washington
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kristen Hayward, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
        • コンタクト：
          • Nathan Clinical Research Coordinator
          • 電話番号：414-266-5662
          • メール：njsimon@mcw.edu
        • 主任研究者：
          • Ellen Cody, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 8歳から18歳未満の男性または女性。
  2. -アメリカリウマチ学会（ACR）の基準に従ってSLEの分類基準を満たす必要があります/リウマチに対するヨーロッパリーグ1-3（付録0）;
  3. -国際腎臓学会/腎病理学会に従って、増殖性LNと新たに診断された 研究への登録前の60日以内に行われた腎生検;被験者は以前に他のクラスのLNと診断されている可能性があります。 研究に含めるには、腎生検を次のいずれかのクラスとして新たに解釈する必要があります: クラス 3、クラス 3/5、クラス 4、またはクラス 4/5。
  4. -SLEDAI腎ドメインスコア> 0;
  5. 担当医師の決定に従って、1日2回のMMFによるLNの治療。 スクリーニング期間中、被験者は担当医師の処方に従ってMMFを最低4日間（または8回）服用します。
  6. 被験者は、担当医師の意見に従ってMMFに耐えます。
  7. MMFの錠剤とカプセルを飲み込むことができます;
  8. 被験者はヒドロキシクロロキンで治療される場合があります。 ヒドロキシクロロキンの許容用量は 5 mg/kg/日を超えることはできず、投薬はベースライン来院の少なくとも 1 週間前に開始されている必要があります。
  9. ベリムマブで治療されている被験者は、ベースライン訪問の3か月前に安定した用量でなければなりません。
  10. -予定された訪問、治療計画、臨床検査、およびその他の研究手順を喜んで順守できる被験者;
  11. 被験者および法的に認められた代理人/親/法定後見人が研究の関連するすべての側面について通知を受けていることを示す、個人的に署名および日付が記入されたインフォームド コンセント文書および同意文書 (必要に応じて) の証拠。
  12. 親または法定後見人は、利用可能で、PLUMM スマートフォン アプリケーションをサポートできるスマートフォンを持っている必要があります。
  13. 英語またはスペイン語で調査アンケートに回答できる必要があります

除外基準:

  1. -研究プロトコルを順守できないと認識されている、または述べられている;
  2. MMFまたは医薬品の成分に対する過敏症;
  3. 被験者が研究プロトコルによって提案または許容される以外の治療法から恩恵を受けることをアプリオリに示唆する特徴（SLEまたは他の慢性疾患によるもの）の存在;これらの疾患の特徴には、重度、進行性、または制御不能な肝臓、血液、胃腸、代謝、内分泌、肺、心臓または神経疾患が含まれますが、これらに限定されません。
  4. -LN以外の、またはSLEの診断前の他の腎臓病の病歴;
  5. -ベースラインから2週間以内の腎代替療法の必要性。 被験者は、例えば先行する急性腎障害のために、ベースラインの前に短期間の腎代替療法を必要とする可能性があります。

  6. 感染症:

    1. 未治療の潜在性結核または活動性結核 (TB);
    2. 治療を必要とする慢性感染症;
    3. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、またはC型肝炎に感染していることが知られている被験者;
    4. -入院、非経口抗菌療法を必要とする感染症、またはベースライン訪問の4週間前に治験責任医師によって日和見的であると判断された感染症;
    5. -ベースライン訪問から2週間以内に治療された感染;
    6. -プロテーゼがまだその場にある感染した関節プロテーゼの病歴;

  7. 以下を含む血液疾患：

    1. ヘモグロビン <8.5 g/dL またはヘマトクリット <22%;
    2. 白血球数 <2.6 x 109/L;
    3. 好中球数 <1.2 x 109/L;
    4. 血小板数 <100 x 109/L;
    5. リンパ球数 <0.5 x 109/L。
  8. 推定糸球体濾過率 [GFR] <40 mL/分/1.73 m2 は、修正シュワルツ式を使用して計算されます5 (付録 4 を参照)。
  9. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) が正常値の上限の 1.5 倍を超える;
  10. -ベースライン訪問前の4週間以内にワクチン接種または生ワクチンまたは弱毒化ワクチンに曝露;
  11. リンパ増殖性疾患を示唆する病歴または現在の症状（例： エプスタイン バーウイルス [EBV] 関連のリンパ増殖性疾患、リンパ腫、白血病、骨髄増殖性疾患、または多発性骨髄腫);
  12. -現在の悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴。ただし、適切に治療または切除された基底細胞または扁平上皮細胞または in situ の子宮頸がん;
  13. 最近（ベースライン来院前4週間以内）の重大な外傷または大手術;
  14. 薬学的特性を持つハーブサプリメントは、ベースライン訪問の少なくとも4週間前に中止する必要があります. ）。
  15. -経口または静脈内シクロホスファミドは、ベースライン訪問の12週間前に中止する必要があります
  16. リツキシマブまたはその他の選択的 B リンパ球除去剤: ベースライン来院の 6 か月前から中止するか、FACS 分析で CD19/20+ 数が​​正常である必要があります。
  17. -ベースライン訪問前の指定された時間枠内での付録3に記載されている禁止処方薬の使用
  18. -ベースライン訪問前および/または研究参加中の4週間または5半減期（どちらか長い方）以内の治験薬を含む他の研究への参加;治験生物製剤への曝露については、スポンサーと話し合う必要があります。
  19. -妊娠中の女性の被験者;授乳中の女性被験者;現在妊娠中のパートナーを持つ男性被験者; -子供を父親にすることができる男性被験者と、研究期間中、2つの非常に効果的な避妊方法を使用したくない、または使用できない、または禁欲している（セクション4.4を参照）出産の可能性のある女性被験者;
  20. -その他の重度の急性または慢性の医学的または精神医学的状態または実験室の異常で、研究への参加または治験薬の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性があり、治験責任医師の判断で、被験者をエントリに不適切にする可能性がありますこの研究に。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：MMFBSA
体表面積あたりのMMF投与
薬：ミコフェノール酸モフェチル
MMF は、約 12 時間ごとに 1 回あたり 600mg/m2 の体表面積を投与しました。
他の名前：
  • 体表面積あたりのMMF投与量
薬：ミコフェノール酸モフェチル
MMF を 1 日 2 回投与して、MPA >=60-70 mg*h/L の濃度-時間曲線下面積 (AUC 0-12h) を達成しました。
他の名前：
  • 薬物動態的に投与されたMMF
実験的：MMFPK
薬物動態学的にガイドされた精密投与に従って投与されたMMF
薬：ミコフェノール酸モフェチル
MMF は、約 12 時間ごとに 1 回あたり 600mg/m2 の体表面積を投与しました。
他の名前：
  • 体表面積あたりのMMF投与量
薬：ミコフェノール酸モフェチル
MMF を 1 日 2 回投与して、MPA >=60-70 mg*h/L の濃度-時間曲線下面積 (AUC 0-12h) を達成しました。
他の名前：
  • 薬物動態的に投与されたMMF

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MMFPK療法の有効性をMMFBSA療法の有効性と比較する
時間枠：26週
26週目に適合ACR / EULAR基準に従ってLNの少なくとも部分的寛解（PRR）を達成した被験者の割合
26週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

協力者

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Genentech, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Hermine I Brunner, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月7日

一次修了 (推定)

2027年1月1日

研究の完了 (推定)

2027年1月1日

試験登録日

最初に提出

2022年9月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年9月9日

最初の投稿 (実際)

2022年9月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月10日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ML42264
  • 1R01AR079124-01A1 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

スポンサーは、ClinicalTrials.gov に研究結果を掲載することにより、臨床試験結果を公に開示するという約束を果たします。 または EudraCT、および/または www.cincinnatichildrens.com、および適用される現地の法律/規制に従って、その他の公開レジストリ。

すべての場合において、研究結果は、研究の結果に関係なく、スポンサーによって報告されます。 基本的な結果は、試験終了後 1 年以内に報告するようあらゆる努力が払われます。 結果は www.clinicaltrials.gov/ に掲載されます。

研究に関連するすべての出版物について、機関と研究者は、生物医学ジャーナルに提出された原稿の統一要件のセクション II - 「研究の実施と報告における倫理的考慮事項」を含む、出版物と著者に関する認められた倫理基準を遵守します。http ://www.icmje.org/index.html#authorship.

結果の公開を監督する出版委員会が設置されます。

IPD 共有時間枠

1年以内に

IPD 共有アクセス基準

結果は一般に公開されます

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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