Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk Lupus Nephritis Mycophenolate Mofetil (PLUMM) undersøgelse (PLUMM)

10. september 2026 opdateret af: Hermine Brunner, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Effekt og sikkerhed af farmakokinetisk drevet dosering af mycophenolatmofetil til behandling af pædiatrisk proliferativ lupus nefritis - et dobbeltblindt placebokontrolleret klinisk forsøg

Studiet er et 1-årigt 2-delt dobbeltblindet placebokontrolleret 2-arms klinisk forsøg. Behandlingsarme er (1) MMF doseret pr. kropsoverfladeareal (MMFBSA; 600 mg/m2 kropsoverfladeareal pr. dosis ca. hver 12. time) og (2) farmakokinetisk styret præcisionsdosering af MMF (MMFPK; MMF doseret to gange dagligt til opnå et areal under koncentration-tid-kurven (AUC0-12t) for MPA >60-70 mg*t/L. Studiets mål er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​MMFPK sammenlignet med MMFBSA til behandling af proliferativ LN hos forsøgspersoner 8 til <18 år.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil blive randomiseret 1:1 til at modtage blindet behandling med MMFPK eller MMFBSA i op til 53 uger. Det primære endepunkt, klinisk remission af LN, måles i slutningen af ​​del 1 i uge 26. Forsøgspersoner i MMFBSA-armen, som kun har delvist nyrerespons (PRR) i slutningen af ​​del 1, vil fornyligt modtage MMFPK ved indtræden i del 2 af undersøgelsen (uge 26 - 53). Forsøgspersoner med fuldstændig nyrerespons (CRR) i slutningen af ​​del 1 vil fortsætte det samme doseringsregime for MMF (MMFBSA eller MMFPK) i del 2, som blev givet i del 1 af undersøgelsen. Forsøgspersoner i MMFPK-armen med PRR i slutningen af ​​del 1 vil gå ind i del 2 og fortsætte i MMFPK-armen.

Forsøgspersoner, der er LN-ikke-responderende ved udgangen af ​​del 1 i uge 26, vil blive betragtet som behandlingsfejl og afbrudt fra undersøgelsesinterventionen. Alle forsøgspersoner, der afbrydes fra undersøgelsesinterventionen af ​​hensyn til effektivitet eller sikkerhed, vil modtage LN-behandling og monitorering i henhold til den behandlende læges beslutning. Disse forsøgspersoner vil dog blive bedt om at deltage i studiebesøg i uge 26 og 53/Undersøgelsesafslutning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

105

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94518
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Emily von Scheven, M.D., M.A.S.
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ledende efterforsker:
          • Katharine Moore, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory Children's Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Larry Greenbaum, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Pooja Patel, DO
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Medicine- Comer Children's
        • Kontakt:
          • Melissa Director Pediatric Clinical Trials Office
          • Telefonnummer: 773-702-2927
          • E-mail: mmarx@bsd.uchicago.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Coughi Edens, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
        • Kontakt:
          • Joseph Clinical Research Coordinator
          • Telefonnummer: 314-747-1349
          • E-mail: dumayas@wustl.com
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Stotter, MD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anna Carmela Gironella, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Rekruttering
        • Hospital for Special Surgery
        • Ledende efterforsker:
          • Karen Onel, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Ledende efterforsker:
          • Dawn Wahezi, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Beatrice Goilav, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Ledende efterforsker:
          • Eveline Wu, MD
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Cannon, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44307
        • Rekruttering
        • Akron Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn Cook, DO
        • Kontakt:
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45223
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Hermine I Brunner, MD
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • R. Ezequiel Borgia, M.D M.S
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stacy Ardoin, M.D., M.S.
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
          • Susannnah Program Coordinator
          • Telefonnummer: 843-792-8317
          • E-mail: wakefies@musc.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Natasha Ruth, M.D., M.S.
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine Pediatric Immunology Allergy Rheumatology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marietta DeGuzman, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah
        • Ledende efterforsker:
          • Aimee Hersh, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital/University of Washington
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kristen Hayward, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
          • Nathan Clinical Research Coordinator
          • Telefonnummer: 414-266-5662
          • E-mail: njsimon@mcw.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Ellen Cody, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen 8 til < 18 år;
  2. Skal opfylde klassifikationskriterier for SLE i henhold til kriterierne fra American College of Rheumatology (ACR)/ European League Against Rheumatism 1-3 (bilag 0);
  3. Nyligt diagnosticeret med proliferativ LN ifølge International Society of Nephrology/Renal Pathology Society baseret på nyrebiopsi udført inden for 60 dage før tilmelding til undersøgelsen; Forsøgspersoner kan tidligere have været diagnosticeret med andre klasser af LN. For undersøgelsesinddragelse skal nyrebiopsien nyfortolkes som en af ​​følgende klasser: Klasse 3, Klasse 3/5, Klasse 4 eller Klasse 4/5.
  4. SLEDAI renal domæne score > 0;
  5. Behandling af LN med MMF to gange dagligt i henhold til den behandlende læges beslutning. I løbet af screeningsperioden vil forsøgspersonen tage MMF som ordineret af deres behandlende læge i minimum 4 dage (eller 8 doser).
  6. Forsøgspersonen tolererer MMF i henhold til den behandlende læges udtalelse;
  7. I stand til at sluge MMF-tabletter og -kapsler;
  8. Forsøgspersoner kan behandles med hydroxychloroquin. Den tilladte dosis af hydroxychloroquin må ikke overstige 5 mg/kg/dag, og medicinen skal være startet mindst 1 uge før baseline-besøget;
  9. Forsøgspersoner, der behandles med belimumab, skal have en stabil dosis 3 måneder før baseline-besøget;
  10. Forsøgspersoner, der er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests og andre undersøgelsesprocedurer;
  11. Bevis på et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument og samtykkedokument (alt efter behov), der indikerer, at forsøgspersonen og en juridisk acceptabel repræsentant/forældre/værge er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.
  12. Forælder eller værge skal have en smartphone tilgængelig og i stand til at understøtte PLUMM smartphone-applikationen.
  13. Skal kunne udfylde undersøgelsesspørgeskemaer på engelsk eller spansk

Ekskluderingskriterier:

  1. Opfattet eller erklæret manglende evne til at overholde undersøgelsesprotokollen;
  2. Overfølsomhed over for MMF eller enhver komponent i lægemidlet;
  3. Tilstedeværelse af træk (fra SLE eller anden kronisk sygdom), som a-priori tyder på, at forsøgspersonen har gavn af andre terapier end dem, der foreslås eller tillades af undersøgelsesprotokollen; Disse sygdomstræk indbefatter, men er ikke begrænset til, alvorlig, progressiv eller ukontrolleret hepatisk, hæmatologisk, gastrointestinal, metabolisk, endokrin, lunge-, hjerte- eller neurologisk sygdom.
  4. Anamnese med anden nyresygdom udover LN eller før diagnosen SLE;
  5. Behov for nyreudskiftningsterapi inden for 2 uger fra baseline. Forsøgspersoner kan have krævet kortvarig nyreudskiftningsterapi forud for baseline, for eksempel på grund af forudgående akut nyreskade.

  6. Infektioner:

    1. Ubehandlet latent eller aktiv tuberkulose (TB);
    2. Kroniske infektioner, der kræver behandling;
    3. Et individ, der vides at være inficeret med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller hepatitis C;
    4. Enhver infektion, der kræver hospitalsindlæggelse, parenteral antimikrobiel behandling eller vurderes at være opportunistisk af investigator inden for 4 uger før baseline-besøget;
    5. Eventuelle behandlede infektioner inden for 2 uger efter baseline besøg;
    6. Anamnese med inficeret ledprotese med protese stadig in situ;

  7. Bloddyskrasier, herunder:

    1. Hæmoglobin <8,5 g/dL eller hæmatokrit <22%;
    2. Antal hvide blodlegemer <2,6 x 109/L;
    3. Neutrofiltal <1,2 x 109/L;
    4. Blodpladeantal <100 x 109/L;
    5. Lymfocyttal <0,5 x 109/L.
  8. Estimeret glomerulær filtrationshastighed [GFR] <40 ml/min/1,73 m2 beregnet ved hjælp af den modificerede Schwartz-ligning5 (se bilag 4);
  9. Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >1,5 gange den øvre normalgrænse;
  10. Vaccineret eller udsat for en levende eller svækket vaccine inden for de 4 uger før baseline-besøget;
  11. Anamnese eller aktuelle symptomer, der tyder på lymfoproliferative lidelser (f. Epstein Barr Virus [EBV] relateret lymfoproliferativ lidelse, lymfom, leukæmi, myeloproliferative lidelser eller myelomatose);
  12. Aktuel malignitet eller historie med enhver malignitet med undtagelse af tilstrækkeligt behandlet eller udskåret basalcelle- eller pladecelle- eller livmoderhalskræft in situ;
  13. Nylig (inden for 4 uger før baseline besøg) betydelige traumer eller større operationer;
  14. Naturlægemidler med farmaceutiske egenskaber skal seponeres mindst 4 uger før baseline-besøget, medmindre der er tilstrækkelige data tilgængelige vedrørende varigheden af ​​et naturlægemiddels farmakokinetiske og farmakodynamiske virkninger til at tillade, at en kortere eller længere udvaskning kan specificeres (f.eks. 5 halveringstider). ).
  15. Oral eller intravenøs cyclophosphamid skal seponeres 12 uger før baseline besøg
  16. Rituximab eller andre selektive B-lymfocytdepleterende midler: Skal seponeres i 6 måneder før baselinebesøg, eller CD19/20+-tal skal være normale ved FACS-analyse;
  17. Brug af forbudt receptpligtig medicin som anført i bilag 3 inden for den angivne tidsramme forud for baselinebesøget
  18. Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer forsøgslægemidler inden for 4 uger eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før baseline besøg og/eller under undersøgelsesdeltagelse; Eksponering for biologiske undersøgelser bør drøftes med sponsoren.
  19. Gravide kvindelige emner; ammende kvindelige emner; mandlige forsøgspersoner med partnere, der i øjeblikket er gravide; mandlige forsøgspersoner, der er i stand til at blive far til børn og kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som er uvillige eller ude af stand til at bruge to yderst effektive præventionsmetoder eller er afholdende (se afsnit 4.4.) i hele undersøgelsens varighed;
  20. Andre alvorlige akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande eller laboratorieabnormiteter, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre forsøgspersonen uegnet til adgang ind i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: MMFBSA
MMF doseret efter kropsoverfladeareal
Medicin: Mycophenolatmofetil
MMF doserede 600 mg/m2 kropsoverfladeareal pr. dosis ca. hver 12. time
Andre navne:
  • MMF doseret pr. kropsoverfladeareal
Medicin: Mycophenolatmofetil
MMF doseret to gange dagligt for at opnå et areal under koncentration-tid-kurven (AUC 0-12 timer) for MPA >=60-70 mg*t/L
Andre navne:
  • MMF doseret phrmakokinetisk
Eksperimentel: MMFPK
MMF doseret i henhold til farmakokinetisk styret præcisionsdosering
Medicin: Mycophenolatmofetil
MMF doserede 600 mg/m2 kropsoverfladeareal pr. dosis ca. hver 12. time
Andre navne:
  • MMF doseret pr. kropsoverfladeareal
Medicin: Mycophenolatmofetil
MMF doseret to gange dagligt for at opnå et areal under koncentration-tid-kurven (AUC 0-12 timer) for MPA >=60-70 mg*t/L
Andre navne:
  • MMF doseret phrmakokinetisk

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At sammenligne effekten af ​​MMFPK-behandling med effekten af ​​MMFBSA-terapi
Tidsramme: 26 uge
procentdelen af ​​forsøgspersoner, der opnåede mindst delvis remission af LN (PRR) i henhold til de tilpassede ACR/EULAR-kriterier i uge 26
26 uge

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Genentech, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hermine I Brunner, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2022

Først opslået (Faktiske)

13. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ML42264
  • 1R01AR079124-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Sponsoren opfylder sin forpligtelse til offentligt at offentliggøre kliniske forsøgsresultater ved at offentliggøre resultaterne af undersøgelser på ClinicalTrials.gov, eller EudraCT og/eller www.cincinnatichildrens.com og andre offentlige registre i overensstemmelse med gældende lokale love/regulativer.

I alle tilfælde rapporteres undersøgelsesresultater af sponsoren uanset resultatet af undersøgelsen. Der vil blive gjort alt for at rapportere de grundlæggende resultater inden for 1 år efter afslutningen af ​​forsøget. Resultater vil blive offentliggjort på www.clinicaltrials.gov/.

For alle publikationer, der vedrører undersøgelsen, vil institutionen og efterforskerne overholde anerkendte etiske standarder vedrørende publikationer og forfatterskab, herunder afsnit II - "Etiske overvejelser i udførelsen og rapporteringen af ​​forskning" i de ensartede krav til manuskripter indsendt til biomedicinske tidsskrifter, http ://www.icmje.org/index.html#authorship.

Der vil blive nedsat et publikationsudvalg til at føre tilsyn med offentliggørelsen af ​​resultaterne.

IPD-delingstidsramme

inden for et år for

IPD-delingsadgangskriterier

resultaterne er tilgængelige for offentligheden

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner