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Estudio pediátrico de micofenolato de mofetilo y nefritis lúpica (PLUMM) (PLUMM)

10 de septiembre de 2026 actualizado por: Hermine Brunner, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Eficacia y seguridad de la dosificación farmacocinética de micofenolato de mofetilo para el tratamiento de la nefritis lúpica proliferativa pediátrica: un ensayo clínico doble ciego controlado con placebo

El estudio es un ensayo clínico de 2 brazos, doble ciego, controlado con placebo, de 1 año, de 2 partes. Los brazos de tratamiento son (1) dosificación de MMF según el área de superficie corporal (MMFBSA; 600 mg/m2 de área de superficie corporal por dosis cada 12 horas aproximadamente) y (2) dosificación de precisión guiada por farmacocinética de MMF (MMFPK; dosificación de MMF dos veces al día para alcanzar un área bajo la curva concentración-tiempo (AUC0-12h) de MPA >60-70 mg*h/L. El objetivo del estudio es determinar la seguridad y eficacia de MMFPK en comparación con MMFBSA para el tratamiento de NL proliferativa en sujetos de 8 a <18 años.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos serán aleatorizados 1:1 para recibir tratamiento ciego con MMFPK o MMFBSA hasta por 53 semanas. El criterio principal de valoración, la remisión clínica de la NL, se mide al final de la Parte 1 en la semana 26. Los sujetos en el brazo de MMFBSA que tienen solo una respuesta renal parcial (PRR) al final de la Parte 1 recibirán MMFPK nuevamente al ingresar a la Parte 2 del estudio (semana 26 - 53). Los sujetos con respuestas renales completas (CRR) al final de la Parte 1 continuarán con el mismo régimen de dosificación de MMF (MMFBSA o MMFPK) en la Parte 2 que se proporcionó en la Parte 1 del estudio. Los sujetos en el brazo MMFPK con PRR al final de la Parte 1 ingresarán a la Parte 2 y continuarán en el brazo MMFPK.

Los sujetos que no respondan a LN al final de la Parte 1 en la semana 26 se considerarán fracasos del tratamiento y se interrumpirá la intervención del estudio. Todos los sujetos que dejen de participar en la intervención del estudio por razones de eficacia o seguridad recibirán tratamiento y seguimiento de NL según la decisión del médico tratante. Sin embargo, se les pedirá a estos sujetos que participen en visitas de estudio en las semanas 26 y 53/Fin del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

105

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Angela Sr CRC
  • Número de teléfono: 513-803-2118
  • Correo electrónico: plumm@cchmc.org

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94518
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Contacto:
          • Zilan Clinical Research Coordinator
          • Número de teléfono: (415) 353-1301
          • Correo electrónico: zilan.zheng@ucsf.edu
        • Investigador principal:
          • Emily von Scheven, M.D., M.A.S.
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigador principal:
          • Katharine Moore, MD
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory Children's Center
        • Contacto:
          • Heather Clinical Research Coordinator
          • Número de teléfono: 404-712-8037
          • Correo electrónico: heather.jung@emory.edu
        • Investigador principal:
          • Larry Greenbaum, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Pooja Patel, DO
        • Contacto:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • University of Chicago Medicine- Comer Children's
        • Contacto:
          • Melissa Director Pediatric Clinical Trials Office
          • Número de teléfono: 773-702-2927
          • Correo electrónico: mmarx@bsd.uchicago.edu
        • Investigador principal:
          • Coughi Edens, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
        • Contacto:
          • Joseph Clinical Research Coordinator
          • Número de teléfono: 314-747-1349
          • Correo electrónico: dumayas@wustl.com
        • Investigador principal:
          • Brian Stotter, MD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Reclutamiento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anna Carmela Gironella, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Reclutamiento
        • Hospital for Special Surgery
        • Investigador principal:
          • Karen Onel, MD
        • Contacto:
          • Julia Klauss
          • Número de teléfono: 212-774-2703
          • Correo electrónico: klaussj@HSS.EDU
      • New York, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Investigador principal:
          • Dawn Wahezi, MD
        • Investigador principal:
          • Beatrice Goilav, MD
        • Contacto:
          • Emily Clinical Research Coordinator
          • Número de teléfono: 718-696-2402
          • Correo electrónico: egillies@montefiore.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Investigador principal:
          • Eveline Wu, MD
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Laura Cannon, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44307
        • Reclutamiento
        • Akron Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Kathryn Cook, DO
        • Contacto:
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45223
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigador principal:
          • Hermine I Brunner, MD
        • Contacto:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Investigador principal:
          • R. Ezequiel Borgia, M.D M.S
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stacy Ardoin, M.D., M.S.
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Contacto:
          • Susannnah Program Coordinator
          • Número de teléfono: 843-792-8317
          • Correo electrónico: wakefies@musc.edu
        • Investigador principal:
          • Natasha Ruth, M.D., M.S.
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine Pediatric Immunology Allergy Rheumatology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marietta DeGuzman, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Reclutamiento
        • University of Utah
        • Investigador principal:
          • Aimee Hersh, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital/University of Washington
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kristen Hayward, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
        • Contacto:
          • Nathan Clinical Research Coordinator
          • Número de teléfono: 414-266-5662
          • Correo electrónico: njsimon@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Ellen Cody, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer de 8 a < 18 años;
  2. Debe cumplir con los criterios de clasificación para LES según los criterios del Colegio Americano de Reumatología (ACR)/Liga Europea contra el Reumatismo 1-3 (Apéndice 0);
  3. Recién diagnosticado con NL proliferativa según la Sociedad Internacional de Nefrología/Sociedad de Patología Renal en base a una biopsia renal realizada dentro de los 60 días anteriores a la inscripción en el estudio; Los sujetos pueden haber sido previamente diagnosticados con otras Clases de LN. Para la inclusión en el estudio, la biopsia renal debe interpretarse nuevamente como una de las siguientes clases: Clase 3, Clase 3/5, Clase 4 o Clase 4/5.
  4. puntuación de dominio renal SLEDAI > 0;
  5. Tratamiento de la NL con MMF dos veces al día según decisión del médico tratante. Durante el período de selección, el sujeto tomará MMF según lo prescrito por su médico tratante durante un mínimo de 4 días (u 8 dosis).
  6. El sujeto tolera MMF según la opinión del médico tratante;
  7. Capaz de tragar tabletas y cápsulas de MMF;
  8. Los sujetos pueden ser tratados con hidroxicloroquina. La dosis permitida de hidroxicloroquina no puede exceder los 5 mg/kg/día y el medicamento debe haberse iniciado al menos 1 semana antes de la visita inicial;
  9. Los sujetos tratados con belimumab deben tener una dosis estable 3 meses antes de la visita inicial;
  10. Sujetos que estén dispuestos y sean capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio;
  11. Evidencia de un documento de consentimiento informado firmado y fechado personalmente y un documento de asentimiento (según corresponda) que indique que el sujeto y un representante legalmente aceptable/padre(s)/tutor legal han sido informados de todos los aspectos pertinentes del estudio.
  12. El padre o tutor legal debe tener un teléfono inteligente disponible y compatible con la aplicación de teléfono inteligente PLUMM.
  13. Debe poder completar cuestionarios de estudio en inglés o español.

Criterio de exclusión:

  1. Incapacidad percibida o declarada para cumplir con el protocolo del estudio;
  2. Hipersensibilidad a MMF o cualquier componente del medicamento;
  3. Presencia de características (de LES u otra enfermedad crónica) que sugieran a priori que el sujeto se beneficia de otras terapias distintas a las sugeridas o permitidas por el protocolo del estudio; Estas características de la enfermedad incluyen, entre otras, enfermedades hepáticas, hematológicas, gastrointestinales, metabólicas, endocrinas, pulmonares, cardíacas o neurológicas graves, progresivas o no controladas.
  4. Historia de otra enfermedad renal además de NL o previa al diagnóstico de LES;
  5. Necesidad de terapia de reemplazo renal dentro de las 2 semanas desde el inicio. Los sujetos pueden haber requerido una terapia de reemplazo renal a corto plazo antes del inicio, por ejemplo, debido a una lesión renal aguda anterior.

  6. Infecciones:

    1. Tuberculosis latente o activa no tratada (TB);
    2. Infecciones crónicas que requieren tratamiento;
    3. Un sujeto que se sabe que está infectado con el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH), Hepatitis B o Hepatitis C;
    4. Cualquier infección que requiera hospitalización, terapia antimicrobiana parenteral o que el investigador considere oportunista dentro de las 4 semanas anteriores a la visita inicial;
    5. Cualquier infección tratada dentro de las 2 semanas de la visita inicial;
    6. Antecedentes de prótesis articular infectada con prótesis aún in situ;

  7. Discrasias sanguíneas, que incluyen:

    1. Hemoglobina <8.5 g/dL o Hematocrito <22%;
    2. Recuento de glóbulos blancos <2,6 x 109/L;
    3. Recuento de neutrófilos <1,2 x 109/L;
    4. Recuento de plaquetas <100 x 109/L;
    5. Recuento de linfocitos <0,5 x 109/L.
  8. Tasa de filtración glomerular estimada [TFG] <40 ml/min/1,73 m2 calculado utilizando la ecuación de Schwartz modificada5 (ver Apéndice 4);
  9. Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) >1,5 veces el límite superior normal;
  10. Vacunados o expuestos a una vacuna viva o atenuada dentro de las 4 semanas anteriores a la visita inicial;
  11. Antecedentes o síntomas actuales sugestivos de trastornos linfoproliferativos (p. (trastorno linfoproliferativo relacionado con el virus de Epstein Barr [EBV], linfoma, leucemia, trastornos mieloproliferativos o mieloma múltiple);
  12. Neoplasia maligna actual o antecedentes de cualquier neoplasia maligna con la excepción de cáncer de células basales o de células escamosas o de cuello uterino in situ adecuadamente tratado o extirpado;
  13. Trauma significativo reciente (dentro de las 4 semanas anteriores a la visita inicial) o cirugía mayor;
  14. Los suplementos a base de hierbas con propiedades farmacéuticas deben suspenderse al menos 4 semanas antes de la visita inicial, a menos que haya suficientes datos disponibles sobre la duración de los efectos farmacocinéticos y farmacodinámicos de un medicamento a base de hierbas para permitir especificar un período de lavado más corto o más prolongado (p. ej., 5 semividas). ).
  15. La ciclofosfamida oral o intravenosa debe suspenderse 12 semanas antes de la visita inicial
  16. Rituximab u otros agentes depletores de linfocitos B selectivos: debe interrumpirse durante 6 meses antes de la visita inicial o los recuentos de CD19/20+ deben ser normales según el análisis FACS;
  17. Uso de medicamentos recetados prohibidos que se enumeran en el Apéndice 3 dentro del período de tiempo especificado antes de la visita inicial
  18. Participación en otros estudios que involucren fármacos en investigación dentro de las 4 semanas o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la visita inicial y/o durante la participación en el estudio; La exposición a productos biológicos en investigación debe discutirse con el patrocinador.
  19. Sujetos femeninos embarazadas; sujetos femeninos lactantes; sujetos masculinos con parejas actualmente embarazadas; sujetos masculinos capaces de engendrar hijos y sujetos femeninos en edad fértil que no quieran o no puedan usar dos métodos anticonceptivos altamente efectivos o sean abstinentes (ver Sección 4.4.) durante la duración del estudio;
  20. Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anormalidad de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del producto en investigación o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador, haría que el sujeto no fuera apto para participar en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: MMFBSA
MMF dosificado según el área de superficie corporal
Droga: Micofenolato de mofetilo
MMF dosificado 600 mg/m2 de superficie corporal por dosis aproximadamente cada 12 horas
Otros nombres:
  • MMF dosificado por superficie corporal
Droga: Micofenolato de mofetilo
Dosificación de MMF dos veces al día para lograr un área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC 0-12h) de MPA >=60-70 mg*h/L
Otros nombres:
  • MMF dosificado farmacocinéticamente
Experimental: MMFPK
MMF dosificado según la dosificación de precisión guiada por farmacocinética
Droga: Micofenolato de mofetilo
MMF dosificado 600 mg/m2 de superficie corporal por dosis aproximadamente cada 12 horas
Otros nombres:
  • MMF dosificado por superficie corporal
Droga: Micofenolato de mofetilo
Dosificación de MMF dos veces al día para lograr un área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC 0-12h) de MPA >=60-70 mg*h/L
Otros nombres:
  • MMF dosificado farmacocinéticamente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comparar la eficacia del tratamiento con MMFPK con la eficacia del tratamiento con MMFBSA
Periodo de tiempo: 26 semana
el porcentaje de sujetos que lograron al menos una remisión parcial de LN (PRR) según los criterios ACR/EULAR adaptados en la semana 26
26 semana

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Genentech, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Hermine I Brunner, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de septiembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

13 de septiembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ML42264
  • 1R01AR079124-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

El Patrocinador cumple con su compromiso de divulgar públicamente los resultados de los ensayos clínicos mediante la publicación de los resultados de los estudios en ClinicalTrials.gov, o EudraCT, y/o www.cincinnatichildrens.com, y otros registros públicos de acuerdo con las leyes/regulaciones locales aplicables.

En todos los casos, los resultados del estudio son informados por el Patrocinador independientemente del resultado del estudio. Se hará todo lo posible para informar los resultados básicos dentro de 1 año del final de la prueba. Los resultados se publicarán en www.clinicaltrials.gov/.

Para todas las publicaciones relacionadas con el estudio, la institución y los investigadores cumplirán con los estándares éticos reconocidos con respecto a las publicaciones y la autoría, incluida la Sección II: "Consideraciones éticas en la realización y presentación de informes de investigación" de los Requisitos uniformes para manuscritos enviados a revistas biomédicas, http ://www.icmje.org/index.html#authorship.

Se establecerá un Comité de Publicación para supervisar la publicación de los resultados.

Marco de tiempo para compartir IPD

dentro de un año para

Criterios de acceso compartido de IPD

los resultados están disponibles para el público

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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