이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

소아 루푸스 신염 마이코페놀레이트 모페틸(PLUMM) 연구 (PLUMM)

2026년 9월 10일 업데이트: Hermine Brunner, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

소아 증식성 루푸스 신염 치료를 위한 마이코페놀레이트 모페틸의 약동학 기반 투약의 효능 및 안전성 - 이중 맹검 위약 대조군 임상 시험

이 연구는 1년 2파트 이중 맹검 위약 통제 2군 임상 시험입니다. 치료군은 (1) 체표면적에 따라 MMF 투여(MMFBSA; 약 12시간마다 투여량당 체표면적 600mg/m2) 및 (2) MMF의 약동학적 안내 정밀 투여(MMFPK; MMF는 1일 2회 ~ MPA >60-70 mg*h/L의 농도-시간 곡선(AUC0-12h) 아래 면적을 달성합니다. 연구 목표는 8세에서 18세 미만의 피험자에서 증식성 LN의 치료를 위해 MMFBSA와 비교하여 MMFPK의 안전성과 효능을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

피험자는 최대 53주 동안 MMFPK 또는 MMFBSA로 맹검 치료를 받도록 1:1로 무작위 배정됩니다. 1차 종점인 LN의 임상적 완화는 26주차 파트 1의 끝에서 측정됩니다. 파트 1 종료 시 부분 신장 반응(PRR)만 있는 MMFBSA 아암의 피험자는 연구 파트 2(26주 - 53주)에 들어갈 때 새로 MMFPK를 받게 됩니다. 파트 1 종료 시 완전 신장 반응(CRR)을 보인 피험자는 연구 파트 1에서 제공된 것과 동일한 MMF(MMFBSA 또는 MMFPK) 투약 요법을 파트 2에서 계속할 것입니다. 파트 1 끝에 PRR이 있는 MMFPK 암의 피험자는 파트 2에 들어가고 MMFPK 암에서 계속됩니다.

26주에 파트 1이 끝날 때 LN 비반응자인 대상체는 치료 실패로 간주되고 연구 중재에서 중단됩니다. 효능 또는 안전성의 이유로 연구 개입이 중단된 모든 피험자는 치료 의사의 결정에 따라 LN 치료 및 모니터링을 받게 됩니다. 그러나, 이들 피험자는 26주 및 53주/연구 종료에 연구 방문에 참여하도록 요청받을 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

105

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Angela Sr CRC
  • 전화번호: 513-803-2118
  • 이메일: plumm@cchmc.org

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94518
        • 모병
        • University of California, San Francisco
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Emily von Scheven, M.D., M.A.S.
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • Children's Hospital Colorado
        • 수석 연구원:
          • Katharine Moore, MD
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Emory Children's Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Larry Greenbaum, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60614
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 수석 연구원:
          • Pooja Patel, DO
        • 연락하다:
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • 모병
        • University of Chicago Medicine- Comer Children's
        • 연락하다:
          • Melissa Director Pediatric Clinical Trials Office
          • 전화번호: 773-702-2927
          • 이메일: mmarx@bsd.uchicago.edu
        • 수석 연구원:
          • Coughi Edens, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
        • 연락하다:
          • Joseph Clinical Research Coordinator
          • 전화번호: 314-747-1349
          • 이메일: dumayas@wustl.com
        • 수석 연구원:
          • Brian Stotter, MD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 모병
        • Hackensack University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Anna Carmela Gironella, MD
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • 모병
        • Hospital for Special Surgery
        • 수석 연구원:
          • Karen Onel, MD
        • 연락하다:
      • New York, New York, 미국, 10467
        • 모병
        • Children's Hospital at Montefiore
        • 수석 연구원:
          • Dawn Wahezi, MD
        • 수석 연구원:
          • Beatrice Goilav, MD
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • 모병
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • 수석 연구원:
          • Eveline Wu, MD
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Laura Cannon, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44307
        • 모병
        • Akron Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Kathryn Cook, DO
        • 연락하다:
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45223
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Hermine I Brunner, MD
        • 연락하다:
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • 모병
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • 수석 연구원:
          • R. Ezequiel Borgia, M.D M.S
        • 연락하다:
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • 모병
        • Nationwide Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Stacy Ardoin, M.D., M.S.
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 모병
        • Medical University of South Carolina
        • 연락하다:
          • Susannnah Program Coordinator
          • 전화번호: 843-792-8317
          • 이메일: wakefies@musc.edu
        • 수석 연구원:
          • Natasha Ruth, M.D., M.S.
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Baylor College of Medicine Pediatric Immunology Allergy Rheumatology
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Marietta DeGuzman, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • 모병
        • University of Utah
        • 수석 연구원:
          • Aimee Hersh, MD
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Seattle Children's Hospital/University of Washington
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kristen Hayward, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모병
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
        • 연락하다:
          • Nathan Clinical Research Coordinator
          • 전화번호: 414-266-5662
          • 이메일: njsimon@mcw.edu
        • 수석 연구원:
          • Ellen Cody, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 8세에서 18세 미만의 남성 또는 여성;
  2. American College of Rheumatology(ACR)/European League Against Rheumatism 1-3(부록 0)의 기준에 따라 SLE에 대한 분류 기준을 충족해야 합니다.
  3. 연구에 등록하기 전 60일 이내에 수행된 신장 생검을 기반으로 국제 신장 학회/신장 병리 학회에 따라 증식성 LN으로 새로 진단됨; 피험자는 이전에 LN의 다른 클래스로 진단되었을 수 있습니다. 연구 포함을 위해 신장 생검은 다음 클래스 중 하나로 새롭게 해석되어야 합니다: 클래스 3, 클래스 3/5, 클래스 4 또는 클래스 4/5.
  4. SLEDAI 신장 도메인 점수 > 0;
  5. 치료 의사의 결정에 따라 1일 2회 MMF로 LN 치료. 스크리닝 기간 동안 피험자는 치료 의사가 처방한 대로 최소 4일(또는 8회 용량) 동안 MMF를 복용합니다.
  6. 피험자는 치료 의사의 의견에 따라 MMF를 견뎌냅니다.
  7. MMF 정제 및 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
  8. 피험자는 하이드록시클로로퀸으로 치료할 수 있습니다. 하이드록시클로로퀸의 허용 용량은 5mg/kg/일을 초과할 수 없으며 기준선 방문 최소 1주 전에 약물을 시작해야 합니다.
  9. 벨리무맙으로 치료받는 피험자는 기준선 방문 3개월 전에 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
  10. 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있는 피험자
  11. 피험자와 법적으로 허용되는 대리인/부모(들)/법적 보호자가 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았음을 나타내는 개인적으로 서명되고 날짜가 지정된 사전 동의 문서 및 승인 문서(적절한 경우)의 증거.
  12. 부모 또는 법적 보호자는 사용 가능한 스마트폰이 있어야 하며 PLUMM 스마트폰 애플리케이션을 지원할 수 있어야 합니다.
  13. 영어 또는 스페인어로 학습 설문지를 작성할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 연구 프로토콜을 준수할 수 없다고 인지되거나 진술된 무능력;
  2. MMF 또는 약물 제품의 구성 요소에 대한 과민성
  3. 피험자가 연구 프로토콜에 의해 제안되거나 허용되는 것보다 다른 요법으로부터 이익을 얻는다고 선험적으로 시사하는 특징(SLE 또는 다른 만성 질환으로부터)의 존재; 이러한 질병 특징에는 중증, 진행성 또는 조절되지 않는 간, 혈액, 위장, 대사, 내분비, 폐, 심장 또는 신경계 질환이 포함되나 이에 제한되지 않습니다.
  4. LN 이외의 다른 신장 질환의 병력 또는 SLE 진단 이전;
  5. 기준선으로부터 2주 이내에 신대체 요법이 필요합니다. 피험자는 예를 들어 이전의 급성 신장 손상으로 인해 기준선 이전에 단기 신장 대체 요법이 필요할 수 있습니다.

  6. 감염:

    1. 치료되지 않은 잠복 또는 활동성 결핵(TB);
    2. 치료가 필요한 만성 감염;
    3. 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염에 감염된 것으로 알려진 피험자;
    4. 입원, 비경구적 항균 요법이 필요하거나 기준선 방문 전 4주 이내에 조사자에 의해 기회 감염으로 판단되는 모든 감염;
    5. 기준선 방문 2주 이내에 치료된 모든 감염;
    6. 보철물이 제자리에 있는 감염된 관절 보철물의 병력;

  7. 다음을 포함하는 혈액 질환:

    1. 헤모글로빈 <8.5g/dL 또는 헤마토크리트 <22%;
    2. 백혈구 수 <2.6 x 109/L;
    3. 호중구 수 <1.2 x 109/L;
    4. 혈소판 수 <100 x 109/L;
    5. 림프구 수 <0.5 x 109/L.
  8. 예상 사구체 여과율[GFR] <40mL/min/1.73 수정된 Schwartz 방정식5을 사용하여 계산된 m2(부록 4 참조);
  9. 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 정상 상한치의 1.5배;
  10. 기준선 방문 전 4주 이내에 생백신 또는 약독화 백신에 예방접종을 받았거나 노출됨,
  11. 림프증식성 장애를 암시하는 병력 또는 현재 증상(예: 엡스타인 바 바이러스[EBV] 관련 림프증식성 장애, 림프종, 백혈병, 골수증식성 장애 또는 다발성 골수종);
  12. 적절한 치료 또는 절제된 기저 세포 또는 편평 세포 또는 자궁 경부암을 제외한 현재 악성 종양 또는 모든 악성 종양의 병력;
  13. 최근(기준선 방문 전 4주 이내) 중대한 외상 또는 대수술;
  14. 제약 특성이 있는 한약 보조제는 약초 약물의 약동학 및 약력학적 효과의 지속 기간과 관련하여 더 짧거나 더 긴 휴약 기간(예: 반감기 5회)을 지정할 수 있는 충분한 데이터가 없는 경우 기준 방문 최소 4주 전에 중단해야 합니다. ).
  15. 경구 또는 정맥 내 시클로포스파미드는 기준선 방문 12주 전에 중단해야 합니다.
  16. 리툭시맙 또는 기타 선택적 B 림프구 고갈제: 기준선 방문 전 6개월 동안 중단해야 하거나 FACS 분석에 의해 CD19/20+ 수치가 정상이어야 합니다.
  17. 기본 방문 전 지정된 기간 내에 부록 3에 나열된 금지된 처방약 사용
  18. 기준선 방문 전 및/또는 연구 참여 기간 동안 4주 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 연구 약물(들)과 관련된 다른 연구에 참여; 조사용 생물학적 제제에 대한 노출은 의뢰자와 논의해야 합니다.
  19. 임신한 여성 피험자; 모유 수유 여성 피험자; 현재 임신한 파트너가 있는 남성 피험자; 아이를 낳을 수 있는 남성 피험자 및 두 가지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않거나 사용할 수 없거나 연구 기간 동안 금욕하는(섹션 4.4. 참조) 가임 여성 피험자;
  20. 연구 참여 또는 연구 제품 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고 조사자의 판단에 따라 피험자를 등록에 부적절하게 만들 수 있는 기타 심각한 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 검사실 이상 이 연구에.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: MMFBSA
체표면적에 따라 투여되는 MMF
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
MMF는 약 12시간마다 용량당 체표면적 600mg/m2를 투여했습니다.
다른 이름들:
  • 체표면적당 투여된 MMF
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
MMF >=60-70 mg*h/L의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC 0-12h)을 달성하기 위해 1일 2회 투여된 MMF
다른 이름들:
  • 약동학적으로 투여된 MMF
실험적: MMFPK
MMF는 약동학 기반 정밀 투약에 따라 투약됩니다.
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
MMF는 약 12시간마다 용량당 체표면적 600mg/m2를 투여했습니다.
다른 이름들:
  • 체표면적당 투여된 MMF
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
MMF >=60-70 mg*h/L의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC 0-12h)을 달성하기 위해 1일 2회 투여된 MMF
다른 이름들:
  • 약동학적으로 투여된 MMF

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MMFPK 요법의 효능을 MMFBSA 요법의 효능과 비교하기 위해
기간: 26주
26주에 적응된 ACR/EULAR 기준에 따라 LN(PRR)의 적어도 부분 관해를 달성한 피험자의 백분율
26주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

협력자

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Genentech, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Hermine I Brunner, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 6월 7일

기본 완료 (추정된)

2027년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 9월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 9월 9일

처음 게시됨 (실제)

2022년 9월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 10일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ML42264
  • 1R01AR079124-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

의뢰자는 ClinicalTrials.gov에 연구 결과를 게시함으로써 임상 시험 결과를 공개하겠다는 약속을 이행합니다. 또는 EudraCT 및/또는 www.cincinnatichildrens.com 및 해당 지역 법률/규정에 따른 기타 공공 레지스트리.

모든 경우에 연구 결과는 연구 결과와 관계없이 후원자가 보고합니다. 임상시험 종료 후 1년 이내에 기본 결과를 보고할 수 있도록 최선을 다하겠습니다. 결과는 www.clinicaltrials.gov/에 게시됩니다.

연구와 관련된 모든 간행물에 대해 기관 및 연구자는 의생명 저널에 제출된 원고에 대한 통일된 요구 사항의 섹션 II - "연구 수행 및 보고에 대한 윤리적 고려 사항"을 포함하여 간행물 및 저자와 관련하여 인정된 윤리적 기준을 준수합니다. ://www.icmje.org/index.html#authorship.

결과의 출판을 감독하기 위해 출판 위원회가 설립될 것입니다.

IPD 공유 기간

에 대한 1년 이내

IPD 공유 액세스 기준

결과는 대중에게 공개됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다